• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
09.11.2017
Редакция Naked Science
1
1 727

Ребенок, страдавший редким заболеванием, получил генномодифицированную здоровую кожу

Семилетний мальчик, потерявший большую часть кожи из-за редкого генетического заболевания, практически восстановил кожный покров благодаря экспериментальной генной терапии.

istock-624108412_16x9
©Wikipedia / Автор: Сергей Данилов

Об успешном завершении курса терапии сегодня сообщили врачи, курировавшие маленького пациента. Лечение заключалось в прививке генетически модифицированных стволовых клеток; на сегодняшний день это наиболее радикальная попытка лечения тяжелой формы буллезного эпидермолиза – заболевания, при котором из-за мутаций в десятке генов в клетках кожи вырабатываются неправильные белки. Выработка этих белков приводит к образованию болезненных пузырей; страдают также другие мягкие ткани, атрофируются ногти, зубы поражает тяжелый кариес. Буллезный эпидермолиз крайне тяжело переносится и часто летален, а средств, позволяющих полностью вылечить его, до сих пор не существует. Случай ремиссии, отчет о котором сегодня опубликовал журнал Nature, – один из первых в мировой клинической практике.

 

Новый терапевтический подход позволил купировать эффекты нескольких (не всех) мутаций, приводящих к развитию болезни. «Как правило, отчеты об одном клиническом случае не попадают на страницы ведущих журналов, но этот конкретный случай может означать большие перемены в области клеточной медицины», – комментирует Якуб Толар, трансплантолог из медицинского центра при Университете штата Миннесота.

 

Гены, мутирующие при буллезном эпидермолизе, кодируют белки, которые отвечают за связывание верхнего слоя кожи – эпидермиса – с подлежащими тканями. Отсутствие этих белков или изменения в их структуре приводят к тому, что эпидермис отслаивается; иногда это приводит к небольшим (хотя чувствительным) повреждениям, иногда – к воспалению. Во младенчестве эпидермолиз часто приводит к смерти, в более взрослом возрасте может выражаться в тяжелых продолжительных эпизодах обострений. Единственный метод лечения, существовавший до сих пор, заключался в ежедневных болезненных перевязках.

 

Новая методика напоминает давно известные методики лечения тяжелых ожогов: из клеток пациента выращивают пласты новой кожи и прививают их на поврежденные места. Но в случае с лечением эпидермолиза клетки искусственно выращенной кожи, хотя и идентичны клеткам пациента, не имеют тех мутаций, которые привели к развитию заболевания. Новую кожу выращивали из генетически модифицированных эпидермальных клеток мальчика. Для этого потребовался образец неповрежденной кожи ребенка размером с почтовую марку; здоровую копию гена LAMB3, кодирующего белок ламинин 332, в клетки доставил ретровирус. Из этого фрагмента в лаборатории вырастили листы здоровой кожи площадью от 50 до 150 кв. см, которые затем привили на ноги, руки, живот и спину мальчика.

 

Через месяц здоровая кожа прижилась и начала разрастаться; скоро она покрывала уже 80% тела. Спустя два года после пересадки на теле мальчика не появилось новых язв и воспалений.

 

Такая методика лечения предлагалась уже давно, но ряд исследователей высказывали опасения по поводу того, что генетическая модификация с помощью ретровируса может привести к развитию рака. Участвовавшие в клиническом исследовании сходной терапии дети, страдавшие тяжелым иммунодефицитом, заболели лейкемией. Но у мальчика с генетически модифицированной кожей до сих пор не проявилось никаких симптомов рака, зато общее состояние значительно улучшилось.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
Вчера, 13:47
ФизТех

Ученые МФТИ представили теоретическую работу, посвященную введению дополнительных соотношений неопределенности Гейзенберга в (1+3)-мерном пространстве Минковского и в (1+4)-мерной расширенной модели пространства. Это исследование может изменить наши представления о времени, пространстве и материи.

Вчера, 12:58
Елизавета Александрова

Известно уже несколько десятков экзопланет, которые по размерам и массе сравнимы с Землей, обращаются вокруг карликовых звезд и при этом располагаются в зоне потенциальной обитаемости — там, где океаны при наличии не испарятся и не замерзнут полностью. Проблема в том, что пока ни у одной из этих планет не наблюдается достаточно плотной атмосферы. Ученые решили разобраться, в чем дело.

16 февраля
Ольга Иванова

Многие любят зиму только потому, что в это время нет насекомых. Для этой «нелюбви» медики даже придумали название — инсектофобия. Если верить статистике, ею страдают до шести процентов жителей США. Остальных такая «мелочь» чаще всего вообще не интересует. А зря! Насекомые — это целый мир, весьма интеллектуальный и загадочный. Об их эволюции, самых крупных представителях в истории Земли и, конечно, когнитивных способностях этих крошечных существ Naked Science поговорил с кандидатом биологических наук, экскурсоводом Зоологического музея ЗИН РАН и популяризатором науки Ильей Удаловым.

Вчера, 13:47
ФизТех

Ученые МФТИ представили теоретическую работу, посвященную введению дополнительных соотношений неопределенности Гейзенберга в (1+3)-мерном пространстве Минковского и в (1+4)-мерной расширенной модели пространства. Это исследование может изменить наши представления о времени, пространстве и материи.

Вчера, 12:58
Елизавета Александрова

Известно уже несколько десятков экзопланет, которые по размерам и массе сравнимы с Землей, обращаются вокруг карликовых звезд и при этом располагаются в зоне потенциальной обитаемости — там, где океаны при наличии не испарятся и не замерзнут полностью. Проблема в том, что пока ни у одной из этих планет не наблюдается достаточно плотной атмосферы. Ученые решили разобраться, в чем дело.

16 февраля
Ольга Иванова

Многие любят зиму только потому, что в это время нет насекомых. Для этой «нелюбви» медики даже придумали название — инсектофобия. Если верить статистике, ею страдают до шести процентов жителей США. Остальных такая «мелочь» чаще всего вообще не интересует. А зря! Насекомые — это целый мир, весьма интеллектуальный и загадочный. Об их эволюции, самых крупных представителях в истории Земли и, конечно, когнитивных способностях этих крошечных существ Naked Science поговорил с кандидатом биологических наук, экскурсоводом Зоологического музея ЗИН РАН и популяризатором науки Ильей Удаловым.

31 января
Березин Александр

В 2022-2025 годах страны Западной Европы попытались отказаться от природного газа из России. Автор новой работы показал, что получившиеся при этом результаты были во многом противоположны целям.

12 февраля
Елизавета Александрова

Пролетевший через Солнечную систему в 2017 году астероид Оумуамуа произвел неизгладимое впечатление в том числе своей беспрецедентно вытянутой формой. Астрономы попытались рассчитать, как он мог стать таким и почему в Солнечной системе мы не наблюдаем ничего подобного.

10 февраля
Елизавета Александрова

Астрономы обнаружили, что почти треть всех наблюдаемых галактик во Вселенной объединены в пять самых широкомасштабных структур — галактические сверхскопления. На составленной учеными трехмерной карте одно особенно выделяется своими рекордными размерами: простирается на миллиард с лишним световых лет.

[miniorange_social_login]

Комментарии

1 Комментарий
AxlMiller
10.11.2017
-
0
+
На самом деле прекрасная новость. Верю, что в будущем будет возможно создавать полноценные искусственные органы.
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно