Собак превратили в идеальную модель для синдрома Гурлер
Ученые из Медицинской школы Перельмана разработали технологию, которая позволяет скорректировать иммунный ответ у собак на ген IDUA для дальнейшего изучения синдрома Гурлер. Об этом пишет Molecular Genetics and Metabolism.
Синдром Гурлер, или мукополисахаридоз I (МПС-I), — тяжелое наследственное заболевание, которое характеризуется мутацией фермента альфа-L-идуронидазы, участвующей в образовании соединительной ткани. Сейчас лечение МПС-I осуществляется путем трансплантации костного мозга и внутривенной заместительной ферментной терапии. Оба способа недостаточно эффективны, особенно, когда болезнь поражает центральную нервную систему (ЦНС).
В качестве оптимальной животной модели для клинических испытаний при МПС-I рассматриваются собаки. Эти животные больше, чем мыши, подходят для имитации заболевания, поскольку их ЦНС и сердце реагируют аналогично человеческим. В частности, на собаках легче моделировать доставку гена альфа-L-идуронидазы — IDUA за счет схожего размера головного мозга. Но до сих пор иммунитет собак давал чрезмерный ответ на IDUA, что мешало оценить эффективность генной терапии МПС-I.
В новой работе исследователи показали, что манипуляции с геном на ранних стадиях жизни позволяют нивелировать иммунный ответ на IDUA. Для эксперимента были взяты щенки породы плоттхаунд. Человеческий ген вводился в глиальные и нервные клетки головного и спинного мозга животных с помощью вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV). После однократного введения уровень экспрессии фермента альфа-L-идуронидазы в спинномозговой жидкости стал аномальным. При этом у собак наблюдались поражения головного мозга, свойственные МПС-I у человека.
«Наш подход позволяет тестировать новые техники генной терапии “человеческих” заболеваний на соответствующих животных моделях. Результаты исследования также могут найти клиническое применение в профилактике иммунных ответов на ген и заместительной терапии», — сообщил ведущий автор работы Кристиан Хиндерер.
Telegram 
Дзен 
VK В высокогорных районах Гималаев появился новый хищник. Он не боится людей, возглавляет стаи собак и все чаще заходит в деревни. Местные жители называют его «кхипшанг». Речь идет о гибриде гималайского волка и бродячей собаки. Ученые опасаются, что этот зверь изменит хрупкий баланс местной дикой природы и в скором времени станет весьма опасным для человека.
При совпадении нескольких условий наши глаза способны улавливать излучение в ближнем инфракрасном спектре. Тогда сетчатка начинает работать как нелинейный фотодетектор.
Во всем мире во всех человеческих культурах около 90% людей пользуются преимущественно правой рукой. Такое поразительное единство практически всего человечества не имеет аналогов среди приматов и до сих пор остается эволюционной загадкой. Ученые проанализировали данные о более чем двух тысячах человекообразных обезьянах и выяснили, когда и почему праворукость стала популяционной тенденцией.
В высокогорных районах Гималаев появился новый хищник. Он не боится людей, возглавляет стаи собак и все чаще заходит в деревни. Местные жители называют его «кхипшанг». Речь идет о гибриде гималайского волка и бродячей собаки. Ученые опасаются, что этот зверь изменит хрупкий баланс местной дикой природы и в скором времени станет весьма опасным для человека.
При совпадении нескольких условий наши глаза способны улавливать излучение в ближнем инфракрасном спектре. Тогда сетчатка начинает работать как нелинейный фотодетектор.
Выходя из вагона и направляясь к выходу со станции, люди склонны следовать по тому же маршруту, что и незнакомый человек, идущий непосредственно перед ними. Это происходит даже в том случае, если такой выбор приводит к увеличению времени в пути.
В последнее время пуски с российских северных космодромов осуществляют без предварительного уведомления, чего не было в прошлом. Вероятно, дело в недавно упомянутых главой «Роскосмоса» атаках на Плесецк во время пуска. Сегодняшний запуск обеспечил вывод на орбиту космических аппаратов военного назначения.
Химические связи в материале, из которого сделана электроника, разрываются не из-за накопительного износа от протекания тока через них, а из-за электронов с конкретной энергией.
В высокогорных районах Гималаев появился новый хищник. Он не боится людей, возглавляет стаи собак и все чаще заходит в деревни. Местные жители называют его «кхипшанг». Речь идет о гибриде гималайского волка и бродячей собаки. Ученые опасаются, что этот зверь изменит хрупкий баланс местной дикой природы и в скором времени станет весьма опасным для человека.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии