• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
12.05.2021, 10:37
Сергей Васильев
4,0 тыс

Генная терапия с использованием ВИЧ подарила иммунитет детям с «синдромом мальчика в пузыре»

❋ 5.3

Модифицированные частицы ВИЧ помогли «отредактировать» гены, необходимые для роста здоровых лимфоцитов, у детей с врожденным иммунодефицитом.

Дэвид Веттер – мальчик с ТКИ, для которого впервые был использован «пузырь» / ©Baylor College of Medicine Photo Archives / Автор: Дмитрий Жуков

Экспериментальный метод генной терапии позволил восстановить функции иммунитета у почти полусотни детей, страдающих тяжелым комбинированным иммунодефицитом. Это до сих пор неизлечимое генетическое заболевание нарушает созревание лимфоцитов, делая человека уязвимым к любой случайной инфекции. Страдающие ТКИ вынуждены почти постоянно принимать антибиотики и проводить жизнь в искусственных стерильных условиях, поэтому иногда болезнь называют «синдромом мальчика в пузыре».

Для лечения таких пациентов можно использовать трансплантацию костного мозга от совместимого донора с тем, чтобы производством иммунных клеток могли заняться чужие здоровые клетки. Однако эта процедура болезненна и опасна, а поиски подходящего донора среди близких родственников сложны и зачастую не дают результата.

Поэтому команда американских медиков во главе с Дональдом Коном (Donald Kohn) из Детской клиники Mattel при Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе решила обратиться к генной терапии. Этот подход позволяет «корректировать» нерабочие гены и обещает настоящий прорыв в лечении целого ряда заболеваний, включая герпес и болезнь Альцгеймера.

Авторы взяли образцы костного мозга больных ТКИ, после чего провели генную модификацию их клеток, «заменив» нерабочие версии генов на новые. В качестве вектора для внесения новых фрагментов ДНК ученые использовали вирусные частицы ВИЧ — разумеется, заранее «дезактивированные» и неспособные вызывать иммунодефицита сами по себе. О результатах этой работы они пишут в статье, опубликованной в The New England Journal of Medicine.

В течение нескольких лет процедуру прошли 50 больных детей в различных американских клиниках. Во всех случаях она показала себя достаточно безопасной и не привела к развитию опасных побочных эффектов. При этом у 48 пациентов функция иммунитета практически полностью вернулась к норме, и, по словам ученых, они «покинули пузырь» и теперь способны вести совершенно нормальный образ жизни.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
21 марта, 19:13
Игорь Байдов

Арахнологи описали новый вид пауков, который копирует облик мертвой особи, пораженной паразитическим грибом, чтобы хищники меньше обращали на него внимание. В природе такой гриб заражает хозяина и воздействует на его нервную систему, после чего заставляет подниматься на возвышенность, откуда легче распространять споры. Открытие расширит представления ученых о мимикрии у животных.

22 марта, 16:55
Evgenia Vavilova

Нанопластика становится все больше в диете среднего человека, но ученые ищут способы не дать ему переместиться из еды в организм навсегда. Оказалось, что источником защиты может стать квашеная капуста.

23 марта, 07:59
Сеченовский Университет

Масштабное 10-летнее исследование, проведенное учеными Института стоматологии имени Е.В. Боровского Сеченовского Университета, помогло найти способ значительно повысить успех дентальной имплантации. Ключом оказался системный контроль уровня витамина D в крови пациентов, готовящихся к этой процедуре, и коррекция его дефицита под наблюдением эндокринолога. Такой междисциплинарный подход позволяет достичь успеха в 97,4% случаев имплантации.

19 марта, 10:58
Игорь Байдов

В парках некоторых стран все чаще можно заметить странную картину: синицы и воробьи вместо пуха и веточек приносят в клювах сигаретные окурки. Орнитологи из Польши решили выяснить, зачем птицы выстилают гнезда мусором, пропитанным никотином. Оказалось, пернатые нашли способ использовать вредную человеческую привычку для защиты своего потомства. Но, как это часто бывает в природе, у медали есть обратная сторона.

21 марта, 19:13
Игорь Байдов

Арахнологи описали новый вид пауков, который копирует облик мертвой особи, пораженной паразитическим грибом, чтобы хищники меньше обращали на него внимание. В природе такой гриб заражает хозяина и воздействует на его нервную систему, после чего заставляет подниматься на возвышенность, откуда легче распространять споры. Открытие расширит представления ученых о мимикрии у животных.

20 марта, 14:49
МАИ

20 марта Московскому авиационному институту исполняется 96 лет. За эти годы университет прошел большой путь становления, и во многом его развитие определяли люди, посвятившие себя науке и подготовке инженерных кадров. Один из таких — выдающийся ученый, заслуженный работник высшей школы Российской Федерации, доктор технических наук, профессор Борис Семенович Зечихин. Более 70 лет его жизнь неразрывно связана с кафедрой 310 «Электроэнергетические, электромеханические и биотехнические системы» и НИО-310 МАИ. Научная и педагогическая работа Бориса Семеновича получила широкое признание в России и за рубежом, а его вклад в развитие электромеханических специальностей и подготовку инженерных кадров оказал существенное влияние на отечественную авиационную и электротехническую промышленность.  Сегодня Борис Семенович продолжает свою работу, участвует в проектах по созданию электрических и гибридных силовых установок, передает опыт и знания молодым специалистам в рамках развития Передовой инженерной школы и всего МАИ в целом.

19 марта, 10:58
Игорь Байдов

В парках некоторых стран все чаще можно заметить странную картину: синицы и воробьи вместо пуха и веточек приносят в клювах сигаретные окурки. Орнитологи из Польши решили выяснить, зачем птицы выстилают гнезда мусором, пропитанным никотином. Оказалось, пернатые нашли способ использовать вредную человеческую привычку для защиты своего потомства. Но, как это часто бывает в природе, у медали есть обратная сторона.

19 марта, 12:41
Игорь Байдов

Марсоход «Персеверанс» обнаружил в камнях на кромке кратера Езеро спектральные признаки минерала корунда, из которого на Земле образуются рубины и сапфиры. Такие спектры на Красной планете зарегистрировали впервые. Теперь ученые пытаются понять, при каких процессах он мог там сформироваться, ведь условия на Марсе заметно отличаются от тех, в которых корунд обычно образуется на Земле.

18 марта, 10:35
Илья Гриднев

За 10 лет лежания в почве сигаретные фильтры не растворились, а лишь замаскировались под грязь. Их пластиковые волокна распались на микрочастицы, намертво склеились с минералами и превратились во вторичный микропластик. Более того, на пятом году гниения мусор начал отравлять землю с новой силой.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно