Отредактированный геном помог мышам с врожденной слепотой
Модифицированный метод «подсадки» здорового гена позволил добиться результата от генной терапии в тех случаях, в которых ранее это было невозможно. В ближайшие годы он будет протестирован на людях.
Ученые из Высшей школы медицины Университета Тохоку предложили новый метод генетической терапии, позволивший слепым от рождения мышам частично вернуть зрение. Статью о проделанной работе авторы опубликовали в Nature Communications.
Новый метод, опробованный исследователями, может стать альтернативой существующей стратегии генного усиления. Обычно при таком способе генной терапии больному с дефектным геном как бы «подсаживают» копии здорового гена.
В рассматриваемом случае это ген, поломки которого могут, в частности, приводить к дистрофии сетчатки. Для транспортировки в ткани пациента здорового гена используется аденоассоциированный вирус (AAV). Но у этого способа есть недостаток: вирус может содержать только маленький здоровый ген, и подавляющее большинство пациентов с дефектами в более крупном гене не могут лечиться таким методом.
«Чтобы преодолеть эту проблему, мы разработали <…> терапевтическую платформу на основе AAV, позволяющую провести локальную замену мутантной последовательности ее здоровым аналогом, который может лечить практически любую мутацию», — говорит соавтор статьи Кодзи Нисигучи.
Эта методика сочетает в себе технологию CRISPR-Cas9 с микрогомологическим соединением концов (разрыв нитей ДНК). Грубо говоря, это своего рода генетические ножницы и генетический клей соответственно. Исследователи вычленяют дефект, удаляют его, ставя на его место здоровый участок, и возвращают целостность всему «сооружению».
В исследовании японских ученых новая методика помогла слепым мышам восстановить примерно 10% фоторецепторов. Это привело к улучшению светочувствительности и повышению зрительной активности. Улучшение зрения было примерно таким же, какое могла бы дать классическая методика усиления генов, которая многим пациентам не подходит.
«Платформа прокладывает путь для лечения пациентов с мутациями в более крупных генах, которые составляют подавляющее большинство пациентов с наследственной дегенерацией сетчатки. Кроме того, подобный подход может применяться для лечения практически любых глазных и неглазных наследственных состояний», — говорит Нисигучи.
Теперь исследователи планируют приспособить новую методику для создания терапии, которая поможет пациентам с пигментным ретинитом — заболеванием, вызывающим потерю периферического зрения и проблемы со зрением ночью. Они будут нацелены на общие мутации среди людей, которые остаются неизлечимыми путем обычной генной терапии. Команда Нисигучи планирует провести клинические испытания уже к 2025 году.
Telegram 
Дзен 
VK Деревья растут и люди стареют не потому, что идет время, а из-за происходящих внутри них процессов. Но можно ли сказать, что именно эти процессы порождают время? Ученый создал маленькую Вселенную, в которой дела обстоят именно так.
Ученые выяснили, что золото владеет уникальной «техникой самообороны», которая защищает его от потускнения. Оказалось, атомы на поверхности этого металла способны самостоятельно перестраиваться в особые защитные структуры. Такой невидимый барьер блокирует контакт с кислородом и подавляет процесс окисления в триллион раз эффективнее, чем поверхность любого другого металла.
Кит живет двести лет, умеет пробивать головой полуметровый лед и поет океанский джаз голосом несмазанной дверной петли. Охотоморские гренландские киты — это не просто многотонные ледоколы. Это древние узники, которые остались жить в Охотском море со времен последнего оледенения. Это счастливцы, которые смогли пережить гарпуны китобоев XIX-XX веков, но сегодня уязвимы не меньше. Чтобы спасти этих поразительных китов, российским ученым и команде фонда «Природа и люди» приходится: считать хвосты, читать биографии по шрамам, прятать подростков от хищников, стрелять (спутниковыми метками) с парамоторов и тяжелых дронов. Рассказываем, как устроена жизнь гренландских китов России и кто помогает им не исчезнуть навсегда с лица планеты.
Кит живет двести лет, умеет пробивать головой полуметровый лед и поет океанский джаз голосом несмазанной дверной петли. Охотоморские гренландские киты — это не просто многотонные ледоколы. Это древние узники, которые остались жить в Охотском море со времен последнего оледенения. Это счастливцы, которые смогли пережить гарпуны китобоев XIX-XX веков, но сегодня уязвимы не меньше. Чтобы спасти этих поразительных китов, российским ученым и команде фонда «Природа и люди» приходится: считать хвосты, читать биографии по шрамам, прятать подростков от хищников, стрелять (спутниковыми метками) с парамоторов и тяжелых дронов. Рассказываем, как устроена жизнь гренландских китов России и кто помогает им не исчезнуть навсегда с лица планеты.
Ученые выяснили, почему интервальное голодание для многих оказывается эффективнее обычных диет. Исследование показало, что ограничение времени для приема пищи избавляет худеющего от изнуряющего ощущения жесткого контроля и при этом позволяет сбросить ровно столько же, сколько при скрупулезном подсчете калорий.
Деревья растут и люди стареют не потому, что идет время, а из-за происходящих внутри них процессов. Но можно ли сказать, что именно эти процессы порождают время? Ученый создал маленькую Вселенную, в которой дела обстоят именно так.
Вселенная может оказаться «замкнутой» глобальной структурой, где свет от далеких галактик способен возвращаться к наблюдателю с разных направлений. Именно такой сценарий не удалось исключить авторам нового масштабного обзора. Проверить его предсказания астрономы смогут уже в ближайшие годы.
Ученые впервые на молекулярном уровне доказали, что обычная вода одновременно состоит из двух разных жидких состояний — более плотного и менее плотного, которые непрерывно сменяют друг друга. Раз молекулярная «двойственность» действительно существует, это подтверждает спорную 30-летнюю гипотезу. Новое открытие поможет, наконец, объяснить десятки «странных» физических аномалий воды, включая ее расширение при замерзании и парадоксальное изменение вязкости под давлением.
Американские ветеринары установили, что длина шага передних лап у пожилых собак отражает возрастные изменения в работе мозга. Когда у собак развивается деменция, шаги их передних лап становятся короче, причем эта связь не зависит от хронической боли в суставах.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии