Уведомления
Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь, чтобы оценивать материалы, создавать записи и писать комментарии.
Авторизуясь, вы соглашаетесь с правилами пользования сайтом и даете согласие на обработку персональных данных.
Генная терапия впервые вылечила гемофилию
Генную терапию впервые успешно применили для лечения гемофилии; одной внутривенной инъекции безвредных вирусов, несущих ген фактора плазмы IX, оказалось достаточно, чтобы прекратить кровотечения, а в некоторых случаях даже отказаться от инъекций факторов свертываемости.
Международная группа ученых завершила первый эксперимент по генной терапии гемофилии B – редкого нарушения свертываемости крови из-за рецессивной мутации гена X-хромосомы, кодирующего фактор плазмы IX. У здоровых людей фактор плазмы IX вырабатывается в печени и оттуда поступает в кровь, где его концентрация составляет 4-5 мкг на 1 мл плазмы. При гемофилии B концентрация фактора IX падает до 2% от нормы, что приводит к нарушению первой фазы свертывания крови, из-за чего малейшее механическое повреждение приводит к образованию гематом, кровоизлияниям в суставы и поздним кровотечениям.
Лечат гемофилию B симптоматически: при возникновении кровотечений, внешних или внутренних, вводят антигемофильную сыворотку с фактором IX и комплексы других факторов крови. Без этих инъекций даже небольшой порез, ушиб или спонтанное внутреннее кровотечение (а у гемофиликов они нередки) могут привести к серьезной кровопотери и даже смерти.
В эксперименте, описанном в статье, опубликованной в The New England Journal of Medicine, десяти пациентам-гемофиликам ввели в кровь вирусные векторы, несущие промотор и трансген, кодирующий фактор IX. Попав в печень, векторы встроили в клетки печени пациента промотор и трансген особенно активной версии фактора IX; это позволило уменьшить дозу вирусных векторов и избежать иммунного ответа.
Спустя 18 месяцев после инъекции печень участников эксперимента производила 34% от нормального количества фактора IX; для девяти из десяти пациентов этого оказалось достаточно для прекращения кровотечений; восьми пациентам перестали быть нужны регулярные инъекции фактора IX. Побочных эффектов не наблюдалось у 8 пациентов из 10; в двух случаях в ответ на инъекцию вирусных факторов повысилась выработка некоторых ферментов печени, но ее удалось вернуть к норме стероидными препаратами.
В предыдущих экспериментах инъекции вирусных векторов или пересадка генномодифицированных клеток с нормальным геном фактора IX не дали положительных результатов: в одних случаях ГМ-клетки вызывали сильный иммунный ответ, в других клетки не производили фактор IX в достаточном количестве.
Гемофилией B страдает около 20% всех пациентов с нарушениями свертываемости крови; ученые ищут способ вылечить и более распространенную версию заболевания, гемофилию А, связанную с врожденным дефицитом фактора свёртывания крови VIII.
Telegram 
Дзен 
VK Существует несколько гипотез о том, как на самом деле древние египтяне строили свои пирамиды. Если о способах возведения монументальных сооружений и инструментах, которые использовали строители, более-менее известно, то о методах доставки блоков и их установки мнения разнятся. Команда французских архитекторов и египтологов изучила ландшафт вокруг самой древней из сохранившихся египетских пирамид — Джосера — и рассказала, как египтяне могли доставлять и поднимать камни для ее строительства.
На сегодня удалось подтвердить существование тысяч экзопланет, но лишь около 25 из них получилось запечатлеть напрямую. Причем из них лишь шесть объектов старше 100 миллионов лет. И вот, наконец, ученые смогли сделать снимок взрослой экзопланеты.
Современные млекопитающие небольшого размера вроде крыс и других грызунов быстро созревают, спариваются, чтобы оставить потомство, и довольно скоро умирают. Однако так было не всегда. Анализ окаменелых останков вымерших млекопитающих под названием Krusatodon kirtlingtonensis показал, что эти мышеподобные существа жили дольше и взрослели медленнее, чем близкие к ним современные потомки.
Международная команда исследователей с участием ученых из НИУ ВШЭ изучила, как люди, владеющие двумя языками (билингвы), ассоциируют время с пространством. Оказалось, что и в первом, и во втором языке они связывают прошлое с левой частью пространства, а будущее — с правой. При этом чем выше уровень владения вторым языком, тем сильнее выражена эта связь.
Человек множеством способов загрязняет природу вокруг себя, преимущественно воду. В Мировой океан попадают как отходы с производств, так и тонны пластикового мусора. Все это способно отравлять жизнь морских животных, особенно редких вроде акул. Одним из малоизученных токсичных источников можно назвать наркотики, в частности кокаин. Случайное употребление этого вещества акулами раньше только предполагали, но теперь бразильские биологи нашли прямые доказательства.
На сегодня удалось подтвердить существование тысяч экзопланет, но лишь около 25 из них получилось запечатлеть напрямую. Причем из них лишь шесть объектов старше 100 миллионов лет. И вот, наконец, ученые смогли сделать снимок взрослой экзопланеты.
Необычный биологический вид, по оценке авторов новой научной работы, пригоден для заселения четвертой планеты без каких-либо предварительных условий — уже в том виде, в котором он существует сейчас. Поскольку речь идет о фотосинтетическом организме, он способен нарабатывать существенное количество кислорода. Интересно, что кандидат на терраформирование Марса сохранил жизнеспособность после месяца в жидком азоте.
Falcon 9 Block 5 впервые за три сотни запусков дал частично неудачный полет. Ракета выводила 20 спутников компании SpaceX, с 15 связь уже пропала, еще пять могут быть потеряны в ближайшее время.
Авторы нового исследования впервые показали, что круглые провалы в лунной поверхности не просто близки к многокилометровым пещерам на естественном спутнике Земли, но и располагают тоннелями, ведущими в глубину.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии