• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
28.07.2016
sergey oglodkov
149

Собак превратили в идеальную модель для синдрома Гурлер

Ученые из Медицинской школы Перельмана разработали технологию, которая позволяет скорректировать иммунный ответ у собак на ген IDUA для дальнейшего изучения синдрома Гурлер. Об этом пишет Molecular Genetics and Metabolism.

ag2dud
/ Автор: Godefridus Victorinus

Синдром Гурлер, или мукополисахаридоз I (МПС-I), — тяжелое наследственное заболевание, которое характеризуется мутацией фермента альфа-L-идуронидазы, участвующей в образовании соединительной ткани. Сейчас лечение МПС-I осуществляется путем трансплантации костного мозга и внутривенной заместительной ферментной терапии. Оба способа недостаточно эффективны, особенно, когда болезнь поражает центральную нервную систему (ЦНС).

 

В качестве оптимальной животной модели для клинических испытаний при МПС-I рассматриваются собаки. Эти животные больше, чем мыши, подходят для имитации заболевания, поскольку их ЦНС и сердце реагируют аналогично человеческим. В частности, на собаках легче моделировать доставку гена альфа-L-идуронидазы — IDUA за счет схожего размера головного мозга. Но до сих пор иммунитет собак давал чрезмерный ответ на IDUA, что мешало оценить эффективность генной терапии МПС-I.

 

В новой работе исследователи показали, что манипуляции с геном на ранних стадиях жизни позволяют нивелировать иммунный ответ на IDUA. Для эксперимента были взяты щенки породы плоттхаунд. Человеческий ген вводился в глиальные и нервные клетки головного и спинного мозга животных с помощью вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV). После однократного введения уровень экспрессии фермента альфа-L-идуронидазы в спинномозговой жидкости стал аномальным. При этом у собак наблюдались поражения головного мозга, свойственные МПС-I у человека.

 

«Наш подход позволяет тестировать новые техники генной терапии “человеческих” заболеваний на соответствующих животных моделях. Результаты исследования также могут найти клиническое применение в профилактике иммунных ответов на ген и заместительной терапии», — сообщил ведущий автор работы Кристиан Хиндерер.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Вчера, 19:36
Елена Кудрявцева

О том, где скрывается человеческое «я», что такое «знающие нейроны», какие страны наиболее активно развивают нейронауки и о том, почему нам важно признать наличие сознания у животных мы поговорили с одним из самых выдающихся нейробиологов, директором Института перспективных исследований мозга МГУ имени М.В. Ломоносова, академиком Константином Анохиным.

Позавчера, 09:17
Любовь

Одни из самых ярких объектов во Вселенной — квазары — представляют собой активные ядра галактик, питаемые центральными сверхмассивными черными дырами. Электромагнитное излучение, испускаемое этими объектами, позволяет астрономам изучать структуру Вселенной на ранних этапах ее развития, однако мощный радиоджет, исходящий от недавно обнаруженного экстремально яркого квазара J1601+3102, ставит под сомнение существующие представления о «космической заре».

Позавчера, 07:26
Полина Меньшова

Со временем одни воспоминания заменяются другими, но почему люди запоминают именно то, что запоминают? На этот вопрос ответили ученые из США, проанализировав более 100 исследований эпизодической памяти.

Вчера, 19:36
Елена Кудрявцева

О том, где скрывается человеческое «я», что такое «знающие нейроны», какие страны наиболее активно развивают нейронауки и о том, почему нам важно признать наличие сознания у животных мы поговорили с одним из самых выдающихся нейробиологов, директором Института перспективных исследований мозга МГУ имени М.В. Ломоносова, академиком Константином Анохиным.

Позавчера, 09:17
Любовь

Одни из самых ярких объектов во Вселенной — квазары — представляют собой активные ядра галактик, питаемые центральными сверхмассивными черными дырами. Электромагнитное излучение, испускаемое этими объектами, позволяет астрономам изучать структуру Вселенной на ранних этапах ее развития, однако мощный радиоджет, исходящий от недавно обнаруженного экстремально яркого квазара J1601+3102, ставит под сомнение существующие представления о «космической заре».

Позавчера, 07:26
Полина Меньшова

Со временем одни воспоминания заменяются другими, но почему люди запоминают именно то, что запоминают? На этот вопрос ответили ученые из США, проанализировав более 100 исследований эпизодической памяти.

16 ноября
Evgenia

Международная коллаборация физиков под руководством ученых из Йельского университета в США представила самые убедительные на сегодня подтверждения существования нового типа сверхпроводящих материалов. Доказательство существования нематической фазы вещества — научный прорыв, открывающий путь к созданию сверхпроводимости совершенно новым способом.

28 ноября
Елизавета Александрова

Обсерватории постоянно улавливают «мигающие» радиосигналы из глубин Вселенной. Чаще всего их источниками оказываются нейтронные звезды, которые за это и назвали пульсарами. Но к недавно обнаруженному источнику GLEAM-X J0704-37 они, по мнению астрономов, отношения не имеют.

25 ноября
Полина Меньшова

Многие одинокие люди считают, что окружающие не разделяют их взглядов. Психологи из США решили проверить, так ли это на самом деле, и обнаружили общую особенность у людей с недостаточным количеством социальных связей.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно