Генная терапия избавила мышей от бокового амиотрофического склероза
5 минут
Редакция
1

Генная терапия избавила мышей от бокового амиотрофического склероза

Ученые впервые добились увеличения продолжительности жизни у страдающих «болезнью Хокинга» мышей с помощью генной модификации CRISPR/Cas9.

als0
©Wikipedia

Боковой амиотрофический склероз (БАС, болезнь Лу Герига) стал широко известен благодаря Стивену Хокингу, который страдает этой медленной, но неизлечимой деградацией нейронов, постепенно все более теряя контроль над собственным телом. Точная этиология заболевания неизвестна, однако в некоторых случаях его удается связать с мутациями в определенных генах.

 

Дать новую надежду таким больным может генная терапия с использованием технологии CRISPR/Cas9. О новом подходе Дэвид Шаффер (David Schaffer) и его коллеги из Калифорнийского университета в Беркли рассказывают в статье, опубликованной журналом Science Advances.

 

Авторы экспериментировали с ГМ-линией мышей, несших мутантный человеческий ген супероксиддисмутазы-1 (SOD1), который у людей ответственен примерно за 20 процентов случаев наследственного БАС (и 2 процента в целом). Именно эти мутации у таких больных приводят к деградации двигательных нейронов ствола и спинного мозга, что продолжается деградацией мышечной ткани, а в финале — и неспособностью управлять диафрагмой и дышать.

 

В качестве вектора – точечного средства доставки – ученые использовали специальным образом модифицированные аденоассоциированные вирусы, которые и в обычном виде практически безопасны для людей. Векторы доставили белки и «исправленные» гены системы CRISPR-Cas9 точно в двигательные нейроны спинного мозга. Белки внесли разрезы в нужные участки генома, после чего собственные системы репарации клетки сами встроили на освободившееся место новые, уже не несущие мутаций гены.

 

У мышей, прошедших такую экспериментальную терапию, признаки болезни развивались заметно медленнее, и в среднем они жили на месяц дольше – не так мало для положенного этой ГМ-линии 4-месячного срока. Посмертное исследование тканей показало, что в спинном мозге таких животных выжили лишь те двигательные нейроны, в которых произошла успешная замена гена. Зато, например, поддерживающие нейроны астроциты и олигодендроциты, на которые вектор не был направлен, погибли практически полностью.

 

Поперечный разрез спинного мозга: двигательные клетки (желтые), в которых система CRISPR/Cas9 сработала, подсвечены зеленым флуоресцентным красителем. Астроциты (красные) не были затронуты генной терапией и погибли / ©David Schaffer

 

«Такая процедура еще не сделала БАС-мышей здоровыми, это еще не лечение, – подчеркивает Дэвид Шаффер. – Но, думаю, это сильное «доказательство принципа» того, что CRISPR/Cas9 может стать терапией для БАС. Когда мы проведем дополнительную оптимизацию и сможем доставлять CRISPR/Cas9 в большую часть клеток, мы увидим дальнейшее увеличение продолжительности жизни». В самом деле, теперь Шаффер и его команда работают над усовершенствованием вирусного вектора с тем, чтобы сделать его более универсальным и доставлять генный препарат также в ствол мозга и в другие клетки нервной ткани, подверженной деградации.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Вчера, 19:59
26 минут
Илья Ведмеденко

Новый БПЛА С-70 «Охотник» может стать главным российским проектом в сфере боевой авиации. Но сначала ему нужно подтвердить свою пользу.

5 часов назад
4 минуты
Сергей Васильев

Кажется, сходство безногих земноводных со змеями идет куда дальше внешнего вида, и эти животные способны поражать жертву ядовитым укусом.

3 часа назад
5 минут
Денис Гордеев

Водоросли Ancylonema nordenskioeldii могут стать «последним гвоздем в гроб» одного из итальянских ледников.

Вчера, 19:59
26 минут
Илья Ведмеденко

Новый БПЛА С-70 «Охотник» может стать главным российским проектом в сфере боевой авиации. Но сначала ему нужно подтвердить свою пользу.

3 июля
4 минуты
Сергей Васильев

Одна из самых больших черных дыр обладает соответствующим аппетитом: имея массу около 34 миллиардов масс Солнца, она добавляет еще по одной каждый день.

1 июля
5 минут
Сергей Васильев

Точные данные о локализации центра масс Солнечной системы важны для поиска гравитационных волн, поэтому астрономы выяснили его с ошибкой не более 100 метров.

27 июня
8 минут
Sergei Sobol

Уроки астрономии вернулись в российские школы в 2018 году. За то время, пока эта наука была необязательным предметом, в ней произошло много событий, не все из которых нашли отражение в учебниках. Кроме того, в них и раньше не были упомянуты многие интересные факты.

1 июля
5 минут
Мария Кривоченко

Один из детекторов Большого адронного коллайдера обнаружил новую частицу, состоящую из четырех очарованных кварков. Физики полагают, что это первый представитель неописанного класса частиц.

18 июня
9 минут
Sergei Sobol

Россия знала многих правителей. Сможете ли вы распознать их по следу, оставленному в истории?

[miniorange_social_login]

Комментарии

1 Комментарий

25.12.2017
0
как он надоел реально...
Подтвердить?
Лучшие материалы
Предстоящие мероприятия
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: