FDA одобрило первый препарат, подавляющий гены
Впервые в истории лекарственное средство, подавляющее гены, получило нормативную поддержку в США. Это большая победа — в том числе для лечения редкого наследственного заболевания.
Лекарство, известное как патисиран, теперь может вылечивать наследственный транстиретиновый амилоидоз (hATTR), из-за которого в организме накапливаются мутировавшие белки, воздействующие на работу сердца и нервной системы. Это серьезный прорыв и важный шаг для РНК-интерференции (RNAi) — техники подавления генов посредством изменения сообщений, передаваемых рибонуклеиновой кислотой (РНК) по телу, которые регулируют производство определенных белков.
Препарат мешает производству мутировавшей версии белка транстиретина (TRR), отвечающего за избыточную выработку амилоидов. В результате их накопления пациенты страдают от повреждений периферических нервов, или полинейропатии.
«Это одобрение играет ключевую роль для области RNAi, — говорит Джеймс Кардиа из RXi Pharmaceuticals, работающей над препаратами RNAi. — Это все меняет».
Все началось 20 лет назад, когда изобрели сам метод. С тех пор у RNAi были свои взлеты и падения, включая Нобелевскую премию и сокращение инвестиций. Отчасти проблема заключалась в доставке молекул РНК в нужные органы целыми, так как в кровотоке они обычно деградируют. Ученые обнаружили, что это можно осуществить, если покрыть молекулы РНК жирными наночастицами — в виде своеобразного щита. Это позволяет адаптированным «посланникам» собираться в печени, где производится большая часть транстиретина.
При клинических испытаниях, в которых участвовали 225 человек с наследственным транстиретиновым амилоидозом, средняя скорость шага, обычно замедленная из-за повреждений нервов, значительно улучшилась у пациентов, получавших лечение посредством РНК-интерференции, нацеленной на производство транстиретина. В исследовании отмечено, что у этих же больных наблюдались более развитая сила мышцы, высокая скорость рефлексов и лучший обмен веществ, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо, даже несмотря на побочные эффекты. После одобрения этого препарата около 50 тысяч человек, страдающих от hATTR, вновь обрели надежду.
«Я никогда не испытывал такого оптимизма относительно судьбы RNAi, как сейчас, — рассказывает Дуглас Фамброу, исполнительный директор компании Dicerna, занимающейся РНК-интерференцией. — Все это время, когда мы буквально рвали на себе волосы, потрачено не напрасно».
Теперь, когда первый RNAi-препарат одобрен FDA (Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США), ученые могут обратить свое внимание на перспективы этого метода при работе с другими органами, включая почки, головной мозг и спинной мозг.
«Этот этап — часть глобальной волны перемен, которые позволят нам лечить болезни, непосредственно воздействуя на корень проблемы, благодаря чему мы сможем остановить или обратить состояние, а не просто замедлить его прогрессирование или лечить его симптомы, — уверен комиссар FDA Скотт Готтлиб. — Такие новые технологии, как ингибиторы РНК, меняющие генетические двигатели болезни, обладают потенциалом преобразовать медицину, так что мы можем противостоять изнурительным болезням или даже вылечивать их».
Результаты клинических исследований патисирана были опубликованы в июле в журнале New England Journal of Medicine.
Telegram 
Дзен 
VK С помощью ускорителей ученые имитируют процессы, происходившие в первые мгновения жизни Вселенной. Так пытаются решить загадки наблюдаемой реальности: почему материи больше, чем антиматерии, состоят ли кварки из других частиц, как сохраняется барионное число. В этот раз анализ столкновений на коллайдере RHIC предоставил сильное свидетельство того, что барионное число переносится не кварками, а глюонной перемычкой внутри протонов.
Восьмилетнее исследование привело к выводу, противоречащему популярным стереотипам о вреде цифровых гаджетов для подрастающего поколения. Большое количество времени, проведенного перед экранами смартфонов, компьютеров или телевизоров в детстве, оказалось напрямую связано с более высокими когнитивными способностями в подростковом возрасте.
Археологи изучили одну из погребальных камер древнеегипетской гробницы и проследили, как менялась организация захоронений от XXV династии до птолемеевского периода. Исследователи пришли к выводу, что кажущийся беспорядок в гробнице на самом деле подчинялся определенной логике.
В черепах участников битв эпохи Средневековья часто находят отверстия квадратной формы, о происхождении которых спорят специалисты. Авторы нового исследования пришли к выводу, что такое повреждение — следствие смертельного удара по голове палицей.
Анализ почти 69 тысяч видов насекомых помог опровергнуть главенствующую теорию эволюции, которая полвека объясняла устройство колоний пчел, муравьев и ос. Исследователи выяснили, что общепринятый генетический фактор сам по себе не приводит к разделению труда, а настоящий секрет их коллективного выживания кроется в совсем других биологических чертах.
У любителей кофе выявили расхождение в уровнях тестостерона: одна форма этого гормона повышалась вместе с количеством выпитого, а другая, напротив, снижалась. Результат оказался особенно интересным на фоне изменений других показателей, связанных с обменом веществ и здоровьем сердца.
Долгое время считалось, что до прихода европейцев тропические леса Амазонии были заселены сравнительно плохо. Однако выяснилось, что плотная растительность скрывает большинство следов древних обществ. С помощью воздушного лазерного сканирования ученые обнаружили сотни неизвестных земляных сооружений и предположили, что около двух тысяч лет назад население юго-западной части Амазонии могло достигать трех миллионов человек.
Американская компания Firebird официально запустила в городе Раздан крупный центр обработки данных и фабрику искусственного интеллекта. На сегодняшний день это самый масштабный технологический хаб подобного уровня в СНГ, а после завершения всех этапов строительства он войдет в пятерку самых мощных вычислительных кластеров в мире.
Очереди на заправках стали привычным явлением в России, а на фоне информационного вакуума от властей о конкретных показателях производства бензина в июне население вынуждено ориентироваться на слухи. Все это выглядит довольно странно, но есть нюанс: скорее всего, кризис уже начинает выдыхаться. Как именно мы это выяснили?
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии