Уведомления
Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь, чтобы оценивать материалы, создавать записи и писать комментарии.
Авторизуясь, вы соглашаетесь с правилами пользования сайтом и даете согласие на обработку персональных данных.
Показан новый метод лечения формы мышечной дистрофии
Исследователи представили потенциальный новый способ лечения распространенной формы атрофии мышц. Группа создала синтетические ДНК-подобные молекулы, которые мешают производству токсичного белка, разрушающего мышцы пациентов. Это может стать прорывом в лечении мышечной дистрофии, лекарства от которой пока нет.
Лице-лопаточно-плечевая миодистрофия Ландузи-Дежерина (ЛЛПМД, или FSHD) — генетическое нервно-мышечное заболевание, которое поражает лицо, плечи и конечности и может распространиться на все тело. Несмотря на то что ЛЛПМД медленно прогрессирует и очень редко влияет на сердце и дыхательные пути, больным грозит пожизненная инвалидность.
Тосифуми Йокота, профессор медицинской генетики в Университете Альберты, который занимается поиском лечения всех форм мышечной дистрофии, заявляет, что лекарства от ЛЛПМД пока не существует. Современная терапия направлена только на то, чтобы продлить активный период жизни пациента, поскольку в лежачем положении у него быстро развивается сколиоз и начинаются нарушения в работе суставов и дыхательного аппарата.
Существуют десятки типов мышечной дистрофии, и FSHD — одна из самых распространенных в мире. Организм больного этой формой начинает вырабатывать токсичный белок DUX4, который повреждает мышцы. «Наша цель — приостановить работу DUX4, чтобы мышечные клетки могли выжить», — сказал Йокота. Он возглавил команду специалистов из Канады и США, которая разработала гапмеры закрытых нуклеиновых кислот. Это аналог ДНК, который нацелен на гены, производящие DUX4. Результаты исследования опубликованы в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.
Гапмеры и раньше использовались в лечении некоторых заболеваний, например болезни Гентингтона, высокого уровня холестерина и некоторых видов рака, но для мышечных заболеваний его раньше не применяли. Исследователи уже протестировали терапию на мышах и выяснили, что клетки животных были гораздо активнее после введения препарата.
Гапмеры ЛНК избирательно и эффективно снижали выработку белка DUX4. «Мы использовали очень низкую концентрацию обработки, и она сбила более 99 процентов производства DUX4, поэтому это чрезвычайно эффективно», — отметил Йокота.
Прежде чем начать использовать новый метод лечения, его необходимо изучить. Тесты включают поиск самого эффективного метода доставки гапмеров ЛНК к генам, изучение побочных эффектов и его безопасности для человека. Кроме того, предстоит определить, как долго будет действовать препарат.
Исследователи уже подали заявку на патент и ищут партнера—фармацевтическую компанию для проведения испытания на людях. «Мы не готовы начать клинические испытания, но это важный первый шаг на пути к будущему развитию лекарственных средств», — подытожил Йокота.
Telegram 
Дзен 
VK В 1892 году американский астроном Эдвард Эмерсон Барнард увидел рядом с Венерой яркую звезду. Позже светило словно растворилась в небе, породив множество гипотез. Загадка «исчезнувшей звезды» более века волновала астрономов, пока группа американских исследователей, наконец, ее не разгадала.
В конце 2025 года СМИ рассказали нам, что «новая» российская орбитальная станция (РОС) будет состоять из модулей, летающих в космосе до 30 лет. «И так сойдет!»: новую российскую орбитальную станцию соберут из остатков МКС», «Отцепим старье от МКС и будем бесконечно чинить» — это не издание «Панорама», а абсолютно реальные заголовки российских СМИ. Печально, но сходную позицию занял и лучший космический журналист и расследователь современного мира Эрик Бергер. Он зашел настолько далеко, чтобы пожалеть, что Дмитрий Рогозин уже не возглавляет «Роскосмос». А вот у тех, кто знает тему, решения по РОС, заявленные официальными лицами в конце прошлого года, вызвали положительную реакцию. Почему?
Ученые опровергли представление о медленной химической реакции флоры на инфекции, выяснив, что растения передают сигнал тревоги стремительными электрическими импульсами. Оказалось, что для активации этой «нервной системы» используются не профильные противомикробные вещества, а гормоны, которые раньше считались ответственными исключительно за защиту от насекомых.
В конце 2025 года СМИ рассказали нам, что «новая» российская орбитальная станция (РОС) будет состоять из модулей, летающих в космосе до 30 лет. «И так сойдет!»: новую российскую орбитальную станцию соберут из остатков МКС», «Отцепим старье от МКС и будем бесконечно чинить» — это не издание «Панорама», а абсолютно реальные заголовки российских СМИ. Печально, но сходную позицию занял и лучший космический журналист и расследователь современного мира Эрик Бергер. Он зашел настолько далеко, чтобы пожалеть, что Дмитрий Рогозин уже не возглавляет «Роскосмос». А вот у тех, кто знает тему, решения по РОС, заявленные официальными лицами в конце прошлого года, вызвали положительную реакцию. Почему?
Ученые задались вопросом: почему два расположенных по соседству спутника Юпитера такие разные, ведь на Ио повсеместно извергаются вулканы, а Европа полностью покрыта многокилометровой коркой льда. Есть версия, что Ио когда-то тоже была богата водой, но по итогам недавнего исследования это сочли неправдоподобным.
В 1892 году американский астроном Эдвард Эмерсон Барнард увидел рядом с Венерой яркую звезду. Позже светило словно растворилась в небе, породив множество гипотез. Загадка «исчезнувшей звезды» более века волновала астрономов, пока группа американских исследователей, наконец, ее не разгадала.
На скалистых берегах аргентинской Патагонии разворачивается настоящая драма. Магеллановы пингвины, долгое время чувствовавшие себя в безопасности на суше в своих многотысячных колониях, столкнулись с новым и беспощадным врагом. Их извечные морские страхи — касатки и морские леопарды — теперь блекнут перед угрозой, пришедшей из глубины материка. Виновник переполоха — грациозный и мощный хищник, недавно вернувшийся на эти земли после долгого изгнания.
У побережья Канады морские биологи стали свидетелями необычного случая. Косатки и дельфины объединили свои силы, чтобы вместе охотиться на тихоокеанского лосося. Они погружались в темные глубины, а после удачной охоты делились пищей. Это первое задокументированное охотничье сотрудничество между двумя видами морских млекопитающих.
Ученые задались вопросом: почему два расположенных по соседству спутника Юпитера такие разные, ведь на Ио повсеместно извергаются вулканы, а Европа полностью покрыта многокилометровой коркой льда. Есть версия, что Ио когда-то тоже была богата водой, но по итогам недавнего исследования это сочли неправдоподобным.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии