Технологию генетического редактирования CRISPR непосредственно в теле пациента впервые использовали для лечения слепоты у человека — Naked Science
7 минут
София Жаботинская

Технологию генетического редактирования CRISPR непосредственно в теле пациента впервые использовали для лечения слепоты у человека

6.4

Если результаты будут успешны, это окажется первым методом лечения одного из видов врожденной слепоты и откроет дорогу исследованиям для терапии многих других неизлечимых сегодня заболеваний.

Доктор Джейсон Командер показывает модель глаза
Доктор Джейсон Командер показывает модель глаза /© AP Photo/Rodrique Ngowi

Ученые объявили о первом использовании инструмента редактирования генов CRISPR внутри чьего-то тела для лечения слепоты. По словам исследователей, это стало взятием нового рубежа в лечении болезней. В статье, опубликованной Associated Press, указывается, что недавно пациенту провели такое вмешательство в Глазном институте Кейси Университета здоровья и науки Орегона в Портленде. Причиной необходимости лечения была наследственная форма слепоты. Подчеркивается, что не будут сообщаться подробности о пациенте или о том, когда именно произошла операция.

Новый метод апробируется для лечения врожденной болезни — амавроза Лебера. Она вызвана мутацией гена, не дающей организму вырабатывать белок, необходимый для преобразования света в сигналы для мозга, который обеспечивает зрение. Люди с этим заболеванием часто рождаются со слабой способностью видеть и могут потерять даже ее в течение всего нескольких лет.

Обычная генная терапия — подстановка замещающего гена — не сработает, так как при ней нужный ген переносит вирус, а дефектный у таких больных ген слишком велик. Поэтому единственный путь — редактирование или удаление поврежденного участка с помощью разрезания ДНК. Именно поэтому выбрана технология CRISPR, а все манипуляции проводятся на сетчатке пациента под общим наркозом.

Нужен примерно месяц, чтобы стало понятно, насколько рабочей окажется методика восстановления зрения. Если первые несколько попыток будут безопасными, врачи планируют продолжить испытания, проведя необходимые манипуляции еще у 18 человек. Другие медучреждения также уже запланировали участие в исследовании. Доктор Джейсон Командер, глазной хирург в одном из них — Массачусетской больнице глаза и уха в Бостоне, — отмечает, что это знаменует «новую эру в медицине» с использованием технологии, которая «делает редактирование ДНК намного проще и более эффективным».

«У нас буквально есть потенциал, чтобы взять людей, которые по существу слепы, и заставить их видеть», — говорит Чарльз Олбрайт, главный научный сотрудник в Editas Medicine (компании, разрабатывающей это лечение). По словам медиков, сама операция на глазу представляет небольшой риск: инфекции и кровотечение являются относительно редкими осложнениями.

По словам доктора Эрика Пирса, не участвующего в исследовании, один из самых больших потенциальных рисков от редактирования генов в том, что CRISPR может вносить непреднамеренные изменения в другие, соседние гены, однако ученые приложили все усилия, чтобы минимизировать вероятность этого.

Доктор Киран Мусунуру из Университета Пенсильвании, эксперт по редактированию генов, отмечает, что лечение должно сработать: стадию испытаний на животных и человеческих тканях методика прошла успешно. Инструмент редактирования генов, отмечает доктор Мусунуру, остается в поле зрения и не перемещается в другие части тела, поэтому «если что-то пойдет не так, вероятность вреда очень мала; это хороший первый шаг для редактирования генов в теле».

Важность новых методов лечения подобных болезней сложно переоценить. На сегодня у людей со многими заболеваниями просто нет никаких шансов на улучшение их состояния. Новые способы могут продвинуть разработки терапии сразу во многих направлениях, не только для болезней глаз. На CRISPR основаны исследования, находящиеся сегодня на различных стадиях, для редактирования как внутри тела (например, для лечения метаболических заболеваний), так и вне него (например, для лечения рака и серповидноклеточной анемии).

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
5 часов назад
6 минут
Василий Парфенов

Интересным наблюдением поделились сотрудники Чернобыльского радиационно-экологического биосферного заповедника. Они уже более трех лет следят за жизнью стада одичавших коров, поведение которого сильно отличается от того, что можно наблюдать у домашних сельскохозяйственных животных.

3 часа назад
30 минут
Редакция

Количество популярных заблуждений о нефти огромно. Некоторые из них скорее забавные: например, мы называем ее «черным золотом», хотя это зачастую совсем не так, она может быть разных цветов. К примеру, нефть, в которой содержится мало металлов и серы, почти прозрачна, а на некоторых месторождениях добывают сырье зеленоватого или желтоватого цвета, есть даже красноватая разновидность.

7 часов назад
9 минут
Мария Азарова

Ученые обнаружили, что чередование периодов голодания с приемами пищи помогает предотвратить развитие рака груди, замедлить рост опухоли и избежать метастазирования в легкие. По их словам, такая простая стратегия также в перспективе может стать практическим способом достичь положительного эффекта при терапии рака молочной железы у людей.

5 часов назад
6 минут
Василий Парфенов

Интересным наблюдением поделились сотрудники Чернобыльского радиационно-экологического биосферного заповедника. Они уже более трех лет следят за жизнью стада одичавших коров, поведение которого сильно отличается от того, что можно наблюдать у домашних сельскохозяйственных животных.

24 января
4 минуты
Мария Азарова

Пациент — уроженец Исландии Феликс Гретарссон, лишившийся верхних конечностей более 23 лет назад из-за несчастного случая на работе — уже идет на поправку.

Вчера, 08:15
9 минут
Мария Азарова

Существует распространенное мнение, что женщины, скрывая овуляцию, получили возможность удерживать мужчин рядом с собой. Однако авторы нового исследования заявляют о преимуществах, которые женщины, напротив, таким образом могли возыметь во взаимоотношениях с представительницами своего же пола.

4 января
2 минуты
Илья Ведмеденко

В России приступили к летным испытаниям нового Ту-214. По имеющимся данным, речь идет о третьем и заключительном экземпляре Ту-214ПУ, изготовленном по контракту от 2017 года.

6 января
42 минуты
Александр Березин

Попытки нашей страны создать замену сверхмассовому биплану советской эпохи терпят неудачи вот уже тридцать лет. Причина проста: кризис легкомоторной авиации в целом. Когда-то самая передовая часть авиастроения сегодня застряла на решениях большой древности — и без резкого изменения всей концепции "летающего такси" так и не увидит заметных результатов.

4 января
7 минут
Василий Парфенов

Наступление Мирового океана на сушу, как правило, связывают с глобальным потеплением. Однако испанские геологи описали еще одну проблему, которая только усугубляет ситуацию. Они подсчитали, что из-за проседания почв территория, на которой проживает 19% населения Земли, окажется ниже уровня моря уже к 2040 году.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Лучшие материалы
Предстоящие мероприятия
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: