• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
21.02.2019
Редакция Naked Science
675

Ученые вылечили глухоту у мышей с помощью генной терапии

Примерно половина случаев рождения глухого ребенка — следствие генетики. Обычно эти люди прибегают к помощи кохлеарных имплантатов — медицинского прибора, протеза, позволяющего компенсировать потерю слуха. Однако в последнее время ученые из Европы и США все больше внимания уделяют генной терапии.

maxresdefault_1
©Wikipedia / Автор: Дмитрий Жуков

Согласно исследованию американской группы ученых, глухие мыши, получившие новый вид генной терапии, развили способность слышать почти на том же уровне, что и здоровые. Эти результаты предполагают, что генная терапия когда-нибудь может прийти на помощь в случаях, ранее не поддающихся лечению. Соответствующая статья опубликована в журнале PNAS.

 

Более половины случаев несиндромальной глубокой врожденной глухоты имеют генетическую причину, и порядка 80 процентов из них обусловлены аутосомно-рецессивными формами глухоты. У мышей в эксперименте была так называемая глухота DFNB9, на которую приходится от двух до восьми процентов связанных с генами случаев глухоты у людей. При глухоте DFNB9 белок, называемый отоферлином, не может выполнять свою обычную функцию передачи звуковой информации, собранной тонкими волосками во внутреннем ухе. Однако после изменения генома глухих мышей с помощью специально созданных вирусов грызуны получили способность слышать почти так же хорошо, как их сородичи, которые родились с нормально функционирующим отоферлином.

 

Аденоассоциированные вирусы (adeno-associated viruses, AAV) считаются одними из наиболее перспективных векторов для терапевтического переноса генов для лечения заболеваний. Генная терапия на основе AAV — многообещающий метод лечения глухоты, но его применение ограничено потенциально узким терапевтическим окном: у людей развитие внутреннего уха завершается внутриутробно, и слух становится возможным примерно через 20 недель беременности. Кроме того, генетические формы врожденной глухоты обычно диагностируются в период новорожденности, поэтому подход генной терапии в моделях на животных должны учитывать это, а эффективность генной терапии должна быть продемонстрирована после генной инъекции, когда слуховая система уже установлена. Другими словами, терапия обратит вспять уже существующую глухоту.

 

Слева схематично изображено строение человеческого уха, а справа – иммунофлуоресцентный снимок слухового сенсорного эпителия. Внутренние волосковые клетки, имеющие отоферлин окрашены в зеленый цвет / © Institut Pasteur  

 

Тем временем ученые признают, что даже после изменения того же специфического гена у мышей, который вызывает глухоту DFNB9 и у людей, говорить о том, что вирусы, редактирующие гены, можно использовать для лечения человека, слишком рано. Между экспериментами на животных и человеческими клиниками лежит достаточно большой путь, также есть некоторые основания для опасений, поэтому, прежде чем технология получит практическое применение, работа ученых должна пройти несколько дальнейших исследований.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
Позавчера, 15:12
Андрей

Европейские гляциологи, используя первые снимки Восточной Антарктиды 1937 года, а также фотографии середины XX века и современные спутниковые данные, отследили, как менялись ледники в этом регионе на протяжении 85 лет.

7 часов назад
Мария Азарова

Ученые выявили генетическую мутацию, ответственную за напоминающий лакричные конфеты «салмиак» окрас шерсти, который недавно появился у домашних кошек в Финляндии.

Вчера, 11:00
НИУ ВШЭ

Исследователи Института когнитивных нейронаук НИУ ВШЭ использовали технологии автоматического распознавания эмоций для изучения благотворительного поведения. В рамках эксперимента ученые показали 45 участникам исследования фотографии собак, нуждающихся в помощи, и предложили сделать пожертвования в их поддержку. Эмоциональные реакции на изображения определяли по мимической активности с помощью программы FaceReader. Оказалось, что чем сильнее участники испытывали грусть и гнев, тем больше денег они готовы были отдать в благотворительные фонды, при этом персональный уровень финансового благополучия не влиял на размер пожертвований.

24 мая
Игорь Байдов

С помощью космических и наземных телескопов международная команда астрономов открыла похожий на нашу планету мир в так называемой зоне обитаемости, позволяющей воде существовать на поверхности тела в жидком состоянии. По космическим меркам экзопланета находится достаточно близко к Земле и, вероятно, представляет собой скалистый мир с благоприятным для жизни климатом. Подобные миры астрономы открывают крайне редко.

Позавчера, 15:12
Андрей

Европейские гляциологи, используя первые снимки Восточной Антарктиды 1937 года, а также фотографии середины XX века и современные спутниковые данные, отследили, как менялись ледники в этом регионе на протяжении 85 лет.

24 мая
Полина Меньшова

Чрезмерный или неконтролируемый просмотр порноконтента, как правило, связан с особенностями психологического и эмоционального состояния человека. Какие именно факторы вызывают потребность в видео «для взрослых», объяснили специалисты из Австралии.

15 мая
НИУ ВШЭ

Международный коллектив исследователей при участии ученых из Института когнитивных нейронаук НИУ ВШЭ изучил, как выбор иностранного языка влияет на когнитивные способности человека. Оказалось, что языки, непохожие на родной, стимулируют когнитивную функцию на начальном этапе их изучения, а близкие к родному имеют отложенный эффект и помогают мозгу эффективнее работать при более высоком уровне владения иностранным языком.

3 мая
Василий Парфенов

Ледяной покров Антарктики претерпевает значительные изменения на протяжении года, и его поведение хорошо изучено в общем. Но некоторые локальные аномалии объяснить не получается вот уже несколько десятилетий. Одна из них — полынья возвышения Мод, или полынья моря Уэдделла, которая появляется нерегулярно на одном и том же месте. Международная команда океанологов, наконец, смогла разгадать механизмы ее образования.

24 мая
Игорь Байдов

С помощью космических и наземных телескопов международная команда астрономов открыла похожий на нашу планету мир в так называемой зоне обитаемости, позволяющей воде существовать на поверхности тела в жидком состоянии. По космическим меркам экзопланета находится достаточно близко к Земле и, вероятно, представляет собой скалистый мир с благоприятным для жизни климатом. Подобные миры астрономы открывают крайне редко.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: