• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
22.04.2015, 08:47
Редакция Naked Science
847

Добрый ВИЧ: модифицированный вирус помог излечить редкое и смертельное заболевание

Генетически модифицированный ВИЧ помог вылечить крайне тяжелое и опасное наследственное заболевание: синдром Вискотта – Олдрича.

Добрый ВИЧ: модифицированный вирус помог излечить редкое и смертельное заболевание – иллюстрация к материалу на Naked Science
©Wikipedia / Автор: Екатерина Лебедева

Эта болезнь встречается нечасто, поражая не более 10 детей из миллиона, причем почти всегда – мальчиков, и связана с мутацией одного из расположенных на Х-хромосоме генов, ответственного за синтез белка WAS. Протекает она крайне тяжело и, как правило, заканчивается развитием онкологических и аутоиммунных синдромов, а затем и смертью в раннем возрасте. Пациентам с такими проблемами жить нелегко: из-за поражения иммунной системы они почти непрерывно страдают от той или иной болезни, кровотечений и экземы. По оценкам, ежегодно каждый из них находится на госпитализации в стационаре около месяца.
 
Чтобы избавить бедолаг от синдрома Вискотта – Олдрича, медики прибегают к такой сложной и дорогостоящей процедуре как трансплантация гематопоэтических («кроветворных») стволовых клеток, способных до некоторой степени восстановить нормальную работу иммунитета. Однако этот метод требует крайне осторожного выбора доноров, действует не слишком долго и связан с множеством побочных эффектов.
 
Лишь недавно экспериментальная генная терапия с использованием модифицированного вируса иммунодефицита человека позволила избавить больных от напасти. По данным авторов работы, за два года время, проведенное пациентами с синдромом Вискотта – Олдрича в больницах, сократилось с 25 дней до нуля. И помог в этом, действительно, наш старый добрый враг – ВИЧ.
 
Забрав образцы стволовых клеток у больных, медики инфицировали их вирусным вектором – модифицированными частицами ВИЧ, неопасными, зато несущими гены, которые позволяют восстановить нормальный синтез белка WAS. Вирус использовал все свои обычные приемы для того, чтобы проникнуть в клетки и встроить в их геном свою наследственную информацию – только на этот раз она была заменена на нужную врачам и их пациентам.
 
Клинические испытания метода, стартовавшие в Великобритании и Франции еще в 2010 года, охватили семь пациентов с синдромом Вискотта – Олдрича, в возрасте от 8 месяцев до 16 лет. К сожалению, один из подопытных скончался от сопровождающих болезнь инфекций, однако остальные демонстрируют замечательный прогресс. Уже через год такой терапии пациенты избавились от вечных инфекций, постоянно терзавших их прежде. Прошла экзема и другие симптомы аутоиммунных расстройств, прекратились кровотечения. Генная терапия – работает.
 

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
9 августа, 19:34
Марк Чернов

Американская компания Firebird официально запустила в городе Раздан крупный центр обработки данных и фабрику искусственного интеллекта. На сегодняшний день это самый масштабный технологический хаб подобного уровня в СНГ, а после завершения всех этапов строительства он войдет в пятерку самых мощных вычислительных кластеров в мире.

10 августа, 11:42
Илья Гриднев

Британские экологи выяснили, что большинство людей не догадываются о вреде солнцезащитных кремов для Мирового океана. Обзор научной литературы и локальный уличный опрос наглядно продемонстрировали разрыв между реальными экологическими угрозами и повседневными привычками покупателей.

9 августа, 10:53
Редакция Naked Science

Американское Министерство войны продолжает публиковать документы и видеозаписи о наблюдении неопознанных летающих объектов. Как и ранее, происхождение объектов из наблюдений неясно, но достаточно очевидно, что как минимум часть из них не относятся к известным сегодняшней науке природным феноменам.

9 августа, 19:34
Марк Чернов

Американская компания Firebird официально запустила в городе Раздан крупный центр обработки данных и фабрику искусственного интеллекта. На сегодняшний день это самый масштабный технологический хаб подобного уровня в СНГ, а после завершения всех этапов строительства он войдет в пятерку самых мощных вычислительных кластеров в мире.

9 августа, 10:53
Редакция Naked Science

Американское Министерство войны продолжает публиковать документы и видеозаписи о наблюдении неопознанных летающих объектов. Как и ранее, происхождение объектов из наблюдений неясно, но достаточно очевидно, что как минимум часть из них не относятся к известным сегодняшней науке природным феноменам.

10 августа, 11:42
Илья Гриднев

Британские экологи выяснили, что большинство людей не догадываются о вреде солнцезащитных кремов для Мирового океана. Обзор научной литературы и локальный уличный опрос наглядно продемонстрировали разрыв между реальными экологическими угрозами и повседневными привычками покупателей.

31 июля, 14:12
Андрей Серегин

Долгое время считалось, что до прихода европейцев тропические леса Амазонии были заселены сравнительно плохо. Однако выяснилось, что плотная растительность скрывает большинство следов древних обществ. С помощью воздушного лазерного сканирования ученые обнаружили сотни неизвестных земляных сооружений и предположили, что около двух тысяч лет назад население юго-западной части Амазонии могло достигать трех миллионов человек.

9 августа, 19:34
Марк Чернов

Американская компания Firebird официально запустила в городе Раздан крупный центр обработки данных и фабрику искусственного интеллекта. На сегодняшний день это самый масштабный технологический хаб подобного уровня в СНГ, а после завершения всех этапов строительства он войдет в пятерку самых мощных вычислительных кластеров в мире.

19 июля, 20:09
Александр Березин

Очереди на заправках стали привычным явлением в России, а на фоне информационного вакуума от властей о конкретных показателях производства бензина в июне население вынуждено ориентироваться на слухи. Все это выглядит довольно странно, но есть нюанс: скорее всего, кризис уже начинает выдыхаться. Как именно мы это выяснили?

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий