• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
12.05.2021
Сергей Васильев
3 955

Генная терапия с использованием ВИЧ подарила иммунитет детям с «синдромом мальчика в пузыре»

5.3

Модифицированные частицы ВИЧ помогли «отредактировать» гены, необходимые для роста здоровых лимфоцитов, у детей с врожденным иммунодефицитом.

Дэвид Веттер – мальчик с ТКИ, для которого впервые был использован «пузырь» / ©Baylor College of Medicine Photo Archives / Автор: Дмитрий Жуков

Экспериментальный метод генной терапии позволил восстановить функции иммунитета у почти полусотни детей, страдающих тяжелым комбинированным иммунодефицитом. Это до сих пор неизлечимое генетическое заболевание нарушает созревание лимфоцитов, делая человека уязвимым к любой случайной инфекции. Страдающие ТКИ вынуждены почти постоянно принимать антибиотики и проводить жизнь в искусственных стерильных условиях, поэтому иногда болезнь называют «синдромом мальчика в пузыре».

Для лечения таких пациентов можно использовать трансплантацию костного мозга от совместимого донора с тем, чтобы производством иммунных клеток могли заняться чужие здоровые клетки. Однако эта процедура болезненна и опасна, а поиски подходящего донора среди близких родственников сложны и зачастую не дают результата.

Поэтому команда американских медиков во главе с Дональдом Коном (Donald Kohn) из Детской клиники Mattel при Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе решила обратиться к генной терапии. Этот подход позволяет «корректировать» нерабочие гены и обещает настоящий прорыв в лечении целого ряда заболеваний, включая герпес и болезнь Альцгеймера.

Авторы взяли образцы костного мозга больных ТКИ, после чего провели генную модификацию их клеток, «заменив» нерабочие версии генов на новые. В качестве вектора для внесения новых фрагментов ДНК ученые использовали вирусные частицы ВИЧ — разумеется, заранее «дезактивированные» и неспособные вызывать иммунодефицита сами по себе. О результатах этой работы они пишут в статье, опубликованной в The New England Journal of Medicine.

В течение нескольких лет процедуру прошли 50 больных детей в различных американских клиниках. Во всех случаях она показала себя достаточно безопасной и не привела к развитию опасных побочных эффектов. При этом у 48 пациентов функция иммунитета практически полностью вернулась к норме, и, по словам ученых, они «покинули пузырь» и теперь способны вести совершенно нормальный образ жизни.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
Позавчера, 07:56
Андрей

Европейские палеонтологи изучили исключительно сохранившийся скелет плезиозавра из юрского периода, обнаруженный в Германии еще в 1940 году. Тогда ископаемую рептилию спрятали от разрушений войны в музей, а через 80 лет выяснилось, что на теле древнего животного остались мягкие ткани — кожа с уцелевшими клеточными ядрами и чешуйки. Новые данные дополняют представление о внешнем виде плезиозавров, живших больше 180 миллионов лет назад.

Позавчера, 12:04
Елизавета Александрова

Астрономы обнаружили, что почти треть всех наблюдаемых галактик во Вселенной объединены в пять самых широкомасштабных структур — галактические сверхскопления. На составленной учеными трехмерной карте одно особенно выделяется своими рекордными размерами: простирается на миллиард с лишним световых лет.

9 февраля
Михаил Орлов

Бактериофаги — вирусы, которые заражают бактерии, — приобрели множество хитроумных адаптаций к жизни внутри клетки. Джамбо-фаги среди них выделяются рекордными размерами — как вирусной частицы, так и генома. Вирусы-«слоны» даже приобрели структуру наподобие ядра эукариот, хранящую генетический материал. Авторы новой статьи в Nature узнали, как такое «ядро» импортирует из цитоплазмы бактерии необходимые вирусу белки.

Позавчера, 07:56
Андрей

Европейские палеонтологи изучили исключительно сохранившийся скелет плезиозавра из юрского периода, обнаруженный в Германии еще в 1940 году. Тогда ископаемую рептилию спрятали от разрушений войны в музей, а через 80 лет выяснилось, что на теле древнего животного остались мягкие ткани — кожа с уцелевшими клеточными ядрами и чешуйки. Новые данные дополняют представление о внешнем виде плезиозавров, живших больше 180 миллионов лет назад.

Позавчера, 12:04
Елизавета Александрова

Астрономы обнаружили, что почти треть всех наблюдаемых галактик во Вселенной объединены в пять самых широкомасштабных структур — галактические сверхскопления. На составленной учеными трехмерной карте одно особенно выделяется своими рекордными размерами: простирается на миллиард с лишним световых лет.

9 февраля
Михаил Орлов

Бактериофаги — вирусы, которые заражают бактерии, — приобрели множество хитроумных адаптаций к жизни внутри клетки. Джамбо-фаги среди них выделяются рекордными размерами — как вирусной частицы, так и генома. Вирусы-«слоны» даже приобрели структуру наподобие ядра эукариот, хранящую генетический материал. Авторы новой статьи в Nature узнали, как такое «ядро» импортирует из цитоплазмы бактерии необходимые вирусу белки.

31 января
Березин Александр

В 2022-2025 годах страны Западной Европы попытались отказаться от природного газа из России. Автор новой работы показал, что получившиеся при этом результаты были во многом противоположны целям.

13 января
Юлия Трепалина

Многие предпочитают вступать в романтические отношения с людьми примерно своего возраста, но есть и пары с существенной возрастной разницей. Международная группа ученых недавно на крупной выборке людей проследила за изменениями возраста партнеров на старте отношений в разные годы жизни.

14 января
Елизавета Александрова

По распространению сейсмических волн в недрах Земли геологи словно «сканируют» планету и обнаруживают все больше интересных особенностей ее внутреннего строения. Недавно очередное такое исследование заставило ученых особенно внимательно рассмотреть то, что скрывается под Тихоокеанской литосферной плитой.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно