Отредактированный геном помог мышам с врожденной слепотой — Naked Science
5 минут
София Жаботинская

Отредактированный геном помог мышам с врожденной слепотой

4.1

Модифицированный метод «подсадки» здорового гена позволил добиться результата от генной терапии в тех случаях, в которых ранее это было невозможно. В ближайшие годы он будет протестирован на людях.

Разница концепций генной терапии и мутационной заместительной терапии. В первом случае к больным клеткам добавляются новые копии всего здорового гена. Во втором мутировавший участок локально иссекается и заменяется здоровой последовательностью.
Разница концепций генной терапии и мутационной заместительной терапии. В первом случае к больным клеткам добавляются новые копии всего здорового гена. Во втором мутировавший участок локально иссекается и заменяется здоровой последовательностью /© Koji Nishiguchi, Tohoku University Graduate School of Medicine

Ученые из Высшей школы медицины Университета Тохоку предложили новый метод генетической терапии, позволивший слепым от рождения мышам частично вернуть зрение. Статью о проделанной работе авторы опубликовали в Nature Communications.

Новый метод, опробованный исследователями, может стать альтернативой существующей стратегии генного усиления. Обычно при таком способе генной терапии больному с дефектным геном как бы «подсаживают» копии здорового гена.

В рассматриваемом случае это ген, поломки которого могут, в частности, приводить к дистрофии сетчатки. Для транспортировки в ткани пациента здорового гена используется аденоассоциированный вирус (AAV). Но у этого способа есть недостаток: вирус может содержать только маленький здоровый ген, и подавляющее большинство пациентов с дефектами в более крупном гене не могут лечиться таким методом.

«Чтобы преодолеть эту проблему, мы разработали <…> терапевтическую платформу на основе AAV, позволяющую провести локальную замену мутантной последовательности ее здоровым аналогом, который может лечить практически любую мутацию», — говорит соавтор статьи Кодзи Нисигучи.

Эта методика сочетает в себе технологию CRISPR-Cas9 с микрогомологическим соединением концов (разрыв нитей ДНК). Грубо говоря, это своего рода генетические ножницы и генетический клей соответственно. Исследователи вычленяют дефект, удаляют его, ставя на его место здоровый участок, и возвращают целостность всему «сооружению».

В исследовании японских ученых новая методика помогла слепым мышам восстановить примерно 10% фоторецепторов. Это привело к улучшению светочувствительности и повышению зрительной активности. Улучшение зрения было примерно таким же, какое могла бы дать классическая методика усиления генов, которая многим пациентам не подходит.

«Платформа прокладывает путь для лечения пациентов с мутациями в более крупных генах, которые составляют подавляющее большинство пациентов с наследственной дегенерацией сетчатки. Кроме того, подобный подход может применяться для лечения практически любых глазных и неглазных наследственных состояний», — говорит Нисигучи.

Теперь исследователи планируют приспособить новую методику для создания терапии, которая поможет пациентам с пигментным ретинитом — заболеванием, вызывающим потерю периферического зрения и проблемы со зрением ночью. Они будут нацелены на общие мутации среди людей, которые остаются неизлечимыми путем обычной генной терапии. Команда Нисигучи планирует провести клинические испытания уже к 2025 году.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Вчера, 20:38
33 минуты
Илья Ведмеденко

Недавние события в Нагорном Карабахе показали, что победить в современной войне, не имея ударных беспилотников, сложно. Россия пока отстает от стран Запада, Китая, Израиля и даже Турции, но делает все возможное, чтобы сократить этот разрыв.

Вчера, 18:08
6 минут
Ольга Иванова

Американские специалисты проанализировали данные 174 исследований и пришли к выводу, что счастливые романтические пары имеют ряд схожих психологических черт.

Вчера, 22:21
4 минуты
Василий Парфенов

Долгое время гидрологи ломали голову над загадкой острова Гавайи — по неизвестным причинам в его подземных водоносных горизонтах было гораздо меньше воды, чем должно быть с учетом количества выпадающих осадков. Теперь она разгадана: изучение электропроводности воды на разных глубинах у побережья позволило найти целые подземные реки, которые выходят из дна на расстояние до четырех километров от береговой линии.

24 ноября
8 минут
Мария Азарова

Попадание патогена в эпителий слизистой дыхательных путей и захват вирусом бокаловидных клеток приводит к нарушению слизистого барьера. Из-за уменьшения количества муцина снижается не только обонятельная чувствительность, но и возникают неприятные ощущения в носу и рту, в том числе сухость.

22 ноября
26 минут
Александр Березин

Планеты вокруг нашего Солнца расположены совсем не так, как в других системах. И это имеет крайне необычные практические последствия: расчеты показывают, что вокруг нашей звезды должны вращаться две потенциально обитаемые планеты, а не одна, как сейчас. Одна из них куда-то бесследно исчезла – и это еще в лучшем случае. Рассказываем, почему так получилось и кто конкретно в этом виноват.

24 ноября
7 минут
Василий Парфенов

Фанаты эпической киноленты «Космическая одиссея 2001 года» могут ликовать: на Земле нашли объект, похожий на показанные в фильме монолиты. Необычный металлический артефакт обнаружили сотрудники Департамента общественной безопасности штата Юта во время рутинного облета территорий.

14 ноября
35 минут
Василий Парфенов

На вопрос, кто проживает на дне океана, люди отвечают по-разному. Дети и некоторые взрослые скажут: Губка Боб Квадратные Штаны. Фанаты Лавкрафта благоговейно, но с огоньком в глазах пробормочут нечто вроде «Ктулху фхтагн». А подводники и океанологи задумчиво посмотрят на вопрошающего и, если повезет, расскажут много интересного. Про квакеров, «биоуток», «блуп» и еще Посейдон его знает какие аномальные явления подводного мира.

24 ноября
8 минут
Мария Азарова

Попадание патогена в эпителий слизистой дыхательных путей и захват вирусом бокаловидных клеток приводит к нарушению слизистого барьера. Из-за уменьшения количества муцина снижается не только обонятельная чувствительность, но и возникают неприятные ощущения в носу и рту, в том числе сухость.

22 ноября
26 минут
Александр Березин

Планеты вокруг нашего Солнца расположены совсем не так, как в других системах. И это имеет крайне необычные практические последствия: расчеты показывают, что вокруг нашей звезды должны вращаться две потенциально обитаемые планеты, а не одна, как сейчас. Одна из них куда-то бесследно исчезла – и это еще в лучшем случае. Рассказываем, почему так получилось и кто конкретно в этом виноват.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Лучшие материалы
Предстоящие мероприятия
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: