Генная терапия впервые справилась с серповидноклеточной анемией
Ученые описали первый случай излечения пациента от серповидноклеточной анемии посредством генной терапии.
Серповидноклеточная анемия представляет собой генетическое заболевание, которое выражается в тромбозе и анемии. Патология связана с мутацией гена бета-субъединицы гемоглобина, в результате которой эритроциты принимают серповидную форму, быстрее разрушаются и хуже проходят по кровеносным сосудам. Сейчас для лечения заболевания используется гидроксимочевина: она стимулирует синтез младенческой формы гемоглобина, которая уменьшает содержание дефектного гемоглобина. Однако препарат обладает рядом побочных эффектов и действует не на все клетки.
В качестве альтернативы ученые разрабатывают методы генной терапии серповидноклеточной анемии. В 2014 году американская компания Bluebird Bio совместно с французскими специалистами приступила к клиническим исследованиям одного из подобных методов. Участником испытаний стал в том числе мальчик, который с рождения наблюдался в Детской больнице Неккер (Франция). В возрасте двух-девяти лет пациент получал гидромочевину без выраженных эффектов, однако осенью 2014 года, в возрасте 13 лет, ему провели генную терапию.
На первом этапе у пациента взяли ткань костного мозга и выделили из нее кроветворные клетки CD34+. Посредством ослабленного лентивируса в клетки ввели нормальный ген глобина βA-T87Q. Затем с помощью бусульфана авторы уничтожили часть кроветворных клеток в спинном мозге испытуемого и ввели модифицированные клетки. В течение эксперимента пациенту проводилось переливание крови до тех пор, пока концентрация βA-T87Q не достигла 25–30 процентов от общего уровня гемоглобина (на 88-й день лечения).
К шестому месяцу терапии общий уровень гемоглобина в крови пациента стабилизировался на нижней границе нормы, на девятый месяц доля βA-T87Q достигла 46, на 15-й месяц — 48 процентов. За время испытаний у мальчика не наблюдалось рецидивов заболевания. Побочные эффекты исследований оказались связаны с процедурой уничтожения кроветворных клеток и были устранены в ходе лечения. По результатам наблюдений врачи отменили пациенту медикаментозную терапию за отсутствием необходимости.
Подробности работы опубликованы в The New England Journal of Medicine.
Telegram 
Дзен 
VK В доколумбовых Андах принадлежность к правящему роду определяла доступ к земле, торговле и статусу, поэтому удержать все внутри семьи было вопросом выживания. Ученые выяснили, что элиты долины Чинча решали эту задачу самым прямым способом — заключая браки между родственниками на протяжении как минимум двух поколений.
Последние несколько лет по всему миру выходит множество работ о том, что микрочастицы искусственных полимеров накапливаются в тканях человека и могут быть небезопасны. Мы решили обратиться к академику Алексею Хохлову, чтобы дать трибуну противоположной точке зрения. Выбор между ними предлагаем сделать читателю.
Ученые РГУ нефти и газа (НИУ) имени И. М. Губкина предложили подход к отбору малодебетных нефтегазовых месторождений, которые составляют около 88% нераспределенного фонда нефтяных участков. Модель расчета поможет вовлечь в экономический оборот от 400 до 600 миллионов тонн ранее нерентабельных запасов.
В доколумбовых Андах принадлежность к правящему роду определяла доступ к земле, торговле и статусу, поэтому удержать все внутри семьи было вопросом выживания. Ученые выяснили, что элиты долины Чинча решали эту задачу самым прямым способом — заключая браки между родственниками на протяжении как минимум двух поколений.
Последние несколько лет по всему миру выходит множество работ о том, что микрочастицы искусственных полимеров накапливаются в тканях человека и могут быть небезопасны. Мы решили обратиться к академику Алексею Хохлову, чтобы дать трибуну противоположной точке зрения. Выбор между ними предлагаем сделать читателю.
Астрофизики Южного федерального университета предложили объяснение одной из самых интригующих загадок современной физики — годичных колебаний сигнала в детекторе DAMA/LIBRA, который вот уже почти тридцать лет регистрирует странные сигналы в подземной лаборатории Гран-Сассо в Италии, интерпретируемые как взаимодействие частиц темной материи с обычным веществом.
В высокогорных районах Гималаев появился новый хищник. Он не боится людей, возглавляет стаи собак и все чаще заходит в деревни. Местные жители называют его «кхипшанг». Речь идет о гибриде гималайского волка и бродячей собаки. Ученые опасаются, что этот зверь изменит хрупкий баланс местной дикой природы и в скором времени станет весьма опасным для человека.
Релиз довольно неожиданно перенес время образования протонов и нейтронов в более раннее прошлое Вселенной. К сожалению, из его текста осталось неясным научное обоснование таких фундаментальных изменений в космологии. Также он резко передвинул в прошлое и момент возникновения реликтового излучения.
При совпадении нескольких условий наши глаза способны улавливать излучение в ближнем инфракрасном спектре. Тогда сетчатка начинает работать как нелинейный фотодетектор.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии