Новый метод генного редактирования может исправить 89% мутаций — Naked Science
7 минут
Мария Азарова

Новый метод генного редактирования может исправить 89% мутаций

Ученые создали новый метод для редактирования генома, который по точности превзошел CRISPR/Cas9.

ДНК
ДНК

CRISPR — мощный инструмент для редактирования генома, изобретенный в 2012 году, который все еще имеет недостатки. Однако ученые из Гарвардского университета разработали новый способ — праймированное редактирование, — который, по их словам, обещает превзойти классический метод. Исследование опубликовано в журнале Nature.

Праймированное редактирование позволяет добавлять или удалять конкретные участки генетической информации, при этом работая только с одной нитью ДНК, а не с обеими. Авторы исследования проверили методику на нескольких клетках человека и мышей, внеся более 175 различных «правок». На базе эксперимента они добавили, а затем вырезали мутации, которые провоцируют развитие серповидно-клеточной анемии, муковисцидоза и болезни Тея — Сакса — это аберрации ДНК, которые предыдущие способы редактирования генома либо не могли исправить, либо делали это неэффективно.

Как заявляют ученые, при праймированном редактировании изменения произошли в большом проценте ячеек и вызвали относительно небольшое количество нецелевых изменений. Авторы работы утверждают, что новая технология способна исправить почти 89% известных патогенных генетических вариаций.

Химик Джордж Черч объяснил, что большинство систем CRISPR основаны на молекулярном комплексе, соединяющем направляющую РНК в определенном месте в геноме с ферментом Cas9, который разрезает обе нити ДНК. Когда клетка пытается восстановить соединение ДНК, ее репарационный механизм может вводить или удалять нуклеотиды. В это время ученые могут воспользоваться неудачным восстановлением, чтобы выбить гены, которые, например, влекут то или иное заболевание.

View this post on Instagram

A team from the Broad Institute of MIT and Harvard has developed a new #CRISPR genome-editing approach by combining two of the most important proteins in molecular biology — CRISPR-Cas9 and a reverse transcriptase — into a single machine.⠀⠀ ⠀⠀ The system, called “prime editing,” is capable of directly editing human cells in a precise, efficient, and highly versatile fashion. Prime editing can make targeted insertions, deletions, and all possible single-letter changes in the #DNA of human cells. It expands the scope of gene editing for biological and therapeutics research, and has the potential to correct up to 89 percent of known disease-causing genetic variations.⠀⠀ ⠀⠀ The team described their work today in a @Nature.research paper, where they also report prime editing’s ability to correct gene variants that cause Tay Sachs disease, requiring the removal of four DNA letters at a precise location in the genome, and sickle-cell anemia, requiring the conversion of a specific T to an A.⠀⠀ ⠀⠀ “A major aspiration in the molecular life sciences is the ability to precisely make any change to the genome in any location. We think prime editing brings us closer to that goal,” said senior author David Liu, Richard Merkin Professor at the Broad Institute and chemistry professor at Harvard. “We’re not aware of another editing technology in mammalian cells that offers this level of versatility and precision with so few byproducts.” Read more through the link in bio. ⠀ #BroadInstitute #science #sciencenews #research

A post shared by Broad Institute (@broadinstitute) on

По словам Черча, двунитиевые разрывы ДНК — это «вандализм». Когда фрагмент ДНК пытается восстановить разрыв, порой могут возникнуть нежелательные и даже опасные мутации. «Если CRISPR-Cas9 и другие программируемые нуклеазы похожи на ножницы, а базовые методы похожи на карандаши, то праймированное редактирование можно сравнить с текстовым редактором, способным отыскивать целевые последовательности ДНК и точно заменять их отредактированными цепочками», — сказал второй автор работы, химик Дэвид Лю.

Праймированное редактирование позволяет избежать недостатков предыдущих методов, модифицируя белок Cas9 и направляющую РНК. В итоге измененный Cas9 разрезает одну нить двойной спирали. Для новой последовательности ДНК, которая будет добавлена ​​в геном, потребуется второй белок, присоединенный к Cas9: фермент обратной транскриптазы, который может сделать новую цепь ДНК из РНК-матрицы и вставить ее точно на нужный участок.

Однако, предупреждают ученые, несмотря на низкую вероятность ошибки нового метода (от одного до десяти процентов), им понадобятся еще время и дополнительные исследования, чтобы больше изучить возможные побочные эффекты. И может пройти много лет, пока безопасность, эффективность и жизнеспособность новой технологии будут на сто процентов подтверждены. Кроме того, «если ген трудно редактировать, он останется таковым, независимо от техники», подытожили авторы исследования.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.

Комментарии

Написать комментарий
Сегодня, 11:30
10 минут
Василий Парфенов

В ближайшие десять лет звездное небо пополнится тысячами новых ярких точек: спутниковые группировки растут как на дрожжах. Никто не отрицает неоспоримой пользы, которую они принесут, но для астрономических наблюдений это катастрофа. Ученые снова напомнили о проблеме, показав, как аппараты типа Starlink мешают работе даже космических телескопов, и предложили ряд рекомендаций по снижению вреда. Однако не все компании готовы им следовать на деле.

11 часов назад
5 минут
Ольга Иванова

Не потерять — в буквальном смысле. Ведь как всем известно, самки этих насекомых нередко промышляют тем, что откусывают голову (и другие части тела) самцам сразу после или даже во время спаривания. Ученые из Новой Зеландии выяснили, что мужские особи одного из видов богомолов могут применять определенную тактику для того, чтобы защититься от нападения агрессивной самки.

Позавчера, 19:15
4 минуты
Василий Парфенов

Знакомый почти каждому образ нашей спиральной Галактики, оказывается, не совсем корректен. Если посмотреть на Млечный Путь сбоку, его профиль представляет собой не линию, а волну.

16 января
5 минут
Илья Ведмеденко

Россия подняла в небо группу из шести военно-транспортных самолетов Ан-124-100. Такие тренировки позволяют отработать переброску на большие расстояния личного состава воинских подразделений.

18 января
5 минут
Василий Парфенов

В московском аэропорту Жуковский произошло ЧП: за пределы взлетно-посадочной полосы выкатился новейший отечественный авиалайнер МС-21-300. Он проходил испытания, во время которых имитировали прерванный полет из-за отказа одного двигателя.

16 января
9 минут
Василий Парфенов

Специалисты по информационной безопасности нашли пренеприятнейшую особенность ОС Windows 10. Ее штатный драйвер файловой системы NTFS при определенных условиях реагирует крайне деструктивным образом — критически повреждает главную файловую таблицу MFT. Вызвать такое его поведение можно огромным количеством способов: от создания подготовленной веб-страницы до отправки картинок, файлов и документов жертве.

4 января
2 минуты
Илья Ведмеденко

В России приступили к летным испытаниям нового Ту-214. По имеющимся данным, речь идет о третьем и заключительном экземпляре Ту-214ПУ, изготовленном по контракту от 2017 года.

6 января
42 минуты
Александр Березин

Попытки нашей страны создать замену сверхмассовому биплану советской эпохи терпят неудачи вот уже тридцать лет. Причина проста: кризис легкомоторной авиации в целом. Когда-то самая передовая часть авиастроения сегодня застряла на решениях большой древности — и без резкого изменения всей концепции "летающего такси" так и не увидит заметных результатов.

4 января
7 минут
Василий Парфенов

Наступление Мирового океана на сушу, как правило, связывают с глобальным потеплением. Однако испанские геологи описали еще одну проблему, которая только усугубляет ситуацию. Они подсчитали, что из-за проседания почв территория, на которой проживает 19% населения Земли, окажется ниже уровня моря уже к 2040 году.

[miniorange_social_login]
Подтвердить?
Лучшие материалы
Предстоящие мероприятия
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: