• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
09.11.2017
Редакция Naked Science
1
1 731

Ребенок, страдавший редким заболеванием, получил генномодифицированную здоровую кожу

Семилетний мальчик, потерявший большую часть кожи из-за редкого генетического заболевания, практически восстановил кожный покров благодаря экспериментальной генной терапии.

istock-624108412_16x9
©Wikipedia / Автор: Сергей Данилов

Об успешном завершении курса терапии сегодня сообщили врачи, курировавшие маленького пациента. Лечение заключалось в прививке генетически модифицированных стволовых клеток; на сегодняшний день это наиболее радикальная попытка лечения тяжелой формы буллезного эпидермолиза – заболевания, при котором из-за мутаций в десятке генов в клетках кожи вырабатываются неправильные белки. Выработка этих белков приводит к образованию болезненных пузырей; страдают также другие мягкие ткани, атрофируются ногти, зубы поражает тяжелый кариес. Буллезный эпидермолиз крайне тяжело переносится и часто летален, а средств, позволяющих полностью вылечить его, до сих пор не существует. Случай ремиссии, отчет о котором сегодня опубликовал журнал Nature, – один из первых в мировой клинической практике.

 

Новый терапевтический подход позволил купировать эффекты нескольких (не всех) мутаций, приводящих к развитию болезни. «Как правило, отчеты об одном клиническом случае не попадают на страницы ведущих журналов, но этот конкретный случай может означать большие перемены в области клеточной медицины», – комментирует Якуб Толар, трансплантолог из медицинского центра при Университете штата Миннесота.

 

Гены, мутирующие при буллезном эпидермолизе, кодируют белки, которые отвечают за связывание верхнего слоя кожи – эпидермиса – с подлежащими тканями. Отсутствие этих белков или изменения в их структуре приводят к тому, что эпидермис отслаивается; иногда это приводит к небольшим (хотя чувствительным) повреждениям, иногда – к воспалению. Во младенчестве эпидермолиз часто приводит к смерти, в более взрослом возрасте может выражаться в тяжелых продолжительных эпизодах обострений. Единственный метод лечения, существовавший до сих пор, заключался в ежедневных болезненных перевязках.

 

Новая методика напоминает давно известные методики лечения тяжелых ожогов: из клеток пациента выращивают пласты новой кожи и прививают их на поврежденные места. Но в случае с лечением эпидермолиза клетки искусственно выращенной кожи, хотя и идентичны клеткам пациента, не имеют тех мутаций, которые привели к развитию заболевания. Новую кожу выращивали из генетически модифицированных эпидермальных клеток мальчика. Для этого потребовался образец неповрежденной кожи ребенка размером с почтовую марку; здоровую копию гена LAMB3, кодирующего белок ламинин 332, в клетки доставил ретровирус. Из этого фрагмента в лаборатории вырастили листы здоровой кожи площадью от 50 до 150 кв. см, которые затем привили на ноги, руки, живот и спину мальчика.

 

Через месяц здоровая кожа прижилась и начала разрастаться; скоро она покрывала уже 80% тела. Спустя два года после пересадки на теле мальчика не появилось новых язв и воспалений.

 

Такая методика лечения предлагалась уже давно, но ряд исследователей высказывали опасения по поводу того, что генетическая модификация с помощью ретровируса может привести к развитию рака. Участвовавшие в клиническом исследовании сходной терапии дети, страдавшие тяжелым иммунодефицитом, заболели лейкемией. Но у мальчика с генетически модифицированной кожей до сих пор не проявилось никаких симптомов рака, зато общее состояние значительно улучшилось.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
Вчера, 19:20
Березин Александр

Западные колонии финикийцев включали сильнейшую морскую державу древнего Средиземноморья — Карфаген. Его жители использовали финикийский язык и поклонялись соответствующим богам. Теперь генетики заявили, что практически все эти люди — не потомки финикийских колонистов. Происхождение их в связи с этим довольно загадочно.

Вчера, 21:01
Юлия Трепалина

В прошлых исследованиях о скулшутинге в Соединенных Штатах некоторые эксперты называли основной причиной случаев массовой стрельбы в учебных заведениях наличие большого количества легальных «стволов» на руках у людей. Но в подобных работах редко систематически анализировали роль огнестрельного оружия в жизни школьных стрелков. По мнению профессора социологии Энн Нассауер из Эрфуртского университета (Германия), эта деталь роднит большинство совершавших такого рода нападения в США.

Вчера, 14:46
Юлия Трепалина

Многие, наверное, слышали фразу «Между ними возникла „химия“». Поясняя смысл выражения, часто говорят, что любовная химия между мужчиной и женщиной — это нечто сложное и с трудом поддающееся определению. Однако ученые не любят такой неясности, поскольку она мешает исследовать явление. Недавно группа психологов с помощью опроса выяснила основные компоненты взаимного влечения в паре, которое принято называть романтической, или любовной, химией.

20 апреля
Полина Меньшова

Распространено мнение, что, чем чаще пара занимается сексом, тем сильнее каждый из партнеров доволен отношениями. Международная команда исследователей проверила этот тезис.

18 апреля
Игорь Байдов

В 2006 году исследователи из Великобритании объявили, что легендарный антикитерский механизм, древнегреческий «компьютер», мог быть всего лишь игрушкой для демонстрации астрономических явлений. Авторы нового исследования подтвердили это, построив математическую модель на основе данных своих коллег, которая показала, что шестерни устройства заклинивало при запуске. Но несмотря на полученные результаты, ученые пытаются спасти репутацию древнего чуда техники, обвинив предыдущую команду в ряде ошибок.

18 апреля
Любовь

Примерно 41-42 тысячи лет назад на Земле произошел кратковременный сдвиг магнитных полюсов, который мог способствовать вымиранию неандертальцев, но не Homo sapiens — их выживание авторы нового исследования связали с появлением теплой одежды и добычей охры.

8 апреля
Березин Александр

До 13 тысяч лет назад в Северной Америке жил вид, который ученые до недавнего времени считали волком. Компания Colossal Biosciences объявила о возрождении этого вымершего вида, но биологические детали ставят ее заявление под серьезное сомнение.

2 апреля
Березин Александр

Известный американский отраслевой обозреватель Эрик Бергер взял интервью у экипажа космического корабля Boeing, из-за технических проблем которого два астронавта задержались на орбите на девять месяцев вместо одной недели. Детали, которые они озвучили, указывают на серьезные проблемы Starliner, о которых ранее умалчивали. Люди провели немало времени при глубоко нештатной температуре. При слегка другом сценарии миссии экипаж корабля мог погибнуть. Официальные заявления NASA и Boeing сразу после июньского полета к МКС, судя по интервью, были заведомо неправдивыми.

16 апреля
Андрей

Многие знают, как популярны сувениры из окаменелостей — зубы древних акул или полированные панцири аммонитов. Но чем реже встречаются такие артефакты, тем они ценнее, то есть на них можно много заработать. И это проблема для палеонтологов. Американский специалист по тираннозаврам оценил ущерб, который нанесла коммерческая добыча костей T. rex и подсчитал среднюю цену таких образцов. Оказалось, больше половины найденных тирексов находится в частных руках, а значит, для науки они недоступны или ненадежны.

[miniorange_social_login]

Комментарии

1 Комментарий
AxlMiller
10.11.2017
-
0
+
На самом деле прекрасная новость. Верю, что в будущем будет возможно создавать полноценные искусственные органы.
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно