Ученые вылечили глухоту у мышей с помощью генной терапии
Примерно половина случаев рождения глухого ребенка — следствие генетики. Обычно эти люди прибегают к помощи кохлеарных имплантатов — медицинского прибора, протеза, позволяющего компенсировать потерю слуха. Однако в последнее время ученые из Европы и США все больше внимания уделяют генной терапии.
Согласно исследованию американской группы ученых, глухие мыши, получившие новый вид генной терапии, развили способность слышать почти на том же уровне, что и здоровые. Эти результаты предполагают, что генная терапия когда-нибудь может прийти на помощь в случаях, ранее не поддающихся лечению. Соответствующая статья опубликована в журнале PNAS.
Более половины случаев несиндромальной глубокой врожденной глухоты имеют генетическую причину, и порядка 80 процентов из них обусловлены аутосомно-рецессивными формами глухоты. У мышей в эксперименте была так называемая глухота DFNB9, на которую приходится от двух до восьми процентов связанных с генами случаев глухоты у людей. При глухоте DFNB9 белок, называемый отоферлином, не может выполнять свою обычную функцию передачи звуковой информации, собранной тонкими волосками во внутреннем ухе. Однако после изменения генома глухих мышей с помощью специально созданных вирусов грызуны получили способность слышать почти так же хорошо, как их сородичи, которые родились с нормально функционирующим отоферлином.
Аденоассоциированные вирусы (adeno-associated viruses, AAV) считаются одними из наиболее перспективных векторов для терапевтического переноса генов для лечения заболеваний. Генная терапия на основе AAV — многообещающий метод лечения глухоты, но его применение ограничено потенциально узким терапевтическим окном: у людей развитие внутреннего уха завершается внутриутробно, и слух становится возможным примерно через 20 недель беременности. Кроме того, генетические формы врожденной глухоты обычно диагностируются в период новорожденности, поэтому подход генной терапии в моделях на животных должны учитывать это, а эффективность генной терапии должна быть продемонстрирована после генной инъекции, когда слуховая система уже установлена. Другими словами, терапия обратит вспять уже существующую глухоту.
Тем временем ученые признают, что даже после изменения того же специфического гена у мышей, который вызывает глухоту DFNB9 и у людей, говорить о том, что вирусы, редактирующие гены, можно использовать для лечения человека, слишком рано. Между экспериментами на животных и человеческими клиниками лежит достаточно большой путь, также есть некоторые основания для опасений, поэтому, прежде чем технология получит практическое применение, работа ученых должна пройти несколько дальнейших исследований.
Telegram 
Дзен 
VK Ученые нашли убедительное свидетельство того, что Большое Магелланово Облако — одна из ближайших к нам галактик — впервые приближается к Млечному Пути. Это открытие меняет представления о будущем нашей Галактики — от орбит спутников до распределения окружающего газа.
Во времена Екатерины II один из немецких колонистов в России мутировал, из-за чего все его потомки получали раннюю болезнь Альцгеймера. Теперь среди них появился первый, кого она не тронула, — по мнению ученых, благодаря жаре, которой он должен был подвергаться на работе.
Пока одни исследователи, включая российских, отрицают само наличие угрозы микропластика для мозга, другие продолжают собирать данные по этому вопросу. Более того: они даже предложили способ снизить угрозу для мозга за счет фильтрации крови от частиц пластика.
Генетика интеллекта сложна и связана с разными психоневрологическими состояниями. Оказалось, то, что повышает эрудицию, может ухудшать способность решать творческие задачи, — и наоборот. Причем паттерны этих связей уникальны для каждого диагноза.
Ученые давно сделали вывод о том, что в поздней Античности монеты перестали представлять собой цену как валюта, однако не было понятно когда именно это произошло. Новое исследование погребения римского воина из бельгийского форта Оденбург показало, в какой момент монеты стали цениться просто весом металла в кошельке.
Полифенолы и другие соединения заваренного кофе в лабораторной модели связывались с ядерным рецептором NR4A1, который участвует в ответе клеток на стресс, воспаление и повреждение. Вещества меняли активность рецептора и тормозили рост опухолевых клеток, а при подавлении рецептора эффект слабел. Ученые предложили молекулярное объяснение части полезных эффектов кофе, но не проверяли их у людей.
В последнее время пуски с российских северных космодромов осуществляют без предварительного уведомления, чего не было в прошлом. Вероятно, дело в недавно упомянутых главой «Роскосмоса» атаках на Плесецк во время пуска. Сегодняшний запуск обеспечил вывод на орбиту космических аппаратов военного назначения.
Когда международная экспедиционная группа, исследующая море Уэдделла в Антарктиде на борту ледокола «Поларштерн», попыталась укрыться от шторма, ученые и экипаж судна удивились внезапному появлению острова, не обозначенного ни на одной морской карте.
Окаменелые остатки рептилии возрастом 289 миллионов лет сохранили полное анатомическое устройство грудной клетки ранних покорителей суши. Благодаря нетронутым хрящам исследователи реконструировали механику первого полноценного реберного дыхания. Наличие в тканях оригинальных белков подтвердило, что сложные органические молекулы способны сохраняться в палеонтологической летописи почти на 100 миллионов лет дольше, чем считалось.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии