Генная терапия избавила мышей от бокового амиотрофического склероза — Naked Science
25.12.2017
5 минут
Редакция
1

Генная терапия избавила мышей от бокового амиотрофического склероза

Ученые впервые добились увеличения продолжительности жизни у страдающих «болезнью Хокинга» мышей с помощью генной модификации CRISPR/Cas9.

als0

Боковой амиотрофический склероз (БАС, болезнь Лу Герига) стал широко известен благодаря Стивену Хокингу, который страдает этой медленной, но неизлечимой деградацией нейронов, постепенно все более теряя контроль над собственным телом. Точная этиология заболевания неизвестна, однако в некоторых случаях его удается связать с мутациями в определенных генах.

 

Дать новую надежду таким больным может генная терапия с использованием технологии CRISPR/Cas9. О новом подходе Дэвид Шаффер (David Schaffer) и его коллеги из Калифорнийского университета в Беркли рассказывают в статье, опубликованной журналом Science Advances.

 

Авторы экспериментировали с ГМ-линией мышей, несших мутантный человеческий ген супероксиддисмутазы-1 (SOD1), который у людей ответственен примерно за 20 процентов случаев наследственного БАС (и 2 процента в целом). Именно эти мутации у таких больных приводят к деградации двигательных нейронов ствола и спинного мозга, что продолжается деградацией мышечной ткани, а в финале — и неспособностью управлять диафрагмой и дышать.

 

В качестве вектора – точечного средства доставки – ученые использовали специальным образом модифицированные аденоассоциированные вирусы, которые и в обычном виде практически безопасны для людей. Векторы доставили белки и «исправленные» гены системы CRISPR-Cas9 точно в двигательные нейроны спинного мозга. Белки внесли разрезы в нужные участки генома, после чего собственные системы репарации клетки сами встроили на освободившееся место новые, уже не несущие мутаций гены.

 

У мышей, прошедших такую экспериментальную терапию, признаки болезни развивались заметно медленнее, и в среднем они жили на месяц дольше – не так мало для положенного этой ГМ-линии 4-месячного срока. Посмертное исследование тканей показало, что в спинном мозге таких животных выжили лишь те двигательные нейроны, в которых произошла успешная замена гена. Зато, например, поддерживающие нейроны астроциты и олигодендроциты, на которые вектор не был направлен, погибли практически полностью.

 

Поперечный разрез спинного мозга: двигательные клетки (желтые), в которых система CRISPR/Cas9 сработала, подсвечены зеленым флуоресцентным красителем. Астроциты (красные) не были затронуты генной терапией и погибли / ©David Schaffer

 

«Такая процедура еще не сделала БАС-мышей здоровыми, это еще не лечение, – подчеркивает Дэвид Шаффер. – Но, думаю, это сильное “доказательство принципа” того, что CRISPR/Cas9 может стать терапией для БАС. Когда мы проведем дополнительную оптимизацию и сможем доставлять CRISPR/Cas9 в большую часть клеток, мы увидим дальнейшее увеличение продолжительности жизни». В самом деле, теперь Шаффер и его команда работают над усовершенствованием вирусного вектора с тем, чтобы сделать его более универсальным и доставлять генный препарат также в ствол мозга и в другие клетки нервной ткани, подверженной деградации.

Позавчера, 14:50
3 минуты
Денис Гордеев

Меняющаяся структура глобального рынка автомобилей приведет к массовым сокращениям.

Вчера, 18:58
37 минут
Александр Березин

Поток новостей показывает каждое научное открытие как необычно важное, отчего бывает сложно выделить самые значимые. Вот наша версия десятки самых выдающихся научных достижений года. Расскажем о них поподробнее.

5 часов назад
4 минуты
Сергей Васильев

В янтаре сохранились не только перья динозавров, но и пившие их кровь насекомые мелового периода.

Позавчера, 14:50
3 минуты
Денис Гордеев

Меняющаяся структура глобального рынка автомобилей приведет к массовым сокращениям.

7 декабря
4 минуты
Илья Ведмеденко

Эксперты измерили радиолокационную заметность нового шведского корвета типа «Висбю»: она оказалась чрезвычайно малой.

8 декабря
24 минуты
Редакция

Конспирологические теории давно вышли за пределы камерных форумов в Сети и разговоров на кухнях – сегодня о них можно прочитать в газетах и услышать по ТВ. Их сторонники считают, что Земля плоская, первые лица государств – инопланетяне-рептилоиды, а ВИЧ выдумали фармакологические компании. Разберемся, какие особенности нашего восприятия делают конспирологию такой привлекательной и может ли вера в мировой заговор нанести реальный ущерб.

15 ноября
6 минут
Никита Шевцов

Ученые впервые воспроизвели в реальности парадокс друга Вигнера. В результате физики выяснили, что квантовые явления субъективны: каждый наблюдатель может иметь свои альтернативные факты насчет них, и все они будут правдивы.

4 декабря
39 минут
Александр Березин

В 2017 году от рака умерло 9,6 миллиона человек, и с каждым годом эта цифра будет расти. Есть ли способы остановить наступление этой болезни на человеческие жизни?

18 ноября
4 минуты
Сергей Васильев

Накопление эпигенетических модификаций ДНК позволило провести параллели между возрастом собак и людей и найти новую формулу для пересчета одного в другой.

[miniorange_social_login]

Комментарии

1 Комментарий

06:02
0
как он надоел реально...
Подтвердить?
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: