• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
25.12.2017
Редакция Naked Science
1
575

Генная терапия избавила мышей от бокового амиотрофического склероза

Ученые впервые добились увеличения продолжительности жизни у страдающих «болезнью Хокинга» мышей с помощью генной модификации CRISPR/Cas9.

als0
©Wikipedia

Боковой амиотрофический склероз (БАС, болезнь Лу Герига) стал широко известен благодаря Стивену Хокингу, который страдает этой медленной, но неизлечимой деградацией нейронов, постепенно все более теряя контроль над собственным телом. Точная этиология заболевания неизвестна, однако в некоторых случаях его удается связать с мутациями в определенных генах.

 

Дать новую надежду таким больным может генная терапия с использованием технологии CRISPR/Cas9. О новом подходе Дэвид Шаффер (David Schaffer) и его коллеги из Калифорнийского университета в Беркли рассказывают в статье, опубликованной журналом Science Advances.

 

Авторы экспериментировали с ГМ-линией мышей, несших мутантный человеческий ген супероксиддисмутазы-1 (SOD1), который у людей ответственен примерно за 20 процентов случаев наследственного БАС (и 2 процента в целом). Именно эти мутации у таких больных приводят к деградации двигательных нейронов ствола и спинного мозга, что продолжается деградацией мышечной ткани, а в финале — и неспособностью управлять диафрагмой и дышать.

 

В качестве вектора – точечного средства доставки – ученые использовали специальным образом модифицированные аденоассоциированные вирусы, которые и в обычном виде практически безопасны для людей. Векторы доставили белки и «исправленные» гены системы CRISPR-Cas9 точно в двигательные нейроны спинного мозга. Белки внесли разрезы в нужные участки генома, после чего собственные системы репарации клетки сами встроили на освободившееся место новые, уже не несущие мутаций гены.

 

У мышей, прошедших такую экспериментальную терапию, признаки болезни развивались заметно медленнее, и в среднем они жили на месяц дольше – не так мало для положенного этой ГМ-линии 4-месячного срока. Посмертное исследование тканей показало, что в спинном мозге таких животных выжили лишь те двигательные нейроны, в которых произошла успешная замена гена. Зато, например, поддерживающие нейроны астроциты и олигодендроциты, на которые вектор не был направлен, погибли практически полностью.

 

Поперечный разрез спинного мозга: двигательные клетки (желтые), в которых система CRISPR/Cas9 сработала, подсвечены зеленым флуоресцентным красителем. Астроциты (красные) не были затронуты генной терапией и погибли / ©David Schaffer

 

«Такая процедура еще не сделала БАС-мышей здоровыми, это еще не лечение, – подчеркивает Дэвид Шаффер. – Но, думаю, это сильное “доказательство принципа” того, что CRISPR/Cas9 может стать терапией для БАС. Когда мы проведем дополнительную оптимизацию и сможем доставлять CRISPR/Cas9 в большую часть клеток, мы увидим дальнейшее увеличение продолжительности жизни». В самом деле, теперь Шаффер и его команда работают над усовершенствованием вирусного вектора с тем, чтобы сделать его более универсальным и доставлять генный препарат также в ствол мозга и в другие клетки нервной ткани, подверженной деградации.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
Вчера, 20:10
Анна Новиковская

Хотя мы традиционно воспринимаем динозавров как холоднокровных существ, живших в теплом, «парниковом» климате, данные последних лет все чаще переворачивают эту модель с ног на голову. Теперь ученые получили палеоклиматические доказательства того, что империя динозавров, возникшая на границе триасового и юрского периодов, была основана во времена глобального похолодания, а строили ее теплокровные рептилии.

Вчера, 18:14
Александра Медведева

Ученые сравнили экспрессию генов в матках беременных самок млекопитающих различных видов и сопоставили эти данные с положением видов на эволюционном дереве, чтобы проследить историю плаценты. Оказалось, плацента общего предка плацентарных млекопитающих была инвазивная, то есть эмбрион внедрялся вглубь тканей матки, как у современных насекомоядных, летучих мышей, грызунов и обезьян.

4 часа назад
Алиса Гаджиева

В Восточной Анатолии обнаружили руины цитадели, которую, по мнению специалистов, невозможно было захватить.

1 июля
Александр Березин

Открытие может иметь значение как для изучения истории Красной планеты, так и для ее будущего освоения.

Позавчера, 11:13
Елена Дубовик

Необычный телескоп Баксанской нейтринной обсерватории на Кавказе находится под четырехкилометровой горой Андырчи, в глубоких штольнях. Туда никогда не попадают солнечные лучи, что не мешает телескопу «видеть» далекие звезды. Толща горной породы защищает детекторы от внешнего мира, позволяя регистрировать нейтрино — загадочные частицы, которые почти не взаимодействуют с веществом. Кроме космического потока неуловимых нейтрино, ученые обнаруживают в дальних уголках шахт этого телескопа и... необычную жизнь: там ранее неизвестные науке микроорганизмы приспособились к экстремальным условиям. В будущем эти микробы могут оказаться полезными для медицинских и биотехнологических исследований.

28 июня
Мария Азарова

Также «на всякий случай» госкорпорация по космической деятельности опубликовала координаты этих «центров» в разных странах.

24 июня
Александр Березин

Новое видео из зоны боевых действий показывает работу систем HIMARS — колесных пусковых установок реактивной артиллерии американского производства. Впрочем, по ряду причин они не смогут оказать заметное влияние на боевые действия. Несмотря на это, их применение может привести к серьезной эскалации конфликта в ином плане.

28 июня
Мария Азарова

Также «на всякий случай» госкорпорация по космической деятельности опубликовала координаты этих «центров» в разных странах.

7 июня
Мария Азарова

Ранее научный руководитель Института космических исследований РАН Лев Зеленый высказал опасение, что одностороннее решение включить телескоп eROSITA на обсерватории «Спектр-РГ» не самым лучшим образом повлияет на имидж России и ее ученых за рубежом.

[miniorange_social_login]

Комментарии

1 Комментарий

DELETED
25.12.2017
0
как он надоел реально...
Подтвердить?
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: