Для борьбы с болезнью Альцгеймера ученые «окунут» мозги пациентов в полезные гены

Примерно 25 лет назад поиски причин развития болезни Альцгеймера привели исследователей к обнаружению гена аполипопротеин E (АпоЕ). Он встречается в основном в трех вариантах, и, похоже, что та его версия, которая имеется у человека, повышает или понижает риск развития болезни Альцгеймера.

В скором времени исследователи запустят клиническое исследование, в ходе которого попытаются «окунуть» мозги людей с геном повышенного риска (АпоЕ4) в вирусы, несущие версию пониженного риска (АпоЕ2). В итоге это может привести к разработке генной терапии для одного из самых разрушительных заболеваний.

У каждого человека есть две копии гена АпоЕ — от матери и от отца. Это значит, что у некоторых людей есть один ген АпоЕ2 и один ген АпоЕ4, у них же наблюдается средний риск развития болезни. Это привело исследователей к выводу о том, что АпоЕ2 каким-то образом противостоит  действию АпоЕ4.

Чтобы испытать теорию, команда исследователей из Нью-Йорка запустит испытания, в ходе которых они введут вирусы, содержащие ген АпоЕ2, в позвоночники людей с двумя копиями АпоЕ4, которые уже начали проявлять симптомы болезни Альцгеймера.

После лечения специалисты планируют взять у пациентов образцы спинномозговой жидкости, чтобы посмотреть, есть ли в ней смесь из двух генов: если да, это будет признаком эффективного лечения болезни Альцгеймера, на которое и рассчитывают исследователи.

«Стратегия заключается в том, сможем ли мы «искупать» мозг в Е2? — говорит Рональд Кристал. — У нас есть необходимая для этого инфраструктура, так что мы подумали, почему бы и нет?»

Исследователи уже протестировали лечение на обезьянах и мышах и получили многообещающие результаты. Если оно сработает и на человеке, то пациенты с АпоЕ4 однажды смогут получить всего одну инъекцию АпоЕ2 в качестве превентивного лечения болезни Альцгеймера.

Консультант по генетике Сьюзен Хан в интервью MIT Tech Review отметила, что не рекомендует людям делать анализы, чтобы выяснить, какая у них версия АпоЕ, так как пока что ничего хорошего из этого не получится, однако новые испытания могут все изменить.

«Вы должны быть готовы к тому, что услышите, —  говорит Хан. — Вы не можете изменить свои гены, но, может, это получится сделать в результате этого исследования».