Представители Университета Пенсильвании подтвердили первое в США использование CRISPR-технологии на людях

Многообещающая технология редактирования генов под названием CRISPR в последнее время часто появляется в новостях. Так, в прошлом году китайский ученый Хе Цзянькуи (He Jiankui) ошеломил мир своим признанием о том, что использовал CRISPR-технологию для создания генетически модифицированных детей. Вместе с тем ученые надеются, что эта методика позволит производить очень точные модификации ДНК, что в итоге поможет в лечении многих заболеваний. Наконец, ученые начали делать первые шаги, чтобы воплотить эту мечту в реальность.

В июне 2016 года Национальные институты здравоохранения США (National Institutes of Health) предоставили исследовательской группе Университета Пенсильвании (UPenn) возможность начать испытание CRISPR-технологии на людях, однако только сейчас представитель UPenn подтвердил, что исследователи официально приступили к ее использованию. Применение CRISPR на людях станет первым национальным событием, которое может привести к более широкому использованию технологии в будущем.

Пресс-секретарь университета сообщил NPR, что команда UPenn уже использовала CRISPR-технологию для лечения двух больных раком: одного пациента с множественной миеломой и одного с саркомой. У обоих случился рецидив после стандартного лечения. В ходе работы исследователи удалили клетки иммунной системы у пациентов, использовав СRISPR для редактирования клеток (их нацеливания на опухоли), а затем вернули их в организмы пациентов. По словам представителя UPenn, результаты исследования в скором времени будут презентованы на одном из медицинских конгрессов или опубликованы в соответствующем журнале.

Традиционная генная терапия использует вирусы для введения новых генов в клетки для лечения заболеваний. Технология CRISPR в значительной степени позволяет избежать использования вирусов, которые не могут не вызывать некоторые опасения в плане безопасности. Вместо этого ученые напрямую вносят изменения в ДНК, используя целевые молекулярные инструменты. Технику можно сравнить с функцией вырезания и вставки в программе обработки текста — она позволяет ученым удалять или модифицировать определенные гены, вызывающие проблему.

Работа ученых из Пенсильвании может стать первым применением CRISPR-технологии на людях на территории США, однако над этим методом работают и другие исследователи. По словам одного из экспертов, 2019 год может стать ключевым для определения того, что CRISPR-технология может сделать полезного для мира и как поможет в лечении самых разных заболеваний.

По словам специалистов UPenn, существует важное различие между проводимыми ими медицинскими исследованиями и тем, что сделал китайский ученый Хе Цзянькуи. Он использовал CRISPR для редактирования генов человеческих эмбрионов: это значит, что сделанные им изменения передадутся будущим поколениям. И совершил он это прежде, чем большинство ученых решили, что это безопасно, на фоне призывов ввести мораторий на редактирование генов наследственных признаков. Что касается медицинского лечения, модификации вносятся только в ДНК отдельных пациентов. Таким образом, подобное редактирование генов не вызывает антиутопических опасений по поводу реорганизации человеческой расы.