• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
21.02.2019, 14:53
Редакция Naked Science
695

Ученые вылечили глухоту у мышей с помощью генной терапии

Примерно половина случаев рождения глухого ребенка — следствие генетики. Обычно эти люди прибегают к помощи кохлеарных имплантатов — медицинского прибора, протеза, позволяющего компенсировать потерю слуха. Однако в последнее время ученые из Европы и США все больше внимания уделяют генной терапии.

maxresdefault_1
©Wikipedia / Автор: Дмитрий Жуков

Согласно исследованию американской группы ученых, глухие мыши, получившие новый вид генной терапии, развили способность слышать почти на том же уровне, что и здоровые. Эти результаты предполагают, что генная терапия когда-нибудь может прийти на помощь в случаях, ранее не поддающихся лечению. Соответствующая статья опубликована в журнале PNAS.

 

Более половины случаев несиндромальной глубокой врожденной глухоты имеют генетическую причину, и порядка 80 процентов из них обусловлены аутосомно-рецессивными формами глухоты. У мышей в эксперименте была так называемая глухота DFNB9, на которую приходится от двух до восьми процентов связанных с генами случаев глухоты у людей. При глухоте DFNB9 белок, называемый отоферлином, не может выполнять свою обычную функцию передачи звуковой информации, собранной тонкими волосками во внутреннем ухе. Однако после изменения генома глухих мышей с помощью специально созданных вирусов грызуны получили способность слышать почти так же хорошо, как их сородичи, которые родились с нормально функционирующим отоферлином.

 

Аденоассоциированные вирусы (adeno-associated viruses, AAV) считаются одними из наиболее перспективных векторов для терапевтического переноса генов для лечения заболеваний. Генная терапия на основе AAV — многообещающий метод лечения глухоты, но его применение ограничено потенциально узким терапевтическим окном: у людей развитие внутреннего уха завершается внутриутробно, и слух становится возможным примерно через 20 недель беременности. Кроме того, генетические формы врожденной глухоты обычно диагностируются в период новорожденности, поэтому подход генной терапии в моделях на животных должны учитывать это, а эффективность генной терапии должна быть продемонстрирована после генной инъекции, когда слуховая система уже установлена. Другими словами, терапия обратит вспять уже существующую глухоту.

 

Ученые вылечили глухоту у мышей с помощью генной терапии – иллюстрация к материалу на Naked Science

Слева схематично изображено строение человеческого уха, а справа – иммунофлуоресцентный снимок слухового сенсорного эпителия. Внутренние волосковые клетки, имеющие отоферлин окрашены в зеленый цвет / © Institut Pasteur  

 

Тем временем ученые признают, что даже после изменения того же специфического гена у мышей, который вызывает глухоту DFNB9 и у людей, говорить о том, что вирусы, редактирующие гены, можно использовать для лечения человека, слишком рано. Между экспериментами на животных и человеческими клиниками лежит достаточно большой путь, также есть некоторые основания для опасений, поэтому, прежде чем технология получит практическое применение, работа ученых должна пройти несколько дальнейших исследований.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
28 июля, 13:27
Александр Березин

Бывшие сотрудники NASA констатировали, что последнее видео испытаний крупнейшего космического корабля в истории снова показало проблемы и ограничения его теплового щита. С их точки зрения, любая из существующих технологий такого типа слишком сложна для реализации замысла Илона Маска о быстрой и безремонтной многоразовости Starship.

28 июля, 10:09
ПНИПУ

Рост средней продолжительности жизни и старение населения формируют новые требования к системе государственного планирования. Для обоснованного распределения ресурсов в сфере здравоохранения, пенсионного обеспечения и социальной поддержки необходимы достоверные данные о возрастной структуре общества. Сегодня для этого применяют специальные математические модели, позволяющие прогнозировать изменения. Проблема в том, что их создавали еще в прошлом веке. Они не учитывают существующие демографические закономерности и улучшение качества современной жизни. Их использование часто ведет к значительным погрешностям в расчетах, что, в свою очередь, делает невозможным своевременное перераспределение бюджетных средств между ключевыми государственными структурами. Ученые Пермского Политеха предложили новую модель для прогнозирования продолжительности жизни, которая работает с точностью 99,7%. Ее можно применять для планирования в сфере здравоохранения, пенсионного обеспечения и социальной поддержки.

28 июля, 11:46
Редакция Naked Science

Правительство испанского автономного сообщества Арагон поддержало строительство гигафабрики по производству аккумуляторов в Фигеруэласе — совместный проект Stellantis и CATL. Решение завершило процесс согласования, открыв путь к реализации проекта TORO.

24 июля, 11:13
Игорь Байдов

Правильно подобранные звуковые последовательности способны не только стимулировать рост растений, но и влиять на их урожайность. К такому выводу пришли авторы нового исследования. Они разработали технологию, которая позволяет воздействовать на процессы развития растений через акустические сигналы без использования генной инженерии или химикатов. В экспериментах добились повышения урожайности мяты, сои, болгарского перца и конопли.

28 июля, 13:27
Александр Березин

Бывшие сотрудники NASA констатировали, что последнее видео испытаний крупнейшего космического корабля в истории снова показало проблемы и ограничения его теплового щита. С их точки зрения, любая из существующих технологий такого типа слишком сложна для реализации замысла Илона Маска о быстрой и безремонтной многоразовости Starship.

28 июля, 10:09
ПНИПУ

Рост средней продолжительности жизни и старение населения формируют новые требования к системе государственного планирования. Для обоснованного распределения ресурсов в сфере здравоохранения, пенсионного обеспечения и социальной поддержки необходимы достоверные данные о возрастной структуре общества. Сегодня для этого применяют специальные математические модели, позволяющие прогнозировать изменения. Проблема в том, что их создавали еще в прошлом веке. Они не учитывают существующие демографические закономерности и улучшение качества современной жизни. Их использование часто ведет к значительным погрешностям в расчетах, что, в свою очередь, делает невозможным своевременное перераспределение бюджетных средств между ключевыми государственными структурами. Ученые Пермского Политеха предложили новую модель для прогнозирования продолжительности жизни, которая работает с точностью 99,7%. Ее можно применять для планирования в сфере здравоохранения, пенсионного обеспечения и социальной поддержки.

9 июля, 13:06
Редакция Naked Science

Видеосервисы стали неотъемлемой частью жизни россиян. В 2026 году охваты большинства платформ продолжают расти, в том числе YouTube.

1 июля, 11:54
Марк Чернов

Древнеримские инженеры проложили колоссальную сеть дорог через Европу, Северную Африку и Ближний Восток, многие участки которой до сих пор поражают безупречной прямолинейностью. Секрет строительства заключался в использовании трех особых геодезических инструментов, с помощью которых разбивали местность на ровные отрезки и размечали трассы.

19 июля, 20:09
Александр Березин

Очереди на заправках стали привычным явлением в России, а на фоне информационного вакуума от властей о конкретных показателях производства бензина в июне население вынуждено ориентироваться на слухи. Все это выглядит довольно странно, но есть нюанс: скорее всего, кризис уже начинает выдыхаться. Как именно мы это выяснили?

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий