#детская генная терапия

Валерия Понамарева
5,6 тыс

Тяжелое генетическое заболевание угрожало ребенку смертью до совершеннолетия и проблемами с развитием. Генная терапия помогла, но спустя несколько лет у него обнаружили опухоль, возможно, связанную с ней.

Василий Парфенов
3,3 тыс

Американские генетики разработали и испытали новую генную терапию для редкого наследственного заболевания. Фактически, это первый мало-мальски эффективный способ лечения недостаточности декарбоксилазы ароматических аминокислот. Семеро пациентов в возрасте от четырех до девяти лет в течение 18 месяцев после инъекции избавились от припадков, начали пытаться говорить и едва ли не впервые в жизни улыбаться. А двое даже смогли ходить с посторонней помощью, что считалось для такого диагноза принципиально невозможным.

Редакция Naked Science
147

Первая в мире генная терапия для детей, разработанная итальянскими учеными и заключающаяся в «ремонте» дефектных генов, получила одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам (ЕАЛС).