• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
07.02.2020
София Жаботинская
19 971

Отредактированный геном помог мышам с врожденной слепотой

4.1

Модифицированный метод «подсадки» здорового гена позволил добиться результата от генной терапии в тех случаях, в которых ранее это было невозможно. В ближайшие годы он будет протестирован на людях.

Разница концепций генной терапии и мутационной заместительной терапии. В первом случае к больным клеткам добавляются новые копии всего здорового гена. Во втором мутировавший участок локально иссекается и заменяется здоровой последовательностью.
Разница концепций генной терапии и мутационной заместительной терапии. В первом случае к больным клеткам добавляются новые копии всего здорового гена. Во втором мутировавший участок локально иссекается и заменяется здоровой последовательностью /© Koji Nishiguchi, Tohoku University Graduate School of Medicine / Автор: Pinaria Caprarius

Ученые из Высшей школы медицины Университета Тохоку предложили новый метод генетической терапии, позволивший слепым от рождения мышам частично вернуть зрение. Статью о проделанной работе авторы опубликовали в Nature Communications.

Новый метод, опробованный исследователями, может стать альтернативой существующей стратегии генного усиления. Обычно при таком способе генной терапии больному с дефектным геном как бы «подсаживают» копии здорового гена.

В рассматриваемом случае это ген, поломки которого могут, в частности, приводить к дистрофии сетчатки. Для транспортировки в ткани пациента здорового гена используется аденоассоциированный вирус (AAV). Но у этого способа есть недостаток: вирус может содержать только маленький здоровый ген, и подавляющее большинство пациентов с дефектами в более крупном гене не могут лечиться таким методом.

«Чтобы преодолеть эту проблему, мы разработали <…> терапевтическую платформу на основе AAV, позволяющую провести локальную замену мутантной последовательности ее здоровым аналогом, который может лечить практически любую мутацию», — говорит соавтор статьи Кодзи Нисигучи.

Эта методика сочетает в себе технологию CRISPR-Cas9 с микрогомологическим соединением концов (разрыв нитей ДНК). Грубо говоря, это своего рода генетические ножницы и генетический клей соответственно. Исследователи вычленяют дефект, удаляют его, ставя на его место здоровый участок, и возвращают целостность всему «сооружению».

В исследовании японских ученых новая методика помогла слепым мышам восстановить примерно 10% фоторецепторов. Это привело к улучшению светочувствительности и повышению зрительной активности. Улучшение зрения было примерно таким же, какое могла бы дать классическая методика усиления генов, которая многим пациентам не подходит.

«Платформа прокладывает путь для лечения пациентов с мутациями в более крупных генах, которые составляют подавляющее большинство пациентов с наследственной дегенерацией сетчатки. Кроме того, подобный подход может применяться для лечения практически любых глазных и неглазных наследственных состояний», — говорит Нисигучи.

Теперь исследователи планируют приспособить новую методику для создания терапии, которая поможет пациентам с пигментным ретинитом — заболеванием, вызывающим потерю периферического зрения и проблемы со зрением ночью. Они будут нацелены на общие мутации среди людей, которые остаются неизлечимыми путем обычной генной терапии. Команда Нисигучи планирует провести клинические испытания уже к 2025 году.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
Позавчера, 15:47
Березин Александр

Исследование сотен образцов древней ДНК показало, где и когда сформировалась общность ямной культуры, первых индоевропейцев, устроивших массовую экспансию на запад и восток и определивших облик современного человечества.

Позавчера, 11:00
НИУ ВШЭ

Исследователи из ВШЭ и Лондонской школы гигиены и тропической медицины установили 15 ключевых мотивов человеческого поведения. Изучив взгляды, предпочтения и поступки людей с точки зрения эволюционной теории, они показали, как мотивы переплетаются и формируют привычки и отношения между людьми.

Позавчера, 07:31
Полина Меньшова

Пластические хирурги изучили, куда направляют взгляд мужчины и женщины, когда видят женские ягодицы. Результаты исследования планируют использовать в эстетической медицине, а также для понимания стандартов красоты в разных культурах.

Позавчера, 15:47
Березин Александр

Исследование сотен образцов древней ДНК показало, где и когда сформировалась общность ямной культуры, первых индоевропейцев, устроивших массовую экспансию на запад и восток и определивших облик современного человечества.

4 февраля
ФизТех

Физики из МФТИ и Объединенного института высоких температур РАН, работающие над фундаментальными проектами в области физики плазмы и управляемого ядерного синтеза, объявили о значительных продвижениях в изучении безнейтронной (без выделения нейтронов) реакции ядерного синтеза протон–бор. Исследование демонстрирует новый подход к синтезу, который может стать основой для создания экологически чистых источников энергии в будущем.

4 февраля
Андрей

Ученые неоднократно подходили к произведениям искусства со своими инструментами и концепциями в поисках скрытых авторских замыслов. Иногда находят на картинах редкие природные явления или законы физики, которые еще не были достаточно сформулированы. В новой статье группа исследователей проанализировала путешествия Одиссея в классической поэме Гомера и нашла, что автор следовал фундаментальным идеям устройства Вселенной, которым подчиняются физические и математические системы.

31 января
Березин Александр

В 2022-2025 годах страны Западной Европы попытались отказаться от природного газа из России. Автор новой работы показал, что получившиеся при этом результаты были во многом противоположны целям.

13 января
Юлия Трепалина

Многие предпочитают вступать в романтические отношения с людьми примерно своего возраста, но есть и пары с существенной возрастной разницей. Международная группа ученых недавно на крупной выборке людей проследила за изменениями возраста партнеров на старте отношений в разные годы жизни.

14 января
Елизавета Александрова

По распространению сейсмических волн в недрах Земли геологи словно «сканируют» планету и обнаруживают все больше интересных особенностей ее внутреннего строения. Недавно очередное такое исследование заставило ученых особенно внимательно рассмотреть то, что скрывается под Тихоокеанской литосферной плитой.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно