• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
09.11.2017
Редакция Naked Science
1
1 719

Ребенок, страдавший редким заболеванием, получил генномодифицированную здоровую кожу

Семилетний мальчик, потерявший большую часть кожи из-за редкого генетического заболевания, практически восстановил кожный покров благодаря экспериментальной генной терапии.

istock-624108412_16x9
©Wikipedia / Автор: Сергей Данилов

Об успешном завершении курса терапии сегодня сообщили врачи, курировавшие маленького пациента. Лечение заключалось в прививке генетически модифицированных стволовых клеток; на сегодняшний день это наиболее радикальная попытка лечения тяжелой формы буллезного эпидермолиза – заболевания, при котором из-за мутаций в десятке генов в клетках кожи вырабатываются неправильные белки. Выработка этих белков приводит к образованию болезненных пузырей; страдают также другие мягкие ткани, атрофируются ногти, зубы поражает тяжелый кариес. Буллезный эпидермолиз крайне тяжело переносится и часто летален, а средств, позволяющих полностью вылечить его, до сих пор не существует. Случай ремиссии, отчет о котором сегодня опубликовал журнал Nature, – один из первых в мировой клинической практике.

 

Новый терапевтический подход позволил купировать эффекты нескольких (не всех) мутаций, приводящих к развитию болезни. «Как правило, отчеты об одном клиническом случае не попадают на страницы ведущих журналов, но этот конкретный случай может означать большие перемены в области клеточной медицины», – комментирует Якуб Толар, трансплантолог из медицинского центра при Университете штата Миннесота.

 

Гены, мутирующие при буллезном эпидермолизе, кодируют белки, которые отвечают за связывание верхнего слоя кожи – эпидермиса – с подлежащими тканями. Отсутствие этих белков или изменения в их структуре приводят к тому, что эпидермис отслаивается; иногда это приводит к небольшим (хотя чувствительным) повреждениям, иногда – к воспалению. Во младенчестве эпидермолиз часто приводит к смерти, в более взрослом возрасте может выражаться в тяжелых продолжительных эпизодах обострений. Единственный метод лечения, существовавший до сих пор, заключался в ежедневных болезненных перевязках.

 

Новая методика напоминает давно известные методики лечения тяжелых ожогов: из клеток пациента выращивают пласты новой кожи и прививают их на поврежденные места. Но в случае с лечением эпидермолиза клетки искусственно выращенной кожи, хотя и идентичны клеткам пациента, не имеют тех мутаций, которые привели к развитию заболевания. Новую кожу выращивали из генетически модифицированных эпидермальных клеток мальчика. Для этого потребовался образец неповрежденной кожи ребенка размером с почтовую марку; здоровую копию гена LAMB3, кодирующего белок ламинин 332, в клетки доставил ретровирус. Из этого фрагмента в лаборатории вырастили листы здоровой кожи площадью от 50 до 150 кв. см, которые затем привили на ноги, руки, живот и спину мальчика.

 

Через месяц здоровая кожа прижилась и начала разрастаться; скоро она покрывала уже 80% тела. Спустя два года после пересадки на теле мальчика не появилось новых язв и воспалений.

 

Такая методика лечения предлагалась уже давно, но ряд исследователей высказывали опасения по поводу того, что генетическая модификация с помощью ретровируса может привести к развитию рака. Участвовавшие в клиническом исследовании сходной терапии дети, страдавшие тяжелым иммунодефицитом, заболели лейкемией. Но у мальчика с генетически модифицированной кожей до сих пор не проявилось никаких симптомов рака, зато общее состояние значительно улучшилось.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Сегодня, 11:32
Александр Березин

Falcon 9 Block 5 впервые за три сотни запусков дал частично неудачный полет. Ракета выводила 20 спутников компании SpaceX, с 15 связь уже пропала, еще пять могут быть потеряны в ближайшее время.

Позавчера, 12:09
Татьяна

Ученые из Китая проанализировали состав древнейших цирконов с помощью машинного обучения. В этих минералах хранится информация о процессах в недрах планеты. По мнению авторов нового исследования, все указывает на то, что перемещения плит в литосфере происходили уже в катархее, 4,2 миллиарда лет назад, то есть гораздо раньше предыдущих оценок.

Вчера, 12:45
Татьяна

Открытая недавно планета LHS 1140 b заинтересовала ученых как потенциально обитаемая. В новой работе канадские исследователи подтвердили, что это, скорее всего, мир с теплым океаном, окутанным насыщенной азотом атмосферой.

Позавчера, 12:09
Татьяна

Ученые из Китая проанализировали состав древнейших цирконов с помощью машинного обучения. В этих минералах хранится информация о процессах в недрах планеты. По мнению авторов нового исследования, все указывает на то, что перемещения плит в литосфере происходили уже в катархее, 4,2 миллиарда лет назад, то есть гораздо раньше предыдущих оценок.

8 июля
Полина Меньшова

Ученые из Великобритании предложили психофизиологическую модель, объясняющую, как именно физические упражнения облегчают симптомы депрессии. Особенно она применима к аэробной нагрузке, например ходьбе, подъему по лестнице, бегу.

Сегодня, 11:32
Александр Березин

Falcon 9 Block 5 впервые за три сотни запусков дал частично неудачный полет. Ракета выводила 20 спутников компании SpaceX, с 15 связь уже пропала, еще пять могут быть потеряны в ближайшее время.

25 июня
Игорь Байдов

Ученые из Китая и Бельгии воссоздали в лаборатории условия, существовавшие на Меркурии четыре миллиарда лет назад, и выяснили, что они были идеальными для образования слоя алмазов, который с течением времени становился лишь толще.

21 июня
Nadya

Земля начала формироваться примерно 4,5 миллиарда лет назад. Чтобы понять, как это происходило в ранние периоды развития нашей планеты, ученые ищут образцы древних горных пород. Одну из таких, возрастом почти 3,5 миллиарда лет, обнаружили рядом с городом Колли в Австралии.

1 июля
Александр Березин

Необычный биологический вид, по оценке авторов новой научной работы, пригоден для заселения четвертой планеты без каких-либо предварительных условий — уже в том виде, в котором он существует сейчас. Поскольку речь идет о фотосинтетическом организме, он способен нарабатывать существенное количество кислорода. Интересно, что кандидат на терраформирование Марса сохранил жизнеспособность после месяца в жидком азоте.

[miniorange_social_login]

Комментарии

1 Комментарий
AxlMiller
10.11.2017
-
0
+
На самом деле прекрасная новость. Верю, что в будущем будет возможно создавать полноценные искусственные органы.
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно