• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
30.06.2020, 19:07
Мария Кривоченко
1
5,1 тыс

Показан новый метод лечения формы мышечной дистрофии

Исследователи представили потенциальный новый способ лечения распространенной формы атрофии мышц. Группа создала синтетические ДНК-подобные молекулы, которые мешают производству токсичного белка, разрушающего мышцы пациентов. Это может стать прорывом в лечении мышечной дистрофии, лекарства от которой пока нет.

Медицинский генетик Университета Альберты Тосифума Йокота возглавил исследовательскую группу, которая создала потенциальное новое лечение для одной из самых распространенных форм мышечной дистрофии. / © Университет Альберты
Медицинский генетик Университета Альберты Тосифума Йокота возглавил исследовательскую группу, которая создала потенциальное новое лечение для одной из самых распространенных форм мышечной дистрофии. / © Университет Альберты / Автор: Михаил Григорьев

Лице-лопаточно-плечевая миодистрофия Ландузи-Дежерина (ЛЛПМД, или FSHD) — генетическое нервно-мышечное заболевание, которое поражает лицо, плечи и конечности и может распространиться на все тело. Несмотря на то что ЛЛПМД медленно прогрессирует и очень редко влияет на сердце и дыхательные пути, больным грозит пожизненная инвалидность.

Тосифуми Йокота, профессор медицинской генетики в Университете Альберты, который занимается поиском лечения всех форм мышечной дистрофии, заявляет, что лекарства от ЛЛПМД пока не существует. Современная терапия направлена только на то, чтобы продлить активный период жизни пациента, поскольку в лежачем положении у него быстро развивается сколиоз и начинаются нарушения в работе суставов и дыхательного аппарата.

Существуют десятки типов мышечной дистрофии, и FSHD — одна из самых распространенных в мире. Организм больного этой формой начинает вырабатывать токсичный белок DUX4, который повреждает мышцы. «Наша цель — приостановить работу DUX4, чтобы мышечные клетки могли выжить», — сказал Йокота. Он возглавил команду специалистов из Канады и США, которая разработала гапмеры закрытых нуклеиновых кислот. Это аналог ДНК, который нацелен на гены, производящие DUX4. Результаты исследования опубликованы в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.

Гапмеры и раньше использовались в лечении некоторых заболеваний, например болезни Гентингтона, высокого уровня холестерина и некоторых видов рака, но для мышечных заболеваний его раньше не применяли. Исследователи уже протестировали терапию на мышах и выяснили, что клетки животных были гораздо активнее после введения препарата.

Гапмеры ЛНК избирательно и эффективно снижали выработку белка DUX4. «Мы использовали очень низкую концентрацию обработки, и она сбила более 99 процентов производства DUX4, поэтому это чрезвычайно эффективно», — отметил Йокота.

Прежде чем начать использовать новый метод лечения, его необходимо изучить. Тесты включают поиск самого эффективного метода доставки гапмеров ЛНК к генам, изучение побочных эффектов и его безопасности для человека. Кроме того, предстоит определить, как долго будет действовать препарат.

Исследователи уже подали заявку на патент и ищут партнера—фармацевтическую компанию для проведения испытания на людях. «Мы не готовы начать клинические испытания, но это важный первый шаг на пути к будущему развитию лекарственных средств», — подытожил Йокота.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
6 декабря, 17:02
Максим Абдулаев

Зоологи из Университета Нового Южного Уэльса выяснили, что слоны Ботсваны реагируют на жужжание пчел гораздо спокойнее, чем их сородичи в Восточной Африке. Это открытие осложняет внедрение экологичных методов защиты урожая: то, что пугает животных в Кении, здесь может не сработать.

8 декабря, 10:39
Илья Гриднев

Ученые впервые на практике реализовали знаменитый мысленный эксперимент с «подвижной щелью», который обсуждали Бор и Эйнштейн почти 100 лет назад. Опыт с отдельным атомом показал, что попытка отследить путь частицы неизбежно разрушает ее волновые свойства.

5 декабря, 12:58
Илья Гриднев

Исследователи проанализировали огромный массив данных столкновений элементарных частиц и впервые выявили статистически значимые свидетельства распада бозона Хиггса на мюон и антимюон. Это подтвердило, что фундаментальный механизм наделения массой работает не только для тяжелой материи, но и для более легких частиц.

6 декабря, 17:02
Максим Абдулаев

Зоологи из Университета Нового Южного Уэльса выяснили, что слоны Ботсваны реагируют на жужжание пчел гораздо спокойнее, чем их сородичи в Восточной Африке. Это открытие осложняет внедрение экологичных методов защиты урожая: то, что пугает животных в Кении, здесь может не сработать.

1 декабря, 17:18
Unitsky String Technologies Inc.

Сегодня проблема рационального использования ресурсов в логистике становится ключевой, а значит, в транспортных системах приходится переосмысливать саму логику перевозок. Исследование белорусских инженеров из компании UST Inc. показывает, что недостаточно простого перехода на электротягу или возобновляемые источники энергии — важно уменьшить энергозатраты транспорта на единицу выполненной работы, то есть повысить удельную энергоэффективность. Подобный подход реализуется в транспортно-инфраструктурных комплексах uST.

2 декабря, 15:52
Адель Романова

Ученые попытались обобщить все имеющиеся данные о возможном существовании жизни за пределами Земли, от предполагаемых древних окаменелостей в метеоритах до всевозможных сообщений об «инопланетянах». В итоге отсеивание всего слишком сомнительного позволило собрать небольшой список действительно интересных фактов. В этом рейтинге лидируют метеориты Мерчисон и Оргей.

29 ноября, 12:42
Александр Березин

Позавчера, 27 ноября 2025 года, при запуске космонавтов к МКС на стартовую площадку № 31 упала кабина обслуживания стартового комплекса. Это означает, что новые пуски оттуда до починки невозможны. К сожалению, в 2010-х годах, в рамках «оптимизации» расходов, резервную площадку (с которой летал Юрий Гагарин) упразднили. Поэтому случилось беспрецедентное: в XXI веке страна с пилотируемой космической программой осталась без средств запуска людей на орбиту. Пока ремонт не закончится, проблема сохранится. Чем это может грозить?

27 ноября, 20:20
Максим Абдулаев

Японские биологи повторили античную технологию производства вина из изюма, чтобы выяснить механизм его брожения. Исследователи показали, что сушеный виноград, в отличие от свежего, накапливает на поверхности дикие дрожжи и способен превращать воду в алкоголь без внесения дополнительных заквасок.

20 ноября, 13:12
Полина Меньшова

Человеческие языки разнообразны, но это разнообразие ограничивается повторяющимися закономерностями. Пытаясь описать правила, которым подчиняются различия в грамматике, лингвисты сформулировали ряд так называемых грамматических универсалий — утверждений, предположительно верных для всех или большинства языков мира. Международная команда ученых провела статистический анализ на материале 2430 языков и обнаружила, что соответствующими действительности можно считать около трети таких утверждений.

[miniorange_social_login]

Комментарии

1 Комментарий
Нашла интересную статью о том, как лечат спинально мыщечную атрофию в Израиле https://www.medicaltourisrael.com/?p=11184
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно