• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
02.04.2016
Редакция Naked Science
111

Европейские регуляторы одобрили первую генную терапию для детей

Первая в мире генная терапия для детей, разработанная итальянскими учеными и заключающаяся в «ремонте» дефектных генов, получила одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам (ЕАЛС).

9735214240_feb44876ac_k
©Wikipedia

Как сообщает Reuters, создателями терапии Strimvelis являются итальянские ученые и специалисты из международной фармацевтической компании GlaxoSmithKline. В 2014 году, согласно официальному отчету, компания инвестировала в научные исследования более 3 млрд британских фунтов. Речь идет о лечении редкого и тяжелого иммунного заболевания ADA-SCID (ADA Severe Combined Immune Deficiency), вызываемого дефицитом утилизирующего пурины фермента аденозиндеаминазы. У больного ребенка перестают формироваться лейкоциты. В 2012 году заболевание пробовали лечить стволовыми клетками, однако клинического подтверждения эффективности метода найдено не было. Единственная существовавшая до сих пор терапия – донорство костного мозга. Но найти подходящего донора удается не всегда.
 

По данным информагентства, ежегодно в Европе рождаются 15 детей, которым ставят диагноз ADA-SCID. Без пересадки костного мозга и восстановления иммунной функции они редко доживают до двух лет. При этом, чтобы прожить какое-то время, дети должны содержаться в идеально стерильных условиях.

 
Strimvelis стала первой в мире одобренной детской генной терапией. Ранее уже была одобрена взрослая терапия Glybera UniQure, с помощью которой лечат редкие заболевания крови.  

 

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Позавчера, 16:11
Анна Новиковская

Обычно мы считаем растения молчаливыми созданиями, но израильские ученые утверждают, что при стрессе эти существа издают высокочастотные «крики», сравнимые по громкости с обычным человеческим разговором.

Вчера, 17:30
Сергей Васильев

У загадочной вспышки AT2018cow, которая разгоралась намного быстрее и ярче любой сверхновой, нашли еще одну странную особенность. В отличие от всех аналогичных космических взрывов, этот расширялся не симметричной сферой, а был сильно уплощен.

Вчера, 09:46
Анна Новиковская

Исследователи заинтересовало странное поведение самок некоторых пауков — точнее, их полная неподвижность во время спаривания. Они сравнили поведение и химический состав тел пауков при естественном спаривании и искусственно вызванном обездвиживании и пришли к неожиданному выводу — самки делают это добровольно.

Позавчера, 16:11
Анна Новиковская

Обычно мы считаем растения молчаливыми созданиями, но израильские ученые утверждают, что при стрессе эти существа издают высокочастотные «крики», сравнимые по громкости с обычным человеческим разговором.

27 марта
Сергей Васильев

Китовые акулы могут плавать и у поверхности воды, и на больших глубинах, куда свет практически не проникает. Их зрение адаптировано к таким переходам и быстро переключается с «ночного» на «дневной» режим работы. Происходит это благодаря мутации, которая делает пигменты чувствительными к температуре, а у людей вызывает наследственную неспособность видеть при слабом свете.

29 марта
Мария Азарова

Ученые выяснили, что инкубатор для новорожденных «гасит» большинство звуков, в то же время вызывая резонирование определенных звуков внутри, создавая эффект гула и повышая уровень шума вплоть до 28 децибел.

10 марта
Анна Новиковская

Многие мужчины и некоторые женщины время от времени смотрят порнографические ролики или фотографии. Но исследователи из Университета Бригама Янга утверждают: избегание порно жизненно важно для развития здоровых и долгосрочных романтических отношений.

4 марта
Анна Новиковская

Уже пять тысяч лет назад жители Южной Европы ездили верхом на лошадях, и археологи обнаружили доказательства этой привычки, изучив специфические патологии человеческих скелетов.

3 марта
Алиса Гаджиева

Историки, археологи и расхитители гробниц не первое тысячелетие исследуют Великую пирамиду Гизы, но в ней до сих пор обнаруживают неизвестные детали.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: