Генная терапия избавила мышей от бокового амиотрофического склероза — Naked Science
5 минут
Редакция
1

Генная терапия избавила мышей от бокового амиотрофического склероза

Ученые впервые добились увеличения продолжительности жизни у страдающих «болезнью Хокинга» мышей с помощью генной модификации CRISPR/Cas9.

als0
©Wikipedia

Боковой амиотрофический склероз (БАС, болезнь Лу Герига) стал широко известен благодаря Стивену Хокингу, который страдает этой медленной, но неизлечимой деградацией нейронов, постепенно все более теряя контроль над собственным телом. Точная этиология заболевания неизвестна, однако в некоторых случаях его удается связать с мутациями в определенных генах.

 

Дать новую надежду таким больным может генная терапия с использованием технологии CRISPR/Cas9. О новом подходе Дэвид Шаффер (David Schaffer) и его коллеги из Калифорнийского университета в Беркли рассказывают в статье, опубликованной журналом Science Advances.

 

Авторы экспериментировали с ГМ-линией мышей, несших мутантный человеческий ген супероксиддисмутазы-1 (SOD1), который у людей ответственен примерно за 20 процентов случаев наследственного БАС (и 2 процента в целом). Именно эти мутации у таких больных приводят к деградации двигательных нейронов ствола и спинного мозга, что продолжается деградацией мышечной ткани, а в финале — и неспособностью управлять диафрагмой и дышать.

 

В качестве вектора – точечного средства доставки – ученые использовали специальным образом модифицированные аденоассоциированные вирусы, которые и в обычном виде практически безопасны для людей. Векторы доставили белки и «исправленные» гены системы CRISPR-Cas9 точно в двигательные нейроны спинного мозга. Белки внесли разрезы в нужные участки генома, после чего собственные системы репарации клетки сами встроили на освободившееся место новые, уже не несущие мутаций гены.

 

У мышей, прошедших такую экспериментальную терапию, признаки болезни развивались заметно медленнее, и в среднем они жили на месяц дольше – не так мало для положенного этой ГМ-линии 4-месячного срока. Посмертное исследование тканей показало, что в спинном мозге таких животных выжили лишь те двигательные нейроны, в которых произошла успешная замена гена. Зато, например, поддерживающие нейроны астроциты и олигодендроциты, на которые вектор не был направлен, погибли практически полностью.

 

Поперечный разрез спинного мозга: двигательные клетки (желтые), в которых система CRISPR/Cas9 сработала, подсвечены зеленым флуоресцентным красителем. Астроциты (красные) не были затронуты генной терапией и погибли / ©David Schaffer

 

«Такая процедура еще не сделала БАС-мышей здоровыми, это еще не лечение, – подчеркивает Дэвид Шаффер. – Но, думаю, это сильное “доказательство принципа” того, что CRISPR/Cas9 может стать терапией для БАС. Когда мы проведем дополнительную оптимизацию и сможем доставлять CRISPR/Cas9 в большую часть клеток, мы увидим дальнейшее увеличение продолжительности жизни». В самом деле, теперь Шаффер и его команда работают над усовершенствованием вирусного вектора с тем, чтобы сделать его более универсальным и доставлять генный препарат также в ствол мозга и в другие клетки нервной ткани, подверженной деградации.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
10 часов назад
6 минут
Мария Азарова

Исследователи впервые показали присутствие коронавируса в ткани полового члена спустя как минимум полгода с момента заражения. Судя по всему, распространенная у пациентов с Covid-19 дисфункция эндотелиальных клеток может приводить и к развитию импотенции.

Позавчера, 21:42
7 минут
Мария Азарова

Блокирование рецептора, который помогает сохранять энергию в условиях голода, назвали ключом к более безопасным профилактике и лечению ожирения, вызванного неправильным образом жизни.

Позавчера, 16:37
4 минуты
Ольга Иванова

Ученые из США выявили ряд подводных камней, связанных с повторным использованием мобильных номеров. Такие вещи могут нести в себе угрозу безопасности, связанную с захватом аккаунтов, фишинговыми и спам-атаками и даже препятствиями для регистрации в онлайн-сервисах.

Позавчера, 08:45
11 минут
Мария Азарова

Американские ученые показали, что РНК коронавируса SARS-CoV-2 проходит через обратную транскрипцию, встраивается в геном инфицированной клетки и экспрессируется в виде «химерных» транскриптов, сливающихся с вирусными с клеточными последовательностями.

8 мая
37 минут
Александр Березин

Филипп Мандей основал целое направление исследований: он первым установил, что закисление океанов — последствие глобального потепления — угрожает обонянию и умению ориентироваться у морских рыб. Само собой, это создает угрозу их вымирания. Долго оставалось загадкой только одно: как существующие виды рыб перенесли серьезное закисление океана при прошлых изменениях климата. Теперь все проясняется: похоже, Мандей обнаружил эффект, которого никогда не было. Интересно, что вместе с ним его наблюдали еще 179 ученых — и теперь все они оказались в центре чудовищного скандала. Попробуем разобраться в деталях.

8 мая
13 минут
Александр Речкин

В учебниках истории XX века, на сотнях плакатах и в десятках кинофильмах о Второй мировой войне мы видели знаменитые танки, «катюши» и бороздящие небеса Ил-2. Давайте проверим, сможете ли вы отличить советскую военную технику от машин союзников и стран «оси».

16 апреля
4 минуты
Илья Ведмеденко

Исследователи установили, что обнаруженный в Баренцевом море объект — погибшая советская субмарина типа «Крейсерская». Это одна из самых больших подлодок СССР периода Второй мировой.

23 апреля
11 минут
Василий Парфенов

Действующий глава NASA в рамках общения с прессой ответил на ряд вопросов, касающихся недавних заявлений российских политиков и главы «Роскосмоса» о скором отказе от собственного сегмента МКС. Администратор заверил всех, что агентство находится в хороших отношениях с Россией, а также поделился информацией о согласовании обмена местами для астронавтов и космонавтов в пилотируемых миссиях двух стран.

25 апреля
17 минут
Александр Березин

На этой неделе СМИ выдали новость, от которой можно впасть в шок: «Ранее из России уезжало около 14 тысяч исследователей [в год], теперь — 70 тысяч». Мы внимательно разобрались в ситуации и вынуждены отметить, что ничего подобного не было и нет. В реальности речь вовсе не об ученых и даже не о высококвалифицированных специалистах. Проблемы с учеными в России есть. Но в этом случае речь идет не о них, а о том, что отдельные бывшие комсомольские вожаки, удачно устроившиеся в РАН, перепутали утечку мозгов из России с отъездом из нее гастарбайтеров. Разбираемся, как это у них получилось.

[miniorange_social_login]

Комментарии

1 Комментарий

25.12.2017
0
как он надоел реально...
Подтвердить?
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: