Собак превратили в идеальную модель для синдрома Гурлер
Ученые из Медицинской школы Перельмана разработали технологию, которая позволяет скорректировать иммунный ответ у собак на ген IDUA для дальнейшего изучения синдрома Гурлер. Об этом пишет Molecular Genetics and Metabolism.
Синдром Гурлер, или мукополисахаридоз I (МПС-I), — тяжелое наследственное заболевание, которое характеризуется мутацией фермента альфа-L-идуронидазы, участвующей в образовании соединительной ткани. Сейчас лечение МПС-I осуществляется путем трансплантации костного мозга и внутривенной заместительной ферментной терапии. Оба способа недостаточно эффективны, особенно, когда болезнь поражает центральную нервную систему (ЦНС).
В качестве оптимальной животной модели для клинических испытаний при МПС-I рассматриваются собаки. Эти животные больше, чем мыши, подходят для имитации заболевания, поскольку их ЦНС и сердце реагируют аналогично человеческим. В частности, на собаках легче моделировать доставку гена альфа-L-идуронидазы — IDUA за счет схожего размера головного мозга. Но до сих пор иммунитет собак давал чрезмерный ответ на IDUA, что мешало оценить эффективность генной терапии МПС-I.
В новой работе исследователи показали, что манипуляции с геном на ранних стадиях жизни позволяют нивелировать иммунный ответ на IDUA. Для эксперимента были взяты щенки породы плоттхаунд. Человеческий ген вводился в глиальные и нервные клетки головного и спинного мозга животных с помощью вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV). После однократного введения уровень экспрессии фермента альфа-L-идуронидазы в спинномозговой жидкости стал аномальным. При этом у собак наблюдались поражения головного мозга, свойственные МПС-I у человека.
«Наш подход позволяет тестировать новые техники генной терапии “человеческих” заболеваний на соответствующих животных моделях. Результаты исследования также могут найти клиническое применение в профилактике иммунных ответов на ген и заместительной терапии», — сообщил ведущий автор работы Кристиан Хиндерер.
Telegram 
Дзен 
VK 26 мая в России отмечается День российского предпринимательства, подчеркивающий важность среднего и малого бизнеса для экономики государства. Многие бизнесмены начинают свой путь в университете. Современные вузы все чаще становятся пространством, где дипломные проекты превращаются в технологические продукты, а студенты — в предпринимателей еще до окончания учебы. О том, почему университетская среда становится важной частью стартап-экосистемы и какие инструменты действительно помогают запускать проекты, рассказывает проректор по образованию НИТУ МИСИС Андрей Воронин.
В коже мышей обнаружили особые иммунные клетки, которые окружают растущую меланому и «поедают» ее. Удаление этих макрофагов приводит к неконтролируемому росту опухоли, причем процесс не зависит от других клеток иммунитета.
Индийский марабу водится в тысячах километров от нашей страны. Однако в мае 2026 года его особь впервые удалось заснять в Приморье. Он вел себя точно как всеядные птицы нашей страны. Naked Science взял комментарии у орнитолога, впервые обратившего внимание на это событие.
В доколумбовых Андах принадлежность к правящему роду определяла доступ к земле, торговле и статусу, поэтому удержать все внутри семьи было вопросом выживания. Ученые выяснили, что элиты долины Чинча решали эту задачу самым прямым способом — заключая браки между родственниками на протяжении как минимум двух поколений.
Последние несколько лет по всему миру выходит множество работ о том, что микрочастицы искусственных полимеров накапливаются в тканях человека и могут быть небезопасны. Мы решили обратиться к академику Алексею Хохлову, чтобы дать трибуну противоположной точке зрения. Выбор между ними предлагаем сделать читателю.
Провинция Цзянсу была процветающим центром медицинской практики в Китае во времена династии Мин (1368-1644 годы нашей эры). Микроскопический анализ крошечных частиц на поверхности хирургических ножниц и пинцета из гробницы китайского врача помог выявить следы вещества, получаемого из ядовитого растения, которое, по мнению исследователей, применялось как местная анестезия во время операций.
В высокогорных районах Гималаев появился новый хищник. Он не боится людей, возглавляет стаи собак и все чаще заходит в деревни. Местные жители называют его «кхипшанг». Речь идет о гибриде гималайского волка и бродячей собаки. Ученые опасаются, что этот зверь изменит хрупкий баланс местной дикой природы и в скором времени станет весьма опасным для человека.
Релиз довольно неожиданно перенес время образования протонов и нейтронов в более раннее прошлое Вселенной. К сожалению, из его текста осталось неясным научное обоснование таких фундаментальных изменений в космологии. Также он резко передвинул в прошлое и момент возникновения реликтового излучения.
При совпадении нескольких условий наши глаза способны улавливать излучение в ближнем инфракрасном спектре. Тогда сетчатка начинает работать как нелинейный фотодетектор.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии