Уведомления
Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь, чтобы оценивать материалы, создавать записи и писать комментарии.
Авторизуясь, вы соглашаетесь с правилами пользования сайтом и даете согласие на обработку персональных данных.
Отредактированный геном помог мышам с врожденной слепотой
Модифицированный метод «подсадки» здорового гена позволил добиться результата от генной терапии в тех случаях, в которых ранее это было невозможно. В ближайшие годы он будет протестирован на людях.
Ученые из Высшей школы медицины Университета Тохоку предложили новый метод генетической терапии, позволивший слепым от рождения мышам частично вернуть зрение. Статью о проделанной работе авторы опубликовали в Nature Communications.
Новый метод, опробованный исследователями, может стать альтернативой существующей стратегии генного усиления. Обычно при таком способе генной терапии больному с дефектным геном как бы «подсаживают» копии здорового гена.
В рассматриваемом случае это ген, поломки которого могут, в частности, приводить к дистрофии сетчатки. Для транспортировки в ткани пациента здорового гена используется аденоассоциированный вирус (AAV). Но у этого способа есть недостаток: вирус может содержать только маленький здоровый ген, и подавляющее большинство пациентов с дефектами в более крупном гене не могут лечиться таким методом.
«Чтобы преодолеть эту проблему, мы разработали <…> терапевтическую платформу на основе AAV, позволяющую провести локальную замену мутантной последовательности ее здоровым аналогом, который может лечить практически любую мутацию», — говорит соавтор статьи Кодзи Нисигучи.
Эта методика сочетает в себе технологию CRISPR-Cas9 с микрогомологическим соединением концов (разрыв нитей ДНК). Грубо говоря, это своего рода генетические ножницы и генетический клей соответственно. Исследователи вычленяют дефект, удаляют его, ставя на его место здоровый участок, и возвращают целостность всему «сооружению».
В исследовании японских ученых новая методика помогла слепым мышам восстановить примерно 10% фоторецепторов. Это привело к улучшению светочувствительности и повышению зрительной активности. Улучшение зрения было примерно таким же, какое могла бы дать классическая методика усиления генов, которая многим пациентам не подходит.
«Платформа прокладывает путь для лечения пациентов с мутациями в более крупных генах, которые составляют подавляющее большинство пациентов с наследственной дегенерацией сетчатки. Кроме того, подобный подход может применяться для лечения практически любых глазных и неглазных наследственных состояний», — говорит Нисигучи.
Теперь исследователи планируют приспособить новую методику для создания терапии, которая поможет пациентам с пигментным ретинитом — заболеванием, вызывающим потерю периферического зрения и проблемы со зрением ночью. Они будут нацелены на общие мутации среди людей, которые остаются неизлечимыми путем обычной генной терапии. Команда Нисигучи планирует провести клинические испытания уже к 2025 году.
Telegram 
Дзен 
VK На юге Африки ученые обнаружили коллекцию небольших каменных стрел. С виду — обычные артефакты древнего человека. Но современные технологии позволили выявить их смертельный секрет. Эти наконечники, которым почти 60 тысяч лет, сохранили следы яда. Авторы нового исследования пришли к выводу, что древние охотники стали использовать яды намного раньше, чем считала наука.
Биологи на примере птиц определили защитную функцию рыжего пигмента феомеланина, который ранее считали бесполезным и даже опасным из-за доказанной связи с развитием меланомы. Организм использовал его синтез для нейтрализации ядовитого избытка цистеина и выводил токсичные запасы серы в перья.
Вопрос о том, можно ли считать чрезмерное увлечение физическими упражнениями аддиктивным поведением, остается дискуссионным. Ученые из Италии и Испании выяснили, что сильнее всего к такому компульсивному поведению склонны люди с чертами перфекционизма.
На юге Африки ученые обнаружили коллекцию небольших каменных стрел. С виду — обычные артефакты древнего человека. Но современные технологии позволили выявить их смертельный секрет. Эти наконечники, которым почти 60 тысяч лет, сохранили следы яда. Авторы нового исследования пришли к выводу, что древние охотники стали использовать яды намного раньше, чем считала наука.
Ученые десятилетиями ищут кости мамонтов, которые, по данным генетиков, могли дожить на материке до бронзового века. Очередная потенциальная находка с Аляски, считавшаяся остатками мамонтов, после проверки оказалась костями китов, умерших около двух тысяч лет назад.
Польша может экстрадировать на Украину российского археолога, заведующего сектором археологии Северного Причерноморья в отделе Античного мира Эрмитажа Александра Бутягина. Соответствующее ходатайство направила прокуратура в Окружной суд Варшавы.
На скалистых берегах аргентинской Патагонии разворачивается настоящая драма. Магеллановы пингвины, долгое время чувствовавшие себя в безопасности на суше в своих многотысячных колониях, столкнулись с новым и беспощадным врагом. Их извечные морские страхи — касатки и морские леопарды — теперь блекнут перед угрозой, пришедшей из глубины материка. Виновник переполоха — грациозный и мощный хищник, недавно вернувшийся на эти земли после долгого изгнания.
Среди самых интригующих открытий космического телескопа «Джеймс Уэбб» — компактные объекты, получившие название «маленькие красные точки». Их видели только в самых дальних уголках Вселенной. Большинство возникло в первый миллиард лет после Большого взрыва, и ученые предполагали, что такие источники представляют собой небольшие компактные галактики. Однако международная команда астрономов пришла к иному выводу. Они предположили, что на самом деле «маленькие красные точки» — черные дыры, окруженные массивной газовой оболочкой.
Ученые задались вопросом: почему два расположенных по соседству спутника Юпитера такие разные, ведь на Ио повсеместно извергаются вулканы, а Европа полностью покрыта многокилометровой коркой льда. Есть версия, что Ио когда-то тоже была богата водой, но по итогам недавнего исследования это сочли неправдоподобным.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии