Генная терапия впервые справилась с серповидноклеточной анемией
Ученые описали первый случай излечения пациента от серповидноклеточной анемии посредством генной терапии.
Серповидноклеточная анемия представляет собой генетическое заболевание, которое выражается в тромбозе и анемии. Патология связана с мутацией гена бета-субъединицы гемоглобина, в результате которой эритроциты принимают серповидную форму, быстрее разрушаются и хуже проходят по кровеносным сосудам. Сейчас для лечения заболевания используется гидроксимочевина: она стимулирует синтез младенческой формы гемоглобина, которая уменьшает содержание дефектного гемоглобина. Однако препарат обладает рядом побочных эффектов и действует не на все клетки.
В качестве альтернативы ученые разрабатывают методы генной терапии серповидноклеточной анемии. В 2014 году американская компания Bluebird Bio совместно с французскими специалистами приступила к клиническим исследованиям одного из подобных методов. Участником испытаний стал в том числе мальчик, который с рождения наблюдался в Детской больнице Неккер (Франция). В возрасте двух-девяти лет пациент получал гидромочевину без выраженных эффектов, однако осенью 2014 года, в возрасте 13 лет, ему провели генную терапию.
На первом этапе у пациента взяли ткань костного мозга и выделили из нее кроветворные клетки CD34+. Посредством ослабленного лентивируса в клетки ввели нормальный ген глобина βA-T87Q. Затем с помощью бусульфана авторы уничтожили часть кроветворных клеток в спинном мозге испытуемого и ввели модифицированные клетки. В течение эксперимента пациенту проводилось переливание крови до тех пор, пока концентрация βA-T87Q не достигла 25–30 процентов от общего уровня гемоглобина (на 88-й день лечения).
К шестому месяцу терапии общий уровень гемоглобина в крови пациента стабилизировался на нижней границе нормы, на девятый месяц доля βA-T87Q достигла 46, на 15-й месяц — 48 процентов. За время испытаний у мальчика не наблюдалось рецидивов заболевания. Побочные эффекты исследований оказались связаны с процедурой уничтожения кроветворных клеток и были устранены в ходе лечения. По результатам наблюдений врачи отменили пациенту медикаментозную терапию за отсутствием необходимости.
Подробности работы опубликованы в The New England Journal of Medicine.
Telegram 
Дзен 
VK Хотя сам факт наличия непонятных объектов на снимках, которые американские астронавты сделали на Луне, известен давно, десятилетиями их списывали на химические дефекты светочувствительной эмульсии фотопленки или блики света в линзах камер. Новая публикация на сайте Пентагона признает их реально существующими объектами, хотя и не делает выводов о их природе.
Крупные травоядные утконосые майазавры известны своим развитым социальным поведением. Они жили семьями и строили гнезда для своих детенышей. Даже название вида переводится с греческого языка как «ящер — хорошая мать». Исследование окаменелых зубов майазавров показало, что они выращивали детенышей совсем не так, как это считалось типичным для животных глубокой древности.
Десятого мая 1940 года вермахт пришел в движение. Через 42 суток англо-французские армии были разгромлены, а Франция капитулировала. Как это произошло, ведь союзники имели больше солдат, танков и пушек, чем немцы? В СССР причиной посчитали нежелание французов воевать, немцы же, говорили советские военные, не внесли в стратегию ничего нового. Реальность была строго обратной: разгром Франции был новым словом в войне, и такой же сценарий Гитлер применил против СССР через год. Что именно произошло и отчего советское руководство не смогло осознать случившееся?
Нейробиологи СПбГУ продемонстрировали, что активация рецептора следовых аминов TAAR1 эффективно подавляет агрессивное поведение, вызванное полным отсутствием серотонина в мозге. В дальнейшем этот результат поможет в разработке лекарственных препаратов, направленных на коррекцию патологических форм агрессии, возникающих при посттравматическом стрессовом расстройстве (ПТСР) и шизофрении.
Крупные травоядные утконосые майазавры известны своим развитым социальным поведением. Они жили семьями и строили гнезда для своих детенышей. Даже название вида переводится с греческого языка как «ящер — хорошая мать». Исследование окаменелых зубов майазавров показало, что они выращивали детенышей совсем не так, как это считалось типичным для животных глубокой древности.
Астрономы впервые использовали гравитационные волны, чтобы косвенно оценить параметры одного из ключевых процессов термоядерного горения в массивных светилах. Именно от него зависит, какие звезды взрываются, какие превращаются в черные дыры и как во Вселенной появляются углерод и кислород — элементы, без которых не было бы ни планет, ни жизни.
В последнее время пуски с российских северных космодромов осуществляют без предварительного уведомления, чего не было в прошлом. Вероятно, дело в недавно упомянутых главой «Роскосмоса» атаках на Плесецк во время пуска. Сегодняшний запуск обеспечил вывод на орбиту космических аппаратов военного назначения.
Химические связи в материале, из которого сделана электроника, разрываются не из-за накопительного износа от протекания тока через них, а из-за электронов с конкретной энергией.
Термоядерные электростанции не смогут конкурировать по цене с возобновляемыми источниками энергии из-за медленного удешевления технологии. По расчетам, расходы на каждую новую установку падали максимум на 8% — много раз ниже ранних ожиданий венчурных инвесторов. Это перечеркивает экономический смысл финансовых вливаний, и мир может никогда не увидеть дешевой термоядерной энергии.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии