• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
07.02.2020
София Жаботинская
19 904

Отредактированный геном помог мышам с врожденной слепотой

4.1

Модифицированный метод «подсадки» здорового гена позволил добиться результата от генной терапии в тех случаях, в которых ранее это было невозможно. В ближайшие годы он будет протестирован на людях.

Разница концепций генной терапии и мутационной заместительной терапии. В первом случае к больным клеткам добавляются новые копии всего здорового гена. Во втором мутировавший участок локально иссекается и заменяется здоровой последовательностью.
Разница концепций генной терапии и мутационной заместительной терапии. В первом случае к больным клеткам добавляются новые копии всего здорового гена. Во втором мутировавший участок локально иссекается и заменяется здоровой последовательностью /© Koji Nishiguchi, Tohoku University Graduate School of Medicine

Ученые из Высшей школы медицины Университета Тохоку предложили новый метод генетической терапии, позволивший слепым от рождения мышам частично вернуть зрение. Статью о проделанной работе авторы опубликовали в Nature Communications.

Новый метод, опробованный исследователями, может стать альтернативой существующей стратегии генного усиления. Обычно при таком способе генной терапии больному с дефектным геном как бы «подсаживают» копии здорового гена.

В рассматриваемом случае это ген, поломки которого могут, в частности, приводить к дистрофии сетчатки. Для транспортировки в ткани пациента здорового гена используется аденоассоциированный вирус (AAV). Но у этого способа есть недостаток: вирус может содержать только маленький здоровый ген, и подавляющее большинство пациентов с дефектами в более крупном гене не могут лечиться таким методом.

«Чтобы преодолеть эту проблему, мы разработали <…> терапевтическую платформу на основе AAV, позволяющую провести локальную замену мутантной последовательности ее здоровым аналогом, который может лечить практически любую мутацию», — говорит соавтор статьи Кодзи Нисигучи.

Эта методика сочетает в себе технологию CRISPR-Cas9 с микрогомологическим соединением концов (разрыв нитей ДНК). Грубо говоря, это своего рода генетические ножницы и генетический клей соответственно. Исследователи вычленяют дефект, удаляют его, ставя на его место здоровый участок, и возвращают целостность всему «сооружению».

В исследовании японских ученых новая методика помогла слепым мышам восстановить примерно 10% фоторецепторов. Это привело к улучшению светочувствительности и повышению зрительной активности. Улучшение зрения было примерно таким же, какое могла бы дать классическая методика усиления генов, которая многим пациентам не подходит.

«Платформа прокладывает путь для лечения пациентов с мутациями в более крупных генах, которые составляют подавляющее большинство пациентов с наследственной дегенерацией сетчатки. Кроме того, подобный подход может применяться для лечения практически любых глазных и неглазных наследственных состояний», — говорит Нисигучи.

Теперь исследователи планируют приспособить новую методику для создания терапии, которая поможет пациентам с пигментным ретинитом — заболеванием, вызывающим потерю периферического зрения и проблемы со зрением ночью. Они будут нацелены на общие мутации среди людей, которые остаются неизлечимыми путем обычной генной терапии. Команда Нисигучи планирует провести клинические испытания уже к 2025 году.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
8 часов назад
НИУ ВШЭ

Федеральная программа материнского капитала (и ее региональные аналоги) действительно приводит к тому, что семьи чаще и быстрее решаются завести второго ребенка. К такому выводу пришли сотрудники Исследовательской рабочей группы по экономико-математическому моделированию демографических процессов факультета экономических наук НИУ ВШЭ.

Вчера, 18:28
Анна Новиковская

Историки долго мучились вопросом, почему древние римляне — те же, что сумели выстроить множество великолепных произведений архитектурного искусства, — с завидной регулярностью изготавливали странно асимметричные игральные кости, похожие на плохо слепленные детские поделки. Теперь у них есть возможный ответ на эту загадку.

Позавчера, 18:54
Анна Новиковская

Ученые выяснили, что саранча способна не только различать здоровые и раковые клетки по запаху, но и отличать одни линии раковых клеток от других. Теперь эти данные могут быть использованы для создания диагностических устройств, которые смогут обеспечить раннее обнаружение опухолей у пациентов, анализируя состав выдыхаемого им воздуха.

Позавчера, 10:45
Сергей Васильев

Наблюдения показали, что планеты — мини-нептуны могут терять атмосферу под действием излучения своих звезд, переходя в группу каменистых планет-сверхземель.

Вчера, 18:28
Анна Новиковская

Историки долго мучились вопросом, почему древние римляне — те же, что сумели выстроить множество великолепных произведений архитектурного искусства, — с завидной регулярностью изготавливали странно асимметричные игральные кости, похожие на плохо слепленные детские поделки. Теперь у них есть возможный ответ на эту загадку.

Позавчера, 18:54
Анна Новиковская

Ученые выяснили, что саранча способна не только различать здоровые и раковые клетки по запаху, но и отличать одни линии раковых клеток от других. Теперь эти данные могут быть использованы для создания диагностических устройств, которые смогут обеспечить раннее обнаружение опухолей у пациентов, анализируя состав выдыхаемого им воздуха.

11 июля
Василий Парфенов

Доступность высококачественных и актуальных данных от спутников дистанционного зондирования Земли растет с каждым годом. Такие компании, как Capella Space и Maxar Technologies, несколько лет подряд предлагают всем желающим беспрецедентно дешевые радарные и оптические снимки земной поверхности высокого разрешения. Это позволяет гражданским аналитикам наблюдать за военными объектами по всему миру и находить интересные артефакты.

2 августа
Александр Березин

Если западным странам удастся «лишить Кремль нефтяных доходов», то мир ждет геополитическое землетрясение. Только не обязательно в ту сторону, о которой вы сейчас подумали. На фоне того, что последует за «лишением», шок 1973 года может показаться детской игрой. Naked Science попробует оценить размах «потолочного катаклизма» заранее.

31 июля
Александр Березин

Саудовский принц одобрил строительство гигантского «лежачего небоскреба», который должен стать крупнейшим зданием в истории. Причем еще и самым экологичным в мире. Пресса и соцсети полны возмущенных оценок: «это антиутопия!», «проект сырой!» и тому подобным. Однако чисто технически это не так: «Зеркальную линию» на пять миллионов жителей вполне можно построить. И такое здание в самом деле будет энергоэффективным (и формально безуглеродным). Но у проекта есть другие слабые места, лежащие скорее в сфере науки, нежели техники. Naked Science попробовал разобраться в деталях.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: