• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
20.08.2018, 16:41
Редакция Naked Science
1,1 тыс

Жизнь больных фенилкетонурией облегчат ГМ-бактериями

В США продолжаются успешные клинические испытания метода лечения фенилкетонурии с помощью препарата генетически модифицированной кишечной палочки.

fenil0
©Wikipedia / Автор: Lampronia Auxilius

Фенилаланин — одна из двадцати ключевых аминокислот, из которых сложены все белки нашего организма. Однако наследуемое нарушение метаболизма может приводить к ее избыточному накоплению, что оказывает токсический эффект, особенно на растущий организм. Страдающие фенилкетонурией дети вынуждены соблюдать крайне строгую диету с пониженным содержанием белков и веществ — предшественников аминокислоты, а производители потенциально опасных продуктов — указывать соответствующие предупреждения на упаковке.

 

Впрочем, работа, опубликованная в журнале Nature Biotechnology, обещает существенно снизить проявления болезни. В статье исследователи американской биотехнологической компании Synlogic сообщают об успешных доклинических исследованиях применения ГМ-бактерий, которые снижали содержание фенилаланина в крови у подопытных мышей и обезьян. Новая технология SYNB1618 еще в апреле получила зеленый свет от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), к настоящему моменту ее продолжают испытывать на добровольцах с фенилкетонурией.

 

Технология SYNB1618 использует широко известный штамм кишечной палочки Escherichia coli Nissle, модифицированный таким образом, чтобы удалять избыток фенилаланина из поступающих в кишечник веществ. Эксперименты показали, что пероральное введение ГМ-микробов ведет к снижению содержания аминокислоты в крови животных на 38 процентов по сравнению с контрольной группой.

 

По словам разработчиков из Synlogic, применение перспективного препарата обеспечит лечение в два этапа. На первом уровень фенилаланина в крови ставится под контроль. На втором ослабляются требования к соблюдению диеты, позволяя страдающим этим наследственным расстройством питаться разнообразнее — и быть счастливее.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
13 июля, 14:06
Максим Абдулаев

Кит живет двести лет, умеет пробивать головой полуметровый лед и поет океанский джаз голосом несмазанной дверной петли. Охотоморские гренландские киты — это не просто многотонные ледоколы. Это древние узники, которые остались жить в Охотском море со времен последнего оледенения. Это счастливцы, которые смогли пережить гарпуны китобоев XIX-XX веков, но сегодня уязвимы не меньше. Чтобы спасти этих поразительных китов, российским ученым и команде фонда «Природа и люди» приходится: считать хвосты, читать биографии по шрамам, прятать подростков от хищников, стрелять (спутниковыми метками) с парамоторов и тяжелых дронов. Рассказываем, как устроена жизнь гренландских китов России и кто помогает им не исчезнуть навсегда с лица планеты.

13 июля, 20:02
Evgenia Vavilova

Деревья растут и люди стареют не потому, что идет время, а из-за происходящих внутри них процессов. Но можно ли сказать, что именно эти процессы порождают время? Ученый создал маленькую Вселенную, в которой дела обстоят именно так.

14 июля, 10:10
Марк Чернов

Ученые выяснили, что золото владеет уникальной «техникой самообороны», которая защищает его от потускнения. Оказалось, атомы на поверхности этого металла способны самостоятельно перестраиваться в особые защитные структуры. Такой невидимый барьер блокирует контакт с кислородом и подавляет процесс окисления в триллион раз эффективнее, чем поверхность любого другого металла.

13 июля, 14:06
Максим Абдулаев

Кит живет двести лет, умеет пробивать головой полуметровый лед и поет океанский джаз голосом несмазанной дверной петли. Охотоморские гренландские киты — это не просто многотонные ледоколы. Это древние узники, которые остались жить в Охотском море со времен последнего оледенения. Это счастливцы, которые смогли пережить гарпуны китобоев XIX-XX веков, но сегодня уязвимы не меньше. Чтобы спасти этих поразительных китов, российским ученым и команде фонда «Природа и люди» приходится: считать хвосты, читать биографии по шрамам, прятать подростков от хищников, стрелять (спутниковыми метками) с парамоторов и тяжелых дронов. Рассказываем, как устроена жизнь гренландских китов России и кто помогает им не исчезнуть навсегда с лица планеты.

12 июля, 12:24
Марк Чернов

Ученые выяснили, почему интервальное голодание для многих оказывается эффективнее обычных диет. Исследование показало, что ограничение времени для приема пищи избавляет худеющего от изнуряющего ощущения жесткого контроля и при этом позволяет сбросить ровно столько же, сколько при скрупулезном подсчете калорий.

13 июля, 20:02
Evgenia Vavilova

Деревья растут и люди стареют не потому, что идет время, а из-за происходящих внутри них процессов. Но можно ли сказать, что именно эти процессы порождают время? Ученый создал маленькую Вселенную, в которой дела обстоят именно так.

25 июня, 16:20
Любовь С.

Вселенная может оказаться «замкнутой» глобальной структурой, где свет от далеких галактик способен возвращаться к наблюдателю с разных направлений. Именно такой сценарий не удалось исключить авторам нового масштабного обзора. Проверить его предсказания астрономы смогут уже в ближайшие годы.

25 июня, 15:09
Марк Чернов

Ученые впервые на молекулярном уровне доказали, что обычная вода одновременно состоит из двух разных жидких состояний — более плотного и менее плотного, которые непрерывно сменяют друг друга. Раз молекулярная «двойственность» действительно существует, это подтверждает спорную 30-летнюю гипотезу. Новое открытие поможет, наконец, объяснить десятки «странных» физических аномалий воды, включая ее расширение при замерзании и парадоксальное изменение вязкости под давлением.

26 июня, 14:54
Максим Абдулаев

Американские ветеринары установили, что длина шага передних лап у пожилых собак отражает возрастные изменения в работе мозга. Когда у собак развивается деменция, шаги их передних лап становятся короче, причем эта связь не зависит от хронической боли в суставах.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий