Ученые предложили новую методику коррекции генов в утробе матери
Новый способ лечения некоторых трудноизлечимых врожденных заболеваний, опробованный на эмбрионах мышей, помог исправить генную мутацию, которая вызывает синдром Ашера.
Ученые из Центра изучения слуха при Университете здоровья и науки штата Орегон (США) провели исследование, которое предлагает новый перспективный способ медикаментозного лечения и профилактики трудноизлечимых генетических заболеваний у детей еще до их появления на свет. Работа с результатами опубликована в журнале Nucleic Acids Research.
Исследователи создали синтетический антисмысловой олигонуклеотид, или АСО (антисенсы — класс препаратов, содержащих в себе относительно короткие цепочки по 16-20 нуклеотидов, ими могут выступать как немодифицированные РНК и ДНК, так и олигонуклеотиды с модификациями самих звеньев или концов цепочки), который нацеливается и присоединяется к определенным последовательностям нуклеиновых кислот. В описываемом случае молекулу разработали для нацеливания на мессенджеры — класс молекул, отвечающих за то, когда, где и как сильно гены экспрессируются в клетке.
Эту синтетическую молекулу вводили в развивающееся внутреннее ухо эмбрионов мышей на 12-й день после оплодотворения. Результаты эксперимента показали, что такой метод коррекции исправил экспрессию мутировавшего гена, который вызывал синдром Ашера (его также называют синдромом Ушера) — относительно редкое и на сегодня неизлечимое генетическое заболевание, характеризующееся врожденной глухотой и прогрессирующей утратой зрения, а также потерей равновесия, поражающее порядка 4-17 человек из 100 тысяч: по подсчетам ученых, всего в мире этому недугу подвержены 34 миллиона детей.
«В нашем подходе к редактированию генов у эмбрионов на ранней стадии в чашке Петри мы стремились исправить аберрантную экспрессию генов во внутреннем ухе плода внутри матки, чтобы восстановить слух и равновесие», — говорит старший автор исследования, доктор Джон В. Бриганде из Орегонского центра изучения слуха.
После проведенных манипуляций зародыши грызунов развивались без симптомов синдрома Ашера. Авторы работы отмечают, что генные и фармакотерапевтические стратегии для восстановления слуховой функции на мышиной модели наиболее результативны при введении препарата до начала процесса потери слуха, так как затем терапевтическая эффективность снижается или может быть вовсе утрачена.
«Наши результаты показывают, что, когда фармакотерапевтическое средство АСО вводится в развивающуюся систему органов, восстанавливается экспрессия белка гармонина (играет важную роль в нормальном развитии и поддержании слуха и зрения. — Прим. ред.) в пучках чувствительных волосковых клеток (рецепторы слуховой системы и вестибулярного аппарата. — Прим. ред.), тем самым предотвращается потеря волосковых клеток, повышается чувствительность слуха. <…> Улучшения будут сохраняться и в зрелом возрасте», — пишут авторы исследования.
Несмотря на то что методику еще не тестировали напрямую на человеческих эмбрионах, исследование американских ученых в сочетании с результатами прошлых работ позволяет предположить, что лекарственную терапию можно проводить через амниотическую жидкость (околоплодные воды) в матке и она будет полезна для профилактики врожденных форм нарушений слуха и — в перспективе — других генетических заболеваний. Пока что создатели методики планируют приступить к опытам с нечеловеческими приматами, чтобы точнее моделировать потерю слуха у человека.
Telegram 
Дзен 
VK После сокращения длины очередей и роста доступности бензина в первую неделю августа ситуация снова ухудшилась. Если с 20 июня по начало августа кризис носил в основном психологический характер, то сейчас ситуация принципиально иная: августовские атаки на НПЗ показали, что меры по усилению их противовоздушной обороны не были достаточно полными. Значит, прогноз автора Naked Science от 19 июля о том, что острая фаза кризиса закончится до конца лета, был частично неверным.
С помощью ускорителей ученые имитируют процессы, происходившие в первые мгновения жизни Вселенной. Так пытаются решить загадки наблюдаемой реальности: почему материи больше, чем антиматерии, состоят ли кварки из других частиц, как сохраняется барионное число. В этот раз анализ столкновений на коллайдере RHIC предоставил сильное свидетельство того, что барионное число переносится не кварками, а глюонной перемычкой внутри протонов.
Вполне возможно, что примерно 55 тысяч лет назад неандертальцы обитали гораздо южнее, чем считалось до сих пор. На то, что они могли приспособиться к жизни в условиях пустыни, указали каменные орудия, обнаруженные на Аравийском полуострове.
В черепах участников битв эпохи Средневековья часто находят отверстия квадратной формы, о происхождении которых спорят специалисты. Авторы нового исследования пришли к выводу, что такое повреждение — следствие смертельного удара по голове палицей.
Анализ почти 69 тысяч видов насекомых помог опровергнуть главенствующую теорию эволюции, которая полвека объясняла устройство колоний пчел, муравьев и ос. Исследователи выяснили, что общепринятый генетический фактор сам по себе не приводит к разделению труда, а настоящий секрет их коллективного выживания кроется в совсем других биологических чертах.
У любителей кофе выявили расхождение в уровнях тестостерона: одна форма этого гормона повышалась вместе с количеством выпитого, а другая, напротив, снижалась. Результат оказался особенно интересным на фоне изменений других показателей, связанных с обменом веществ и здоровьем сердца.
Долгое время считалось, что до прихода европейцев тропические леса Амазонии были заселены сравнительно плохо. Однако выяснилось, что плотная растительность скрывает большинство следов древних обществ. С помощью воздушного лазерного сканирования ученые обнаружили сотни неизвестных земляных сооружений и предположили, что около двух тысяч лет назад население юго-западной части Амазонии могло достигать трех миллионов человек.
Американская компания Firebird официально запустила в городе Раздан крупный центр обработки данных и фабрику искусственного интеллекта. На сегодняшний день это самый масштабный технологический хаб подобного уровня в СНГ, а после завершения всех этапов строительства он войдет в пятерку самых мощных вычислительных кластеров в мире.
Остров Пекан недалеко от Мексиканского залива в Луизиане вскоре перейдет в собственность компании Илона Маска. Здесь будет новый космодром для Starship, почти в 20 раз больше, чем в Бока-Чике, где уже стоят две стартовых площадки. Уникальное местоположение позволит компании попытаться реализовать амбициозную цель о запуске миллиона низкоорбитальных спутников на орбиты, где сегодня находится подавляющее меньшинство спутников Земли.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии