Уведомления
Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь, чтобы оценивать материалы, создавать записи и писать комментарии.
Авторизуясь, вы соглашаетесь с правилами пользования сайтом и даете согласие на обработку персональных данных.
FDA одобрило первый препарат, подавляющий гены
Впервые в истории лекарственное средство, подавляющее гены, получило нормативную поддержку в США. Это большая победа — в том числе для лечения редкого наследственного заболевания.
Лекарство, известное как патисиран, теперь может вылечивать наследственный транстиретиновый амилоидоз (hATTR), из-за которого в организме накапливаются мутировавшие белки, воздействующие на работу сердца и нервной системы. Это серьезный прорыв и важный шаг для РНК-интерференции (RNAi) — техники подавления генов посредством изменения сообщений, передаваемых рибонуклеиновой кислотой (РНК) по телу, которые регулируют производство определенных белков.
Препарат мешает производству мутировавшей версии белка транстиретина (TRR), отвечающего за избыточную выработку амилоидов. В результате их накопления пациенты страдают от повреждений периферических нервов, или полинейропатии.
«Это одобрение играет ключевую роль для области RNAi, — говорит Джеймс Кардиа из RXi Pharmaceuticals, работающей над препаратами RNAi. — Это все меняет».
Все началось 20 лет назад, когда изобрели сам метод. С тех пор у RNAi были свои взлеты и падения, включая Нобелевскую премию и сокращение инвестиций. Отчасти проблема заключалась в доставке молекул РНК в нужные органы целыми, так как в кровотоке они обычно деградируют. Ученые обнаружили, что это можно осуществить, если покрыть молекулы РНК жирными наночастицами — в виде своеобразного щита. Это позволяет адаптированным «посланникам» собираться в печени, где производится большая часть транстиретина.
При клинических испытаниях, в которых участвовали 225 человек с наследственным транстиретиновым амилоидозом, средняя скорость шага, обычно замедленная из-за повреждений нервов, значительно улучшилась у пациентов, получавших лечение посредством РНК-интерференции, нацеленной на производство транстиретина. В исследовании отмечено, что у этих же больных наблюдались более развитая сила мышцы, высокая скорость рефлексов и лучший обмен веществ, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо, даже несмотря на побочные эффекты. После одобрения этого препарата около 50 тысяч человек, страдающих от hATTR, вновь обрели надежду.
«Я никогда не испытывал такого оптимизма относительно судьбы RNAi, как сейчас, — рассказывает Дуглас Фамброу, исполнительный директор компании Dicerna, занимающейся РНК-интерференцией. — Все это время, когда мы буквально рвали на себе волосы, потрачено не напрасно».
Теперь, когда первый RNAi-препарат одобрен FDA (Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США), ученые могут обратить свое внимание на перспективы этого метода при работе с другими органами, включая почки, головной мозг и спинной мозг.
«Этот этап — часть глобальной волны перемен, которые позволят нам лечить болезни, непосредственно воздействуя на корень проблемы, благодаря чему мы сможем остановить или обратить состояние, а не просто замедлить его прогрессирование или лечить его симптомы, — уверен комиссар FDA Скотт Готтлиб. — Такие новые технологии, как ингибиторы РНК, меняющие генетические двигатели болезни, обладают потенциалом преобразовать медицину, так что мы можем противостоять изнурительным болезням или даже вылечивать их».
Результаты клинических исследований патисирана были опубликованы в июле в журнале New England Journal of Medicine.
Telegram 
Дзен 
VK Борщевик занимает почти 300 тысяч гектаров в 39 регионах России. Известно о 12 нижегородцах, восьми петербуржцах и двух москвичах, пострадавших от вредителя этим летом. У некоторых ожоги составляют от 30 до 80% тела. На этой неделе Госдума приняла закон и обязала землевладельцев бороться с этим опасным растением. Но, помимо борщевика, есть и другие часто встречающиеся и почти настолько же токсичные представители флоры, о которых мы почти ничего не знаем. Ученые Пермского Политеха рассказали, можно ли прикасаться к борщевику ночью, как безобидный ландыш может привести к летальному исходу, а чистотел к отказу почек, и что будет если съесть мед, собранный с ядовитых растений.
Не секрет, что занятия спортом под музыку приятнее и помогают повысить продуктивность тренировок. В новом исследовании итальянские ученые на примере силовых упражнений показали, какая именно музыка лучше подходит для таких целей.
У каждого, кто ищет романтического партнера, своя мотивация: кому-то нужна поддержка близкого человека, кому-то хочется создать семью, а кому-то прежде всего важно соответствовать социальным ожиданиям. Ученые из Канады и США определили, в каком случае человек с большей вероятностью встретит «вторую половинку» быстро.
Борщевик занимает почти 300 тысяч гектаров в 39 регионах России. Известно о 12 нижегородцах, восьми петербуржцах и двух москвичах, пострадавших от вредителя этим летом. У некоторых ожоги составляют от 30 до 80% тела. На этой неделе Госдума приняла закон и обязала землевладельцев бороться с этим опасным растением. Но, помимо борщевика, есть и другие часто встречающиеся и почти настолько же токсичные представители флоры, о которых мы почти ничего не знаем. Ученые Пермского Политеха рассказали, можно ли прикасаться к борщевику ночью, как безобидный ландыш может привести к летальному исходу, а чистотел к отказу почек, и что будет если съесть мед, собранный с ядовитых растений.
Используя образцы, собранные миссией «Чанъэ-5», китайские ученые нашли способ извлекать воду из лунного грунта и перерабатывать выдыхаемый астронавтами углекислый газ. Это делается за счет небольшого устройства, работающего на солнечной энергии. Авторы нового исследования уверены: в будущем их прибор сможет обеспечить лунные поселения водой, кислородом и топливом.
Не секрет, что занятия спортом под музыку приятнее и помогают повысить продуктивность тренировок. В новом исследовании итальянские ученые на примере силовых упражнений показали, какая именно музыка лучше подходит для таких целей.
Группа российских ученых из Института прикладной математики имени М. В. Келдыша РАН и МФТИ провела детальное численное исследование источников шума, генерируемых крылом прототипа сверхзвукового бизнес-джета в режиме посадки. Эта работа, сочетающая передовые методы вычислительной гидродинамики и аэроакустики, впервые позволила с высокой точностью локализовать и охарактеризовать основные зоны шумообразования вблизи полноразмерной геометрии крыла модели прототипа сверхзвукового пассажирского самолета в посадочной конфигурации.
Результаты эксперимента в США в будущем могут позволить добиться разрешения на использование отработанной конопли в качестве кормовой добавки в животноводстве.
Борщевик занимает почти 300 тысяч гектаров в 39 регионах России. Известно о 12 нижегородцах, восьми петербуржцах и двух москвичах, пострадавших от вредителя этим летом. У некоторых ожоги составляют от 30 до 80% тела. На этой неделе Госдума приняла закон и обязала землевладельцев бороться с этим опасным растением. Но, помимо борщевика, есть и другие часто встречающиеся и почти настолько же токсичные представители флоры, о которых мы почти ничего не знаем. Ученые Пермского Политеха рассказали, можно ли прикасаться к борщевику ночью, как безобидный ландыш может привести к летальному исходу, а чистотел к отказу почек, и что будет если съесть мед, собранный с ядовитых растений.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии