Система CRISPR/Cas использует белки Cas для разрезания двойной цепочки ДНК и изменения нуклеотидной последовательности. Ученые использовали ее в экспериментах на мышах, чтобы менять их геном. К примеру, она избавила грызунов от нарушений поведения. В будущем с её помощью надеялись вылечить наследственные заболевания, но последнее исследование, опубликованное в журнале Nature Biotechnology, ставит под сомнение эффективность технологии.
В работе говорится, что ученые рассмотрели влияние CRISPR/Cas9 на мышиные стволовые клетки и эпителиальные клетки сетчатки человека. Они обнаружили, что разрывы ДНК, вызванные однонаправленной РНК/ Cas9, порождают делеции (перестройку хромосомы с потерей ее участка), распространенные на тысячи оснований вдали от места редактирования. По утверждениям исследователей, эти перестройки могут иметь патогенные последствия для организма.
Автор работы профессор Аллан Брэдли (Allan Bradley) из Института Сенгера (Великобритания) рассказал об открытии:
«Это первая систематическая оценка неожиданных последствий, возникающих из-за редактирования CRISPR/Cas9 терапевтически значимых клеток. Мы выяснили, что изменения в ДНК до сих пор серьезно недооценивали. Важно, чтобы любой, кто проводит генную терапию с помощью этой технологии, очень внимательно следил за возможными последствиями».
В мае прошлого года ученые из Колумбийского университета (США) опубликовали работу в Nature Methods, в которой заявляли, что CRISPR/Cas9 вызывает сотни нежелательных мутаций в ДНК. Однако в апреле 2018 года статью отменили, так как авторы не смогли подтвердить результаты.
Ранее в этом месяце мы опубликовали видео, в котором рассказывается, как работает CRISPR/Cas9, и почему эта технология редактирования генома может быть неэффективна для человека.
Наука
Алексей Евглевский
