Уведомления
Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь, чтобы оценивать материалы, создавать записи и писать комментарии.
Авторизуясь, вы соглашаетесь с правилами пользования сайтом и даете согласие на обработку персональных данных.
Антисмысловая терапия «болезни Хокинга» прошла доклинические тесты
Группа ученых из США объявила об успешном проведении доклинических исследований новой генной терапии бокового амиотрофического склероза (БАС) и спиноцеребеллярной атаксии.
Боковой амиотрофический склероз и спиноцеребеллярная атаксия — нейродегенеративные заболевания, которые объединяет схожая клиническая картина. В обоих случаях разрушение нейронов приводит к нарушению двигательных функций, при этом БАС также повышает риск паралича. В настоящее время универсальных способов лечения этих патологий не существует. Известно, что спиноцеребеллярная атаксия 2 типа связана с мутациями в гене ATXN2 (атаксин-2). Дефектный ген накапливает повторы триплета, который кодирует глутамин, что нарушает функции одноименного белка. На клеточном уровне это проявляется в снижении активности клеток Пуркинье, участвующих в регуляции моторики.
Новая генная терапия основана на искусственной супрессии ATXN2 в мозжечке — согласно гипотезе, это должно ослабить симптомы болезни. Чтобы проверить предположение, авторы вывели линию мышей с мутантным геном. Затем в их мозжечок вводили антисмысловые олигонуклеотиды — короткие цепочки ДНК, комплементарные атаксину. В ходе отбора различных олигонуклеотидов ученые определили наиболее оптимальный по показателю подавления. Подавление экспрессии осуществлялось за счет связывания молекул с матричной РНК (мРНК) ATXN2 и предотвращения синтеза белка. Согласно наблюдениям, ДНК, введенная в мозжечок, достигала клеток Пуркинье и уменьшала выработку дефектного атаксина. При этом нейроны животных восстановили способность к активации, а их моторика улучшилась.
В 2012 году группа американских ученых также показала наличие связи между ATXN2 и БАС. В нейронах пациентов с боковым амиотрофическом склерозом часто наблюдается агрегация TDP-43 — ядерного белка, регулирующего транскрипцию многих генов. Исследователи обнаружили, что снижение этих белков взаимосвязано, однако механизм такой корреляции остается неясным. Предполагается, что причиной может служить способность атаксина-2 инициировать формирование стрессовых гранул, которые включают в себя РНК и связанные с ней белки, в том числе TDP-43. В новой работе авторы смоделировали у мышей БАС путем синтеза в их организме большого количества человеческого TDP-43, после чего ввели олигонуклеотид, испытанный на атаксии.
Согласно результатам, процедура повысила продолжительность жизни пострадавших особей на треть, а их двигательные функции частично восстановились. На сегодняшний день антисмысловые олигонуклеотиды одобрены властями США для лечения ряда нейродегенеративных заболеваний, например спинальной мышечной атрофии (СМА). Предположительно, после успешного завершения доклинических исследований новая терапия БАС и атаксии может вступить в первую фазу испытаний на человеке.
Подробности работ опубликованы (1, 2) в журнале Nature.
Боковой амиотрофический склероз стал широко известен благодаря истории британского физика-теоретика Стивена Хокинга. Об удивительной судьбе этого ученого читайте в нашем материале.
Telegram 
Дзен 
VK Морские биологи впервые детально задокументировали процесс родов у диких кашалотов. Анализ видеозаписей и акустических сигналов показал, что самки из разных родственных линий временно объединяются, чтобы по очереди выталкивать новорожденного на поверхность для дыхания. Это первое доказательство взаимопомощи при родах между неродственными особями у видов, не относящихся к приматам.
Ученые Кабардино-Балкарского государственного университета им. Х.М. Бербекова более десяти лет изучают уникальные свойства кефирных зерен — природных симбиотических сообществ микроорганизмов, собранных в высокогорных районах Кавказа. Исследования показывают, они могут стать основой для новых методов лечения кишечных заболеваний, восстановления иммунитета и даже создания космического питания.
Квантовые эффекты помогают ученым во множестве сфер, но работать с ними не просто — степень определенности квантового мира концептуально отличается от того, что существует в классической физике. Чтобы подтвердить, что они работают с нужными квантовыми состояниями, физикам приходится постараться.
Морские биологи впервые детально задокументировали процесс родов у диких кашалотов. Анализ видеозаписей и акустических сигналов показал, что самки из разных родственных линий временно объединяются, чтобы по очереди выталкивать новорожденного на поверхность для дыхания. Это первое доказательство взаимопомощи при родах между неродственными особями у видов, не относящихся к приматам.
Во время нейроанатомического исследования тканей полового члена ученые выявили высокую плотность нервных окончаний в области, которую анатомы и хирурги долгое время оставляли без должного внимания. Авторы научной работы предположили, что эта зона может играть важную роль в формировании сексуальных ощущений, и допустили, что именно там у мужчин находится аналог так называемой «точки G».
Ученые Кабардино-Балкарского государственного университета им. Х.М. Бербекова более десяти лет изучают уникальные свойства кефирных зерен — природных симбиотических сообществ микроорганизмов, собранных в высокогорных районах Кавказа. Исследования показывают, они могут стать основой для новых методов лечения кишечных заболеваний, восстановления иммунитета и даже создания космического питания.
В парках некоторых стран все чаще можно заметить странную картину: синицы и воробьи вместо пуха и веточек приносят в клювах сигаретные окурки. Орнитологи из Польши решили выяснить, зачем птицы выстилают гнезда мусором, пропитанным никотином. Оказалось, пернатые нашли способ использовать вредную человеческую привычку для защиты своего потомства. Но, как это часто бывает в природе, у медали есть обратная сторона.
Марсоход «Персеверанс» обнаружил в камнях на кромке кратера Езеро спектральные признаки минерала корунда, из которого на Земле образуются рубины и сапфиры. Такие спектры на Красной планете зарегистрировали впервые. Теперь ученые пытаются понять, при каких процессах он мог там сформироваться, ведь условия на Марсе заметно отличаются от тех, в которых корунд обычно образуется на Земле.
За 10 лет лежания в почве сигаретные фильтры не растворились, а лишь замаскировались под грязь. Их пластиковые волокна распались на микрочастицы, намертво склеились с минералами и превратились во вторичный микропластик. Более того, на пятом году гниения мусор начал отравлять землю с новой силой.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии