Собак превратили в идеальную модель для синдрома Гурлер
Ученые из Медицинской школы Перельмана разработали технологию, которая позволяет скорректировать иммунный ответ у собак на ген IDUA для дальнейшего изучения синдрома Гурлер. Об этом пишет Molecular Genetics and Metabolism.
Синдром Гурлер, или мукополисахаридоз I (МПС-I), — тяжелое наследственное заболевание, которое характеризуется мутацией фермента альфа-L-идуронидазы, участвующей в образовании соединительной ткани. Сейчас лечение МПС-I осуществляется путем трансплантации костного мозга и внутривенной заместительной ферментной терапии. Оба способа недостаточно эффективны, особенно, когда болезнь поражает центральную нервную систему (ЦНС).
В качестве оптимальной животной модели для клинических испытаний при МПС-I рассматриваются собаки. Эти животные больше, чем мыши, подходят для имитации заболевания, поскольку их ЦНС и сердце реагируют аналогично человеческим. В частности, на собаках легче моделировать доставку гена альфа-L-идуронидазы — IDUA за счет схожего размера головного мозга. Но до сих пор иммунитет собак давал чрезмерный ответ на IDUA, что мешало оценить эффективность генной терапии МПС-I.
В новой работе исследователи показали, что манипуляции с геном на ранних стадиях жизни позволяют нивелировать иммунный ответ на IDUA. Для эксперимента были взяты щенки породы плоттхаунд. Человеческий ген вводился в глиальные и нервные клетки головного и спинного мозга животных с помощью вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV). После однократного введения уровень экспрессии фермента альфа-L-идуронидазы в спинномозговой жидкости стал аномальным. При этом у собак наблюдались поражения головного мозга, свойственные МПС-I у человека.
«Наш подход позволяет тестировать новые техники генной терапии “человеческих” заболеваний на соответствующих животных моделях. Результаты исследования также могут найти клиническое применение в профилактике иммунных ответов на ген и заместительной терапии», — сообщил ведущий автор работы Кристиан Хиндерер.
У любителей кофе выявили расхождение в уровнях тестостерона: одна форма этого гормона повышалась вместе с количеством выпитого, а другая, напротив, снижалась. Результат оказался особенно интересным на фоне изменений других показателей, связанных с обменом веществ и здоровьем сердца.
Анализ почти 69 тысяч видов насекомых помог опровергнуть главенствующую теорию эволюции, которая полвека объясняла устройство колоний пчел, муравьев и ос. Исследователи выяснили, что общепринятый генетический фактор сам по себе не приводит к разделению труда, а настоящий секрет их коллективного выживания кроется в совсем других биологических чертах.
Грудь и ягодицы обычно воспринимаются как главные особенности женской фигуры, которые могут влиять на оценку привлекательности. Однако новое исследование показало, что в предпочтениях мужчин эти признаки далеко не равноценны.
В черепах участников битв эпохи Средневековья часто находят отверстия квадратной формы, о происхождении которых спорят специалисты. Авторы нового исследования пришли к выводу, что такое повреждение — следствие смертельного удара по голове палицей.
У любителей кофе выявили расхождение в уровнях тестостерона: одна форма этого гормона повышалась вместе с количеством выпитого, а другая, напротив, снижалась. Результат оказался особенно интересным на фоне изменений других показателей, связанных с обменом веществ и здоровьем сердца.
Анализ почти 69 тысяч видов насекомых помог опровергнуть главенствующую теорию эволюции, которая полвека объясняла устройство колоний пчел, муравьев и ос. Исследователи выяснили, что общепринятый генетический фактор сам по себе не приводит к разделению труда, а настоящий секрет их коллективного выживания кроется в совсем других биологических чертах.
Долгое время считалось, что до прихода европейцев тропические леса Амазонии были заселены сравнительно плохо. Однако выяснилось, что плотная растительность скрывает большинство следов древних обществ. С помощью воздушного лазерного сканирования ученые обнаружили сотни неизвестных земляных сооружений и предположили, что около двух тысяч лет назад население юго-западной части Амазонии могло достигать трех миллионов человек.
Американская компания Firebird официально запустила в городе Раздан крупный центр обработки данных и фабрику искусственного интеллекта. На сегодняшний день это самый масштабный технологический хаб подобного уровня в СНГ, а после завершения всех этапов строительства он войдет в пятерку самых мощных вычислительных кластеров в мире.
Очереди на заправках стали привычным явлением в России, а на фоне информационного вакуума от властей о конкретных показателях производства бензина в июне население вынуждено ориентироваться на слухи. Все это выглядит довольно странно, но есть нюанс: скорее всего, кризис уже начинает выдыхаться. Как именно мы это выяснили?
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии