• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
02.04.2016, 10:08
Редакция Naked Science
145

Европейские регуляторы одобрили первую генную терапию для детей

Первая в мире генная терапия для детей, разработанная итальянскими учеными и заключающаяся в «ремонте» дефектных генов, получила одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам (ЕАЛС).

Европейские регуляторы одобрили первую генную терапию для детей – иллюстрация к материалу на Naked Science
©Wikipedia / Автор: Pinaria Caprarius

Как сообщает Reuters, создателями терапии Strimvelis являются итальянские ученые и специалисты из международной фармацевтической компании GlaxoSmithKline. В 2014 году, согласно официальному отчету, компания инвестировала в научные исследования более 3 млрд британских фунтов. Речь идет о лечении редкого и тяжелого иммунного заболевания ADA-SCID (ADA Severe Combined Immune Deficiency), вызываемого дефицитом утилизирующего пурины фермента аденозиндеаминазы. У больного ребенка перестают формироваться лейкоциты. В 2012 году заболевание пробовали лечить стволовыми клетками, однако клинического подтверждения эффективности метода найдено не было. Единственная существовавшая до сих пор терапия – донорство костного мозга. Но найти подходящего донора удается не всегда.
 

По данным информагентства, ежегодно в Европе рождаются 15 детей, которым ставят диагноз ADA-SCID. Без пересадки костного мозга и восстановления иммунной функции они редко доживают до двух лет. При этом, чтобы прожить какое-то время, дети должны содержаться в идеально стерильных условиях.

 
Strimvelis стала первой в мире одобренной детской генной терапией. Ранее уже была одобрена взрослая терапия Glybera UniQure, с помощью которой лечат редкие заболевания крови.  

 

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
13 октября, 11:10
Илья Гриднев

Согласно новой гипотезе, сознание возникает не только из-за активности нейронов, но и благодаря физическим процессам — электромагнитным полям от движения жидкости в мозге. Эта модель, как и ее предшественники, пока носит теоретический характер, но предлагает нестандартный взгляд на проблему синхронизации работы разных отделов мозга.

13 октября, 19:23
Адель Романова

Недавно опубликованный план терраформирования Красной планеты предусматривает насыщение ее воздуха кислородом на 99%. При этом атмосферное давление должно будет стать примерно таким, как на высоте около 13-14 километров над Землей. Специалисты считают, что в такой среде можно дышать. Более того, у них есть конкретный план по достижению этой цели.

14 октября, 08:07
Александр Березин

Это произошло несмотря на то, что компания сознательно ослабила теплозащиту корабля, в том числе в самых критических местах. Впервые нормально отработала штатная система вывода в космос полезной нагрузки: туда доставили восемь макетов спутников общей массой 16 тонн. Испытания стали последним полетом Starship V2. Начиная со следующего полета, в космос отправятся Starship V3.

13 октября, 11:10
Илья Гриднев

Согласно новой гипотезе, сознание возникает не только из-за активности нейронов, но и благодаря физическим процессам — электромагнитным полям от движения жидкости в мозге. Эта модель, как и ее предшественники, пока носит теоретический характер, но предлагает нестандартный взгляд на проблему синхронизации работы разных отделов мозга.

13 октября, 19:23
Адель Романова

Недавно опубликованный план терраформирования Красной планеты предусматривает насыщение ее воздуха кислородом на 99%. При этом атмосферное давление должно будет стать примерно таким, как на высоте около 13-14 километров над Землей. Специалисты считают, что в такой среде можно дышать. Более того, у них есть конкретный план по достижению этой цели.

10 октября, 11:23
МГППУ

Креативность чаще всего ассоциируется с творчеством и искусством. Однако не всегда креатив направлен на благо. Например, схемы мошенников тоже можно назвать креативными, хотя они служат обману и личной выгоде. Такое «творчество» называют антисоциальным. К нему также относятся склонность ко лжи, оригинальной мести, злобным шуткам и розыгрышам, мошенничеству, дезинформации, политическим манипуляциям, слухам и домыслам. Психологи МГППУ рассмотрели особенности восприятия и понимания информации у людей с высокой антисоциальной креативностью и сравнили с характеристиками тех, кто обладает положительными чертами личности, в частности чертами Светлой триады — согласия, прощения и доброжелательности.

20 сентября, 08:52
Александр Березин

Посадка, включая выгорание куска степи, прошла штатно, но часть грызунов на борту погибли. Правда, погубила их не повышенная космическая радиация полярной орбиты, влияние которой на млекопитающих планировали выявить в миссии, а более банальные причины.

26 сентября, 11:41
ИИМК РАН

Археологи Института истории материальной культуры РАН (ИИМК РАН), при поддержке фонда «История отечества» в ходе раскопок обнаружили на всемирно известной стоянке каменного века Костенки-17 в Воронежской области редчайшие украшения из зубов песца и окаменелой раковины, а также уникальный для этого времени нуклеус из бивня мамонта для снятия заготовок.

29 сентября, 15:09
Адель Романова

Обычно выбрасываемое кометой вещество придает ей заметное ускорение. Как выяснилось, с третьим известным науке межзвездным объектом 3I/ATLAS этого практически не происходит, хотя у него есть и кома, и хвост. Астрофизики сейчас пытаются найти этому объяснение.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно