• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
30.06.2020, 19:07
Мария Кривоченко
1
5,1 тыс

Показан новый метод лечения формы мышечной дистрофии

Исследователи представили потенциальный новый способ лечения распространенной формы атрофии мышц. Группа создала синтетические ДНК-подобные молекулы, которые мешают производству токсичного белка, разрушающего мышцы пациентов. Это может стать прорывом в лечении мышечной дистрофии, лекарства от которой пока нет.

Медицинский генетик Университета Альберты Тосифума Йокота возглавил исследовательскую группу, которая создала потенциальное новое лечение для одной из самых распространенных форм мышечной дистрофии. / © Университет Альберты
Медицинский генетик Университета Альберты Тосифума Йокота возглавил исследовательскую группу, которая создала потенциальное новое лечение для одной из самых распространенных форм мышечной дистрофии. / © Университет Альберты / Автор: Михаил Григорьев

Лице-лопаточно-плечевая миодистрофия Ландузи-Дежерина (ЛЛПМД, или FSHD) — генетическое нервно-мышечное заболевание, которое поражает лицо, плечи и конечности и может распространиться на все тело. Несмотря на то что ЛЛПМД медленно прогрессирует и очень редко влияет на сердце и дыхательные пути, больным грозит пожизненная инвалидность.

Тосифуми Йокота, профессор медицинской генетики в Университете Альберты, который занимается поиском лечения всех форм мышечной дистрофии, заявляет, что лекарства от ЛЛПМД пока не существует. Современная терапия направлена только на то, чтобы продлить активный период жизни пациента, поскольку в лежачем положении у него быстро развивается сколиоз и начинаются нарушения в работе суставов и дыхательного аппарата.

Существуют десятки типов мышечной дистрофии, и FSHD — одна из самых распространенных в мире. Организм больного этой формой начинает вырабатывать токсичный белок DUX4, который повреждает мышцы. «Наша цель — приостановить работу DUX4, чтобы мышечные клетки могли выжить», — сказал Йокота. Он возглавил команду специалистов из Канады и США, которая разработала гапмеры закрытых нуклеиновых кислот. Это аналог ДНК, который нацелен на гены, производящие DUX4. Результаты исследования опубликованы в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.

Гапмеры и раньше использовались в лечении некоторых заболеваний, например болезни Гентингтона, высокого уровня холестерина и некоторых видов рака, но для мышечных заболеваний его раньше не применяли. Исследователи уже протестировали терапию на мышах и выяснили, что клетки животных были гораздо активнее после введения препарата.

Гапмеры ЛНК избирательно и эффективно снижали выработку белка DUX4. «Мы использовали очень низкую концентрацию обработки, и она сбила более 99 процентов производства DUX4, поэтому это чрезвычайно эффективно», — отметил Йокота.

Прежде чем начать использовать новый метод лечения, его необходимо изучить. Тесты включают поиск самого эффективного метода доставки гапмеров ЛНК к генам, изучение побочных эффектов и его безопасности для человека. Кроме того, предстоит определить, как долго будет действовать препарат.

Исследователи уже подали заявку на патент и ищут партнера—фармацевтическую компанию для проведения испытания на людях. «Мы не готовы начать клинические испытания, но это важный первый шаг на пути к будущему развитию лекарственных средств», — подытожил Йокота.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
21 марта, 19:13
Игорь Байдов

Арахнологи описали новый вид пауков, который копирует облик мертвой особи, пораженной паразитическим грибом, чтобы хищники меньше обращали на него внимание. В природе такой гриб заражает хозяина и воздействует на его нервную систему, после чего заставляет подниматься на возвышенность, откуда легче распространять споры. Открытие расширит представления ученых о мимикрии у животных.

23 марта, 13:08
ФизТех

Ученые из Центра исследований молекулярных механизмов старения и возрастных заболеваний МФТИ и Института биоорганической химии им. М. М. Шемякина и Ю. А. Овчинникова РАН с коллегами представили метод получения и очистки трансмембранного домена шиповидного белка коронавируса SARS-CoV-2 (SARStm) дикого типа. Этот «якорь» не только удерживает шип, которым вирус «атакует» клетки, в его оболочке, но и участвует в процессе слияния вирусной и клеточной оболочек. В новом протоколе используется бесклеточная экспрессия — синтез белка в очищенном бактериальном экстракте, что позволяет получать его в течение нескольких часов вместо дней и значительно упрощает очистку. Метод открывает возможность для детального изучения структуры белка с помощью спектроскопии ядерного магнитного резонанса (ЯМР).

22 марта, 16:55
Evgenia Vavilova

Нанопластика становится все больше в диете среднего человека, но ученые ищут способы не дать ему переместиться из еды в организм навсегда. Оказалось, что источником защиты может стать квашеная капуста.

19 марта, 10:58
Игорь Байдов

В парках некоторых стран все чаще можно заметить странную картину: синицы и воробьи вместо пуха и веточек приносят в клювах сигаретные окурки. Орнитологи из Польши решили выяснить, зачем птицы выстилают гнезда мусором, пропитанным никотином. Оказалось, пернатые нашли способ использовать вредную человеческую привычку для защиты своего потомства. Но, как это часто бывает в природе, у медали есть обратная сторона.

21 марта, 19:13
Игорь Байдов

Арахнологи описали новый вид пауков, который копирует облик мертвой особи, пораженной паразитическим грибом, чтобы хищники меньше обращали на него внимание. В природе такой гриб заражает хозяина и воздействует на его нервную систему, после чего заставляет подниматься на возвышенность, откуда легче распространять споры. Открытие расширит представления ученых о мимикрии у животных.

20 марта, 14:49
МАИ

20 марта Московскому авиационному институту исполняется 96 лет. За эти годы университет прошел большой путь становления, и во многом его развитие определяли люди, посвятившие себя науке и подготовке инженерных кадров. Один из таких — выдающийся ученый, заслуженный работник высшей школы Российской Федерации, доктор технических наук, профессор Борис Семенович Зечихин. Более 70 лет его жизнь неразрывно связана с кафедрой 310 «Электроэнергетические, электромеханические и биотехнические системы» и НИО-310 МАИ. Научная и педагогическая работа Бориса Семеновича получила широкое признание в России и за рубежом, а его вклад в развитие электромеханических специальностей и подготовку инженерных кадров оказал существенное влияние на отечественную авиационную и электротехническую промышленность.  Сегодня Борис Семенович продолжает свою работу, участвует в проектах по созданию электрических и гибридных силовых установок, передает опыт и знания молодым специалистам в рамках развития Передовой инженерной школы и всего МАИ в целом.

19 марта, 10:58
Игорь Байдов

В парках некоторых стран все чаще можно заметить странную картину: синицы и воробьи вместо пуха и веточек приносят в клювах сигаретные окурки. Орнитологи из Польши решили выяснить, зачем птицы выстилают гнезда мусором, пропитанным никотином. Оказалось, пернатые нашли способ использовать вредную человеческую привычку для защиты своего потомства. Но, как это часто бывает в природе, у медали есть обратная сторона.

19 марта, 12:41
Игорь Байдов

Марсоход «Персеверанс» обнаружил в камнях на кромке кратера Езеро спектральные признаки минерала корунда, из которого на Земле образуются рубины и сапфиры. Такие спектры на Красной планете зарегистрировали впервые. Теперь ученые пытаются понять, при каких процессах он мог там сформироваться, ведь условия на Марсе заметно отличаются от тех, в которых корунд обычно образуется на Земле.

18 марта, 10:35
Илья Гриднев

За 10 лет лежания в почве сигаретные фильтры не растворились, а лишь замаскировались под грязь. Их пластиковые волокна распались на микрочастицы, намертво склеились с минералами и превратились во вторичный микропластик. Более того, на пятом году гниения мусор начал отравлять землю с новой силой.

[miniorange_social_login]

Комментарии

1 Комментарий
Нашла интересную статью о том, как лечат спинально мыщечную атрофию в Израиле https://www.medicaltourisrael.com/?p=11184
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно