• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
27.02.2019, 14:37
Редакция Naked Science
1,2 тыс

Западная биотехническая компания впервые применила CRISPR для лечения человека

При помощи генного редактирования компания надеется вылечить человека с серьезным заболеванием крови.

blood2
©Wikipedia / Автор: Татьяна Соловьёва

CRISPR Therapeutics, расположенная в швейцарском городе Цуг, использовала технологию генного редактирования для лечения человека с заболеванием крови под названием бета-талассемия. У пациентов с бета-талассемией есть дефектный ген, не позволяющий клеткам крови переносить кислород по телу.

 

Работу спонсирует бостонская компания Vertex Pharmaceuticals.

 

Это первый случай, когда технология редактирования генов CRISPR используется в западной клинике, сообщает MIT Technology Review. Ранее метод применяли китайские медики для лечения рака.

 

«Лечение первого пациента в этом исследовании отмечает важный научный и медицинский рубеж, — говорит генеральный директор CRISPR Therapeutics Самарт Кулкарни, — и начало работ по реализации потенциала терапий CRISPR/Cas9 в качестве нового класса потенциально трансформационной медицины для лечения серьезных болезней».

 

В описываемом исследовании врачи взяли образцы стволовых клеток из крови человека, применили CRISPR для редактирования их ДНК, а затем поместили клетки обратно в организм. В теории процедура может помочь избавиться от болезни. Как бы то ни было, в скором будущем уже должны появиться результаты, которые помогут осознать эффективность такого применения CRISPR/Cas9.

 

Пока что не известно, будет ли новое лечение действительно работать. Судя по огромному количеству юридического материала в пресс-релизе CRISPR Therapeutics, похоже, компания заведомо ограждает себя от возможных неудач.

 

Сообщается, что в клиническом испытании участвуют 45 человек. В пресс-релизе CRISPR Therapeutics отмечается, что компания будет ждать и наблюдать за действием нового способа лечения у двух первых участников, прежде чем применить технологию генного редактирования к остальным испытуемым.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
18 апреля, 12:33
Татьяна Зайцева

За последние 10 тысяч лет направленный естественный отбор способствовал эволюции почти 500 генов в ДНК жителей Западной Евразии, что повлияло на их внешний вид и восприимчивость к различным заболеваниям, установили авторы нового исследования.

20 апреля, 08:20
Любовь С.

Ветер на спутнике Сатурна Титане способен поднимать огромные волны, даже если он очень слабый. Эти волны формируют берега, переносят осадки, перемешивают жидкости и даже влияют на климат луны. Изучая их, планетологи могут понять, как устроены потенциально обитаемые миры за пределами Земли.

19 апреля, 13:23
Любовь С.

Ученые впервые подробно изучили состав самых дальних колец Урана. Выяснилось, что одно из них похоже на ледяное облако пыли, а другое богато органикой. Открытие помогает восстановить историю столкновений спутников и показывает, как именно формируются пылевые системы вокруг планет.

18 апреля, 12:33
Татьяна Зайцева

За последние 10 тысяч лет направленный естественный отбор способствовал эволюции почти 500 генов в ДНК жителей Западной Евразии, что повлияло на их внешний вид и восприимчивость к различным заболеваниям, установили авторы нового исследования.

18 апреля, 10:00
Evgenia Vavilova

Ученые продолжают исследовать фундаментальные частицы на неделимость. На этот раз на БАК исследовали кварки и не нашли у них признаков составной частицы.

17 апреля, 08:20
Любовь С.

Что, если развитые цивилизации во Вселенной не исчезают навсегда, а периодически «выключаются», переживая циклы коллапсов и восстановлений? Модель, разработанная авторами нового исследования, показывает, что такая прерывистая жизнь может объяснить космическую тишину — и переосмыслить будущее Земли.

5 апреля, 15:48
Александр Березин

Четыре человека, летящие к Луне, столкнулись с целым рядом мелких неприятностей — от низкой температуры в начале работы до поломки мочевыводящей системы туалета на вторые сутки и необходимости взамен пользоваться пакетами. К счастью, пока самые крупные сложности удалось компенсировать. Но все они вместе могут сдвинуть ситуацию к решению, о котором Naked Science уже говорил в нашем видеоподкасте о миссии: не исключено, что при высадке астронавтов на Луне их корабль состыкуют со Starship не на окололунной, а уже на околоземной орбите.

10 апреля, 10:51
Татьяна Зайцева

Когда международная экспедиционная группа, исследующая море Уэдделла в Антарктиде на борту ледокола «Поларштерн», попыталась укрыться от шторма, ученые и экипаж судна удивились внезапному появлению острова, не обозначенного ни на одной морской карте.

9 апреля, 08:30
Максим Абдулаев

Окаменелые остатки рептилии возрастом 289 миллионов лет сохранили полное анатомическое устройство грудной клетки ранних покорителей суши. Благодаря нетронутым хрящам исследователи реконструировали механику первого полноценного реберного дыхания. Наличие в тканях оригинальных белков подтвердило, что сложные органические молекулы способны сохраняться в палеонтологической летописи почти на 100 миллионов лет дольше, чем считалось.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Комментарий на проверке

Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно