• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
27.02.2020, 20:36
София Жаботинская
9,8 тыс

Ученые устранили у мышей повторы ДНК, связанные с болезнью Гентингтона

❋ 5.6

Открытие интернациональной группы ученых может стать первым шагом к созданию лекарства против нейродегенеративного заболевания, которое на сегодня неизлечимо.

Мужчина с болезнью Гентингтона
Мужчина с болезнью Гентингтона / © Genetic Literacy Project / Автор: Александр Литвинов

Болезнь Гентингтона, называемая также хореей, — аутосомно-доминантное заболевание нервной системы. Оно обычно проявляется после 30 лет и характеризуется психическими расстройствами и патологическими непроизвольными движениями. Морфологически болезнь проявляется атрофией полосатого тела (структуры мозга, которая регулирует тонус мышц), а на поздних стадиях — коры головного мозга.

Генетическая причина этой болезни — в многократном умножении одного из кодонов (последовательности из трех нуклеотидов в ДНК) в гене, кодирующем белок хантингтин. Чем больше общая длина таких повторов, тем раньше начнут проявляться симптомы хореи, а заболевание будет прогрессировать быстрее.

В статье, опубликованной в Nature Genetics, международная команда ученых из Канады и Японии описала способ устранения мутации, лежащей в основе хореи Гентингтона, у модельных мышей. Исследователи обнаружили соединение, которое нацеливается на мутантные участки ДНК и приводит к реверсии отклонений без видимых побочных эффектов.

Ученые устранили у мышей повторы ДНК, связанные с болезнью Гентингтона – иллюстрация к материалу на Naked Science
Срез мозга здорового человека (вверху) и мозга человека с болезнью Гентингтона (внизу) / © Semantic Scholar

Вещество под названием нафтиридин-азахинолон способно распознавать участки нуклеиновой кислоты с мультиплицированными кодонами и обращать мутацию вспять. Ученым удалось уменьшить длину дефектных участков ДНК у мышей с болезнью Гентингтона, а также в культуре клеток, выделенных у людей с этим заболеванием. Важным фактом стало то, что соединение высокоспецифично к гену, кодирующему хантингтин, и не влияет негативно на другие гены.

Работа, проведенная учеными, может стать ключом к поиску эффективного средства против хореи Гентингтона. На сегодня это заболевание неизлечимо: существуют лишь средства для облегчения симптомов. Продолжительность жизни после проявления первых признаков составляет 15-20 лет; зачастую больные с хореей Гентингтона кончают жизнь самоубийством.

«До сих пор мы только мечтали найти такое соединение, — радуется один из авторов работы Кристофер Пирсон. — Наше открытие указывает новый путь, с помощью которого можно лечить болезнь Гентингтона и другие подобные заболевания, такие как миотоническая дистрофия».

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
13 июля, 14:06
Максим Абдулаев

Кит живет двести лет, умеет пробивать головой полуметровый лед и поет океанский джаз голосом несмазанной дверной петли. Охотоморские гренландские киты — это не просто многотонные ледоколы. Это древние узники, которые остались жить в Охотском море со времен последнего оледенения. Это счастливцы, которые смогли пережить гарпуны китобоев XIX-XX веков, но сегодня уязвимы не меньше. Чтобы спасти этих поразительных китов, российским ученым и команде фонда «Природа и люди» приходится: считать хвосты, читать биографии по шрамам, прятать подростков от хищников, стрелять (спутниковыми метками) с парамоторов и тяжелых дронов. Рассказываем, как устроена жизнь гренландских китов России и кто помогает им не исчезнуть навсегда с лица планеты.

13 июля, 20:02
Evgenia Vavilova

Деревья растут и люди стареют не потому, что идет время, а из-за происходящих внутри них процессов. Но можно ли сказать, что именно эти процессы порождают время? Ученый создал маленькую Вселенную, в которой дела обстоят именно так.

14 июля, 10:10
Марк Чернов

Ученые выяснили, что золото владеет уникальной «техникой самообороны», которая защищает его от потускнения. Оказалось, атомы на поверхности этого металла способны самостоятельно перестраиваться в особые защитные структуры. Такой невидимый барьер блокирует контакт с кислородом и подавляет процесс окисления в триллион раз эффективнее, чем поверхность любого другого металла.

13 июля, 14:06
Максим Абдулаев

Кит живет двести лет, умеет пробивать головой полуметровый лед и поет океанский джаз голосом несмазанной дверной петли. Охотоморские гренландские киты — это не просто многотонные ледоколы. Это древние узники, которые остались жить в Охотском море со времен последнего оледенения. Это счастливцы, которые смогли пережить гарпуны китобоев XIX-XX веков, но сегодня уязвимы не меньше. Чтобы спасти этих поразительных китов, российским ученым и команде фонда «Природа и люди» приходится: считать хвосты, читать биографии по шрамам, прятать подростков от хищников, стрелять (спутниковыми метками) с парамоторов и тяжелых дронов. Рассказываем, как устроена жизнь гренландских китов России и кто помогает им не исчезнуть навсегда с лица планеты.

12 июля, 12:24
Марк Чернов

Ученые выяснили, почему интервальное голодание для многих оказывается эффективнее обычных диет. Исследование показало, что ограничение времени для приема пищи избавляет худеющего от изнуряющего ощущения жесткого контроля и при этом позволяет сбросить ровно столько же, сколько при скрупулезном подсчете калорий.

13 июля, 20:02
Evgenia Vavilova

Деревья растут и люди стареют не потому, что идет время, а из-за происходящих внутри них процессов. Но можно ли сказать, что именно эти процессы порождают время? Ученый создал маленькую Вселенную, в которой дела обстоят именно так.

25 июня, 16:20
Любовь С.

Вселенная может оказаться «замкнутой» глобальной структурой, где свет от далеких галактик способен возвращаться к наблюдателю с разных направлений. Именно такой сценарий не удалось исключить авторам нового масштабного обзора. Проверить его предсказания астрономы смогут уже в ближайшие годы.

25 июня, 15:09
Марк Чернов

Ученые впервые на молекулярном уровне доказали, что обычная вода одновременно состоит из двух разных жидких состояний — более плотного и менее плотного, которые непрерывно сменяют друг друга. Раз молекулярная «двойственность» действительно существует, это подтверждает спорную 30-летнюю гипотезу. Новое открытие поможет, наконец, объяснить десятки «странных» физических аномалий воды, включая ее расширение при замерзании и парадоксальное изменение вязкости под давлением.

26 июня, 14:54
Максим Абдулаев

Американские ветеринары установили, что длина шага передних лап у пожилых собак отражает возрастные изменения в работе мозга. Когда у собак развивается деменция, шаги их передних лап становятся короче, причем эта связь не зависит от хронической боли в суставах.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий