Технологию генетического редактирования CRISPR непосредственно в теле пациента впервые использовали для лечения слепоты у человека — Naked Science
04.03.2020
София Жаботинская

Технологию генетического редактирования CRISPR непосредственно в теле пациента впервые использовали для лечения слепоты у человека

6.4

Если результаты будут успешны, это окажется первым методом лечения одного из видов врожденной слепоты и откроет дорогу исследованиям для терапии многих других неизлечимых сегодня заболеваний.

Доктор Джейсон Командер показывает модель глаза
Доктор Джейсон Командер показывает модель глаза /© AP Photo/Rodrique Ngowi

Ученые объявили о первом использовании инструмента редактирования генов CRISPR внутри чьего-то тела для лечения слепоты. По словам исследователей, это стало взятием нового рубежа в лечении болезней. В статье, опубликованной Associated Press, указывается, что недавно пациенту провели такое вмешательство в Глазном институте Кейси Университета здоровья и науки Орегона в Портленде. Причиной необходимости лечения была наследственная форма слепоты. Подчеркивается, что не будут сообщаться подробности о пациенте или о том, когда именно произошла операция.

Новый метод апробируется для лечения врожденной болезни — амавроза Лебера. Она вызвана мутацией гена, не дающей организму вырабатывать белок, необходимый для преобразования света в сигналы для мозга, который обеспечивает зрение. Люди с этим заболеванием часто рождаются со слабой способностью видеть и могут потерять даже ее в течение всего нескольких лет.

Обычная генная терапия — подстановка замещающего гена — не сработает, так как при ней нужный ген переносит вирус, а дефектный у таких больных ген слишком велик. Поэтому единственный путь — редактирование или удаление поврежденного участка с помощью разрезания ДНК. Именно поэтому выбрана технология CRISPR, а все манипуляции проводятся на сетчатке пациента под общим наркозом.

Нужен примерно месяц, чтобы стало понятно, насколько рабочей окажется методика восстановления зрения. Если первые несколько попыток будут безопасными, врачи планируют продолжить испытания, проведя необходимые манипуляции еще у 18 человек. Другие медучреждения также уже запланировали участие в исследовании. Доктор Джейсон Командер, глазной хирург в одном из них — Массачусетской больнице глаза и уха в Бостоне, — отмечает, что это знаменует «новую эру в медицине» с использованием технологии, которая «делает редактирование ДНК намного проще и более эффективным».

«У нас буквально есть потенциал, чтобы взять людей, которые по существу слепы, и заставить их видеть», — говорит Чарльз Олбрайт, главный научный сотрудник в Editas Medicine (компании, разрабатывающей это лечение). По словам медиков, сама операция на глазу представляет небольшой риск: инфекции и кровотечение являются относительно редкими осложнениями.

По словам доктора Эрика Пирса, не участвующего в исследовании, один из самых больших потенциальных рисков от редактирования генов в том, что CRISPR может вносить непреднамеренные изменения в другие, соседние гены, однако ученые приложили все усилия, чтобы минимизировать вероятность этого.

Доктор Киран Мусунуру из Университета Пенсильвании, эксперт по редактированию генов, отмечает, что лечение должно сработать: стадию испытаний на животных и человеческих тканях методика прошла успешно. Инструмент редактирования генов, отмечает доктор Мусунуру, остается в поле зрения и не перемещается в другие части тела, поэтому «если что-то пойдет не так, вероятность вреда очень мала; это хороший первый шаг для редактирования генов в теле».

Важность новых методов лечения подобных болезней сложно переоценить. На сегодня у людей со многими заболеваниями просто нет никаких шансов на улучшение их состояния. Новые способы могут продвинуть разработки терапии сразу во многих направлениях, не только для болезней глаз. На CRISPR основаны исследования, находящиеся сегодня на различных стадиях, для редактирования как внутри тела (например, для лечения метаболических заболеваний), так и вне него (например, для лечения рака и серповидноклеточной анемии).

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
9 часов назад
Александр Березин

СМИ всего мира принялись рассказывать, что новые штаммы возникли из-за ослабления ограничений, снятия масок, а то и под воздействием вакцин. Якобы те оказали эволюционное давление, заставляющее вирус обходить вакцинную защиту. Увы, реальная биология указывает на совсем иную — и более устрашающую — картину. Разбираемся в деталях.

30 июля
Мария Азарова

Генеральный конструктор «Энергии» и руководитель полета российского сегмента МКС Владимир Соловьев назвал причину незапланированного включения двигателей нового модуля «Наука», из-за которого станцию развернуло на 45 градусов.

31 июля
Василий Парфенов

Изучение загадочной короны черной дыры, образованной рентгеновским излучением, преподнесло интересное открытие. Космические телескопы XMM-Newton и NuSTAR смогли «увидеть» свет, отраженный веществом сразу позади невероятно массивного объекта. И хотя это очередной раз подтверждает общую теорию относительности, про основной объект исследований ученые почти не получили новых данных.

27 июля
Сергей Васильев

Окаменелости возрастом более 3,4 миллиарда лет могут быть остатками микробов-архей, живших и выделявших метан у гидротермальных источников на дне ископаемого моря.

25 июля
Мария Азарова

Ученые подтвердили связь между коронавирусной инфекцией и снижением когнитивных способностей на основе анализа данных более чем 81 тысячи человек.

28 июля
Мария Азарова

Член Северо-Западной организации Федерации космонавтики России Александр Хохлов рассказал о проблемах, сопровождающих модуль «Наука» на пути к МКС, и объяснил, почему на долгожданную стыковку будет всего одна попытка.

25 июля
Александр Березин

До массовой термоядерной энергетики 20 лет — и всегда будет 20 лет. Это незатейливая шутка сама стала старой еще 20 лет назад. Общество расстраивается от того, что термояд все никак не могут вывести на промышленный уровень. И лишь Илон Маск считает, что термоядерный реактор вовсе не нужен. Внимательный анализ показывает, что он прав. Даже если все технические проблемы термоядерной энергетики чудесным образом разрешатся, у нее не будет шансов вытеснить конкурентов. Как так вышло, и что тогда спасет человечество от энергетического кризиса?

13 июля
Ольга Иванова

Международная команда ученых идентифицировала ДНК из почвы в грузинской пещере. Благодаря этому исследователям удалось восстановить геном человека возрастом 25 тысяч лет, не имея никаких скелетных останков.

8 июля
Василий Парфенов

Подросток из бельгийского города Остенде стал вторым самым юным обладателем высшего образования в обозримой истории. Он с отличием окончил курс физики в Антверпенском университете и теперь собирается защитить магистерскую степень, а затем и докторскую диссертацию в этой области. Цель у него простая и понятная: увеличение продолжительности жизни человека вплоть до полного бессмертия за счет замены частей тела и органов механическими или искусственными.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Подтвердить?
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: