Разработана новая генная терапия глухоты

Работа опубликована в журнале EMBO Molecular Medicine. Глухота считается самой распространенной сенсорной инвалидностью в мире. По данным ВОЗ, на сегодня ею страдают порядка 466 миллионов человек, а в ближайшее десятилетие, как прогнозируют ученые, эта цифра удвоится. Согласно статистике, каждый двухсотый ребенок рождается с нарушением слуха, а каждый тысячный — глухим. Шестьдесят процентов случаев заболевания вызваны генетическими факторами.

Ученым известно более 120 генов, которые связаны с наследственной глухотой. Именно на генетическую форму и направлена работа исследователей из Тель-Авивского университета (Израиль). И хотя сегодня специалисты предпринимают серьезные усилия по разработке генетических и иных форм лечения болезни, почти все они, по словам авторов нового исследования, ограничиваются усилением звука, а не полным его восстановлением.

Израильские специалисты направили свое внимание на мутацию только в одном гене — SYNE 4, которая вызывает редкую форму глухоты. Дети, унаследовавшие такой дефект, рождаются с нормальным слухом, но по мере взросления теряют его. Мутация вызывает неправильную локализацию ядер в так называемых волосковых клетках, находящихся внутри улитки внутреннего уха. Эти клетки служат рецепторами звуковых волн и нужны для развития нормального слуха. В итоге дефект приводит к гибели волосковых клеток и глухоте.

Чтобы доставить нормальный генетический материал в ткани, ученые создали безвредный синтетический вирус. Его ввели во внутреннее ухо новорожденных мышей, имеющих дефектный ген SYNE 4. После этого исследователи контролировали слух грызунов при помощи физиологических и поведенческих тестов.

В результате специалисты констатировали, что все мыши, которым вводили вирус с исправленным геном, «выздоровели»: у них развился нормальный слух с почти такой же чувствительностью, которая бывает у их здоровых собратьев. Уже сегодня ученые приступили к разработке аналогичных методов терапии других мутаций, вызывающих глухоту.