#генная терапия

Новый способ лечения некоторых трудноизлечимых врожденных заболеваний, опробованный на эмбрионах мышей, помог исправить генную мутацию, которая вызывает синдром Ашера.

Модифицированный метод «подсадки» здорового гена позволил добиться результата от генной терапии в тех случаях, в которых ранее это было невозможно. В ближайшие годы он будет протестирован на людях.

Врачи выявили неизвестную ранее мутацию у женщины, которая почти не чувствует боль и стресс. Эта особенность позволяла ей без проблем переносить перелом конечностей, порезы и ожоги, роды и многочисленные хирургические операции. Открытие ученых поможет в разработке новой генной терапии.

Американские ученые превратили сигнальные клетки сетчатки в фоточувствительные и полностью восстановили зрение у слепых лабораторных мышей.

Исследователи из Нью-Йорка разработали необычный тест, в ходе которого они будут вводить испытуемым вирусы, содержащие ген, способный противостоять симптомам болезни Альцгеймера.

Примерно половина случаев рождения глухого ребенка — следствие генетики. Обычно эти люди прибегают к помощи кохлеарных имплантатов — медицинского прибора, протеза, позволяющего компенсировать потерю слуха. Однако в последнее время ученые из Европы и США все больше внимания уделяют генной терапии.

Ученые имплантировали грызунам фрагменты кожи, клетки которой способны производить белок, быстро разлагающий молекулы кокаина и лишающий животных тяги к наркотику.

Впервые в истории лекарственное средство, подавляющее гены, получило нормативную поддержку в США. Это большая победа — в том числе для лечения редкого наследственного заболевания.

Золотые наночастицы и система CRISPR помогли отредактировать геном в нейронах взрослых мышей и почти полностью вылечить их от последствий тяжелого наследственного заболевания.

Разработан и проходит испытания метод генной терапии, который уже сейчас сможет излечивать β-талассемию.

Создана методика, которая значительно продлевает срок воздействия внедренных генов при генной терапии.

Новый препарат на основе генно-модифицированных Т-лимфоцитов пациента оказался эффективным для больных несколькими типами лимфом.

Генную терапию впервые успешно применили для лечения гемофилии; одной внутривенной инъекции безвредных вирусов, несущих ген фактора плазмы IX, оказалось достаточно, чтобы прекратить кровотечения, а в некоторых случаях даже отказаться от инъекций факторов свертываемости.

В крупнейшем научно-исследовательском госпитале мира придумали генную терапию и способы терапии рака и ВИЧ, а сейчас проводят тесты на людях, для которых этот эксперимент — последний шанс на жизнь.

Ученые описали первый случай излечения пациента от серповидноклеточной анемии посредством генной терапии.

Исследователь предположил, что редактирование ДНК с целью противодействия наследственным заболеваниям может лишить мир новых Шекспиров и Стивенов Хокингов.

Ученые из Международной школы продвинутых исследований (SISSA) в Триесте, Италия, разработали метод генной терапии, который оказался эффективным в борьбе с одним из видов агрессивного рака мозга – глиобластомой. Этот метод был успешно протестирован на мышах.

Генетически модифицированный ВИЧ помог вылечить крайне тяжелое и опасное наследственное заболевание: синдром Вискотта – Олдрича.

В Германии начнут продавать первый на Западе препарат генной терапии и самое дорогое лекарство в мире Glybera.

Клинические испытания подтвердили эффективность генной терапии против ВИЧ: достаточно с ювелирной точностью отключить один из генов, действующих в иммунных клетках.