• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
22.04.2015, 08:47
Редакция Naked Science
847

Добрый ВИЧ: модифицированный вирус помог излечить редкое и смертельное заболевание

Генетически модифицированный ВИЧ помог вылечить крайне тяжелое и опасное наследственное заболевание: синдром Вискотта – Олдрича.

Добрый ВИЧ: модифицированный вирус помог излечить редкое и смертельное заболевание – иллюстрация к материалу на Naked Science
©Wikipedia / Автор: Екатерина Лебедева

Эта болезнь встречается нечасто, поражая не более 10 детей из миллиона, причем почти всегда – мальчиков, и связана с мутацией одного из расположенных на Х-хромосоме генов, ответственного за синтез белка WAS. Протекает она крайне тяжело и, как правило, заканчивается развитием онкологических и аутоиммунных синдромов, а затем и смертью в раннем возрасте. Пациентам с такими проблемами жить нелегко: из-за поражения иммунной системы они почти непрерывно страдают от той или иной болезни, кровотечений и экземы. По оценкам, ежегодно каждый из них находится на госпитализации в стационаре около месяца.
 
Чтобы избавить бедолаг от синдрома Вискотта – Олдрича, медики прибегают к такой сложной и дорогостоящей процедуре как трансплантация гематопоэтических («кроветворных») стволовых клеток, способных до некоторой степени восстановить нормальную работу иммунитета. Однако этот метод требует крайне осторожного выбора доноров, действует не слишком долго и связан с множеством побочных эффектов.
 
Лишь недавно экспериментальная генная терапия с использованием модифицированного вируса иммунодефицита человека позволила избавить больных от напасти. По данным авторов работы, за два года время, проведенное пациентами с синдромом Вискотта – Олдрича в больницах, сократилось с 25 дней до нуля. И помог в этом, действительно, наш старый добрый враг – ВИЧ.
 
Забрав образцы стволовых клеток у больных, медики инфицировали их вирусным вектором – модифицированными частицами ВИЧ, неопасными, зато несущими гены, которые позволяют восстановить нормальный синтез белка WAS. Вирус использовал все свои обычные приемы для того, чтобы проникнуть в клетки и встроить в их геном свою наследственную информацию – только на этот раз она была заменена на нужную врачам и их пациентам.
 
Клинические испытания метода, стартовавшие в Великобритании и Франции еще в 2010 года, охватили семь пациентов с синдромом Вискотта – Олдрича, в возрасте от 8 месяцев до 16 лет. К сожалению, один из подопытных скончался от сопровождающих болезнь инфекций, однако остальные демонстрируют замечательный прогресс. Уже через год такой терапии пациенты избавились от вечных инфекций, постоянно терзавших их прежде. Прошла экзема и другие симптомы аутоиммунных расстройств, прекратились кровотечения. Генная терапия – работает.
 

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
27 июля, 13:06
Игорь Байдов

Исследователи из США нашли в организме человека ранее неизвестный пептид BRP и проверили его работу на животных. В экспериментах он помог снизить аппетит и процент содержания жира без побочных эффектов. По механизму действия BRP напоминает препараты для снижения веса на основе ГПП-1, к которым относится семаглутид, но, предположительно, действует иначе: не через кишечник и поджелудочную железу, а преимущественно через центральные сигнальные пути в мозге, включая области гипоталамуса, участвующие в регуляции аппетита. Авторы новой научной работы рассматривают открытие как основу для принципиально нового класса лекарств от ожирения.

27 июля, 13:20
Александр Березин

Четыре точки Европы показали одну и ту же картину: как минимум несколько десятков тысяч лет регулярных сильных пожаров. До сих пор ученые не сталкивались с ископаемыми следами настолько длительных регулярных событий такого типа. Авторы новой работы предложили феномену объяснение, но оно имеет существенные недостатки.

25 июля, 10:46
Александр Березин

Формально почти вся программа тринадцатого полета самой большой ракеты в истории выполнена. Однако испытания показали неполную отлаженность ключевого элемента системы. SpaceX оказывается в ситуации действительно плотных сроков: до намеченного возвращения людей на Луну всего два года и два месяца.

24 июля, 11:13
Игорь Байдов

Правильно подобранные звуковые последовательности способны не только стимулировать рост растений, но и влиять на их урожайность. К такому выводу пришли авторы нового исследования. Они разработали технологию, которая позволяет воздействовать на процессы развития растений через акустические сигналы без использования генной инженерии или химикатов. В экспериментах добились повышения урожайности мяты, сои, болгарского перца и конопли.

25 июля, 10:46
Александр Березин

Формально почти вся программа тринадцатого полета самой большой ракеты в истории выполнена. Однако испытания показали неполную отлаженность ключевого элемента системы. SpaceX оказывается в ситуации действительно плотных сроков: до намеченного возвращения людей на Луну всего два года и два месяца.

24 июля, 12:05
Андрей Серегин

Сегодня на земле существует примерно 7500 языков, однако ученые давно подозревали, что в прошлом их было значительно больше. Международная группа лингвистов реконструировала историю языкового разнообразия за последние 12 тысяч лет и пришла к выводу, что человечество уже пережило «золотой век» языков, после которого их число начало быстро сокращаться.

9 июля, 13:06
Редакция Naked Science

Видеосервисы стали неотъемлемой частью жизни россиян. В 2026 году охваты большинства платформ продолжают расти, в том числе YouTube.

1 июля, 11:54
Марк Чернов

Древнеримские инженеры проложили колоссальную сеть дорог через Европу, Северную Африку и Ближний Восток, многие участки которой до сих пор поражают безупречной прямолинейностью. Секрет строительства заключался в использовании трех особых геодезических инструментов, с помощью которых разбивали местность на ровные отрезки и размечали трассы.

19 июля, 20:09
Александр Березин

Очереди на заправках стали привычным явлением в России, а на фоне информационного вакуума от властей о конкретных показателях производства бензина в июне население вынуждено ориентироваться на слухи. Все это выглядит довольно странно, но есть нюанс: скорее всего, кризис уже начинает выдыхаться. Как именно мы это выяснили?

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий