• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
22.04.2015, 08:47
Редакция Naked Science
843

Добрый ВИЧ: модифицированный вирус помог излечить редкое и смертельное заболевание

Генетически модифицированный ВИЧ помог вылечить крайне тяжелое и опасное наследственное заболевание: синдром Вискотта – Олдрича.

Добрый ВИЧ: модифицированный вирус помог излечить редкое и смертельное заболевание – иллюстрация к материалу на Naked Science
©Wikipedia / Автор: Екатерина Лебедева

Эта болезнь встречается нечасто, поражая не более 10 детей из миллиона, причем почти всегда – мальчиков, и связана с мутацией одного из расположенных на Х-хромосоме генов, ответственного за синтез белка WAS. Протекает она крайне тяжело и, как правило, заканчивается развитием онкологических и аутоиммунных синдромов, а затем и смертью в раннем возрасте. Пациентам с такими проблемами жить нелегко: из-за поражения иммунной системы они почти непрерывно страдают от той или иной болезни, кровотечений и экземы. По оценкам, ежегодно каждый из них находится на госпитализации в стационаре около месяца.
 
Чтобы избавить бедолаг от синдрома Вискотта – Олдрича, медики прибегают к такой сложной и дорогостоящей процедуре как трансплантация гематопоэтических («кроветворных») стволовых клеток, способных до некоторой степени восстановить нормальную работу иммунитета. Однако этот метод требует крайне осторожного выбора доноров, действует не слишком долго и связан с множеством побочных эффектов.
 
Лишь недавно экспериментальная генная терапия с использованием модифицированного вируса иммунодефицита человека позволила избавить больных от напасти. По данным авторов работы, за два года время, проведенное пациентами с синдромом Вискотта – Олдрича в больницах, сократилось с 25 дней до нуля. И помог в этом, действительно, наш старый добрый враг – ВИЧ.
 
Забрав образцы стволовых клеток у больных, медики инфицировали их вирусным вектором – модифицированными частицами ВИЧ, неопасными, зато несущими гены, которые позволяют восстановить нормальный синтез белка WAS. Вирус использовал все свои обычные приемы для того, чтобы проникнуть в клетки и встроить в их геном свою наследственную информацию – только на этот раз она была заменена на нужную врачам и их пациентам.
 
Клинические испытания метода, стартовавшие в Великобритании и Франции еще в 2010 года, охватили семь пациентов с синдромом Вискотта – Олдрича, в возрасте от 8 месяцев до 16 лет. К сожалению, один из подопытных скончался от сопровождающих болезнь инфекций, однако остальные демонстрируют замечательный прогресс. Уже через год такой терапии пациенты избавились от вечных инфекций, постоянно терзавших их прежде. Прошла экзема и другие симптомы аутоиммунных расстройств, прекратились кровотечения. Генная терапия – работает.
 

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
26 ноября, 12:39
Игорь Байдов

Что стало настоящим фундаментом власти — умение обрабатывать землю или контроль над некоторыми культурными растениями? Авторы нового исследования пришли к выводу, что появление первых крупных сообществ и государств зависело не от земледелия в целом, а от выращивания определенных злаков. Эти культуры было легко хранить и, еще важнее, невероятно просто облагать налогом, что и дало толчок появлению цивилизации.

27 ноября, 11:05
Игорь Байдов

Долгое время ученые полагали, что сотни гигантских статуй на острове Пасхи создали представители местной общины под руководством одного вождя. Однако авторы нового исследования поставили эту гипотезу под сомнение. Детальная трехмерная карта главного каменного карьера острова указала на более сложную картину. Вероятно, монументы были плодом творчества и соперничества небольших независимых групп.

26 ноября, 13:12
Александр Березин

Гамма-излучение, зафиксированное гамма-телескопом «Ферми», по мнению исследователя, может объясняться только распадом вимпов, частиц темной материи, в существовании которых множество других физиков уже разуверились. Если независимые проверки подтвердят открытие, это может существенно изменить космологическую картину мира.

21 ноября, 10:02
ПНИПУ

Так называемые зумеры и альфа, несмотря на молодой возраст, уже формируют ключевые поведенческие и потребительские тренды. Ученые Пермского Политеха рассказали, почему обозначение поколений начали с конца алфавита, как альфа и зумеры отличаются в способности к терпеливости, совмещении цифрового и реального «Я», подходу к профессиональной деятельности и отношении к финансам, какое мышление пришло на смену клиповому и как использование искусственного интеллекта повлияет на авторитет родителей.

26 ноября, 16:18
ФизТех

Коллектив российских ученых из МИРЭА — Российского технологического университета, Центра фотоники двумерных материалов МФТИ, Института металлургии и материаловедения им. А. А. Байкова РАН и ряда других ведущих научных центров провел глубокое исследование кристаллической структуры широко используемых пьезоэлектрических материалов на основе цирконата-титаната свинца. Используя метод рентгеноструктурного анализа, исследователи впервые смогли в деталях установить, как небольшие химические добавки кардинально меняют фазовый состав керамики и напрямую определяют ее электрофизические характеристики. Это открывает путь к целенаправленному дизайну «умных» материалов с заранее заданными свойствами для передовой электроники и сенсорики.

26 ноября, 17:00
Курчатовский институт

Фосфор – элемент, играющий ключевую роль в росте растений. В сельском хозяйстве он используется в составе многих минеральных удобрений. В то же время фосфор, содержащийся в сточных водах — серьезный загрязнитель, который при попадании в водоемы нарушает баланс экосистем и вызывает цветение водорослей. Ученые Национального исследовательского центра «Курчатовский институт» и Южного федерального университета предложили новый экологичный способ выделения фосфора из сточных вод с помощью фотосинтезирующих микроорганизмов.

20 ноября, 13:12
Полина Меньшова

Человеческие языки разнообразны, но это разнообразие ограничивается повторяющимися закономерностями. Пытаясь описать правила, которым подчиняются различия в грамматике, лингвисты сформулировали ряд так называемых грамматических универсалий — утверждений, предположительно верных для всех или большинства языков мира. Международная команда ученых провела статистический анализ на материале 2430 языков и обнаружила, что соответствующими действительности можно считать около трети таких утверждений.

8 ноября, 18:29
Адель Романова

По расчетам, большинство «гостей» из других звездных систем летят к Земле примерно со стороны созвездия Геркулес. Скорее всего, они время от времени падают на нашу планету, просто мы еще не научились это замечать. Как удалось вычислить, чаще всего они должны падать зимой и где-то в окрестностях экватора.

12 ноября, 10:47
Максим Абдулаев

Ученые открыли новый, ранее неизвестный способ передвижения бактерий по поверхностям, для которого не нужны жгутики. Эти микроорганизмы на краю колонии переваривают сахара, выделяют метаболиты и создают осмотическое давление. Оно вызывает микроскопическое «цунами», и на нем бактерии катятся вперед.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно