Генная терапия избавила мышей от нарушений поведения

Золотые наночастицы и система CRISPR помогли отредактировать геном в нейронах взрослых мышей и почти полностью вылечить их от последствий тяжелого наследственного заболевания.

4 109
Выбор редакции

Появившийся не так давно метод генетической модификации с помощью бактериальной системы CRISPR/Cas продолжает демонстрировать свой громадный потенциал. Ученые из Калифорнийского университета в Беркли и компания GenEdit модифицировали его и успешно использовали для лечения взрослых мышей с врожденным синдромом ломкой Х-хромосомы, который ведет к нарушению формирования мозга, поведения и снижению интеллекта. Об этом Хе-Ён Ли (Hye-Young Lee) и ее коллеги сообщают в статье, опубликованной в Nature Biomedical Engineering.

 

Наследственный синдром Мартина — Белл (более известный как синдром ломкой Х-хромосомы) вызывается мутацией одного из расположенных на ней генов. Она приводит к появлению длинных повторяющихся последовательностей нуклеотидов — участка, склонного к разрыву, а также к подавлению работы сигнального белка FMR1, который играет большую роль в регуляции развития нейронов и связей между ними. В результате синдром может проявляться врожденной умственной отсталостью и нарушениями поведения аутистического спектра, включая склонность к повторению стереотипных движений.

 

©UC Berkeley

 

Ученые использовали модельную линию лабораторных мышей с синдромом ломкой Х-хромосомы. В их мозг внесли наночастицы золота, содержащие белок Cas9, способный избирательно связываться с геном метаботропного глутаматного рецептора (mGluR5) и подавлять его работу. Избыточную активацию mGluR5 в стриатуме (полосатом теле мозга) связывают с одним из проявлений синдрома — стереотипическим, бесцельным повторением движений. Действительно, после такого вмешательства время «исполнения» мышами таких действий упало сразу на 70 процентов, причем побочных эффектов от этой генной терапии ученые не обнаружили.

Наука

Naked Science Facebook VK Twitter
4 109
Комментарии
Аватар пользователя Валентина Савицкая
9 ч
Не смогла уйти дальше пары абзацев: знаки вопроса...
10 ч
Перестарались. Определение типа личности по Юнгу/...
Аватар пользователя Семен Слепцов
Сегодня
Почему ни слова ни про S7 space, ни про газпромовские...
Комментарии
нарoд, недавнo нашел уникальный cпоcоб как быcтро накачать преcc (и другие мышцы) без физических уcилий, диет и прочей лабуды. Пoсле двух недель использования миостимулятора убрал пивное пузу и начали прocтупать кубики, пoдкачал бицепc и нoги, а жена убрала в талии пару cантиметров и cделала краcивый живот. Дa и прикoл что нe надo ничeгo дeлать прocтo надeл и включил, этo рeальнo cамый лeнивый и быcтрый cпocoб похудеть и подкaчатьcя, да и cтoит копейки. Вoт здеcь я o нем и вычитал--- http://linkto.eu/kachok

Быстрый вход

или зарегистрируйтесь, чтобы отправлять комментарии
Вы сообщаете об ошибке в следующем тексте:
Нажмите Отправить ошибку