• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
02.04.2018
Редакция Naked Science
488

Разработан метод устойчивой экспрессии генов при терапии

Создана методика, которая значительно продлевает срок воздействия внедренных генов при генной терапии.

01-0
©Wikipedia / Автор: Pinaria Caprarius

Ученые медицинского факультета Вашингтонского университета в Сент-Луисе разработали методику, позволяющую значительно продлить срок работы внедряемых генов при генной терапии.

 

Генетические заболевания — большая проблема человечества. Генная терапия, то есть исправление генетических дефектов на уровне РНК и ДНК, имеет большие перспективы, но пока еще обладает значительным недостатком: обычно после лечебной процедуры исправленные гены функционируют недолго — всего лишь несколько недель.

 

Исследователи смогли совместить природный инструмент «редактирования» генов CRISPR с деактивированным вирусом, что позволяет доставить здоровый ген в точное место генома.

 

CRISPR (Clustered regularly interspaced short palindromic repeats) — это короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами в геноме. Впервые они были обнаружены в бактериях. Выяснилось, что эти группы являются «базой данных», в которой хранится информация о контакте с вирусами. Аналогичный механизм имеется у лимфоцитов, у которых есть «память» на ранее встреченные источники инфекции. Наличие в организме системы CRISPR позволяет обеспечить быстрый иммунный ответ на повторное попадание таких вирусов в организм. В 2002 году при исследовании CRISPR обратили внимание на присутствие в соседних локусах генов Cas. Как выяснилось, они работают с ферментом эндонуклеазой, которая разрезает молекулы ДНК.

 

Система CRISPR/Cas позже была обнаружена и в эукариотических клетках человека, что позволило создать методику, задействующую этот природный механизм. При использовании специально подобранных разнородных нуклеиновых кислот и белков появляется возможность не просто разрезать ДНК, но и извлечь фрагмент и даже заменить его на другой. 

 

Методика была опробована на живых мышах. Ген, срок функционирования которого составлял четыре-шесть недель, был внедрен описанным способом — и оставался активным полгода. Затем эксперимент завершили, чтобы изучить изменения в организмах подопытных животных. Исследователи уверены, что ген действовал бы и дальше, в течение всей жизни мышей, так как он надежно встроен в ДНК.

 

Примененный в эксперименте аденовирус в просвечивающем электронном микроскопе / © CDC/G. William Gary Jr

 

Глава группы Дэвид Т. Куриел поясняет:

 

«Мы показали долгосрочную экспрессию гена, который лечит дефицит альфа-1-антитрипсина, что является наиболее распространенной формой наследственной эмфиземы. Сейчас применяем эту технику к гемофилии — генетическому заболеванию, при котором кровь не свертывается должным образом».

 

Уже это короткое пояснение наглядно описывает всю важность открытия. Развитие метода, образно говоря, приведет к созданию «текстового редактора ДНК» с функциями вида «вырезать», «скопировать» и «вставить», что позволит излечивать даже некоторые психические расстройства.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
5 часов назад
Игорь Байдов

В архивах английского поместья столетиями пылилась ничем не примечательная книга учета XVI века. Никто не подозревал, что внутри ее переплета скрываются фрагменты пергамента с историями, которые переписывали монахи семь веков назад. Тайна раскрылась, когда архивариус заметил странные символы на обложке. Так началось расследование, объединившее разных ученых. Исследователи три года пытались прочитать текст, не прикасаясь к нему. Теперь они представили результат своего труда — мир получил два ранее неизвестных эпизода о волшебнике Мерлине, короле Артуре и рыцаре Гавейне.

5 часов назад
Мария Азарова

Могут ли истории о далеких галактиках и технологиях будущего объединить человечество? Согласно новому исследованию ученых из Китая, научная фантастика, вызывающая чувство благоговения, усиливает ощущение глобальной взаимосвязи между людьми.

Вчера, 11:42
Андрей

Американские зоологи задались вопросом: как можно улучшить условия содержания птиц в неволе? Они добавили в лабораторные клетки подстилку из искусственной травы, чтобы птица могла питаться в знакомой среде, а не из стандартной миски. Опыты проводили на воробьях — исследователи несколько недель замеряли их реакцию на стресс. Результаты показали, что искусственная трава может улучшить состояние птиц в неволе, но переселять их потом не стоит.

27 марта
Сколтех

Ученые из Сколтеха исследовали разнообразие молекул, которые могут образовываться из атомов кислорода и углерода. Помимо широко известных углекислого и угарного газов, моделирование обнаружило две сотни экзотических, но относительно стабильных соединений этих двух элементов, многие из которых не были описаны ранее. Этот класс веществ представляет интерес для исследований космоса, аккумуляторных технологий, биохимии и — неожиданным образом — для разработки промышленной взрывчатки и ракетного топлива. Как оказалось, некоторые из открытых веществ при распаде будут высвобождать более 75 процентов взрывной энергии тротила.

24 марта
РТУ МИРЭА

В РТУ МИРЭА разработали систему контроля и управления доступом (СКУД) на основе нейронных сетей для распознавания лиц. Эта технология предназначена для повышения безопасности на объектах с повышенными рисками, таких как критическая информационная инфраструктура в сферах энергетики, транспорта, здравоохранения, связи, финансов и промышленности, от которых зависит функционирование целых отраслей и страны.

27 марта
Березин Александр

Antares и Exlabs подписали соглашения о сотрудничестве в разработке космического зонда с ядерным двигателем. В ее рамках разработчики планируют вывести реактор в космос уже в 2020-х годах — впервые в XXI веке.

15 марта
Юлия Трепалина

Когда пара расстается, многие люди продолжают испытывать чувства к своим бывшим. Если разрыв произошел по инициативе другой стороны и отношения длились много лет, полностью «забыть» еще недавно близкого человека может быть непросто. Существует мнение, что и после расставания привязанность к экс-партнерам в какой-то мере сохраняется. Впрочем, согласно другой точке зрения, со временем эта эмоциональная связь ослабевает и утрачивается. Разобраться, как происходит на самом деле и сколько времени может потребоваться на полный эмоциональный разрыв с бывшими возлюбленными, взялись психологи из Иллинойсского университета в Урбане-Шампейне (США).

6 марта
Юлия Трепалина

В двойственных, или обратимых, изображениях зритель может увидеть разные объекты в зависимости от того, на каких деталях концентрируется его внимание. Среди известных примеров таких рисунков — иллюзия «кролик-утка», сочетающая двух животных, и обратимая ваза (или ваза Рубина), которая может казаться двумя силуэтами лиц, если сосредоточиться на фоне. В соцсетях и популярных СМИ часто публикуют подобные картинки, утверждая, что по тому, какое изображение человек видит в первую очередь, можно судить о его личностных чертах и особенностях мышления. Двое психологов из Великобритании недавно проверили, так ли это на самом деле.

18 марта
Илья

Масштабный анализ геномов показал, что вид Homo sapiens возник в результате смешения двух древних популяций. Они разделились полтора миллиона лет назад, а затем воссоединились до расселения по миру.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно