Уведомления
Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь, чтобы оценивать материалы, создавать записи и писать комментарии.
Авторизуясь, вы соглашаетесь с правилами пользования сайтом и даете согласие на обработку персональных данных.
FDA одобрило первый препарат, подавляющий гены
Впервые в истории лекарственное средство, подавляющее гены, получило нормативную поддержку в США. Это большая победа — в том числе для лечения редкого наследственного заболевания.
Лекарство, известное как патисиран, теперь может вылечивать наследственный транстиретиновый амилоидоз (hATTR), из-за которого в организме накапливаются мутировавшие белки, воздействующие на работу сердца и нервной системы. Это серьезный прорыв и важный шаг для РНК-интерференции (RNAi) — техники подавления генов посредством изменения сообщений, передаваемых рибонуклеиновой кислотой (РНК) по телу, которые регулируют производство определенных белков.
Препарат мешает производству мутировавшей версии белка транстиретина (TRR), отвечающего за избыточную выработку амилоидов. В результате их накопления пациенты страдают от повреждений периферических нервов, или полинейропатии.
«Это одобрение играет ключевую роль для области RNAi, — говорит Джеймс Кардиа из RXi Pharmaceuticals, работающей над препаратами RNAi. — Это все меняет».
Все началось 20 лет назад, когда изобрели сам метод. С тех пор у RNAi были свои взлеты и падения, включая Нобелевскую премию и сокращение инвестиций. Отчасти проблема заключалась в доставке молекул РНК в нужные органы целыми, так как в кровотоке они обычно деградируют. Ученые обнаружили, что это можно осуществить, если покрыть молекулы РНК жирными наночастицами — в виде своеобразного щита. Это позволяет адаптированным «посланникам» собираться в печени, где производится большая часть транстиретина.
При клинических испытаниях, в которых участвовали 225 человек с наследственным транстиретиновым амилоидозом, средняя скорость шага, обычно замедленная из-за повреждений нервов, значительно улучшилась у пациентов, получавших лечение посредством РНК-интерференции, нацеленной на производство транстиретина. В исследовании отмечено, что у этих же больных наблюдались более развитая сила мышцы, высокая скорость рефлексов и лучший обмен веществ, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо, даже несмотря на побочные эффекты. После одобрения этого препарата около 50 тысяч человек, страдающих от hATTR, вновь обрели надежду.
«Я никогда не испытывал такого оптимизма относительно судьбы RNAi, как сейчас, — рассказывает Дуглас Фамброу, исполнительный директор компании Dicerna, занимающейся РНК-интерференцией. — Все это время, когда мы буквально рвали на себе волосы, потрачено не напрасно».
Теперь, когда первый RNAi-препарат одобрен FDA (Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США), ученые могут обратить свое внимание на перспективы этого метода при работе с другими органами, включая почки, головной мозг и спинной мозг.
«Этот этап — часть глобальной волны перемен, которые позволят нам лечить болезни, непосредственно воздействуя на корень проблемы, благодаря чему мы сможем остановить или обратить состояние, а не просто замедлить его прогрессирование или лечить его симптомы, — уверен комиссар FDA Скотт Готтлиб. — Такие новые технологии, как ингибиторы РНК, меняющие генетические двигатели болезни, обладают потенциалом преобразовать медицину, так что мы можем противостоять изнурительным болезням или даже вылечивать их».
Результаты клинических исследований патисирана были опубликованы в июле в журнале New England Journal of Medicine.
Telegram 
Дзен 
VK Международная команда палеонтологов развенчала статус окаменелости Pohlsepia mazonensis, которая с 2000 года считалась древнейшим осьминогом на земле. Сканирование выявило внутри породы скрытый зубчатый аппарат (радулу). Его строение показывает, что перед учеными не осьминог, а окаменевшие остатки сгнившего наутилуса. Это открытие сдвигает появление первых осьминогов на 150 миллионов лет вперед и заставляет пересмотреть молекулярные часы эволюции головоногих.
Космическая обсерватория «Эйнштейн» зарегистрировала необычный рентгеновский сигнал, энергия которого оказалась сопоставима с энергией гамма-всплеска. Проанализировав эти данные, группа астрономов предположила, что стала свидетелем «грязного взрыва» — типа релятивистского выброса при коллапсе массивной звезды, предсказанного более 30 лет назад. Если выводы подтвердятся, это поможет лучше понять механизмы гибели массивных светил.
Устные рассказы жителей Центральной Африки о рыбах, карабкающихся вверх по водопадам, впервые удалось подтвердить и задокументировать. Ученые сняли на камеру, как тысячи крошечных паракнерий поднимаются по водопаду, высота которого составляет 15 метров.
Четыре человека, летящие к Луне, столкнулись с целым рядом мелких неприятностей — от низкой температуры в начале работы до поломки мочевыводящей системы туалета на вторые сутки и необходимости взамен пользоваться пакетами. К счастью, пока самые крупные сложности удалось компенсировать. Но все они вместе могут сдвинуть ситуацию к решению, о котором Naked Science уже говорил в нашем видеоподкасте о миссии: не исключено, что при высадке астронавтов на Луне их корабль состыкуют со Starship не на окололунной, а уже на околоземной орбите.
Международная команда палеонтологов развенчала статус окаменелости Pohlsepia mazonensis, которая с 2000 года считалась древнейшим осьминогом на земле. Сканирование выявило внутри породы скрытый зубчатый аппарат (радулу). Его строение показывает, что перед учеными не осьминог, а окаменевшие остатки сгнившего наутилуса. Это открытие сдвигает появление первых осьминогов на 150 миллионов лет вперед и заставляет пересмотреть молекулярные часы эволюции головоногих.
Японские экологи непрерывно измеряли напряжение внутри 37 диких грибов и зафиксировали между ними направленный обмен электрическими сигналами. Локальный полив земли рядом с одним плодовым телом вызвал мгновенный всплеск передачи информации по всей подземной сети. Этот коммуникационный процесс объединил в единую структуру даже генетически чужеродные организмы.
В парках некоторых стран все чаще можно заметить странную картину: синицы и воробьи вместо пуха и веточек приносят в клювах сигаретные окурки. Орнитологи из Польши решили выяснить, зачем птицы выстилают гнезда мусором, пропитанным никотином. Оказалось, пернатые нашли способ использовать вредную человеческую привычку для защиты своего потомства. Но, как это часто бывает в природе, у медали есть обратная сторона.
Марсоход «Персеверанс» обнаружил в камнях на кромке кратера Езеро спектральные признаки минерала корунда, из которого на Земле образуются рубины и сапфиры. Такие спектры на Красной планете зарегистрировали впервые. Теперь ученые пытаются понять, при каких процессах он мог там сформироваться, ведь условия на Марсе заметно отличаются от тех, в которых корунд обычно образуется на Земле.
Четыре человека, летящие к Луне, столкнулись с целым рядом мелких неприятностей — от низкой температуры в начале работы до поломки мочевыводящей системы туалета на вторые сутки и необходимости взамен пользоваться пакетами. К счастью, пока самые крупные сложности удалось компенсировать. Но все они вместе могут сдвинуть ситуацию к решению, о котором Naked Science уже говорил в нашем видеоподкасте о миссии: не исключено, что при высадке астронавтов на Луне их корабль состыкуют со Starship не на окололунной, а уже на околоземной орбите.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии