Генная терапия с использованием ВИЧ подарила иммунитет детям с «синдромом мальчика в пузыре» — Naked Science
12 мая
Сергей Васильев

Генная терапия с использованием ВИЧ подарила иммунитет детям с «синдромом мальчика в пузыре»

5.3

Модифицированные частицы ВИЧ помогли «отредактировать» гены, необходимые для роста здоровых лимфоцитов, у детей с врожденным иммунодефицитом.

Дэвид Веттер – мальчик с ТКИ, для которого впервые был использован «пузырь» / ©Baylor College of Medicine Photo Archives

Экспериментальный метод генной терапии позволил восстановить функции иммунитета у почти полусотни детей, страдающих тяжелым комбинированным иммунодефицитом. Это до сих пор неизлечимое генетическое заболевание нарушает созревание лимфоцитов, делая человека уязвимым к любой случайной инфекции. Страдающие ТКИ вынуждены почти постоянно принимать антибиотики и проводить жизнь в искусственных стерильных условиях, поэтому иногда болезнь называют «синдромом мальчика в пузыре».

Для лечения таких пациентов можно использовать трансплантацию костного мозга от совместимого донора с тем, чтобы производством иммунных клеток могли заняться чужие здоровые клетки. Однако эта процедура болезненна и опасна, а поиски подходящего донора среди близких родственников сложны и зачастую не дают результата.

Поэтому команда американских медиков во главе с Дональдом Коном (Donald Kohn) из Детской клиники Mattel при Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе решила обратиться к генной терапии. Этот подход позволяет «корректировать» нерабочие гены и обещает настоящий прорыв в лечении целого ряда заболеваний, включая герпес и болезнь Альцгеймера.

Авторы взяли образцы костного мозга больных ТКИ, после чего провели генную модификацию их клеток, «заменив» нерабочие версии генов на новые. В качестве вектора для внесения новых фрагментов ДНК ученые использовали вирусные частицы ВИЧ — разумеется, заранее «дезактивированные» и неспособные вызывать иммунодефицита сами по себе. О результатах этой работы они пишут в статье, опубликованной в The New England Journal of Medicine.

В течение нескольких лет процедуру прошли 50 больных детей в различных американских клиниках. Во всех случаях она показала себя достаточно безопасной и не привела к развитию опасных побочных эффектов. При этом у 48 пациентов функция иммунитета практически полностью вернулась к норме, и, по словам ученых, они «покинули пузырь» и теперь способны вести совершенно нормальный образ жизни.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
11 часов назад
Василий Парфенов

Следует признать: амбициозные планы Илона Маска по освоению Марса столкнулись с суровой реальностью американской бюрократии раньше, чем предполагалось. Не успела его компания SpaceX начать тестирование системы из ускорителя Super Heavy и космического корабля Starship, как регуляторные органы высказали свое «фи». Первый орбитальный запуск исполинской ракеты никак не получит соответствующих разрешений, но наконец-то появилась надежда на положительный исход экологической оценки. Правда, космодром в Бока-Чика должен принять кое-какие расширенные меры по защите окружающей среды.

Вчера, 13:03
Алиса Гаджиева

Иранские ученые расшифровали тексты с глиняных табличек времен правления Дария I.

Позавчера, 20:44
Мария Азарова

Ученые посадили мышей, больных раком, на диету с разным содержанием хлорида натрия, а затем проверяли различия в росте опухоли. Как выяснилось, у грызунов, потреблявших больше соли, наблюдалось увеличение количества бифидобактерий и иммунных клеток, атакующих новообразование.

15 сентября
Ольга Иванова

Американские исследователи выяснили, что в женских тампонах содержатся летучие органические соединения, которые влияют на присутствие этих веществ в моче. Интересно, что в прокладках их содержание значительно ниже.

15 сентября
ПНИПУ

Ученые Пермского Политеха и Хуачжунского университета науки и технологии (КНР) создали уникальную технологию, которая позволит предприятиям производить промышленные изделия без дефектов. Лазерная сварка в вакууме позволит повысить качество ответственных конструкций в аэрокосмической и машиностроительной отраслях. Российские и зарубежные ученые реализовали разработку благодаря уникальному проекту международных исследовательских групп (МИГов), который действует в Пермском крае с 2011 года и не имеет аналогов в России.

19 сентября
Александр Березин

Сегодня на Землю вернулся экипаж Inspiration 4. Пресса уже единодушно пишет об этом так: большой и яркий успех амбициозной космической компании. Без единого профессионала-астронавта — и взлетели выше МКС! Все это правда. Но правда и другое: сам Илон Маск и все, кто хорошо представляют себе пилотируемые космические полеты, находились в напряжении на протяжении троих суток, пока четверо смелых из Inspiration 4 были в космосе. И можно с уверенностью сказать, что впереди у SpaceX, кажется, еще более рискованные полеты. Попробуем разобраться почему.

3 сентября
Алиса Гаджиева

Два бронзовых тарана и свинцовые пули обнаружили на месте битвы при Эгатских островах, состоявшейся почти 23 века назад.

11 сентября
Алиса Гаджиева

Необычное погребение обнаружили во время работ по устройству пруда в гольф-клубе.

15 сентября
Ольга Иванова

Американские исследователи выяснили, что в женских тампонах содержатся летучие органические соединения, которые влияют на присутствие этих веществ в моче. Интересно, что в прокладках их содержание значительно ниже.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: