Ученые вылечили глухоту у мышей с помощью генной терапии
Примерно половина случаев рождения глухого ребенка — следствие генетики. Обычно эти люди прибегают к помощи кохлеарных имплантатов — медицинского прибора, протеза, позволяющего компенсировать потерю слуха. Однако в последнее время ученые из Европы и США все больше внимания уделяют генной терапии.
Согласно исследованию американской группы ученых, глухие мыши, получившие новый вид генной терапии, развили способность слышать почти на том же уровне, что и здоровые. Эти результаты предполагают, что генная терапия когда-нибудь может прийти на помощь в случаях, ранее не поддающихся лечению. Соответствующая статья опубликована в журнале PNAS.
Более половины случаев несиндромальной глубокой врожденной глухоты имеют генетическую причину, и порядка 80 процентов из них обусловлены аутосомно-рецессивными формами глухоты. У мышей в эксперименте была так называемая глухота DFNB9, на которую приходится от двух до восьми процентов связанных с генами случаев глухоты у людей. При глухоте DFNB9 белок, называемый отоферлином, не может выполнять свою обычную функцию передачи звуковой информации, собранной тонкими волосками во внутреннем ухе. Однако после изменения генома глухих мышей с помощью специально созданных вирусов грызуны получили способность слышать почти так же хорошо, как их сородичи, которые родились с нормально функционирующим отоферлином.
Аденоассоциированные вирусы (adeno-associated viruses, AAV) считаются одними из наиболее перспективных векторов для терапевтического переноса генов для лечения заболеваний. Генная терапия на основе AAV — многообещающий метод лечения глухоты, но его применение ограничено потенциально узким терапевтическим окном: у людей развитие внутреннего уха завершается внутриутробно, и слух становится возможным примерно через 20 недель беременности. Кроме того, генетические формы врожденной глухоты обычно диагностируются в период новорожденности, поэтому подход генной терапии в моделях на животных должны учитывать это, а эффективность генной терапии должна быть продемонстрирована после генной инъекции, когда слуховая система уже установлена. Другими словами, терапия обратит вспять уже существующую глухоту.
Тем временем ученые признают, что даже после изменения того же специфического гена у мышей, который вызывает глухоту DFNB9 и у людей, говорить о том, что вирусы, редактирующие гены, можно использовать для лечения человека, слишком рано. Между экспериментами на животных и человеческими клиниками лежит достаточно большой путь, также есть некоторые основания для опасений, поэтому, прежде чем технология получит практическое применение, работа ученых должна пройти несколько дальнейших исследований.
Telegram 
Дзен 
VK Сам факт того, что после распада Западной Римской империи возникали новые государства, историкам известен давно. Нет сомнений в существовании королевств готов, франков, лангобардов и других постримских политических образований. Авторы нового исследования сосредоточились на более сложном вопросе. Они попытались выяснить, как именно происходило формирование таких обществ на уровне отдельных людей, семей и общин. Впервые благодаря сочетанию генетических и археологических данных исследователи смогли реконструировать развитие одного постримского политического общества, которое располагалось на территории Паннонии.
Физикам долго не удавалось применить фазовый контраст в электронной микроскопии. Оказалось, что нужно было прекратить искать подходящее вещество для фазовой пластины и обратить внимание на лазеры.
Ученые впервые объединили головной мозг и аналог спинного мозга плодовой мушки в общую трехмерную карту. Результаты показали, как голова и тело обмениваются сигналами. Анализ сети помог выявить распределенную систему контроля: базовыми движениями насекомого руководили местные группы нейронов, тогда как мозг играл лишь роль координатора.
Сам факт того, что после распада Западной Римской империи возникали новые государства, историкам известен давно. Нет сомнений в существовании королевств готов, франков, лангобардов и других постримских политических образований. Авторы нового исследования сосредоточились на более сложном вопросе. Они попытались выяснить, как именно происходило формирование таких обществ на уровне отдельных людей, семей и общин. Впервые благодаря сочетанию генетических и археологических данных исследователи смогли реконструировать развитие одного постримского политического общества, которое располагалось на территории Паннонии.
Физикам долго не удавалось применить фазовый контраст в электронной микроскопии. Оказалось, что нужно было прекратить искать подходящее вещество для фазовой пластины и обратить внимание на лазеры.
Ученые с высокой точностью измерили ключевые параметры нейтринных осцилляций — угол смешивания θ₁₂ и разность квадратов масс нейтрино. Результаты верифицировали несколькими методами.
Хотя длительность помех не превышала десяти секунд, это первый известный случай такого рода. Обычно спутникам не хватает мощности для создания радиосигналов той силы, что нужна для подобных помех.
В высокогорных районах Гималаев появился новый хищник. Он не боится людей, возглавляет стаи собак и все чаще заходит в деревни. Местные жители называют его «кхипшанг». Речь идет о гибриде гималайского волка и бродячей собаки. Ученые опасаются, что этот зверь изменит хрупкий баланс местной дикой природы и в скором времени станет весьма опасным для человека.
В доколумбовых Андах принадлежность к правящему роду определяла доступ к земле, торговле и статусу, поэтому удержать все внутри семьи было вопросом выживания. Ученые выяснили, что элиты долины Чинча решали эту задачу самым прямым способом — заключая браки между родственниками на протяжении как минимум двух поколений.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии