Ученые вылечили глухоту у мышей с помощью генной терапии
Примерно половина случаев рождения глухого ребенка — следствие генетики. Обычно эти люди прибегают к помощи кохлеарных имплантатов — медицинского прибора, протеза, позволяющего компенсировать потерю слуха. Однако в последнее время ученые из Европы и США все больше внимания уделяют генной терапии.
Согласно исследованию американской группы ученых, глухие мыши, получившие новый вид генной терапии, развили способность слышать почти на том же уровне, что и здоровые. Эти результаты предполагают, что генная терапия когда-нибудь может прийти на помощь в случаях, ранее не поддающихся лечению. Соответствующая статья опубликована в журнале PNAS.
Более половины случаев несиндромальной глубокой врожденной глухоты имеют генетическую причину, и порядка 80 процентов из них обусловлены аутосомно-рецессивными формами глухоты. У мышей в эксперименте была так называемая глухота DFNB9, на которую приходится от двух до восьми процентов связанных с генами случаев глухоты у людей. При глухоте DFNB9 белок, называемый отоферлином, не может выполнять свою обычную функцию передачи звуковой информации, собранной тонкими волосками во внутреннем ухе. Однако после изменения генома глухих мышей с помощью специально созданных вирусов грызуны получили способность слышать почти так же хорошо, как их сородичи, которые родились с нормально функционирующим отоферлином.
Аденоассоциированные вирусы (adeno-associated viruses, AAV) считаются одними из наиболее перспективных векторов для терапевтического переноса генов для лечения заболеваний. Генная терапия на основе AAV — многообещающий метод лечения глухоты, но его применение ограничено потенциально узким терапевтическим окном: у людей развитие внутреннего уха завершается внутриутробно, и слух становится возможным примерно через 20 недель беременности. Кроме того, генетические формы врожденной глухоты обычно диагностируются в период новорожденности, поэтому подход генной терапии в моделях на животных должны учитывать это, а эффективность генной терапии должна быть продемонстрирована после генной инъекции, когда слуховая система уже установлена. Другими словами, терапия обратит вспять уже существующую глухоту.
Тем временем ученые признают, что даже после изменения того же специфического гена у мышей, который вызывает глухоту DFNB9 и у людей, говорить о том, что вирусы, редактирующие гены, можно использовать для лечения человека, слишком рано. Между экспериментами на животных и человеческими клиниками лежит достаточно большой путь, также есть некоторые основания для опасений, поэтому, прежде чем технология получит практическое применение, работа ученых должна пройти несколько дальнейших исследований.
Telegram 
Дзен 
VK Нейробиологи СПбГУ продемонстрировали, что активация рецептора следовых аминов TAAR1 эффективно подавляет агрессивное поведение, вызванное полным отсутствием серотонина в мозге. В дальнейшем этот результат поможет в разработке лекарственных препаратов, направленных на коррекцию патологических форм агрессии, возникающих при посттравматическом стрессовом расстройстве (ПТСР) и шизофрении.
Астрономы впервые использовали гравитационные волны, чтобы косвенно оценить параметры одного из ключевых процессов термоядерного горения в массивных светилах. Именно от него зависит, какие звезды взрываются, какие превращаются в черные дыры и как во Вселенной появляются углерод и кислород — элементы, без которых не было бы ни планет, ни жизни.
Мужчина, отправившийся на утреннюю прогулку на юго-западе Норвегии, случайно сделал крайне редкую и ценную находку — золотое украшение для ножен меча в виде переплетенных между собой змееподобных существ. По мнению ученых, в VI веке нашей эры этот артефакт специально поместили в трещину в скале в качестве подношения богам во времена голода и социальных потрясений.
Метеорный поток Эта-Аквариды достигнет своего максимума в ночь с 5 на 6 мая. Его частицы — осколки самой знаменитой кометы в истории, которая появляется над Землей раз в 76 лет. Ученый Пермского Политеха рассказал, как этот звездопад связан с кометой Галлея, почему у него есть «брат-близнец» и где лучше всего за ним наблюдать.
Нейробиологи СПбГУ продемонстрировали, что активация рецептора следовых аминов TAAR1 эффективно подавляет агрессивное поведение, вызванное полным отсутствием серотонина в мозге. В дальнейшем этот результат поможет в разработке лекарственных препаратов, направленных на коррекцию патологических форм агрессии, возникающих при посттравматическом стрессовом расстройстве (ПТСР) и шизофрении.
Астрономы впервые использовали гравитационные волны, чтобы косвенно оценить параметры одного из ключевых процессов термоядерного горения в массивных светилах. Именно от него зависит, какие звезды взрываются, какие превращаются в черные дыры и как во Вселенной появляются углерод и кислород — элементы, без которых не было бы ни планет, ни жизни.
В последнее время пуски с российских северных космодромов осуществляют без предварительного уведомления, чего не было в прошлом. Вероятно, дело в недавно упомянутых главой «Роскосмоса» атаках на Плесецк во время пуска. Сегодняшний запуск обеспечил вывод на орбиту космических аппаратов военного назначения.
Химические связи в материале, из которого сделана электроника, разрываются не из-за накопительного износа от протекания тока через них, а из-за электронов с конкретной энергией.
Термоядерные электростанции не смогут конкурировать по цене с возобновляемыми источниками энергии из-за медленного удешевления технологии. По расчетам, расходы на каждую новую установку падали максимум на 8% — много раз ниже ранних ожиданий венчурных инвесторов. Это перечеркивает экономический смысл финансовых вливаний, и мир может никогда не увидеть дешевой термоядерной энергии.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии