Домашние животные не должны питаться, как мы
Почему?
12.05.2021
Сергей Васильев
3 651

Генная терапия с использованием ВИЧ подарила иммунитет детям с «синдромом мальчика в пузыре»

5.3

Модифицированные частицы ВИЧ помогли «отредактировать» гены, необходимые для роста здоровых лимфоцитов, у детей с врожденным иммунодефицитом.

Дэвид Веттер – мальчик с ТКИ, для которого впервые был использован «пузырь» / ©Baylor College of Medicine Photo Archives

Экспериментальный метод генной терапии позволил восстановить функции иммунитета у почти полусотни детей, страдающих тяжелым комбинированным иммунодефицитом. Это до сих пор неизлечимое генетическое заболевание нарушает созревание лимфоцитов, делая человека уязвимым к любой случайной инфекции. Страдающие ТКИ вынуждены почти постоянно принимать антибиотики и проводить жизнь в искусственных стерильных условиях, поэтому иногда болезнь называют «синдромом мальчика в пузыре».

Для лечения таких пациентов можно использовать трансплантацию костного мозга от совместимого донора с тем, чтобы производством иммунных клеток могли заняться чужие здоровые клетки. Однако эта процедура болезненна и опасна, а поиски подходящего донора среди близких родственников сложны и зачастую не дают результата.

Поэтому команда американских медиков во главе с Дональдом Коном (Donald Kohn) из Детской клиники Mattel при Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе решила обратиться к генной терапии. Этот подход позволяет «корректировать» нерабочие гены и обещает настоящий прорыв в лечении целого ряда заболеваний, включая герпес и болезнь Альцгеймера.

Авторы взяли образцы костного мозга больных ТКИ, после чего провели генную модификацию их клеток, «заменив» нерабочие версии генов на новые. В качестве вектора для внесения новых фрагментов ДНК ученые использовали вирусные частицы ВИЧ — разумеется, заранее «дезактивированные» и неспособные вызывать иммунодефицита сами по себе. О результатах этой работы они пишут в статье, опубликованной в The New England Journal of Medicine.

В течение нескольких лет процедуру прошли 50 больных детей в различных американских клиниках. Во всех случаях она показала себя достаточно безопасной и не привела к развитию опасных побочных эффектов. При этом у 48 пациентов функция иммунитета практически полностью вернулась к норме, и, по словам ученых, они «покинули пузырь» и теперь способны вести совершенно нормальный образ жизни.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
4 часа назад
Оксана Шолохова

Ученые показали, что ограничения движения негативно влияют на творческое мышление.

Позавчера, 18:14
Илья Ведмеденко

В России завершили заводские испытания малого ракетного корабля проекта 22800. Его построили для Черноморского флота. Такие МРК несут широкий набор вооружений, включая универсальный ракетный комплекс с «Калибрами».

Позавчера, 12:55
Василий Парфенов

Один из основных приборов готовящегося к полету аппарата Europa Clipper получил «первый свет» — так называют первое включение инструмента в рабочем режиме. Инфракрасная камера E-THEMIS в качестве теста работоспособности сделала панораму города Темпе в штате Аризона. «Космический глаз» межпланетного зонда запечатлел земной урбанистический пейзаж за два года до начала миссии и за целых восемь лет до прибытия в систему Юпитера.

4 часа назад
Оксана Шолохова

Ученые показали, что ограничения движения негативно влияют на творческое мышление.

Позавчера, 18:14
Илья Ведмеденко

В России завершили заводские испытания малого ракетного корабля проекта 22800. Его построили для Черноморского флота. Такие МРК несут широкий набор вооружений, включая универсальный ракетный комплекс с «Калибрами».

10 января
Алиса Гаджиева

Два шлема с рогами, которые были единственным археологическим подтверждением мифа о том, что воины Северной Европы носили на головах эти сомнительные изделия, относятся к бронзовому веку.

26.12.2021
Александр Березин

Российская тяжелая ракета имеет все шансы взлететь после Starship, хотя ее начали создавать на 20 лет раньше, да и по параметрам она радикально уступает детищу Илона Маска. Попробуем разобраться, почему любая попытка создать классическую ракету в наши дни — пустая трата времени и средств. А заодно дать ответ на вопрос, какую космическую ракету на самом деле стоит создавать России.

12 января
Алиса Гаджиева

Дополнительное исследование вулканических пород формации Кибиш в Эфиопии изменило датировку найденных там костей Homo sapiens.

19.12.2021
Александр Речкин

Корпорация Илона Маска с 2012 года разрабатывает космический корабль, который может изменить правила игры в космической отрасли. Starship, как его называют, должен стать многоразовой транспортной системой, способной доставить на Красную планету до 100 человек за раз.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: