Генная терапия избавила мышей от нарушений поведения — Naked Science
26.06.2018
Редакция
1

Генная терапия избавила мышей от нарушений поведения

Золотые наночастицы и система CRISPR помогли отредактировать геном в нейронах взрослых мышей и почти полностью вылечить их от последствий тяжелого наследственного заболевания.

mice0
©Wikipedia

Появившийся не так давно метод генетической модификации с помощью бактериальной системы CRISPR/Cas продолжает демонстрировать свой громадный потенциал. Ученые из Калифорнийского университета в Беркли и компания GenEdit модифицировали его и успешно использовали для лечения взрослых мышей с врожденным синдромом ломкой Х-хромосомы, который ведет к нарушению формирования мозга, поведения и снижению интеллекта. Об этом Хе-Ён Ли (Hye-Young Lee) и ее коллеги сообщают в статье, опубликованной в Nature Biomedical Engineering.

 

Наследственный синдром Мартина — Белл (более известный как синдром ломкой Х-хромосомы) вызывается мутацией одного из расположенных на ней генов. Она приводит к появлению длинных повторяющихся последовательностей нуклеотидов — участка, склонного к разрыву, а также к подавлению работы сигнального белка FMR1, который играет большую роль в регуляции развития нейронов и связей между ними. В результате синдром может проявляться врожденной умственной отсталостью и нарушениями поведения аутистического спектра, включая склонность к повторению стереотипных движений.

 

©UC Berkeley

 

Ученые использовали модельную линию лабораторных мышей с синдромом ломкой Х-хромосомы. В их мозг внесли наночастицы золота, содержащие белок Cas9, способный избирательно связываться с геном метаботропного глутаматного рецептора (mGluR5) и подавлять его работу. Избыточную активацию mGluR5 в стриатуме (полосатом теле мозга) связывают с одним из проявлений синдрома — стереотипическим, бесцельным повторением движений. Действительно, после такого вмешательства время «исполнения» мышами таких действий упало сразу на 70 процентов, причем побочных эффектов от этой генной терапии ученые не обнаружили.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Позавчера, 12:44
КНЦ РАН

Что такое пыль и насколько она мешает горожанам, жители Апатитов знают не понаслышке. Уровень урбанизации неуклонно возрастает, и проблемы, связанные с качеством воздуха, обостряются с каждым годом. Размеры и концентрация микрочастиц в воздухе – важнейший индикатор его качества, однако причины их высокой токсичности пока изучены слабо. В последние годы пристальное внимание ученые уделяют вопросам изучения микробиома (сообщества микроорганизмов) воздуха, качество которого оказывает прямое воздействие на здоровье человека. Поэтому российские ученые озадачились изучением пыли на городских улицах Москвы и Мурманска.

9 часов назад
Мария Азарова

Канадские ученые выяснили, что у больных с коронавирусом значительно повышен уровень белка галектина-9 в плазме крови. Они также обнаружили корреляцию между концентрациями Gal-9 и провоспалительными цитокинами, высвобождение которых приводит к цитокиновому шторму.

Позавчера, 09:51
Сергей Васильев

Британские ученые показали, что, вопреки стереотипам о недружелюбности жирафов, они образуют сложную социальную структуру, а в заботу о потомстве вовлечены даже «бабушки».

1 августа
Мария Азарова

Исследование микробиома кишечника, проведенное японскими и американскими учеными, предоставляет один из потенциальных ключей к долголетию и лечению бактериальных инфекций.

3 августа
Илья Ведмеденко

Осведомленный источник ТАСС сообщил, что опытный образец перспективного стратегического бомбардировщика нового поколения соберут к 2023 году. Ранее стало известно, что в России изготовили первый образец двигателя для нового самолета.

1 августа
Александр Березин

СМИ всего мира принялись рассказывать, что новые штаммы возникли из-за ослабления ограничений, снятия масок, а то и под воздействием вакцин. Якобы те оказали эволюционное давление, заставляющее вирус обходить вакцинную защиту. Увы, реальная биология указывает на совсем иную — и более устрашающую — картину. Разбираемся в деталях.

25 июля
Александр Березин

До массовой термоядерной энергетики 20 лет — и всегда будет 20 лет. Это незатейливая шутка сама стала старой еще 20 лет назад. Общество расстраивается от того, что термояд все никак не могут вывести на промышленный уровень. И лишь Илон Маск считает, что термоядерный реактор вовсе не нужен. Внимательный анализ показывает, что он прав. Даже если все технические проблемы термоядерной энергетики чудесным образом разрешатся, у нее не будет шансов вытеснить конкурентов. Как так вышло, и что тогда спасет человечество от энергетического кризиса?

13 июля
Ольга Иванова

Международная команда ученых идентифицировала ДНК из почвы в грузинской пещере. Благодаря этому исследователям удалось восстановить геном человека возрастом 25 тысяч лет, не имея никаких скелетных останков.

8 июля
Василий Парфенов

Подросток из бельгийского города Остенде стал вторым самым юным обладателем высшего образования в обозримой истории. Он с отличием окончил курс физики в Антверпенском университете и теперь собирается защитить магистерскую степень, а затем и докторскую диссертацию в этой области. Цель у него простая и понятная: увеличение продолжительности жизни человека вплоть до полного бессмертия за счет замены частей тела и органов механическими или искусственными.

[miniorange_social_login]

Комментарии

1 Комментарий

нарoд, недавнo нашел уникальный cпоcоб как быcтро накачать преcc (и другие мышцы) без физических уcилий, диет и прочей лабуды. Пoсле двух недель использования миостимулятора убрал пивное пузу и начали прocтупать кубики, пoдкачал бицепc и нoги, а жена убрала в талии пару cантиметров и cделала краcивый живот. Дa и прикoл что нe надo ничeгo дeлать прocтo надeл и включил, этo рeальнo cамый лeнивый и быcтрый cпocoб похудеть и подкaчатьcя, да и cтoит копейки. Вoт здеcь я o нем и вычитал--- http://linkto.eu/kachok
Подтвердить?
Подтвердить?
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: