Ребенок, страдавший редким заболеванием, получил генномодифицированную здоровую кожу
6 минут
Редакция
1

Ребенок, страдавший редким заболеванием, получил генномодифицированную здоровую кожу

Семилетний мальчик, потерявший большую часть кожи из-за редкого генетического заболевания, практически восстановил кожный покров благодаря экспериментальной генной терапии.

istock-624108412_16x9

Об успешном завершении курса терапии сегодня сообщили врачи, курировавшие маленького пациента. Лечение заключалось в прививке генетически модифицированных стволовых клеток; на сегодняшний день это наиболее радикальная попытка лечения тяжелой формы буллезного эпидермолиза – заболевания, при котором из-за мутаций в десятке генов в клетках кожи вырабатываются неправильные белки. Выработка этих белков приводит к образованию болезненных пузырей; страдают также другие мягкие ткани, атрофируются ногти, зубы поражает тяжелый кариес. Буллезный эпидермолиз крайне тяжело переносится и часто летален, а средств, позволяющих полностью вылечить его, до сих пор не существует. Случай ремиссии, отчет о котором сегодня опубликовал журнал Nature, – один из первых в мировой клинической практике.

 

Новый терапевтический подход позволил купировать эффекты нескольких (не всех) мутаций, приводящих к развитию болезни. «Как правило, отчеты об одном клиническом случае не попадают на страницы ведущих журналов, но этот конкретный случай может означать большие перемены в области клеточной медицины», – комментирует Якуб Толар, трансплантолог из медицинского центра при Университете штата Миннесота.

 

Гены, мутирующие при буллезном эпидермолизе, кодируют белки, которые отвечают за связывание верхнего слоя кожи – эпидермиса – с подлежащими тканями. Отсутствие этих белков или изменения в их структуре приводят к тому, что эпидермис отслаивается; иногда это приводит к небольшим (хотя чувствительным) повреждениям, иногда – к воспалению. Во младенчестве эпидермолиз часто приводит к смерти, в более взрослом возрасте может выражаться в тяжелых продолжительных эпизодах обострений. Единственный метод лечения, существовавший до сих пор, заключался в ежедневных болезненных перевязках.

 

Новая методика напоминает давно известные методики лечения тяжелых ожогов: из клеток пациента выращивают пласты новой кожи и прививают их на поврежденные места. Но в случае с лечением эпидермолиза клетки искусственно выращенной кожи, хотя и идентичны клеткам пациента, не имеют тех мутаций, которые привели к развитию заболевания. Новую кожу выращивали из генетически модифицированных эпидермальных клеток мальчика. Для этого потребовался образец неповрежденной кожи ребенка размером с почтовую марку; здоровую копию гена LAMB3, кодирующего белок ламинин 332, в клетки доставил ретровирус. Из этого фрагмента в лаборатории вырастили листы здоровой кожи площадью от 50 до 150 кв. см, которые затем привили на ноги, руки, живот и спину мальчика.

 

Через месяц здоровая кожа прижилась и начала разрастаться; скоро она покрывала уже 80% тела. Спустя два года после пересадки на теле мальчика не появилось новых язв и воспалений.

 

Такая методика лечения предлагалась уже давно, но ряд исследователей высказывали опасения по поводу того, что генетическая модификация с помощью ретровируса может привести к развитию рака. Участвовавшие в клиническом исследовании сходной терапии дети, страдавшие тяжелым иммунодефицитом, заболели лейкемией. Но у мальчика с генетически модифицированной кожей до сих пор не проявилось никаких симптомов рака, зато общее состояние значительно улучшилось.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
25 марта
3 минуты
Мария Азарова

Ученые предполагают, что небесное тело, прибывшее к нам из другой планетной системы, стало распадаться после приближения к Солнцу. Вероятно, скоро можно будет констатировать смерть 2I\Borisov.

25 марта
5 минут
Мария Азарова

Опубликованное изданием Baza видео демонстрирует последствия вирусной пневмонии для легких. Она наблюдается у больных Covid-19, находящихся в состоянии средней тяжести.

Позавчера, 16:00
5 минут
Полина Гершберг

Меры, принятые более тридцати лет назад, оказывают положительное влияние на земную атмосферу.

22 марта
7 минут
Александр Березин

Одна из крупнейших проблем современной физики — загадка скорости расширения Вселенной. По одному методу измерения она выходит одной, по другому — совсем иной. С физической точки зрения так быть не может. Новая работа утверждает, что на самом деле проблема вполне решаема. Достаточно предположить, что наша часть Вселенной по какой-то неизвестной причине крайне обеднена материей.

24 марта
18 минут
Александр Березин

Очередная волна теорий заговора о рукотворности пандемии Covid-19 обвиняет во всем уханьскую вирусологическую лабораторию, исследователи из которой в самом деле сконструировали в 2015 году вирус, близкий к нынешнему. И все же он был совсем иным — это не SARS-CoV-2. Согласно новой работе, их гены не совпадают на десятки процентов, разрыв много больше, чем у людей и шимпанзе. Есть и другие факторы, практически исключающие возможность искусственного происхождения любого вируса, подобного тому, что развязал текущую эпидемию.

22 марта
7 минут
Денис Гордеев

Гидроксихлорохин, использующийся при лечении малярии, показал высокую эффективность против вируса SARS-CoV-2, особенно в сочетании с антибиотиком азитромицином. Правда, делать выводы о появлении потенциального препарата против этого патогена еще очень рано. Неясны также и причины по которым лекарства, созданные совсем от других болезней, могут оказаться эффективными против нового вируса.

10 марта
5 минут
Сергей Васильев

Новый анализ образцов лунного грунта показал, что под поверхностью спутника могут скрываться остатки древней планеты Тейя, столкновение которой с Землей и привело к появлению спутника.

10 марта
2 минуты
Илья Ведмеденко

Принадлежащие норвежским ВВС американские истребители пятого поколения использовали для перехвата российских боевых самолетов — Ту-142 и МиГ-31.

13 марта
37 минут
Александр Березин

С начала марта 2020 года по социальным сетям распространяется одна и та же мысль: в России полным-полно больных Covid-19, просто власти занижают медицинскую статистику «на много порядков». Больные гриппом и ОРВИ, считают сторонники этой точки зрения, на самом деле, страдают от коронавируса. Смерти от него тоже «оформят» под грипп и обычную пневмонию. Более того, сходными фальсификациями пытаются объяснить и почти полную победу над эпидемией в Китае. Версия, согласимся, красочная, будоражит воображение. Проверим, совместима ли она с реальностью.

[miniorange_social_login]

Комментарии

1 Комментарий

AxlMiller
10.11.2017
-
0
+
На самом деле прекрасная новость. Верю, что в будущем будет возможно создавать полноценные искусственные органы.
Подтвердить?
Лучшие материалы
Предстоящие мероприятия
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: