#генная терапия

Синдром Хантера — редкое заболевание, типичная продолжительность жизни при котором составляет 10-20 лет. Существующая терапия не способна излечить полностью. Трехлетний мальчик из Калифорнии стал первым пациентом, который получил генную терапию для лечения синдрома Хантера.

4 февраля — дата, приуроченная ко Всемирному дню борьбы против рака. Ученый Пермского Политеха рассказал, как на возникновение опухолей влияют вредные привычки, что такое метастазы и как они передвигаются по телу, эффективны ли популярные тесты на онкомаркеры и как генная и иммунотерапия маскируют коварные клетки и помогают иммунитету бороться.

Избыточный вес остается одной из главных проблем со здоровьем, поэтому ученые активно изучают механизмы его развития. На сей раз они обратили внимание на митохондрии — органеллы, называемые «электростанциями» клетки — и выяснили, что у сидящих на жирной диете мышей они разрушаются на фрагменты. В этом участвует белок RalA, воздействуя на который, можно изменить метаболизм жиров и предотвратить набор лишнего веса.

Китайские ученые из Фуданьского университета в Шанхае разработали генную терапию, излечивающую пациентов со специфической формой аутосомно-рецессивной глухоты. Ее ключевым компонентом является генно-модифицированный аденоассоциированный вирус (AAV).

Болезнь Паркинсона — широко распространенная нейродегенерация, которая сильно нарушает способность человека двигаться. Авторы нового исследования создали новый метод экспериментального лечения — генную терапию — и показали его эффективность на мышах и макаках-крабоедах, моделирующих болезнь Паркинсона.

Американские ученые создали экспериментальный препарат, восстанавливающий нормальную активность мозга даже при тяжелом алкоголизме. Испытания на животных показали, что после внесения соответствующего гена в «центр удовольствия» те легко отказываются от спиртного на длительное время.

Небольшие генетические модификации клетки помогают запускать нужный ген простым «выключателем», связанным с обычной батарейкой. После внесения таких клеток в страдающих диабетом мышей те смогли менять уровень инсулина и сахара в крови без всяких уколов.

Люди с ахроматопсией, или полной цветовой слепотой, не способны различать цвета, но израильские исследователи обнаружили способ помочь им увидеть по крайней мере один цвет.

Биологи научились избирательно отключать ген, связанный с развитием «коровьего бешенства» и других смертельно опасных прионных заболеваний. Инъекции такого препарата в мозг мышей позволили им выжить, тогда как животные, не получавшие лечения, погибли все до одного.

Авторы нового исследования обнаружили и испытали способ, который помогает предотвратить овуляцию у кошек после спаривания и избежать беременности без явных неблагоприятных последствий для здоровья питомца.

Новые гены в клетки вносят с помощью вирусов. Но часто они слишком малы, чтобы вместить всю нужную ДНК и другие молекулы. Поэтому биологи изменили фаг Т4, способный нести намного больше полезного груза, «научив» его доставлять в человеческие клетки самые длинные гены.

Ученым удалось частично вернуть функцию колбочек (фоторецепторов сетчатки, обеспечивающих цветовое зрение) двум детям, родившимся с ахроматопсией — полной цветовой слепотой. Исследователи использовали генную терапию, чтобы восстановить нейронную связь между сетчаткой и мозгом.

Тяга к спиртному часто закладывается еще в подростковом возрасте, когда первые рюмки меняют активность генов в клетках мозга. Эксперименты на грызунах показали, что система CRISPR-dCas9 позволяет нормализовать и работу генов, и поведение.

Американские генетики разработали и испытали новую генную терапию для редкого наследственного заболевания. Фактически, это первый мало-мальски эффективный способ лечения недостаточности декарбоксилазы ароматических аминокислот. Семеро пациентов в возрасте от четырех до девяти лет в течение 18 месяцев после инъекции избавились от припадков, начали пытаться говорить и едва ли не впервые в жизни улыбаться. А двое даже смогли ходить с посторонней помощью, что считалось для такого диагноза принципиально невозможным.

Ученые рассказали о первом зарегистрированном случае частичного восстановления зрения у пациента с пигментным ретинитом благодаря оптогенетической терапии.

Модифицированные частицы ВИЧ помогли «отредактировать» гены, необходимые для роста здоровых лимфоцитов, у детей с врожденным иммунодефицитом.

Наверное, еще с того момента, как первые наши прапрапредки обрели сознание, человек боялся смерти и искал пути ее предотвратить или отсрочить. Древний человек жаждал утешения в представлениях о загробном мире, позже алхимики пытались изобрести зелья, которые помогли бы достичь бессмертия. С развитием науки ученые стремились понять, как работает наша смертность на клеточном уровне и еще глубже – и можно ли серьезно изменить отмеренный человеку век. Именно о теломерах часто говорят как о некоем секрете долголетия, том самом волшебном рычаге в ДНК, который может прибавить один-два десятка лет к нашей жизни. Так ли это?

Ученые из Израиля разработали инновационный метод лечения глухоты, основанный на доставке генетического материала в клетки внутреннего уха. Пока оно протестировано на мышах и касается лишь одного из видов глухоты, но в дальнейшем исследователи надеются применить свою методику и для других типов заболевания, опробовав метод на людях.

Используемый сегодня метод производства тканей из стволовых клеток имеет крайне ограниченную пропускную способность. Ученые из МФТИ и Гарвардского университета при помощи полуавтоматической обработки тканей ускорили протокол производства клеток почти в четыре раза без потери качества. Новый алгоритм помогает также в изучении факторов, влияющих на специализацию клеток.

Ученые сообщили о первом излечении от герпеса: инновационная генная терапия позволила уничтожить более 90 процентов вируса, прячущегося в нервных клетках, — правда, пока что у мышей.