• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку

Этот пост добавлен читателем Naked Science в раздел «Сообщество». Узнайте как это сделать по ссылке.

ГМО-вирус исцелил наследственную глухоту

Китайские ученые из Фуданьского университета в Шанхае разработали генную терапию, излечивающую пациентов со специфической формой аутосомно-рецессивной глухоты. Ее ключевым компонентом является генно-модифицированный аденоассоциированный вирус (AAV).

©gesund.bund.de
©gesund.bund.de

Глухота — одно из самых распространенных сенсорных нарушений, которым страдает более 1,5 миллиарда человек во всем мире, причем около 26 миллионов из них страдают врожденной глухотой. Потеря слуха у детей более чем в 60% случаев имеет генетическую причину — дисфункция белка отоферлина (OTOF), который участвует в преобразовании механического звукового раздражения волосковых клеток улитки внутреннего уха в нервные импульсы. Такая форма заболевания называется аутосомно-рецессивной несиндромальной глухотой девятого типа (DFNB9).

В настоящее время никакого лекарственного лечения врожденной глухоты с доказанной эффективностью не существует, поэтому помощь при этом недуге вот уже 60 лет как сводится к кохлеарным имплантатам. Антенна этого устройства крепится на коже магнитом непосредственно над приемником, имплантируемым под кожу в височную кость в ходе операции — он содержит электродную решетку, которую помещают в улитку. Из описанного уже становится очевидно, что это довольно-таки инвазивная процедура (то есть, требующая глубокого хирургического вмешательства, что чревато осложнениями), да и сам имплантат имеет свой эксплутационный срок и склонность к выходу из строя.

Но специалисты из Глазной и ЛОР-больницы Фуданьского университета отыскали новый подход, прибегнув к генной терапии, о чем подробнее рассказали в журнале The Lancet. Команда использовала аденоассоциированный вирус серотипа 1, несущий трансген OTOF человека (AAV1-hOTOF), чтобы в рамках одногруппного исследования аккуратно ввести его во внутреннее ухо шести детям от 1 до 18 лет с DFNB9 посредством специальной хирургической процедуры. В частности, один получил дозу в 900 миллиардов геномов аденовируса-вектора, а пятеро получили 1,5 триллиона таких геномов. В течение всех 26 недель наблюдений никаких серьезных проблем, которые сигнализировали бы о необходимости уменьшения терапевтической дозы, обнаружено не было.

У пяти детей наблюдалось восстановление слуха, о чем свидетельствует снижение на 40 – 57 децибел средних порогов слуховой реакции ствола мозга (СРСМ) на частоте 0,5–4,0 килогерц, а у участника, получившего дозу 900 миллиардов геномов аденовируса-вектора, средний порог СРСМ улучшился с более чем 95 децибел на исходном уровне до 68 децибел через 4 недели, 53 децибел через 13 недель и 45 децибел через 26 недель. У тех, кто получил 1,5 триллиона геномов аденовируса-вектора, средние пороги СРСМ изменились с более чем 95 децибел на исходном уровне до 48, 38, 40 и 55 децибел у четырех детей с восстановлением слуха через 26 недель.

Один из участников спустя 13 недель после генной терапии AAV1-hOTOF. Видео: Глазная и ЛОР-больница Фуданьского университета / ©The Lancet

Также у всех было зафиксировано улучшение восприятия речи. Были и некоторые побочные эффекты, но временные и легкой степени тяжести. Ссылаясь на эти результаты, китайская команда подытоживает, что генная терапия AAV1-hOTOF безопасна и эффективна в качестве нового метода лечения детей с аутосомно-рецессивной глухотой 9.

Результаты генной терапии AAV1-hOTOF спустя 26 недель. Видео: Глазная и ЛОР-больница Фуданьского университета / ©The Lancet 

Отдельно стоит отметить успех в реализации аденоассоциированного вектора. Ведь его создание открывает перспективы для совмещения вируса с другими крупноразмерными генами. А значит, не за горами исцеление и от других недугов наследственного характера.

Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK

Комментарии

Написать комментарий
Предстоящие мероприятия
Вчера, 16:30
Березин Александр

Известный американский отраслевой обозреватель Эрик Бергер взял интервью у экипажа космического корабля Boeing, из-за технических проблем которого два астронавта задержались на орбите на девять месяцев вместо одной недели. Детали, которые они озвучили, указывают на серьезные проблемы Starliner, о которых ранее умалчивали. Люди провели немало времени при глубоко нештатной температуре. При слегка другом сценарии миссии экипаж корабля мог погибнуть. Официальные заявления NASA и Boeing сразу после июньского полета к МКС, судя по интервью, были заведомо неправдивыми.

Вчера, 12:59
Unitsky String Technologies Inc.

Рынок электромобилей стремительно расширяется. На нем представлены не только пассажирские, но и грузовые модели, а также специализированный транспорт. Сегодня главные задачи по совершенствованию транспорта на электрической тяге — увеличение пробега на одной заправке (зарядке), повышение емкости и долговечности накопителей, применение экологически «чистых» аккумуляторов на всем его жизненном цикле. Все эти задачи связаны с одним важным конструктивным элементом — аккумуляторной батареей, которая все еще остается «головной болью» многих ученых и конструкторов мира. Над решением этих задач работают и специалисты компании UST Inc. Результаты их исследований показывают, что ставку в ближайшей перспективе нужно делать не на литий-ионные аккумуляторы.

Вчера, 15:13
ФизТех

Международная группа астрофизиков провела анализ астрономических данных и обнаружила признаки, указывающие на то, что джет TXS 0506+056 подвергается гравитационному линзированию. Исследования в этом направлении могут существенно изменить наше понимание структуры джетов блазаров и механизмов генерации нейтрино.

27 марта
Сколтех

Ученые из Сколтеха исследовали разнообразие молекул, которые могут образовываться из атомов кислорода и углерода. Помимо широко известных углекислого и угарного газов, моделирование обнаружило две сотни экзотических, но относительно стабильных соединений этих двух элементов, многие из которых не были описаны ранее. Этот класс веществ представляет интерес для исследований космоса, аккумуляторных технологий, биохимии и — неожиданным образом — для разработки промышленной взрывчатки и ракетного топлива. Как оказалось, некоторые из открытых веществ при распаде будут высвобождать более 75 процентов взрывной энергии тротила.

31 марта
Татьяна

Два ключевых события сыграли решающую роль в формировании генетического профиля современных европейских народов. Первое связано с приходом ранних фермеров из Анатолии примерно восемь тысяч лет назад, второе — масштабная миграция на запад носителей ямной степной культуры, начавшаяся пять тысяч лет назад. Однако ученые видят множество отличий от общей картины в разных регионах. В новой работе они проанализировали ДНК древних жителей самого северо-запада Европы и обнаружили более тесную связь с охотниками-собирателями, чем где бы то ни было.

Вчера, 16:30
Березин Александр

Известный американский отраслевой обозреватель Эрик Бергер взял интервью у экипажа космического корабля Boeing, из-за технических проблем которого два астронавта задержались на орбите на девять месяцев вместо одной недели. Детали, которые они озвучили, указывают на серьезные проблемы Starliner, о которых ранее умалчивали. Люди провели немало времени при глубоко нештатной температуре. При слегка другом сценарии миссии экипаж корабля мог погибнуть. Официальные заявления NASA и Boeing сразу после июньского полета к МКС, судя по интервью, были заведомо неправдивыми.

6 марта
Юлия Трепалина

В двойственных, или обратимых, изображениях зритель может увидеть разные объекты в зависимости от того, на каких деталях концентрируется его внимание. Среди известных примеров таких рисунков — иллюзия «кролик-утка», сочетающая двух животных, и обратимая ваза (или ваза Рубина), которая может казаться двумя силуэтами лиц, если сосредоточиться на фоне. В соцсетях и популярных СМИ часто публикуют подобные картинки, утверждая, что по тому, какое изображение человек видит в первую очередь, можно судить о его личностных чертах и особенностях мышления. Двое психологов из Великобритании недавно проверили, так ли это на самом деле.

15 марта
Юлия Трепалина

Когда пара расстается, многие люди продолжают испытывать чувства к своим бывшим. Если разрыв произошел по инициативе другой стороны и отношения длились много лет, полностью «забыть» еще недавно близкого человека может быть непросто. Существует мнение, что и после расставания привязанность к экс-партнерам в какой-то мере сохраняется. Впрочем, согласно другой точке зрения, со временем эта эмоциональная связь ослабевает и утрачивается. Разобраться, как происходит на самом деле и сколько времени может потребоваться на полный эмоциональный разрыв с бывшими возлюбленными, взялись психологи из Иллинойсского университета в Урбане-Шампейне (США).

18 марта
Илья

Масштабный анализ геномов показал, что вид Homo sapiens возник в результате смешения двух древних популяций. Они разделились полтора миллиона лет назад, а затем воссоединились до расселения по миру.

[miniorange_social_login]
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно