Ученые предложили новую методику коррекции генов в утробе матери — Naked Science
7 минут
Мария Азарова

Ученые предложили новую методику коррекции генов в утробе матери

4.6

Новый способ лечения некоторых трудноизлечимых врожденных заболеваний, опробованный на эмбрионах мышей, помог исправить генную мутацию, которая вызывает синдром Ашера.

эмбрион мыши
Магнитно-резонансная томография эмбрионов мыши начиная с 9,5 дня развития вплоть до момента рождения на 19 день беременности / © Getty Images

Ученые из Центра изучения слуха при Университете здоровья и науки штата Орегон (США) провели исследование, которое предлагает новый перспективный способ медикаментозного лечения и профилактики трудноизлечимых генетических заболеваний у детей еще до их появления на свет. Работа с результатами опубликована в журнале Nucleic Acids Research.

Исследователи создали синтетический антисмысловой олигонуклеотид, или АСО (антисенсы — класс препаратов, содержащих в себе относительно короткие цепочки по 16-20 нуклеотидов, ими могут выступать как немодифицированные РНК и ДНК, так и олигонуклеотиды с модификациями самих звеньев или концов цепочки), который нацеливается и присоединяется к определенным последовательностям нуклеиновых кислот. В описываемом случае молекулу разработали для нацеливания на мессенджеры — класс молекул, отвечающих за то, когда, где и как сильно гены экспрессируются в клетке.

Эту синтетическую молекулу вводили в развивающееся внутреннее ухо эмбрионов мышей на 12-й день после оплодотворения. Результаты эксперимента показали, что такой метод коррекции исправил экспрессию мутировавшего гена, который вызывал синдром Ашера (его также называют синдромом Ушера) — относительно редкое и на сегодня неизлечимое генетическое заболевание, характеризующееся врожденной глухотой и прогрессирующей утратой зрения, а также потерей равновесия, поражающее порядка 4-17 человек из 100 тысяч: по подсчетам ученых, всего в мире этому недугу подвержены 34 миллиона детей.

«В нашем подходе к редактированию генов у эмбрионов на ранней стадии в чашке Петри мы стремились исправить аберрантную экспрессию генов во внутреннем ухе плода внутри матки, чтобы восстановить слух и равновесие», — говорит старший автор исследования, доктор Джон В. Бриганде из Орегонского центра изучения слуха.

После проведенных манипуляций зародыши грызунов развивались без симптомов синдрома Ашера. Авторы работы отмечают, что генные и фармакотерапевтические стратегии для восстановления слуховой функции на мышиной модели наиболее результативны при введении препарата до начала процесса потери слуха, так как затем терапевтическая эффективность снижается или может быть вовсе утрачена.

“Наши результаты показывают, что, когда фармакотерапевтическое средство АСО вводится в развивающуюся систему органов, восстанавливается экспрессия белка гармонина (играет важную роль в нормальном развитии и поддержании слуха и зрения. — Прим. ред.) в пучках чувствительных волосковых клеток (рецепторы слуховой системы и вестибулярного аппарата. — Прим. ред.), тем самым предотвращается потеря волосковых клеток, повышается чувствительность слуха. <…> Улучшения будут сохраняться и в зрелом возрасте”, — пишут авторы исследования.

Несмотря на то что методику еще не тестировали напрямую на человеческих эмбрионах, исследование американских ученых в сочетании с результатами прошлых работ позволяет предположить, что лекарственную терапию можно проводить через амниотическую жидкость (околоплодные воды) в матке и она будет полезна для профилактики врожденных форм нарушений слуха и — в перспективе — других генетических заболеваний. Пока что создатели методики планируют приступить к опытам с нечеловеческими приматами, чтобы точнее моделировать потерю слуха у человека.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
3 часа назад
5 минут
Ольга Иванова

Ученые из Австралии узнали, на протяжении какого периода времени сохраняется эффект эйфории после употребления марихуаны. Это необходимо, например, для более эффективного применения лекарств на основе каннабиса или понимания того, сколько времени необходимо, чтобы сесть за руль.

2 часа назад
10 минут
Василий Парфенов

Репутация самого популярного в мире мессенджера в последнее время терпит один удар за другим. Сначала масштабная утечка личных данных, потом главу Facebook Inc. уличили в использовании приложения-конкурента, а теперь исследователи в области кибербезопасности нашли очередную «бомбу замедленного действия». Оказывается, любого пользователя WhatsApp можно принудительно «отлучить» от мессенджера на произвольный срок, причем для этого нужно знать лишь его номер телефона.

Вчера, 19:08
6 минут
Илья Ведмеденко

По данным американских и южнокорейских источников, новая северокорейская субмарина массой в 3000 тонн готова к спуску на воду. Предполагается, что она сможет нести три баллистические ракеты.

8 апреля
13 минут
Мария Азарова

Когда знаменитый епископ Лунда Педер Винструп умер, его похоронили в семейном склепе в Лундском соборе вместе с женой. После реставрации собора в XIX веке гробы перенесли в общее хранилище, а в 2012 году ученые решили исследовать мумифицированные останки. Неожиданно в ногах Винструпа обнаружили небольшой кулек — завернутое в ткань тело недоношенного ребенка. Это открытие вызвало резонный вопрос: как эмбрион попал в гроб к епископу и имели ли они родственную связь?

Позавчера, 06:49
7 минут
Александр Речкин

12 апреля исполняется 60 лет со дня первого полета человека в космос. В 1961 году советский космонавт Юрий Гагарин на космическом корабле стартовал с космодрома Байконур и впервые в мире совершил орбитальный облет Земли. Полет в околоземном космическом пространстве продлился один час и 48 минут, после чего Гагарин успешно приземлился.

9 апреля
51 минута
Александр Березин

9 апреля 1940 года Германия внезапно напала на Данию и Норвегию — выполнив тем самым планы британского командования, пытавшегося спровоцировать Берлин на такое нападение. Но дальше все пошло не по плану: Германия победила, союзники проиграли. Тем не менее в этой битве выиграли не только немцы. Парадоксальным образом она помешала и англо-французским планам нападения на СССР в 1940 году, что радикально изменило ход и исход всей мировой войны. Попробуем разобраться в деталях.

17 марта
12 минут
Василий Парфенов

Продолжавшееся более пяти лет уголовное дело подошло к завершению: серийного сетевого сексуального маньяка осудили на 75 лет тюремного заключения. Чтобы поймать человека, растлившего 375 несовершеннолетних девушек, потребовалось пойти на беспрецедентные и этически спорные меры: создать вредоносное ПО и подсунуть злоумышленнику видеоловушку со встроенным вирусом.

25 марта
36 минут
Александр Березин

Улыбающийся мультимиллиардер планирует понять, насколько эффективно мел в стратосфере защищает планету от солнечного света, и если результат хорош, распылить его там в гигантских количествах. Потенциально это результативная задумка: ученые давно показали, что так можно добиться полного покрытия Земли устойчивыми льдами — вплоть до экватора. Увы, идея Гейтса — плагиат, причем не лучший. Советский исследователь предложил похожее полвека назад с более эффективной серой. Интереснее другое: подобные мероприятия один раз едва не уничтожили человечество. Разбираемся в деталях, а также в том, грозит ли нам повторение.

31 марта
51 минута
Александр Березин

Самый зловещий оружейный проект всех времен и народов — термоядерная торпеда, предназначенная для радиационного поражения огромных площадей и создания искусственного цунами. Никогда до этого ни одна страна даже не заявляла о намерении сделать нечто настолько опасное для живых существ. Поэтому российский проект «Посейдон», обещающий именно это, вызывает бурю эмоций. Однако тщательный технический анализ показывает: в реальности он будет совсем не таким, как об этом пишут в СМИ. Даже если он предназначен для радиационного поражения обширных площадей, оно не будет долгим. А уже через год «омытые» им районы будут абсолютно безопасны. Тем не менее новая система действительно изменит стратегический баланс на планете — но не так, как все думают. Попробуем разобраться в ситуации подробнее.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: