• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
26.06.2018
Редакция Naked Science
1
610

Генная терапия избавила мышей от нарушений поведения

Золотые наночастицы и система CRISPR помогли отредактировать геном в нейронах взрослых мышей и почти полностью вылечить их от последствий тяжелого наследственного заболевания.

mice0
©Wikipedia / Автор: Владимир Богданов

Появившийся не так давно метод генетической модификации с помощью бактериальной системы CRISPR/Cas продолжает демонстрировать свой громадный потенциал. Ученые из Калифорнийского университета в Беркли и компания GenEdit модифицировали его и успешно использовали для лечения взрослых мышей с врожденным синдромом ломкой Х-хромосомы, который ведет к нарушению формирования мозга, поведения и снижению интеллекта. Об этом Хе-Ён Ли (Hye-Young Lee) и ее коллеги сообщают в статье, опубликованной в Nature Biomedical Engineering.

 

Наследственный синдром Мартина — Белл (более известный как синдром ломкой Х-хромосомы) вызывается мутацией одного из расположенных на ней генов. Она приводит к появлению длинных повторяющихся последовательностей нуклеотидов — участка, склонного к разрыву, а также к подавлению работы сигнального белка FMR1, который играет большую роль в регуляции развития нейронов и связей между ними. В результате синдром может проявляться врожденной умственной отсталостью и нарушениями поведения аутистического спектра, включая склонность к повторению стереотипных движений.

 

©UC Berkeley

 

Ученые использовали модельную линию лабораторных мышей с синдромом ломкой Х-хромосомы. В их мозг внесли наночастицы золота, содержащие белок Cas9, способный избирательно связываться с геном метаботропного глутаматного рецептора (mGluR5) и подавлять его работу. Избыточную активацию mGluR5 в стриатуме (полосатом теле мозга) связывают с одним из проявлений синдрома — стереотипическим, бесцельным повторением движений. Действительно, после такого вмешательства время «исполнения» мышами таких действий упало сразу на 70 процентов, причем побочных эффектов от этой генной терапии ученые не обнаружили.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Вчера, 12:55
Игорь Байдов

Существует несколько гипотез о том, как на самом деле древние египтяне строили свои пирамиды. Если о способах возведения монументальных сооружений и инструментах, которые использовали строители, более-менее известно, то о методах доставки блоков и их установки мнения разнятся. Команда французских архитекторов и египтологов изучила ландшафт вокруг самой древней из сохранившихся египетских пирамид — Джосера — и рассказала, как египтяне могли доставлять и поднимать камни для ее строительства.

Вчера, 10:00
ПНИПУ

Эпоксидные смолы известны своей прочностью, устойчивостью к химическим воздействиям и хорошими электрическими свойствами. Такие полимеры используют в качестве основы красок, покрытий, клеев и изоляционных материалов. Однако их применение ограничено высокой вязкостью. Ученые ПНИПУ синтезировали низковязкую, но прочную эпоксидную смолу. Разработка откроет новые горизонты ее использования, избавит от потребности применять разбавители и станет модификатором более высоковязких существующих смол без понижения механических характеристик. Например, клей и краска станут более устойчивыми.

Позавчера, 15:20
Юлия Трепалина

В прошлом ИИ-системы выполняли определенный набор задач, а при появлении новых их нужно было переобучать. На это уходили дополнительные финансовые и вычислительные ресурсы. Открытие лаборатории исследований искусственного интеллекта T-Bank AI Research и Института AIRI меняет ситуацию. Ученые первыми в мире создали модель в области контекстного обучения (In-Context Learning), которая на нескольких примерах сама может учиться новым действиям.

23 июля
НИУ ВШЭ

Международная команда исследователей с участием ученых из НИУ ВШЭ изучила, как люди, владеющие двумя языками (билингвы), ассоциируют время с пространством. Оказалось, что и в первом, и во втором языке они связывают прошлое с левой частью пространства, а будущее — с правой. При этом чем выше уровень владения вторым языком, тем сильнее выражена эта связь.

23 июля
Андрей

Человек множеством способов загрязняет природу вокруг себя, преимущественно воду. В Мировой океан попадают как отходы с производств, так и тонны пластикового мусора. Все это способно отравлять жизнь морских животных, особенно редких вроде акул. Одним из малоизученных токсичных источников можно назвать наркотики, в частности кокаин. Случайное употребление этого вещества акулами раньше только предполагали, но теперь бразильские биологи нашли прямые доказательства.

24 июля
Дарья Г.

На сегодня удалось подтвердить существование тысяч экзопланет, но лишь около 25 из них получилось запечатлеть напрямую. Причем из них лишь шесть объектов старше 100 миллионов лет. И вот, наконец, ученые смогли сделать снимок взрослой экзопланеты.

1 июля
Александр Березин

Необычный биологический вид, по оценке авторов новой научной работы, пригоден для заселения четвертой планеты без каких-либо предварительных условий — уже в том виде, в котором он существует сейчас. Поскольку речь идет о фотосинтетическом организме, он способен нарабатывать существенное количество кислорода. Интересно, что кандидат на терраформирование Марса сохранил жизнеспособность после месяца в жидком азоте.

12 июля
Александр Березин

Falcon 9 Block 5 впервые за три сотни запусков дал частично неудачный полет. Ракета выводила 20 спутников компании SpaceX, с 15 связь уже пропала, еще пять могут быть потеряны в ближайшее время.

15 июля
Александр Березин

Авторы нового исследования впервые показали, что круглые провалы в лунной поверхности не просто близки к многокилометровым пещерам на естественном спутнике Земли, но и располагают тоннелями, ведущими в глубину.

[miniorange_social_login]

Комментарии

1 Комментарий
нарoд, недавнo нашел уникальный cпоcоб как быcтро накачать преcc (и другие мышцы) без физических уcилий, диет и прочей лабуды. Пoсле двух недель использования миостимулятора убрал пивное пузу и начали прocтупать кубики, пoдкачал бицепc и нoги, а жена убрала в талии пару cантиметров и cделала краcивый живот. Дa и прикoл что нe надo ничeгo дeлать прocтo надeл и включил, этo рeальнo cамый лeнивый и быcтрый cпocoб похудеть и подкaчатьcя, да и cтoит копейки. Вoт здеcь я o нем и вычитал--- http://linkto.eu/kachok
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно