Разработан метод устойчивой экспрессии генов при терапии
Создана методика, которая значительно продлевает срок воздействия внедренных генов при генной терапии.
Ученые медицинского факультета Вашингтонского университета в Сент-Луисе разработали методику, позволяющую значительно продлить срок работы внедряемых генов при генной терапии.
Генетические заболевания — большая проблема человечества. Генная терапия, то есть исправление генетических дефектов на уровне РНК и ДНК, имеет большие перспективы, но пока еще обладает значительным недостатком: обычно после лечебной процедуры исправленные гены функционируют недолго — всего лишь несколько недель.
Исследователи смогли совместить природный инструмент «редактирования» генов CRISPR с деактивированным вирусом, что позволяет доставить здоровый ген в точное место генома.
CRISPR (Clustered regularly interspaced short palindromic repeats) — это короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами в геноме. Впервые они были обнаружены в бактериях. Выяснилось, что эти группы являются «базой данных», в которой хранится информация о контакте с вирусами. Аналогичный механизм имеется у лимфоцитов, у которых есть «память» на ранее встреченные источники инфекции. Наличие в организме системы CRISPR позволяет обеспечить быстрый иммунный ответ на повторное попадание таких вирусов в организм. В 2002 году при исследовании CRISPR обратили внимание на присутствие в соседних локусах генов Cas. Как выяснилось, они работают с ферментом эндонуклеазой, которая разрезает молекулы ДНК.
Система CRISPR/Cas позже была обнаружена и в эукариотических клетках человека, что позволило создать методику, задействующую этот природный механизм. При использовании специально подобранных разнородных нуклеиновых кислот и белков появляется возможность не просто разрезать ДНК, но и извлечь фрагмент и даже заменить его на другой.
Методика была опробована на живых мышах. Ген, срок функционирования которого составлял четыре-шесть недель, был внедрен описанным способом — и оставался активным полгода. Затем эксперимент завершили, чтобы изучить изменения в организмах подопытных животных. Исследователи уверены, что ген действовал бы и дальше, в течение всей жизни мышей, так как он надежно встроен в ДНК.
Глава группы Дэвид Т. Куриел поясняет:
«Мы показали долгосрочную экспрессию гена, который лечит дефицит альфа-1-антитрипсина, что является наиболее распространенной формой наследственной эмфиземы. Сейчас применяем эту технику к гемофилии — генетическому заболеванию, при котором кровь не свертывается должным образом».
Уже это короткое пояснение наглядно описывает всю важность открытия. Развитие метода, образно говоря, приведет к созданию «текстового редактора ДНК» с функциями вида «вырезать», «скопировать» и «вставить», что позволит излечивать даже некоторые психические расстройства.
Telegram 
Дзен 
VK Исследователи из МИЭМ ВШЭ и ИПКОН РАН разработали новую математическую модель мониторинга, которая позволяет фиксировать источник опасных подземных вибраций в реальном времени. Технология поможет снизить риск повреждения зданий, дорог и другой инфраструктуры рядом с карьерами и шахтами.
До недавних пор обмеление Каспия после 1991 года списывали на глобальное потепление. Авторы новой научной работы опровергли эту гипотезу: 63 процента падения уровня приходится на некий неизвестный фактор. Причем попытки выяснить его природу вряд ли можно назвать успешными.
На севере Австралии живет паук с весьма необычными охотничьими повадками. Он возводит «конструкцию», которая работает как древнее метательное оружие. Добыча взлетает над землей, а потом запутывается в паучьей сети. Такая тактика охоты, по-видимому, применяется лишь по отношению к конкретному виду муравьев.
Паразитические организмы иногда не учитывают, что сами могут оказаться целью паразита более высокого уровня. Сосредотачивая все свои силы на инфицировании и размножении, они остаются беззащитными перед агрессивным специализированным нахлебником.
Интригующие испытания высотного ракетного двигателя Raptor Vacuum для корабля Starship, верхней ступени сверхракеты Илона Маска, парадоксальны. Его работа на уровне моря уже сама по себе загадка. Ведь, по классическим представлениям, высотные двигатели на уровне моря корректно не работают. А сопло RaptorVAC на наземном стенде извергает реактивную струю без всяких признаков нарушения работы. Как такое может быть?
В нижних и верхних слоях Урана астрономы впервые зарегистрировали угарный газ и циановодород. Новые данные указали на то, что недра планеты могут быть значительно обогащены кислородом. Это открытие поможет разрешить давнюю загадку о том, сформировался ли Уран иначе, чем его ближайший сосед Нептун, или их образование шло по схожему сценарию.
Хотя длительность помех не превышала десяти секунд, это первый известный случай такого рода. Обычно спутникам не хватает мощности для создания радиосигналов той силы, что нужна для подобных помех.
В доколумбовых Андах принадлежность к правящему роду определяла доступ к земле, торговле и статусу, поэтому удержать все внутри семьи было вопросом выживания. Ученые выяснили, что элиты долины Чинча решали эту задачу самым прямым способом — заключая браки между родственниками на протяжении как минимум двух поколений.
Вначале Reuters опубликовал статью о взаимоотношениях SpaceX и Пентагона, которую миллиардер --- традиционно для его отношений с этим изданием — назвал фейком. Опровергая ее тезисы, он обнародовал информацию, не представленную ранее публично.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии