02.04.2018
Редакция Naked Science

Разработан метод устойчивой экспрессии генов при терапии

Создана методика, которая значительно продлевает срок воздействия внедренных генов при генной терапии.

01-0
©Wikipedia

Ученые медицинского факультета Вашингтонского университета в Сент-Луисе разработали методику, позволяющую значительно продлить срок работы внедряемых генов при генной терапии.

 

Генетические заболевания — большая проблема человечества. Генная терапия, то есть исправление генетических дефектов на уровне РНК и ДНК, имеет большие перспективы, но пока еще обладает значительным недостатком: обычно после лечебной процедуры исправленные гены функционируют недолго — всего лишь несколько недель.

 

Исследователи смогли совместить природный инструмент «редактирования» генов CRISPR с деактивированным вирусом, что позволяет доставить здоровый ген в точное место генома.

 

CRISPR (Clustered regularly interspaced short palindromic repeats) — это короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами в геноме. Впервые они были обнаружены в бактериях. Выяснилось, что эти группы являются «базой данных», в которой хранится информация о контакте с вирусами. Аналогичный механизм имеется у лимфоцитов, у которых есть «память» на ранее встреченные источники инфекции. Наличие в организме системы CRISPR позволяет обеспечить быстрый иммунный ответ на повторное попадание таких вирусов в организм. В 2002 году при исследовании CRISPR обратили внимание на присутствие в соседних локусах генов Cas. Как выяснилось, они работают с ферментом эндонуклеазой, которая разрезает молекулы ДНК.

 

Система CRISPR/Cas позже была обнаружена и в эукариотических клетках человека, что позволило создать методику, задействующую этот природный механизм. При использовании специально подобранных разнородных нуклеиновых кислот и белков появляется возможность не просто разрезать ДНК, но и извлечь фрагмент и даже заменить его на другой. 

 

Методика была опробована на живых мышах. Ген, срок функционирования которого составлял четыре-шесть недель, был внедрен описанным способом — и оставался активным полгода. Затем эксперимент завершили, чтобы изучить изменения в организмах подопытных животных. Исследователи уверены, что ген действовал бы и дальше, в течение всей жизни мышей, так как он надежно встроен в ДНК.

 

Примененный в эксперименте аденовирус в просвечивающем электронном микроскопе / © CDC/G. William Gary Jr

 

Глава группы Дэвид Т. Куриел поясняет:

 

«Мы показали долгосрочную экспрессию гена, который лечит дефицит альфа-1-антитрипсина, что является наиболее распространенной формой наследственной эмфиземы. Сейчас применяем эту технику к гемофилии — генетическому заболеванию, при котором кровь не свертывается должным образом».

 

Уже это короткое пояснение наглядно описывает всю важность открытия. Развитие метода, образно говоря, приведет к созданию «текстового редактора ДНК» с функциями вида «вырезать», «скопировать» и «вставить», что позволит излечивать даже некоторые психические расстройства.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Вчера, 14:15
Ольга Иванова

Ученые разработали анкету, которая поможет определить степень психопатии у домашних кошек. Тест можно пройти онлайн.

Вчера, 13:55
Алиса Гаджиева

На окраине Еревана археологи изучают развалины последней крепости древнего государства.

Вчера, 17:22
Василий Парфенов

Во время работы над проектом по изучению практических применений эффекта Казимира, которую ведут по заказу агентства DARPA, известного инженера Гарольда Уайта посетило озарение. Наблюдая за исследуемыми моделями, он обнаружил в них сходство с геометрией пузыря Алькубьерре — гипотетического метода сверхсветового движения за счет искривления пространства-времени. Так у Уайта родилась идея потенциально революционного эксперимента, в процессе которого может получиться прототип настоящего варп-двигателя.

3 декабря
Сергей Васильев

Биологи обнаружили, что обширные скопления пластика позволяют прибрежным животным осваивать открытое море, прежде для них недоступное, и распространяться по всем уголкам океана.

5 декабря
Василий Парфенов

Вопрос активности венерианских вулканов занимает планетологов давно. Если они до сих пор извергаются или делали это недавно по геологическим меркам, то недра второй планеты от Солнца по-прежнему активны. Однако получить достоверные данные подтверждающие или опровергающие активность вулканов на Венере до сих пор не получалось. Зато недавно ученые получили еще одно пусть и косвенное, но вполне надежное свидетельство «бурной жизни» геологических формирований на «сестре Земли».

3 декабря
Алиса Гаджиева

У погибшего почти 70 миллионов лет назад хищника была трудная жизнь: помимо обычного набора проблем, таких как схватки с сородичами, он страдал от зубной боли.

12 ноября
Мария Азарова

Кошки оказывались сбиты с толку, когда их человек, как им казалось, «телепортировался» в новое, неожиданное место. Однако они не реагировали таким же образом на чужих людей или других животных.

3 декабря
Сергей Васильев

Биологи обнаружили, что обширные скопления пластика позволяют прибрежным животным осваивать открытое море, прежде для них недоступное, и распространяться по всем уголкам океана.

25 ноября
НИУ ВШЭ

Мобильные ученые публикуются в индексируемых журналах в два раза чаще. К такому выводу пришли исследователи из НИУ ВШЭ.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: