• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
02.04.2018, 17:08
Редакция Naked Science
490

Разработан метод устойчивой экспрессии генов при терапии

Создана методика, которая значительно продлевает срок воздействия внедренных генов при генной терапии.

01-0
©Wikipedia / Автор: Pinaria Caprarius

Ученые медицинского факультета Вашингтонского университета в Сент-Луисе разработали методику, позволяющую значительно продлить срок работы внедряемых генов при генной терапии.

 

Генетические заболевания — большая проблема человечества. Генная терапия, то есть исправление генетических дефектов на уровне РНК и ДНК, имеет большие перспективы, но пока еще обладает значительным недостатком: обычно после лечебной процедуры исправленные гены функционируют недолго — всего лишь несколько недель.

 

Исследователи смогли совместить природный инструмент «редактирования» генов CRISPR с деактивированным вирусом, что позволяет доставить здоровый ген в точное место генома.

 

CRISPR (Clustered regularly interspaced short palindromic repeats) — это короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами в геноме. Впервые они были обнаружены в бактериях. Выяснилось, что эти группы являются «базой данных», в которой хранится информация о контакте с вирусами. Аналогичный механизм имеется у лимфоцитов, у которых есть «память» на ранее встреченные источники инфекции. Наличие в организме системы CRISPR позволяет обеспечить быстрый иммунный ответ на повторное попадание таких вирусов в организм. В 2002 году при исследовании CRISPR обратили внимание на присутствие в соседних локусах генов Cas. Как выяснилось, они работают с ферментом эндонуклеазой, которая разрезает молекулы ДНК.

 

Система CRISPR/Cas позже была обнаружена и в эукариотических клетках человека, что позволило создать методику, задействующую этот природный механизм. При использовании специально подобранных разнородных нуклеиновых кислот и белков появляется возможность не просто разрезать ДНК, но и извлечь фрагмент и даже заменить его на другой. 

 

Методика была опробована на живых мышах. Ген, срок функционирования которого составлял четыре-шесть недель, был внедрен описанным способом — и оставался активным полгода. Затем эксперимент завершили, чтобы изучить изменения в организмах подопытных животных. Исследователи уверены, что ген действовал бы и дальше, в течение всей жизни мышей, так как он надежно встроен в ДНК.

 

Разработан метод устойчивой экспрессии генов при терапии – иллюстрация к материалу на Naked Science

Примененный в эксперименте аденовирус в просвечивающем электронном микроскопе / © CDC/G. William Gary Jr

 

Глава группы Дэвид Т. Куриел поясняет:

 

«Мы показали долгосрочную экспрессию гена, который лечит дефицит альфа-1-антитрипсина, что является наиболее распространенной формой наследственной эмфиземы. Сейчас применяем эту технику к гемофилии — генетическому заболеванию, при котором кровь не свертывается должным образом».

 

Уже это короткое пояснение наглядно описывает всю важность открытия. Развитие метода, образно говоря, приведет к созданию «текстового редактора ДНК» с функциями вида «вырезать», «скопировать» и «вставить», что позволит излечивать даже некоторые психические расстройства.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
12 марта, 07:55
Игорь Байдов

Каждую весну оплодотворенные матки шмелей выходят из зимовки и основывают новые колонии. Но как они умудряются выжить, если во время «спячки» их подземное убежище часто подтапливают талые или дождевые воды? Первыми на этот вопрос в 2024 году ответила команда канадских биологов. Они выяснили, что шмели способны безопасно проводить под водой до недели. Теперь другая группа ученых решила выяснить, какой именно физиологический механизм стоит за этим феноменом.

13 марта, 13:03
ФизТех

Антиген стволовых клеток простаты (PSCA) — это белок, который участвует в патогенезе заболеваний предстательной железы. Его вторая роль касается развития болезни Альцгеймера и других неврологических патологий. Новая статья ученых из МФТИ и ИБХ РАН с соавторами описала структуру PSCA, его фармакологические свойства и участие в нейровоспалении, что поможет создать новые лекарства. 

12 марта, 13:30
Александр Березин

Существует мнение, что астронавты в космосе — «балласт». Но на практике в сложных условиях именно люди выполняют ключевую работу, а автоматы резко уступают им по возможностям. Поэтому научных работ по итогам лунных экспедиций людей было больше, чем по итогам работы на Луне всех автоматов за всю историю. Несмотря на это, существует серьезная вероятность того, что у нового американского средства доставки людей на Луну не будет возможности ручной посадки.

10 марта, 14:47
ФизТех

Коллектив климатологов из Института географии РАН, Института физики атмосферы имени А. М. Обухова РАН и МФТИ разобрал одну из самых загадочных страниц климатической летописи: почему Арктика так резко потеплела в первой половине XX века, причем особенно сильно зимой. Ученые оценили, какую долю в тех температурных скачках могли сыграть «внутренние ритмы» атмосферы и океана Северного полушария и почему ответ меняется в зависимости от того, как именно отделять естественные колебания климата от внешних факторов вроде роста парниковых газов и загрязнения воздуха аэрозолями.

12 марта, 07:55
Игорь Байдов

Каждую весну оплодотворенные матки шмелей выходят из зимовки и основывают новые колонии. Но как они умудряются выжить, если во время «спячки» их подземное убежище часто подтапливают талые или дождевые воды? Первыми на этот вопрос в 2024 году ответила команда канадских биологов. Они выяснили, что шмели способны безопасно проводить под водой до недели. Теперь другая группа ученых решила выяснить, какой именно физиологический механизм стоит за этим феноменом.

8 марта, 10:58
Татьяна Зайцева

Согласно гипотезе о так называемой Еврогондване, в эпоху динозавров Европа, как часть северного суперконтинента Лавразия, еще не полностью отделилась от южного суперконтинента Гондвана и животные могли свободно мигрировать между Европой и Африкой. Однако новый анализ найденных в Венгрии костей первобытного крокодила показал, что его сходство с гондванскими видами обусловлено не близким родством, а схожим образом жизни.

3 марта, 14:06
Александр Березин

В ноябре 2025 года при взлете российской ракеты с Байконура к МКС с существенной высоты упала кабина обслуживания 8У216. Поскольку в 2010-х годах из экономии средств у нас отказались от дублирования стартовых площадок, это создало ситуацию временной невозможности пилотируемых полетов. Теперь, всего через три месяца после происшествия, «Роскосмос» смог решить проблему, поставив запасную кабину обслуживания, найденную на складах Минобороны. Весенние пуски к МКС, запланированные ранее, теперь имеют шансы пройти в срок.

5 марта, 08:10
Александр Березин

Одна сторона сыплет более дорогими и сложными баллистическими ракетами, другая — относительно дешевыми крылатыми. Но при этом первая на порядок беднее второй. А что у них с технологическим уровнем для наземной войны, и почему, кстати, глава второй избегает даже самого этого слова? Попробуем разобраться в реальных возможностях военных машин сторон потенциально самого опасного конфликта 2026 года.

28 февраля, 16:50
Игорь Байдов

В той части Пиренеев, которые находятся на территории Испании, исследователи обнаружили первые доказательства добычи золота в эпоху Римской империи. На месте древних рудников нашли сложные гидравлические сооружения и остатки водохранилища, возраст которых определили с помощью метода оптического датирования. Открытие прольет свет на инженерные приемы римлян и поставит точку в многолетнем споре: действительно ли римляне добывали золото в этом регионе.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно