• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
06.04.2020, 14:05
Мария Азарова
5 864

Ученые предложили новую методику коррекции генов в утробе матери

❋ 4.6

Новый способ лечения некоторых трудноизлечимых врожденных заболеваний, опробованный на эмбрионах мышей, помог исправить генную мутацию, которая вызывает синдром Ашера.

эмбрион мыши
Магнитно-резонансная томография эмбрионов мыши начиная с 9,5 дня развития вплоть до момента рождения на 19 день беременности / © Getty Images / Автор: Анастасия Кожевникова

Ученые из Центра изучения слуха при Университете здоровья и науки штата Орегон (США) провели исследование, которое предлагает новый перспективный способ медикаментозного лечения и профилактики трудноизлечимых генетических заболеваний у детей еще до их появления на свет. Работа с результатами опубликована в журнале Nucleic Acids Research.

Исследователи создали синтетический антисмысловой олигонуклеотид, или АСО (антисенсы — класс препаратов, содержащих в себе относительно короткие цепочки по 16-20 нуклеотидов, ими могут выступать как немодифицированные РНК и ДНК, так и олигонуклеотиды с модификациями самих звеньев или концов цепочки), который нацеливается и присоединяется к определенным последовательностям нуклеиновых кислот. В описываемом случае молекулу разработали для нацеливания на мессенджеры — класс молекул, отвечающих за то, когда, где и как сильно гены экспрессируются в клетке.

Эту синтетическую молекулу вводили в развивающееся внутреннее ухо эмбрионов мышей на 12-й день после оплодотворения. Результаты эксперимента показали, что такой метод коррекции исправил экспрессию мутировавшего гена, который вызывал синдром Ашера (его также называют синдромом Ушера) — относительно редкое и на сегодня неизлечимое генетическое заболевание, характеризующееся врожденной глухотой и прогрессирующей утратой зрения, а также потерей равновесия, поражающее порядка 4-17 человек из 100 тысяч: по подсчетам ученых, всего в мире этому недугу подвержены 34 миллиона детей.

«В нашем подходе к редактированию генов у эмбрионов на ранней стадии в чашке Петри мы стремились исправить аберрантную экспрессию генов во внутреннем ухе плода внутри матки, чтобы восстановить слух и равновесие», — говорит старший автор исследования, доктор Джон В. Бриганде из Орегонского центра изучения слуха.

После проведенных манипуляций зародыши грызунов развивались без симптомов синдрома Ашера. Авторы работы отмечают, что генные и фармакотерапевтические стратегии для восстановления слуховой функции на мышиной модели наиболее результативны при введении препарата до начала процесса потери слуха, так как затем терапевтическая эффективность снижается или может быть вовсе утрачена.

«Наши результаты показывают, что, когда фармакотерапевтическое средство АСО вводится в развивающуюся систему органов, восстанавливается экспрессия белка гармонина (играет важную роль в нормальном развитии и поддержании слуха и зрения. — Прим. ред.) в пучках чувствительных волосковых клеток (рецепторы слуховой системы и вестибулярного аппарата. — Прим. ред.), тем самым предотвращается потеря волосковых клеток, повышается чувствительность слуха. <…> Улучшения будут сохраняться и в зрелом возрасте», — пишут авторы исследования.

Несмотря на то что методику еще не тестировали напрямую на человеческих эмбрионах, исследование американских ученых в сочетании с результатами прошлых работ позволяет предположить, что лекарственную терапию можно проводить через амниотическую жидкость (околоплодные воды) в матке и она будет полезна для профилактики врожденных форм нарушений слуха и — в перспективе — других генетических заболеваний. Пока что создатели методики планируют приступить к опытам с нечеловеческими приматами, чтобы точнее моделировать потерю слуха у человека.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
19 октября, 10:00
Любовь С.

Первый официальный документ, описывающий принцип действий в случае возможного контакта с внеземной цивилизацией, был принят Международной академией астронавтики (IAA) в 1989 году. С тех пор декларацию неоднократно пересматривали, а ее обновленную версию, адаптированную под реалии XXI века, ученые разработали совместно с участниками проекта по поиску инопланетян SETI.

20 октября, 11:03
Илья Гриднев

Предки людей и другие гоминиды подвергались воздействию токсичного свинца на протяжении более двух миллионов лет. Постоянная борьба с ядом могла повлиять на эволюцию мозга и дать современному человеку преимущество перед его вымершими родственниками.

20 октября, 13:06
РТУ МИРЭА

С каждым годом все больше владельцев частных домов задумываются о собственной энергетической независимости. Желание сократить растущие счета за электричество, обезопасить себя от перебоев в централизованной сети и снизить личный углеродный след толкает нас на поиски альтернатив ископаемому топливу. Глянцевые брошюры обещают нам будущее, где дом полностью питается от блестящих солнечных панелей на крыше или изящного ветрогенератора на участке. Но так ли прост этот выбор? Какой путь предпочесть? Как объясняет профессор кафедры наноэлектроники РТУ МИРЭА, доктор физико-математических наук Алексей Юрасов, погоня за одним универсальным решением — это ловушка. Настоящая эффективность и подлинная автономия кроются в грамотном, научном подходе к сочетанию технологий.

17 октября, 22:00
Любовь С.

В густой оранжевой дымке Титана, где температура опускается до минус 180 градусов Цельсия, происходят невозможные по земным меркам химические реакции: молекула циановодорода (HCN), рожденная в атмосфере из азота, метана и этана, могла сформировать кристаллы, объединяющие вещества противоположной природы.

19 октября, 10:00
Любовь С.

Первый официальный документ, описывающий принцип действий в случае возможного контакта с внеземной цивилизацией, был принят Международной академией астронавтики (IAA) в 1989 году. С тех пор декларацию неоднократно пересматривали, а ее обновленную версию, адаптированную под реалии XXI века, ученые разработали совместно с участниками проекта по поиску инопланетян SETI.

18 октября, 11:06
Evgenia Vavilova

Число несущих их клеток не просто увеличивается, механизм отбора связан с эволюционным преимуществом половых клеток. Узнать об этом помог улучшенный метод секвенирования ДНК.

13 октября, 11:10
Илья Гриднев

Согласно новой гипотезе, сознание возникает не только из-за активности нейронов, но и благодаря физическим процессам — электромагнитным полям от движения жидкости в мозге. Эта модель, как и ее предшественники, пока носит теоретический характер, но предлагает нестандартный взгляд на проблему синхронизации работы разных отделов мозга.

26 сентября, 11:41
ИИМК РАН

Археологи Института истории материальной культуры РАН (ИИМК РАН), при поддержке фонда «История отечества» в ходе раскопок обнаружили на всемирно известной стоянке каменного века Костенки-17 в Воронежской области редчайшие украшения из зубов песца и окаменелой раковины, а также уникальный для этого времени нуклеус из бивня мамонта для снятия заготовок.

7 октября, 11:46
Игорь Байдов

Экспедиционное судно «Эндьюранс» более века называли самым прочным деревянным судном, когда-либо построенным человеком. Но находка, сделанная на дне моря, и изучение старых писем раскрыли неприятную правду. Легендарный «Эндьюранс» Шеклтона вовсе не был непобедимым левиафаном. Напротив, он имел фатальные недостатки, а капитан знал об этом еще до того, как ушел в роковое плавание к берегам Антарктиды.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно