Новый метод генного редактирования может исправить 89% мутаций
Ученые создали новый метод для редактирования генома, который по точности превзошел CRISPR/Cas9.
CRISPR — мощный инструмент для редактирования генома, изобретенный в 2012 году, который все еще имеет недостатки. Однако ученые из Гарвардского университета разработали новый способ — праймированное редактирование, — который, по их словам, обещает превзойти классический метод. Исследование опубликовано в журнале Nature.
Праймированное редактирование позволяет добавлять или удалять конкретные участки генетической информации, при этом работая только с одной нитью ДНК, а не с обеими. Авторы исследования проверили методику на нескольких клетках человека и мышей, внеся более 175 различных «правок». На базе эксперимента они добавили, а затем вырезали мутации, которые провоцируют развитие серповидно-клеточной анемии, муковисцидоза и болезни Тея — Сакса — это аберрации ДНК, которые предыдущие способы редактирования генома либо не могли исправить, либо делали это неэффективно.
Как заявляют ученые, при праймированном редактировании изменения произошли в большом проценте ячеек и вызвали относительно небольшое количество нецелевых изменений. Авторы работы утверждают, что новая технология способна исправить почти 89% известных патогенных генетических вариаций.
Химик Джордж Черч объяснил, что большинство систем CRISPR основаны на молекулярном комплексе, соединяющем направляющую РНК в определенном месте в геноме с ферментом Cas9, который разрезает обе нити ДНК. Когда клетка пытается восстановить соединение ДНК, ее репарационный механизм может вводить или удалять нуклеотиды. В это время ученые могут воспользоваться неудачным восстановлением, чтобы выбить гены, которые, например, влекут то или иное заболевание.
По словам Черча, двунитиевые разрывы ДНК — это «вандализм». Когда фрагмент ДНК пытается восстановить разрыв, порой могут возникнуть нежелательные и даже опасные мутации. «Если CRISPR-Cas9 и другие программируемые нуклеазы похожи на ножницы, а базовые методы похожи на карандаши, то праймированное редактирование можно сравнить с текстовым редактором, способным отыскивать целевые последовательности ДНК и точно заменять их отредактированными цепочками», — сказал второй автор работы, химик Дэвид Лю.
Праймированное редактирование позволяет избежать недостатков предыдущих методов, модифицируя белок Cas9 и направляющую РНК. В итоге измененный Cas9 разрезает одну нить двойной спирали. Для новой последовательности ДНК, которая будет добавлена в геном, потребуется второй белок, присоединенный к Cas9: фермент обратной транскриптазы, который может сделать новую цепь ДНК из РНК-матрицы и вставить ее точно на нужный участок.
Однако, предупреждают ученые, несмотря на низкую вероятность ошибки нового метода (от одного до десяти процентов), им понадобятся еще время и дополнительные исследования, чтобы больше изучить возможные побочные эффекты. И может пройти много лет, пока безопасность, эффективность и жизнеспособность новой технологии будут на сто процентов подтверждены. Кроме того, «если ген трудно редактировать, он останется таковым, независимо от техники», подытожили авторы исследования.
Эксперимент физиков из ЦЕРН позволил рассмотреть поведение глюонов внутри атомных ядер с беспрецедентной точностью. При сверхвысоких плотностях эти элементарные частицы переставали размножаться и начинали объединяться. Это помогло найти подтверждение теории «глюонного насыщения», а не принятого «ядерного затенения» для определенного диапазона сверхвысоких энергий.
МС-21-310 — импортозамещенная версия российского пассажирского самолета МС-21. Вскоре он появится на отечественных аэродромах, пообещали в «Ростехе». Также госкорпорация опубликовала видео, на котором можно увидеть процесс строительства этого авиалайнера.
Качественное дошкольное образование закладывает прочный фундамент успехов на долгие годы вперёд — вплоть до выпускного класса. Двадцатилетнее исследование показало, что дети, которые в возрасте четырех лет перед поступлением в школу посещали бесплатные государственные подготовительные классы, учатся существенно лучше сверстников, посещавших обычные детские сады с упором на простой присмотр или оставшихся на домашнем воспитании.
Американская компания Firebird официально запустила в городе Раздан крупный центр обработки данных и фабрику искусственного интеллекта. На сегодняшний день это самый масштабный технологический хаб подобного уровня в СНГ, а после завершения всех этапов строительства он войдет в пятерку самых мощных вычислительных кластеров в мире.
Эксперимент физиков из ЦЕРН позволил рассмотреть поведение глюонов внутри атомных ядер с беспрецедентной точностью. При сверхвысоких плотностях эти элементарные частицы переставали размножаться и начинали объединяться. Это помогло найти подтверждение теории «глюонного насыщения», а не принятого «ядерного затенения» для определенного диапазона сверхвысоких энергий.
Британские экологи выяснили, что большинство людей не догадываются о вреде солнцезащитных кремов для Мирового океана. Обзор научной литературы и локальный уличный опрос наглядно продемонстрировали разрыв между реальными экологическими угрозами и повседневными привычками покупателей.
Долгое время считалось, что до прихода европейцев тропические леса Амазонии были заселены сравнительно плохо. Однако выяснилось, что плотная растительность скрывает большинство следов древних обществ. С помощью воздушного лазерного сканирования ученые обнаружили сотни неизвестных земляных сооружений и предположили, что около двух тысяч лет назад население юго-западной части Амазонии могло достигать трех миллионов человек.
Американская компания Firebird официально запустила в городе Раздан крупный центр обработки данных и фабрику искусственного интеллекта. На сегодняшний день это самый масштабный технологический хаб подобного уровня в СНГ, а после завершения всех этапов строительства он войдет в пятерку самых мощных вычислительных кластеров в мире.
Очереди на заправках стали привычным явлением в России, а на фоне информационного вакуума от властей о конкретных показателях производства бензина в июне население вынуждено ориентироваться на слухи. Все это выглядит довольно странно, но есть нюанс: скорее всего, кризис уже начинает выдыхаться. Как именно мы это выяснили?
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии