Европейские регуляторы одобрили первую генную терапию для детей
Первая в мире генная терапия для детей, разработанная итальянскими учеными и заключающаяся в «ремонте» дефектных генов, получила одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам (ЕАЛС).
Как сообщает Reuters, создателями терапии Strimvelis являются итальянские ученые и специалисты из международной фармацевтической компании GlaxoSmithKline. В 2014 году, согласно официальному отчету, компания инвестировала в научные исследования более 3 млрд британских фунтов. Речь идет о лечении редкого и тяжелого иммунного заболевания ADA-SCID (ADA Severe Combined Immune Deficiency), вызываемого
дефицитом утилизирующего пурины фермента аденозиндеаминазы. У больного ребенка перестают формироваться лейкоциты. В 2012 году заболевание пробовали лечить стволовыми клетками, однако клинического подтверждения эффективности метода найдено не было. Единственная существовавшая до сих пор терапия – донорство костного мозга. Но найти подходящего донора удается не всегда.
По данным информагентства, ежегодно в Европе рождаются 15 детей, которым ставят диагноз ADA-SCID. Без пересадки костного мозга и восстановления иммунной функции они редко доживают до двух лет. При этом, чтобы прожить какое-то время, дети должны содержаться в идеально стерильных условиях.
Strimvelis стала первой в мире одобренной детской генной терапией. Ранее уже была одобрена взрослая терапия Glybera UniQure, с помощью которой лечат редкие заболевания крови.
Занятия футболом на профессиональном уровне понижают риск смерти от рака и болезней сердца, но повышают вероятность развития деменции.
Межпланетную станцию могут запустить в 12-летнее путешествие к троянским астероидам уже в 2021 году.
Эксперименты показали, что получить дополнительную пользу от физических упражнений можно без увеличения нагрузок: просто занимаясь пораньше, еще до завтрака.
Согласно представленным данным, вместо космического аппарата «Космос-2535» на орбите сейчас находятся пять объектов.
Биологи обнаружили вирус, который не может самостоятельно заражать клетки. Предполагается, что он пользуется помощью других вирусов.
Американские военные намерены получить прототип инновационного орудия в 2023 году.
Согласно представленным данным, вместо космического аппарата «Космос-2535» на орбите сейчас находятся пять объектов.
Биологи обнаружили вирус, который не может самостоятельно заражать клетки. Предполагается, что он пользуется помощью других вирусов.
Ученые сравнили состояние мозга женщин, имеющих детей, и тех, у кого их никогда не было. Выводы оказались более чем интересны.
[miniorange_social_login]
