Ученые вылечили глухоту у мышей с помощью генной терапии
Примерно половина случаев рождения глухого ребенка — следствие генетики. Обычно эти люди прибегают к помощи кохлеарных имплантатов — медицинского прибора, протеза, позволяющего компенсировать потерю слуха. Однако в последнее время ученые из Европы и США все больше внимания уделяют генной терапии.
Согласно исследованию американской группы ученых, глухие мыши, получившие новый вид генной терапии, развили способность слышать почти на том же уровне, что и здоровые. Эти результаты предполагают, что генная терапия когда-нибудь может прийти на помощь в случаях, ранее не поддающихся лечению. Соответствующая статья опубликована в журнале PNAS.
Более половины случаев несиндромальной глубокой врожденной глухоты имеют генетическую причину, и порядка 80 процентов из них обусловлены аутосомно-рецессивными формами глухоты. У мышей в эксперименте была так называемая глухота DFNB9, на которую приходится от двух до восьми процентов связанных с генами случаев глухоты у людей. При глухоте DFNB9 белок, называемый отоферлином, не может выполнять свою обычную функцию передачи звуковой информации, собранной тонкими волосками во внутреннем ухе. Однако после изменения генома глухих мышей с помощью специально созданных вирусов грызуны получили способность слышать почти так же хорошо, как их сородичи, которые родились с нормально функционирующим отоферлином.
Аденоассоциированные вирусы (adeno-associated viruses, AAV) считаются одними из наиболее перспективных векторов для терапевтического переноса генов для лечения заболеваний. Генная терапия на основе AAV — многообещающий метод лечения глухоты, но его применение ограничено потенциально узким терапевтическим окном: у людей развитие внутреннего уха завершается внутриутробно, и слух становится возможным примерно через 20 недель беременности. Кроме того, генетические формы врожденной глухоты обычно диагностируются в период новорожденности, поэтому подход генной терапии в моделях на животных должны учитывать это, а эффективность генной терапии должна быть продемонстрирована после генной инъекции, когда слуховая система уже установлена. Другими словами, терапия обратит вспять уже существующую глухоту.
Тем временем ученые признают, что даже после изменения того же специфического гена у мышей, который вызывает глухоту DFNB9 и у людей, говорить о том, что вирусы, редактирующие гены, можно использовать для лечения человека, слишком рано. Между экспериментами на животных и человеческими клиниками лежит достаточно большой путь, также есть некоторые основания для опасений, поэтому, прежде чем технология получит практическое применение, работа ученых должна пройти несколько дальнейших исследований.
Telegram 
Дзен 
VK Одной из главных анатомических особенностей эволюции рода Homo считается резкое увеличение объема черепной коробки за последние примерно два миллиона лет. За это время она в среднем увеличилась в три раза. Однако авторы нового исследования поставили под сомнение традиционную гипотезу, согласно которой этот процесс был результатом естественного отбора. По их мнению, он мог оказаться случайностью.
Сканирующая туннельная микроскопия достигла квантово-механического предела пространства-времени. Физики провели эксперимент и смоделировали перемещение одиночного электрона с атомарной точностью и скоростью в доли фемтосекунды. Результат показал границы применимости квантовых законов и объяснил механику сверхбыстрых процессов.
Британские палеонтологи установили, что самый первый окаменелый фрагмент динозавра, когда-либо найденный в Антарктиде, принадлежал титанозавру. Эта группа длинношеих ящеров-завроподов включает в себя самых огромных сухопутных существ, когда-либо ходивших по земле.
Анализ более 150 тысяч древних звезд Млечного Пути показал, что возраст космоса, судя по всему, близок к 13,8 миллиарда лет. Авторы нового исследования заключили, что сценарии, в которых Вселенную приходится делать заметно «моложе» ради решения хаббловского кризиса, плохо согласуются с наблюдениями. Это важно, поскольку возраст старейших светил — один из немногих независимых способов проверить космологические модели не по данным ранней Вселенной, а по объектам нашей собственной Галактики.
Сканирующая туннельная микроскопия достигла квантово-механического предела пространства-времени. Физики провели эксперимент и смоделировали перемещение одиночного электрона с атомарной точностью и скоростью в доли фемтосекунды. Результат показал границы применимости квантовых законов и объяснил механику сверхбыстрых процессов.
В 2025 году детекторы гравитационных волн уловили потенциальное слияние черных дыр крайне малой массы. Ученые из Университета Майами считают, что участники того события могут открыть новое направление в исследовании темной материи.
Хотя длительность помех не превышала десяти секунд, это первый известный случай такого рода. Обычно спутникам не хватает мощности для создания радиосигналов той силы, что нужна для подобных помех.
Вселенная может оказаться «замкнутой» глобальной структурой, где свет от далеких галактик способен возвращаться к наблюдателю с разных направлений. Именно такой сценарий не удалось исключить авторам нового масштабного обзора. Проверить его предсказания астрономы смогут уже в ближайшие годы.
Ученые впервые на молекулярном уровне доказали, что обычная вода одновременно состоит из двух разных жидких состояний — более плотного и менее плотного, которые непрерывно сменяют друг друга. Раз молекулярная «двойственность» действительно существует, это подтверждает спорную 30-летнюю гипотезу. Новое открытие поможет, наконец, объяснить десятки «странных» физических аномалий воды, включая ее расширение при замерзании и парадоксальное изменение вязкости под давлением.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии