Экспериментальный препарат защитил мышей от прионной болезни
Биологи научились избирательно отключать ген, связанный с развитием «коровьего бешенства» и других смертельно опасных прионных заболеваний. Инъекции такого препарата в мозг мышей позволили им выжить, тогда как животные, не получавшие лечения, погибли все до одного.
«Заразные» белки-прионы вызывают редкие, но смертельно опасные заболевания, включая знаменитое «коровье бешенство». Лечения для них пока не существует, однако надежду на это дает новая работа американских ученых из Sangamo Therapeutics и Института Броуда. Они научились отключать ген белка, на который действуют прионы, у живых мышей. Такие животные оказались устойчивы к прионам, а некоторые и вовсе излечились от болезни. Доклад об этом прозвучал на 26-й ежегодной встрече Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT).
Прионы — особые инфекционные агенты, белки с аномальной «упаковкой», которые заставляют нормальные белки менять свою форму, превращаясь в новые прионы. Прион может возникать спонтанно, или из-за мутации в кодирующем белок гене, или попадает в организм случайно — например, с пищей. Здесь он запускает цепную реакцию, которая приводит к накоплению неправильно свернутых молекул и массовой гибели клеток. Так развиваются некоторые смертельные и пока неизлечимые болезни, включая «коровье бешенство» и куру.
Все эти болезни — трансмиссивные губчатые энцефалопатии — связаны с разрушением нервной ткани и вызываются аномалиями в структуре белка PrP, который кодируется геном PRNP. Нормальная функция этого белка неизвестна и, возможно, не слишком важна. Существуют проекты по выведению сельскохозяйственных животных с полностью отключенным PRNP. Они не демонстрируют заметных отклонений и при этом оказываются невосприимчивы к действию прионов: белка PrP в их нейронах попросту нет.
Неудивительно, что поиски лечения прионных болезней сфокусированы на гене PRNP. О первых таких успехах объявили недавно ученые из компании Sangamo Therapeutics, которая специализируется на методах генной терапии, и Института Броуда — крупного исследовательского центра при Гарвардском университете и Массачусетском технологическом институте (MIT), ранее прославившегося созданием технологии генной модификации CRISPR.
Для начала Джейсон Фонтено (Jason Fontenot) и его коллеги получили белок ZF-R, способный избирательно связываться с определенным участком ДНК, контролирующим активность гена PRNP у мышей, и отключали его. ZF-R поместили в аденоассоциированный вирус (AAV), который модифицировали таким образом, чтобы тот целенаправленно проникал в нейроны, доставляя нужный белок внутрь. Проверив систему AAV-ZF-R на клеточной культуре нейронов, ученые подтвердили, что она эффективно блокирует синтез PrP.
Далее ее испытали на мышах, заранее зараженных прионом (PrPSc). У животных контрольной группы, не получавших AAV-ZF-R, патологические накопления белков развивались примерно через 60 дней после контакта с прионом, через 120 дней становились заметны симптомы губчатой энцефалопатии, а через 160 дней они все были мертвы. Животным в опытных группах экспериментальное лекарство вводили в мозг на 60-й либо на 120-й день после контакта с прионом. Десять из 19 таких мышей прожили дольше 360 дней после заражения, а пять — более 500 дней. Их вскрытие показало, что под влиянием AAV-ZF-R накопление белковых бляшек прекращается.
Теперь ученые планируют провести аналогичную работу для человека, создав белок, блокирующий ген PRNP и вирус, доставляющий его в нейроны. Возможно, в будущем такая система позволит останавливать прионные болезни, которые пока остаются неизлечимыми и смертельно опасными.
Telegram 
Дзен 
VK Метеорный поток Эта-Аквариды достигнет своего максимума в ночь с 5 на 6 мая. Его частицы — осколки самой знаменитой кометы в истории, которая появляется над Землей раз в 76 лет. Ученый Пермского Политеха рассказал, как этот звездопад связан с кометой Галлея, почему у него есть «брат-близнец» и где лучше всего за ним наблюдать.
Ученые Санкт-Петербургского государственного университета уточнили описание вторично морских тихоходок. Удалось доказать существование двух видов организмов в Белом, Баренцевом, Карском морях и море Лаптевых, а также поставить под сомнение, что еще три вида того же семейства представляют собой разные.
Ученые нашли убедительное свидетельство того, что Большое Магелланово Облако — одна из ближайших к нам галактик — впервые приближается к Млечному Пути. Это открытие меняет представления о будущем нашей Галактики — от орбит спутников до распределения окружающего газа.
Генетика интеллекта сложна и связана с разными психоневрологическими состояниями. Оказалось, то, что повышает эрудицию, может ухудшать способность решать творческие задачи, — и наоборот. Причем паттерны этих связей уникальны для каждого диагноза.
Ученые давно сделали вывод о том, что в поздней Античности монеты перестали представлять собой цену как валюта, однако не было понятно когда именно это произошло. Новое исследование погребения римского воина из бельгийского форта Оденбург показало, в какой момент монеты стали цениться просто весом металла в кошельке.
Полифенолы и другие соединения заваренного кофе в лабораторной модели связывались с ядерным рецептором NR4A1, который участвует в ответе клеток на стресс, воспаление и повреждение. Вещества меняли активность рецептора и тормозили рост опухолевых клеток, а при подавлении рецептора эффект слабел. Ученые предложили молекулярное объяснение части полезных эффектов кофе, но не проверяли их у людей.
В последнее время пуски с российских северных космодромов осуществляют без предварительного уведомления, чего не было в прошлом. Вероятно, дело в недавно упомянутых главой «Роскосмоса» атаках на Плесецк во время пуска. Сегодняшний запуск обеспечил вывод на орбиту космических аппаратов военного назначения.
Когда международная экспедиционная группа, исследующая море Уэдделла в Антарктиде на борту ледокола «Поларштерн», попыталась укрыться от шторма, ученые и экипаж судна удивились внезапному появлению острова, не обозначенного ни на одной морской карте.
Окаменелые остатки рептилии возрастом 289 миллионов лет сохранили полное анатомическое устройство грудной клетки ранних покорителей суши. Благодаря нетронутым хрящам исследователи реконструировали механику первого полноценного реберного дыхания. Наличие в тканях оригинальных белков подтвердило, что сложные органические молекулы способны сохраняться в палеонтологической летописи почти на 100 миллионов лет дольше, чем считалось.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии