Самый большой научпоп канал
Подписаться
  • Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
06.04.2020
Мария Азарова
5 854

Ученые предложили новую методику коррекции генов в утробе матери

4.6

Новый способ лечения некоторых трудноизлечимых врожденных заболеваний, опробованный на эмбрионах мышей, помог исправить генную мутацию, которая вызывает синдром Ашера.

эмбрион мыши
Магнитно-резонансная томография эмбрионов мыши начиная с 9,5 дня развития вплоть до момента рождения на 19 день беременности / © Getty Images / Автор: Анастасия Кожевникова

Ученые из Центра изучения слуха при Университете здоровья и науки штата Орегон (США) провели исследование, которое предлагает новый перспективный способ медикаментозного лечения и профилактики трудноизлечимых генетических заболеваний у детей еще до их появления на свет. Работа с результатами опубликована в журнале Nucleic Acids Research.

Исследователи создали синтетический антисмысловой олигонуклеотид, или АСО (антисенсы — класс препаратов, содержащих в себе относительно короткие цепочки по 16-20 нуклеотидов, ими могут выступать как немодифицированные РНК и ДНК, так и олигонуклеотиды с модификациями самих звеньев или концов цепочки), который нацеливается и присоединяется к определенным последовательностям нуклеиновых кислот. В описываемом случае молекулу разработали для нацеливания на мессенджеры — класс молекул, отвечающих за то, когда, где и как сильно гены экспрессируются в клетке.

Эту синтетическую молекулу вводили в развивающееся внутреннее ухо эмбрионов мышей на 12-й день после оплодотворения. Результаты эксперимента показали, что такой метод коррекции исправил экспрессию мутировавшего гена, который вызывал синдром Ашера (его также называют синдромом Ушера) — относительно редкое и на сегодня неизлечимое генетическое заболевание, характеризующееся врожденной глухотой и прогрессирующей утратой зрения, а также потерей равновесия, поражающее порядка 4-17 человек из 100 тысяч: по подсчетам ученых, всего в мире этому недугу подвержены 34 миллиона детей.

«В нашем подходе к редактированию генов у эмбрионов на ранней стадии в чашке Петри мы стремились исправить аберрантную экспрессию генов во внутреннем ухе плода внутри матки, чтобы восстановить слух и равновесие», — говорит старший автор исследования, доктор Джон В. Бриганде из Орегонского центра изучения слуха.

После проведенных манипуляций зародыши грызунов развивались без симптомов синдрома Ашера. Авторы работы отмечают, что генные и фармакотерапевтические стратегии для восстановления слуховой функции на мышиной модели наиболее результативны при введении препарата до начала процесса потери слуха, так как затем терапевтическая эффективность снижается или может быть вовсе утрачена.

«Наши результаты показывают, что, когда фармакотерапевтическое средство АСО вводится в развивающуюся систему органов, восстанавливается экспрессия белка гармонина (играет важную роль в нормальном развитии и поддержании слуха и зрения. — Прим. ред.) в пучках чувствительных волосковых клеток (рецепторы слуховой системы и вестибулярного аппарата. — Прим. ред.), тем самым предотвращается потеря волосковых клеток, повышается чувствительность слуха. <…> Улучшения будут сохраняться и в зрелом возрасте», — пишут авторы исследования.

Несмотря на то что методику еще не тестировали напрямую на человеческих эмбрионах, исследование американских ученых в сочетании с результатами прошлых работ позволяет предположить, что лекарственную терапию можно проводить через амниотическую жидкость (околоплодные воды) в матке и она будет полезна для профилактики врожденных форм нарушений слуха и — в перспективе — других генетических заболеваний. Пока что создатели методики планируют приступить к опытам с нечеловеческими приматами, чтобы точнее моделировать потерю слуха у человека.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
Позавчера, 10:24
Любовь Соковикова

Изучив поведение 69 видов птиц в разных областях Западных Гат (Индия), международная исследовательская группа наконец объяснила, почему территориальные и всеядные птицы чаще других поют по утрам.

Вчера, 10:04
Андрей Папиш

Среди ныне живущих морских обитателей осталось всего несколько так называемых «живых» ископаемых вроде латимерии или мечехвоста. Остальных мы знаем по уцелевшим остаткам. Новый вид древней рыбы обнаружили палеонтологи в девонском песчанике Канадской Арктики. Судя по найденным зубам и челюстям, рыба была в разы меньше своих родственников, а значит, могла жить в реках, что необычно для этих существ.

Позавчера, 12:23
Любовь Соковикова

Наблюдая ранние этапы рождения землеподобных миров, астрономы приблизились к решению «метрового барьера» — проблемы роста пылевых зерен до размеров, необходимых для формирования планет.

Позавчера, 10:24
Любовь Соковикова

Изучив поведение 69 видов птиц в разных областях Западных Гат (Индия), международная исследовательская группа наконец объяснила, почему территориальные и всеядные птицы чаще других поют по утрам.

Вчера, 10:04
Андрей Папиш

Среди ныне живущих морских обитателей осталось всего несколько так называемых «живых» ископаемых вроде латимерии или мечехвоста. Остальных мы знаем по уцелевшим остаткам. Новый вид древней рыбы обнаружили палеонтологи в девонском песчанике Канадской Арктики. Судя по найденным зубам и челюстям, рыба была в разы меньше своих родственников, а значит, могла жить в реках, что необычно для этих существ.

Позавчера, 12:23
Любовь Соковикова

Наблюдая ранние этапы рождения землеподобных миров, астрономы приблизились к решению «метрового барьера» — проблемы роста пылевых зерен до размеров, необходимых для формирования планет.

5 июня
Александр Березин

Вид антилоп, с ледникового периода привыкший к массовым миграциям, пытается вернуться в свой исторический ареал, когда-то достигавший Днепра. Однако их нетипичные для травоядных привычки вызывают сильнейшее отторжение у сельских жителей, предлагающих массово уничтожать их с воздуха. С экологической точки зрения возвращение этих животных весьма желательно, но как примирить их с фермерами — неясно.

22 мая
ПНИПУ

Недавно вышел второй сезон сериала «Одни из нас» (TheLastofUs), созданного по сюжету популярнейшей видеоигры. Ученые Пермского Политеха решили разобраться, насколько реален сценарий грибной пандемии, превращающей людей зомби? Чем живет кордицепс и как он «ищет» своих жертв, действительно ли паразит способен эволюционировать настолько, чтобы поражать человеческий организм и подчинять себе его волю, был бы у людей шанс выжить, какие грибы уже поселились в наших телах и выручит ли нас иммунитет, сформированный тысячелетиями.

26 мая
Unitsky String Technologies Inc.

Казахстанский Алматы — город контрастов, где горы соседствуют с урбанистическими пейзажами, а бизнес-центры — с историческими кварталами. Неизменным остается одно — пробки. Ежедневно сюда приезжает более 700 тысяч автомобилей из пригородов, при этом в самом мегаполисе зарегистрировано порядка 600 тысяч транспортных средств. В результате по улицам ежедневно движется более миллиона транспортных средств.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно