Европейские регуляторы одобрили первую генную терапию для детей — Naked Science
2 минуты
Редакция

Европейские регуляторы одобрили первую генную терапию для детей

Первая в мире генная терапия для детей, разработанная итальянскими учеными и заключающаяся в «ремонте» дефектных генов, получила одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам (ЕАЛС).

9735214240_feb44876ac_k
©Wikipedia

Как сообщает Reuters, создателями терапии Strimvelis являются итальянские ученые и специалисты из международной фармацевтической компании GlaxoSmithKline. В 2014 году, согласно официальному отчету, компания инвестировала в научные исследования более 3 млрд британских фунтов. Речь идет о лечении редкого и тяжелого иммунного заболевания ADA-SCID (ADA Severe Combined Immune Deficiency), вызываемого дефицитом утилизирующего пурины фермента аденозиндеаминазы. У больного ребенка перестают формироваться лейкоциты. В 2012 году заболевание пробовали лечить стволовыми клетками, однако клинического подтверждения эффективности метода найдено не было. Единственная существовавшая до сих пор терапия – донорство костного мозга. Но найти подходящего донора удается не всегда.
 

По данным информагентства, ежегодно в Европе рождаются 15 детей, которым ставят диагноз ADA-SCID. Без пересадки костного мозга и восстановления иммунной функции они редко доживают до двух лет. При этом, чтобы прожить какое-то время, дети должны содержаться в идеально стерильных условиях.

 
Strimvelis стала первой в мире одобренной детской генной терапией. Ранее уже была одобрена взрослая терапия Glybera UniQure, с помощью которой лечат редкие заболевания крови.  

 

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Вчера, 18:44
47 минут
Александр Березин

В России впервые в мире зарегистрировали вакцину от коронавируса, но, кажется, этому никто не рад. Многие пишут, что так быстро медицинские средства выпускать нельзя, ведь они не успеют пройти все проверки. Другие оценивают это как «масштабный эксперимент на людях». Утверждается, что еще до третьей фазы клинических испытаний «Спутник-V » введут миллионам российских граждан — в ближайший месяц. Сообщают, что у новой вакцины много побочных реакций, а вот защитных антител она якобы дает мало. Каждый из этих тезисов в той или иной степени неверен. Впрочем, это вовсе не значит, что вакцина обязательно работает. Попробуем разобраться, как все обстоит на самом деле.

9 часов назад
5 минут
Илья Ведмеденко

Российские авиастроители представили фотографии почти собранного второго серийного истребителя Су-57, который по совместительству должен стать первым истребителем пятого поколения, поступившим на вооружение ВКС России.

Вчера, 15:30
6 минут
Мария Азарова

Автор нового исследования выдвинул гипотезу о том, как SARS-CoV-2 распространяется через сеть белок-белковых взаимодействий субдиффузионным способом и поэтому поражает только определенные органы.

Вчера, 18:44
47 минут
Александр Березин

В России впервые в мире зарегистрировали вакцину от коронавируса, но, кажется, этому никто не рад. Многие пишут, что так быстро медицинские средства выпускать нельзя, ведь они не успеют пройти все проверки. Другие оценивают это как «масштабный эксперимент на людях». Утверждается, что еще до третьей фазы клинических испытаний «Спутник-V » введут миллионам российских граждан — в ближайший месяц. Сообщают, что у новой вакцины много побочных реакций, а вот защитных антител она якобы дает мало. Каждый из этих тезисов в той или иной степени неверен. Впрочем, это вовсе не значит, что вакцина обязательно работает. Попробуем разобраться, как все обстоит на самом деле.

Позавчера, 11:44
11 минут
Мария Азарова

Президент подчеркнул, что препарат, созданный российскими специалистами, успешно прошел все этапы испытаний и доказал свою эффективность в борьбе с вирусом.

10 августа
9 минут
Мария Азарова

Будут ли в России осенью вновь вводить ограничения по Covid-19? Есть ли люди, перенесшие коронавирус, но организм которых почему-то не выработал антитела? На эти и многие другие вопросы попытался ответить российский ученый-медик Арег Тотолян.

22 июля
66 минут
Александр Березин

С 2064 года численность людей начнет сокращаться — и этот процесс может быть необратим. Один из авторов соответствующей научной работы прямо указывает: если ничего не изменится, через несколько веков человечество вымрет. Однако есть вещи и похуже вымирания. Куда вероятнее иной сценарий: мир будет заселен теми, кто сможет размножаться в новых культурных условиях. К сожалению, значительная часть современных европейцев, американцев и, возможно, других народов будут вытеснены с первых страниц истории. Вдобавок те, кто победят в этой непростой борьбе, нам, сегодняшнему населению Земли, могут сильно не понравиться. Попробуем разобраться почему.

Вчера, 18:44
47 минут
Александр Березин

В России впервые в мире зарегистрировали вакцину от коронавируса, но, кажется, этому никто не рад. Многие пишут, что так быстро медицинские средства выпускать нельзя, ведь они не успеют пройти все проверки. Другие оценивают это как «масштабный эксперимент на людях». Утверждается, что еще до третьей фазы клинических испытаний «Спутник-V » введут миллионам российских граждан — в ближайший месяц. Сообщают, что у новой вакцины много побочных реакций, а вот защитных антител она якобы дает мало. Каждый из этих тезисов в той или иной степени неверен. Впрочем, это вовсе не значит, что вакцина обязательно работает. Попробуем разобраться, как все обстоит на самом деле.

31 июля
9 минут
Sergei Sobol

Сейчас, когда многие вокруг задумываются, а не попробовать ли что-то новое и не сменить ли профессию, программирование точно одно из тех направлений, к которому стоит присмотреться. Может, вы об этом уже думали?

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Лучшие материалы
Предстоящие мероприятия
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: