• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
26.06.2018
Редакция Naked Science
1
530

Генная терапия избавила мышей от нарушений поведения

Золотые наночастицы и система CRISPR помогли отредактировать геном в нейронах взрослых мышей и почти полностью вылечить их от последствий тяжелого наследственного заболевания.

mice0
©Wikipedia

Появившийся не так давно метод генетической модификации с помощью бактериальной системы CRISPR/Cas продолжает демонстрировать свой громадный потенциал. Ученые из Калифорнийского университета в Беркли и компания GenEdit модифицировали его и успешно использовали для лечения взрослых мышей с врожденным синдромом ломкой Х-хромосомы, который ведет к нарушению формирования мозга, поведения и снижению интеллекта. Об этом Хе-Ён Ли (Hye-Young Lee) и ее коллеги сообщают в статье, опубликованной в Nature Biomedical Engineering.

 

Наследственный синдром Мартина — Белл (более известный как синдром ломкой Х-хромосомы) вызывается мутацией одного из расположенных на ней генов. Она приводит к появлению длинных повторяющихся последовательностей нуклеотидов — участка, склонного к разрыву, а также к подавлению работы сигнального белка FMR1, который играет большую роль в регуляции развития нейронов и связей между ними. В результате синдром может проявляться врожденной умственной отсталостью и нарушениями поведения аутистического спектра, включая склонность к повторению стереотипных движений.

 

©UC Berkeley

 

Ученые использовали модельную линию лабораторных мышей с синдромом ломкой Х-хромосомы. В их мозг внесли наночастицы золота, содержащие белок Cas9, способный избирательно связываться с геном метаботропного глутаматного рецептора (mGluR5) и подавлять его работу. Избыточную активацию mGluR5 в стриатуме (полосатом теле мозга) связывают с одним из проявлений синдрома — стереотипическим, бесцельным повторением движений. Действительно, после такого вмешательства время «исполнения» мышами таких действий упало сразу на 70 процентов, причем побочных эффектов от этой генной терапии ученые не обнаружили.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Позавчера, 18:00
Мария Азарова

Команда австралийских исследователей нашла доказательство того, как формировались и развивались зарождающиеся континенты нашей планеты.

Позавчера, 16:26
Анна Новиковская

Быть «кошатником» — вовсе не грех, но, согласно данным нового исследования, такие люди не всегда знают, что лучше для самих кошек. Напротив, хозяева, которые имеют небольшой опыт общения с домашними животными, могут оказаться внимательнее к потребностям питомца и максимизировать его удовольствие от общения с человеком.

Позавчера, 09:10
Василий Парфенов

Изначально выглядевшая многообещающе ракета-носитель Antares в последние годы стала довольно проблемной. Для ее создания требовалась кооперация США, Украины и России, которая в свете сложившейся геополитической обстановки практически невозможна. Решением проблемы станет переход с российских двигателей на созданные в Америке. И ключевую роль в нем сыграет частично украинская компания Firefly Aerospace.

Позавчера, 18:00
Мария Азарова

Команда австралийских исследователей нашла доказательство того, как формировались и развивались зарождающиеся континенты нашей планеты.

Позавчера, 16:26
Анна Новиковская

Быть «кошатником» — вовсе не грех, но, согласно данным нового исследования, такие люди не всегда знают, что лучше для самих кошек. Напротив, хозяева, которые имеют небольшой опыт общения с домашними животными, могут оказаться внимательнее к потребностям питомца и максимизировать его удовольствие от общения с человеком.

Позавчера, 09:10
Василий Парфенов

Изначально выглядевшая многообещающе ракета-носитель Antares в последние годы стала довольно проблемной. Для ее создания требовалась кооперация США, Украины и России, которая в свете сложившейся геополитической обстановки практически невозможна. Решением проблемы станет переход с российских двигателей на созданные в Америке. И ключевую роль в нем сыграет частично украинская компания Firefly Aerospace.

2 августа
Александр Березин

Если западным странам удастся «лишить Кремль нефтяных доходов», то мир ждет геополитическое землетрясение. Только не обязательно в ту сторону, о которой вы сейчас подумали. На фоне того, что последует за «лишением», шок 1973 года может показаться детской игрой. Naked Science попробует оценить размах «потолочного катаклизма» заранее.

31 июля
Александр Березин

Саудовский принц одобрил строительство гигантского «лежачего небоскреба», который должен стать крупнейшим зданием в истории. Причем еще и самым экологичным в мире. Пресса и соцсети полны возмущенных оценок: «это антиутопия!», «проект сырой!» и тому подобным. Однако чисто технически это не так: «Зеркальную линию» на пять миллионов жителей вполне можно построить. И такое здание в самом деле будет энергоэффективным (и формально безуглеродным). Но у проекта есть другие слабые места, лежащие скорее в сфере науки, нежели техники. Naked Science попробовал разобраться в деталях.

27 июля
Алиса Гаджиева

Новое исследование показало, что появившаяся у человека способность переваривать молочный сахар никак не сказалась на распространенности потребления продуктов молочного животноводства.

[miniorange_social_login]

Комментарии

1 Комментарий

нарoд, недавнo нашел уникальный cпоcоб как быcтро накачать преcc (и другие мышцы) без физических уcилий, диет и прочей лабуды. Пoсле двух недель использования миостимулятора убрал пивное пузу и начали прocтупать кубики, пoдкачал бицепc и нoги, а жена убрала в талии пару cантиметров и cделала краcивый живот. Дa и прикoл что нe надo ничeгo дeлать прocтo надeл и включил, этo рeальнo cамый лeнивый и быcтрый cпocoб похудеть и подкaчатьcя, да и cтoит копейки. Вoт здеcь я o нем и вычитал--- http://linkto.eu/kachok
Подтвердить?
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: