Разработан метод устойчивой экспрессии генов при терапии — Naked Science
5 минут
Редакция

Разработан метод устойчивой экспрессии генов при терапии

Создана методика, которая значительно продлевает срок воздействия внедренных генов при генной терапии.

01-0
©Wikipedia

Ученые медицинского факультета Вашингтонского университета в Сент-Луисе разработали методику, позволяющую значительно продлить срок работы внедряемых генов при генной терапии.

 

Генетические заболевания — большая проблема человечества. Генная терапия, то есть исправление генетических дефектов на уровне РНК и ДНК, имеет большие перспективы, но пока еще обладает значительным недостатком: обычно после лечебной процедуры исправленные гены функционируют недолго — всего лишь несколько недель.

 

Исследователи смогли совместить природный инструмент «редактирования» генов CRISPR с деактивированным вирусом, что позволяет доставить здоровый ген в точное место генома.

 

CRISPR (Clustered regularly interspaced short palindromic repeats) — это короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами в геноме. Впервые они были обнаружены в бактериях. Выяснилось, что эти группы являются «базой данных», в которой хранится информация о контакте с вирусами. Аналогичный механизм имеется у лимфоцитов, у которых есть «память» на ранее встреченные источники инфекции. Наличие в организме системы CRISPR позволяет обеспечить быстрый иммунный ответ на повторное попадание таких вирусов в организм. В 2002 году при исследовании CRISPR обратили внимание на присутствие в соседних локусах генов Cas. Как выяснилось, они работают с ферментом эндонуклеазой, которая разрезает молекулы ДНК.

 

Система CRISPR/Cas позже была обнаружена и в эукариотических клетках человека, что позволило создать методику, задействующую этот природный механизм. При использовании специально подобранных разнородных нуклеиновых кислот и белков появляется возможность не просто разрезать ДНК, но и извлечь фрагмент и даже заменить его на другой. 

 

Методика была опробована на живых мышах. Ген, срок функционирования которого составлял четыре-шесть недель, был внедрен описанным способом — и оставался активным полгода. Затем эксперимент завершили, чтобы изучить изменения в организмах подопытных животных. Исследователи уверены, что ген действовал бы и дальше, в течение всей жизни мышей, так как он надежно встроен в ДНК.

 

Примененный в эксперименте аденовирус в просвечивающем электронном микроскопе / © CDC/G. William Gary Jr

 

Глава группы Дэвид Т. Куриел поясняет:

 

«Мы показали долгосрочную экспрессию гена, который лечит дефицит альфа-1-антитрипсина, что является наиболее распространенной формой наследственной эмфиземы. Сейчас применяем эту технику к гемофилии — генетическому заболеванию, при котором кровь не свертывается должным образом».

 

Уже это короткое пояснение наглядно описывает всю важность открытия. Развитие метода, образно говоря, приведет к созданию «текстового редактора ДНК» с функциями вида «вырезать», «скопировать» и «вставить», что позволит излечивать даже некоторые психические расстройства.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Позавчера, 17:41
37 минут
Александр Березин

Филипп Мандей основал целое направление исследований: он первым установил, что закисление океанов — последствие глобального потепления — угрожает обонянию и умению ориентироваться у морских рыб. Само собой, это создает угрозу их вымирания. Долго оставалось загадкой только одно: как существующие виды рыб перенесли серьезное закисление океана при прошлых изменениях климата. Теперь все проясняется: похоже, Мандей обнаружил эффект, которого никогда не было. Интересно, что вместе с ним его наблюдали еще 179 ученых — и теперь все они оказались в центре чудовищного скандала. Попробуем разобраться в деталях.

Позавчера, 15:59
13 минут
Александр Речкин

В учебниках истории XX века, на сотнях плакатах и в десятках кинофильмах о Второй мировой войне мы видели знаменитые танки, «катюши» и бороздящие небеса Ил-2. Давайте проверим, сможете ли вы отличить советскую военную технику от машин союзников и стран «оси».

7 мая
5 минут
Илья Ведмеденко

Военно-морской флот получил многоцелевую атомную подводную лодку К-561 «Казань». Это один из самых совершенных кораблей такого типа в мире.

Позавчера, 17:41
37 минут
Александр Березин

Филипп Мандей основал целое направление исследований: он первым установил, что закисление океанов — последствие глобального потепления — угрожает обонянию и умению ориентироваться у морских рыб. Само собой, это создает угрозу их вымирания. Долго оставалось загадкой только одно: как существующие виды рыб перенесли серьезное закисление океана при прошлых изменениях климата. Теперь все проясняется: похоже, Мандей обнаружил эффект, которого никогда не было. Интересно, что вместе с ним его наблюдали еще 179 ученых — и теперь все они оказались в центре чудовищного скандала. Попробуем разобраться в деталях.

Позавчера, 15:59
13 минут
Александр Речкин

В учебниках истории XX века, на сотнях плакатах и в десятках кинофильмах о Второй мировой войне мы видели знаменитые танки, «катюши» и бороздящие небеса Ил-2. Давайте проверим, сможете ли вы отличить советскую военную технику от машин союзников и стран «оси».

5 мая
6 минут
Сколтех

В России таких результатов не было уже около десяти лет. Его получение потребовало настоящей кооперации между исследователями ИВМ РАН, Сколтеха и МГУ.

23 апреля
11 минут
Василий Парфенов

Действующий глава NASA в рамках общения с прессой ответил на ряд вопросов, касающихся недавних заявлений российских политиков и главы «Роскосмоса» о скором отказе от собственного сегмента МКС. Администратор заверил всех, что агентство находится в хороших отношениях с Россией, а также поделился информацией о согласовании обмена местами для астронавтов и космонавтов в пилотируемых миссиях двух стран.

16 апреля
4 минуты
Илья Ведмеденко

Исследователи установили, что обнаруженный в Баренцевом море объект — погибшая советская субмарина типа «Крейсерская». Это одна из самых больших подлодок СССР периода Второй мировой.

25 апреля
17 минут
Александр Березин

На этой неделе СМИ выдали новость, от которой можно впасть в шок: «Ранее из России уезжало около 14 тысяч исследователей [в год], теперь — 70 тысяч». Мы внимательно разобрались в ситуации и вынуждены отметить, что ничего подобного не было и нет. В реальности речь вовсе не об ученых и даже не о высококвалифицированных специалистах. Проблемы с учеными в России есть. Но в этом случае речь идет не о них, а о том, что отдельные бывшие комсомольские вожаки, удачно устроившиеся в РАН, перепутали утечку мозгов из России с отъездом из нее гастарбайтеров. Разбираемся, как это у них получилось.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: