• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
14.08.2018
Редакция Naked Science
1 958

FDA одобрило первый препарат, подавляющий гены

Впервые в истории лекарственное средство, подавляющее гены, получило нормативную поддержку в США. Это большая победа — в том числе для лечения редкого наследственного заболевания.

rnai_fig2_alnylam1
©Wikipedia / Автор: Ptolemocratia Acerronius

Лекарство, известное как патисиран, теперь может вылечивать наследственный транстиретиновый амилоидоз (hATTR), из-за которого в организме накапливаются мутировавшие белки, воздействующие на работу сердца и нервной системы. Это серьезный прорыв и важный шаг для РНК-интерференции (RNAi) — техники подавления генов посредством изменения сообщений, передаваемых рибонуклеиновой кислотой (РНК) по телу, которые регулируют производство определенных белков.

 

Препарат мешает производству мутировавшей версии белка транстиретина (TRR), отвечающего за избыточную выработку амилоидов. В результате их накопления пациенты страдают от повреждений периферических нервов, или полинейропатии.

 

«Это одобрение играет ключевую роль для области RNAi, — говорит Джеймс Кардиа из RXi Pharmaceuticals, работающей над препаратами RNAi. — Это все меняет».

 

Все началось 20 лет назад, когда изобрели сам метод. С тех пор у RNAi были свои взлеты и падения, включая Нобелевскую премию и сокращение инвестиций. Отчасти проблема заключалась в доставке молекул РНК в нужные органы целыми, так как в кровотоке они обычно деградируют. Ученые обнаружили, что это можно осуществить, если покрыть молекулы РНК жирными наночастицами — в виде своеобразного щита. Это позволяет адаптированным «посланникам» собираться в печени, где производится большая часть транстиретина.

 

При клинических испытаниях, в которых участвовали 225 человек с наследственным транстиретиновым амилоидозом, средняя скорость шага, обычно замедленная из-за повреждений нервов, значительно улучшилась у пациентов, получавших лечение посредством РНК-интерференции, нацеленной на производство транстиретина. В исследовании отмечено, что у этих же больных наблюдались более развитая сила мышцы, высокая скорость рефлексов и лучший обмен веществ, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо, даже несмотря на побочные эффекты. После одобрения этого препарата около 50 тысяч человек, страдающих от hATTR, вновь обрели надежду.

 

«Я никогда не испытывал такого оптимизма относительно судьбы RNAi, как сейчас, — рассказывает Дуглас Фамброу, исполнительный директор компании Dicerna, занимающейся РНК-интерференцией. — Все это время, когда мы буквально рвали на себе волосы, потрачено не напрасно».

 

Теперь, когда первый RNAi-препарат одобрен FDA (Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США), ученые могут обратить свое внимание на перспективы этого метода при работе с другими органами, включая почки, головной мозг и спинной мозг.

 

«Этот этап — часть глобальной волны перемен, которые позволят нам лечить болезни, непосредственно воздействуя на корень проблемы, благодаря чему мы сможем остановить или обратить состояние, а не просто замедлить его прогрессирование или лечить его симптомы, — уверен комиссар FDA Скотт Готтлиб. — Такие новые технологии, как ингибиторы РНК, меняющие генетические двигатели болезни, обладают потенциалом преобразовать медицину, так что мы можем противостоять изнурительным болезням или даже вылечивать их».

 

Результаты клинических исследований патисирана были опубликованы в июле в журнале New England Journal of Medicine.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Вчера, 15:22
Nadya

Земля начала формироваться примерно 4,5 миллиарда лет назад. Чтобы понять, как это происходило в ранние периоды развития нашей планеты, ученые ищут образцы древних горных пород. Одну из таких, возрастом почти 3,5 миллиарда лет, обнаружили рядом с городом Колли в Австралии.

Позавчера, 11:38
МПСУ

Эмоциональное выгорание ИТ-специалиста напрямую связано с его личностными характеристиками. С профессиональными перегрузками и стажем связи нет. К такому выводу пришли ученые МПСУ, которые исследовали ИТ-специалистов двух компаний. Жизнестойкость, то есть способность человека выдерживать стрессовые ситуации без снижения успешности деятельности, в совокупности с внутренней положительной мотивацией формируют иммунитет к эмоциональному выгоранию специалиста в ИТ-сфере. Блокаторами стали интерес к работе и профессиональная удовлетворенность.

Позавчера, 11:06
НИУ ВШЭ

Энцелад — один из крупнейших спутников Сатурна, где потенциально может существовать внеземная микробная жизнь. Исследователи НИУ ВШЭ и ИКИ РАН вычислили характеристики пылевой плазмы и электрических полей, а также концентрацию фотоэлектронов вблизи поверхности спутника. Несмотря на удаленность Энцелада от Солнца, фотоэффект на его поверхности оказался важен для формирования пылевой плазмы.

Вчера, 15:22
Nadya

Земля начала формироваться примерно 4,5 миллиарда лет назад. Чтобы понять, как это происходило в ранние периоды развития нашей планеты, ученые ищут образцы древних горных пород. Одну из таких, возрастом почти 3,5 миллиарда лет, обнаружили рядом с городом Колли в Австралии.

18 июня
Сколтех

Ученые из Сколтеха, Цзилиньского университета и Центра передовых исследований в области науки и технологий высокого давления в Пекине (HPSTAR), а также их немецкие коллеги синтезировали и исследовали новый тип сверхпроводника с высоким содержанием водорода — супергидрид лантана типа A15 с формулой La4H23. Новый материал обладает сверхпроводимостью при температуре ниже −168 градусов и давлении в 1,2 миллиона атмосфер.

19 июня
ПНИПУ

Шаровая молния — выдумка или реальное явление, что такое темная материя и как она влияет на массу Вселенной? Для чего предназначены узоры на кончиках пальцев? Как мы «заражаемся» зевотой и почему мы чихаем, глядя на солнце? Отчего правшей больше, чем левшей и что нужно, чтобы сработал эффект плацебо? Об этом рассказали ученые Пермского Политеха.

24 мая
Игорь Байдов

С помощью космических и наземных телескопов международная команда астрономов открыла похожий на нашу планету мир в так называемой зоне обитаемости, позволяющей воде существовать на поверхности тела в жидком состоянии. По космическим меркам экзопланета находится достаточно близко к Земле и, вероятно, представляет собой скалистый мир с благоприятным для жизни климатом. Подобные миры астрономы открывают крайне редко.

27 мая
Андрей

Европейские гляциологи, используя первые снимки Восточной Антарктиды 1937 года, а также фотографии середины XX века и современные спутниковые данные, отследили, как менялись ледники в этом регионе на протяжении 85 лет.

10 июня
Александр Березин

Исследователи из США выяснили, что примерно два миллиона лет назад Солнечная система захватила хвост облака холодного межзвездного газа. В результате гелиосфера сильно сжалась, дав галактическим лучам свободно облучать все планеты системы. Это должно было вызвать и серьезные проблемы с климатом.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно