• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
27.02.2019
Редакция Naked Science
1 114

Западная биотехническая компания впервые применила CRISPR для лечения человека

При помощи генного редактирования компания надеется вылечить человека с серьезным заболеванием крови.

blood2
©Wikipedia

CRISPR Therapeutics, расположенная в швейцарском городе Цуг, использовала технологию генного редактирования для лечения человека с заболеванием крови под названием бета-талассемия. У пациентов с бета-талассемией есть дефектный ген, не позволяющий клеткам крови переносить кислород по телу.

 

Работу спонсирует бостонская компания Vertex Pharmaceuticals.

 

Это первый случай, когда технология редактирования генов CRISPR используется в западной клинике, сообщает MIT Technology Review. Ранее метод применяли китайские медики для лечения рака.

 

«Лечение первого пациента в этом исследовании отмечает важный научный и медицинский рубеж, — говорит генеральный директор CRISPR Therapeutics Самарт Кулкарни, — и начало работ по реализации потенциала терапий CRISPR/Cas9 в качестве нового класса потенциально трансформационной медицины для лечения серьезных болезней».

 

В описываемом исследовании врачи взяли образцы стволовых клеток из крови человека, применили CRISPR для редактирования их ДНК, а затем поместили клетки обратно в организм. В теории процедура может помочь избавиться от болезни. Как бы то ни было, в скором будущем уже должны появиться результаты, которые помогут осознать эффективность такого применения CRISPR/Cas9.

 

Пока что не известно, будет ли новое лечение действительно работать. Судя по огромному количеству юридического материала в пресс-релизе CRISPR Therapeutics, похоже, компания заведомо ограждает себя от возможных неудач.

 

Сообщается, что в клиническом испытании участвуют 45 человек. В пресс-релизе CRISPR Therapeutics отмечается, что компания будет ждать и наблюдать за действием нового способа лечения у двух первых участников, прежде чем применить технологию генного редактирования к остальным испытуемым.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
25 февраля
Руслан Руслан

Компания Neuralink, при помощи которой предприниматель Илон Маск надеется совершить революцию в интерфейсах «мозг-компьютер» (BCI), впервые имплантировала человеку устройство «чтения мыслей». Об этом Маск сообщил в твите, опубликованном 29 января. Однако, некоторые обеспокоены отсутствием прозрачности вокруг имплантата, который должен дать возможность управлять устройствами посредством мысли. Реакции ученых и экспертов на это событие обобщает медиа-редакция Nature, а Naked Science приводит перевод этой статьи.

Вчера, 13:46
ПНИПУ

Согласно планам России по развитию авиастроения, к 2030 году будет произведено свыше тысячи отечественных самолетов. Перед промышленными предприятиями сейчас стоит масштабная задача — ускорить цикл проектирования, производства и сервиса авиационных двигателей. Во время их сборки могут возникать дефекты, которые тормозят процесс и снижают показатели эффективности. Один из наиболее распространенных дефектов — дисбаланс ротора, основной части турбины двигателя. Он приводит к повышению нагрузки, меняет режим работы и ускоряет разрушение двигателя. Ученые ПНИПУ предложили минимизировать начальный дисбаланс ротора с помощью выбранного метода сборки, а остаточный дисбаланс — балансировкой.

Вчера, 15:20
Полина

Дети, которые родились в одноязычных и многоязычных семьях, по-разному воспринимают речь. Это подтвердила спектроскопия.

Позавчера, 19:10
Дарья Губина

В 2022 году зонд DART столкнулся с Диморфом, спутником астероида Дидим. Ученые хотели проверить, можно ли сбить с траектории небольшое, но потенциально опасное для нашей жизни космическое тело. Оказалось, DART не только изменил орбиту маленького объекта, но и полностью его «переворошил».

25 февраля
Руслан Руслан

Компания Neuralink, при помощи которой предприниматель Илон Маск надеется совершить революцию в интерфейсах «мозг-компьютер» (BCI), впервые имплантировала человеку устройство «чтения мыслей». Об этом Маск сообщил в твите, опубликованном 29 января. Однако, некоторые обеспокоены отсутствием прозрачности вокруг имплантата, который должен дать возможность управлять устройствами посредством мысли. Реакции ученых и экспертов на это событие обобщает медиа-редакция Nature, а Naked Science приводит перевод этой статьи.

Позавчера, 15:00
Юлия Трепалина

Немецкие ученые рассказали о преимуществах новой технологии промышленного производства яблочного сока — с помощью метода спирального пресса с фильтрацией (spiral filter press). Исследователи установили, что он позволяет в четыре раза увеличить содержание в соке полезных для здоровья веществ по сравнению с более традиционным способом отжима.

20 февраля
Полина

В Российской академии наук завершили первый Большой словарь ударений, его издадут к концу года. Лингвисты собрали наиболее современные нормы произношения привычных слов и зафиксировали ударение для лексики, которая появилась в русском языке недавно.

1 февраля
Андрей

Канадские исследователи изучили состав пород, вышедших на поверхность при появлении первых континентов. По итогам анализа выяснилось, что новая земная кора возникла не в результате движения тектонических плит, а из-за процессов в океанических плато молодой Земли.

22 февраля
РНФ

Ученые показали, что экстремальный подъем уровня Каспийского моря на десятки метров, произошедший 18-13 тысяч лет назад и получивший название «Великая Хвалынская трансгрессия», мог быть вызван, вопреки существующим гипотезам, не таянием ледника, а естественными изменениями палеоклимата. Оказалось, что из-за холодного климата того периода обширные территории, с которых собирали воду впадающие в Каспий реки, были покрыты многолетней мерзлотой. В результате массы дождевых и талых вод почти не впитывались в мерзлые грунты и стекали в море, испарение с поверхности которого было небольшим. Все эти факторы привели к повышению уровня Каспия и увеличению площади моря более чем вдвое по сравнению с современным. Полученные данные помогут уточнить представления о масштабе колебаний уровня Каспийского моря при изменении климата.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Подтвердить?
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: