Технологию генетического редактирования CRISPR непосредственно в теле пациента впервые использовали для лечения слепоты у человека
7 минут
София Жаботинская

Технологию генетического редактирования CRISPR непосредственно в теле пациента впервые использовали для лечения слепоты у человека

6.4

Если результаты будут успешны, это окажется первым методом лечения одного из видов врожденной слепоты и откроет дорогу исследованиям для терапии многих других неизлечимых сегодня заболеваний.

Доктор Джейсон Командер показывает модель глаза
Доктор Джейсон Командер показывает модель глаза /© AP Photo/Rodrique Ngowi

Ученые объявили о первом использовании инструмента редактирования генов CRISPR внутри чьего-то тела для лечения слепоты. По словам исследователей, это стало взятием нового рубежа в лечении болезней. В статье, опубликованной Associated Press, указывается, что недавно пациенту провели такое вмешательство в Глазном институте Кейси Университета здоровья и науки Орегона в Портленде. Причиной необходимости лечения была наследственная форма слепоты. Подчеркивается, что не будут сообщаться подробности о пациенте или о том, когда именно произошла операция.

Новый метод апробируется для лечения врожденной болезни — амавроза Лебера. Она вызвана мутацией гена, не дающей организму вырабатывать белок, необходимый для преобразования света в сигналы для мозга, который обеспечивает зрение. Люди с этим заболеванием часто рождаются со слабой способностью видеть и могут потерять даже ее в течение всего нескольких лет.

Обычная генная терапия — подстановка замещающего гена — не сработает, так как при ней нужный ген переносит вирус, а дефектный у таких больных ген слишком велик. Поэтому единственный путь — редактирование или удаление поврежденного участка с помощью разрезания ДНК. Именно поэтому выбрана технология CRISPR, а все манипуляции проводятся на сетчатке пациента под общим наркозом.

Нужен примерно месяц, чтобы стало понятно, насколько рабочей окажется методика восстановления зрения. Если первые несколько попыток будут безопасными, врачи планируют продолжить испытания, проведя необходимые манипуляции еще у 18 человек. Другие медучреждения также уже запланировали участие в исследовании. Доктор Джейсон Командер, глазной хирург в одном из них — Массачусетской больнице глаза и уха в Бостоне, — отмечает, что это знаменует «новую эру в медицине» с использованием технологии, которая «делает редактирование ДНК намного проще и более эффективным».

«У нас буквально есть потенциал, чтобы взять людей, которые по существу слепы, и заставить их видеть», — говорит Чарльз Олбрайт, главный научный сотрудник в Editas Medicine (компании, разрабатывающей это лечение). По словам медиков, сама операция на глазу представляет небольшой риск: инфекции и кровотечение являются относительно редкими осложнениями.

По словам доктора Эрика Пирса, не участвующего в исследовании, один из самых больших потенциальных рисков от редактирования генов в том, что CRISPR может вносить непреднамеренные изменения в другие, соседние гены, однако ученые приложили все усилия, чтобы минимизировать вероятность этого.

Доктор Киран Мусунуру из Университета Пенсильвании, эксперт по редактированию генов, отмечает, что лечение должно сработать: стадию испытаний на животных и человеческих тканях методика прошла успешно. Инструмент редактирования генов, отмечает доктор Мусунуру, остается в поле зрения и не перемещается в другие части тела, поэтому «если что-то пойдет не так, вероятность вреда очень мала; это хороший первый шаг для редактирования генов в теле».

Важность новых методов лечения подобных болезней сложно переоценить. На сегодня у людей со многими заболеваниями просто нет никаких шансов на улучшение их состояния. Новые способы могут продвинуть разработки терапии сразу во многих направлениях, не только для болезней глаз. На CRISPR основаны исследования, находящиеся сегодня на различных стадиях, для редактирования как внутри тела (например, для лечения метаболических заболеваний), так и вне него (например, для лечения рака и серповидноклеточной анемии).

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Вчера, 09:37
5 минут
Сергей Васильев

Точные данные о локализации центра масс Солнечной системы важны для поиска гравитационных волн, поэтому астрономы выяснили его с ошибкой не более 100 метров.

Вчера, 20:59
5 минут
Мария Кривоченко

Один из детекторов Большого адронного коллайдера обнаружил новую частицу, состоящую из четырех очарованных кварков. Физики полагают, что это первый представитель неописанного класса частиц.

Вчера, 17:00
5 минут
Илья Ведмеденко

На заводе имени Дегтярева начали серийно производить автомат А-545, разработанный на базе АЕК-971. В Вооруженных силах России он дополнит новую версию автомата «Калашникова» — АК-12.

27 июня
8 минут
Sergei Sobol

Уроки астрономии вернулись в российские школы в 2018 году. За то время, пока эта наука была необязательным предметом, в ней произошло много событий, не все из которых нашли отражение в учебниках. Кроме того, в них и раньше не были упомянуты многие интересные факты.

Вчера, 09:37
5 минут
Сергей Васильев

Точные данные о локализации центра масс Солнечной системы важны для поиска гравитационных волн, поэтому астрономы выяснили его с ошибкой не более 100 метров.

29 июня
7 минут
Мария Кривоченко

Группа астрономов из проекта RedDots обнаружила две суперземли и планету-кандидата, вращающиеся вокруг красного карлика Lacaille 9352. Ее звездная система одна из самых близких к Солнцу. Открытые планеты находятся в обитаемой зоне, и авторы исследования считают, что они могут быть вполне пригодны для жизни.

27 июня
8 минут
Sergei Sobol

Уроки астрономии вернулись в российские школы в 2018 году. За то время, пока эта наука была необязательным предметом, в ней произошло много событий, не все из которых нашли отражение в учебниках. Кроме того, в них и раньше не были упомянуты многие интересные факты.

18 июня
9 минут
Sergei Sobol

Россия знала многих правителей. Сможете ли вы распознать их по следу, оставленному в истории?

Вчера, 09:37
5 минут
Сергей Васильев

Точные данные о локализации центра масс Солнечной системы важны для поиска гравитационных волн, поэтому астрономы выяснили его с ошибкой не более 100 метров.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Лучшие материалы
Предстоящие мероприятия
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: