• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
30.06.2020, 19:07
Мария Кривоченко
1
5,1 тыс

Показан новый метод лечения формы мышечной дистрофии

Исследователи представили потенциальный новый способ лечения распространенной формы атрофии мышц. Группа создала синтетические ДНК-подобные молекулы, которые мешают производству токсичного белка, разрушающего мышцы пациентов. Это может стать прорывом в лечении мышечной дистрофии, лекарства от которой пока нет.

Медицинский генетик Университета Альберты Тосифума Йокота возглавил исследовательскую группу, которая создала потенциальное новое лечение для одной из самых распространенных форм мышечной дистрофии. / © Университет Альберты
Медицинский генетик Университета Альберты Тосифума Йокота возглавил исследовательскую группу, которая создала потенциальное новое лечение для одной из самых распространенных форм мышечной дистрофии. / © Университет Альберты / Автор: Михаил Григорьев

Лице-лопаточно-плечевая миодистрофия Ландузи-Дежерина (ЛЛПМД, или FSHD) — генетическое нервно-мышечное заболевание, которое поражает лицо, плечи и конечности и может распространиться на все тело. Несмотря на то что ЛЛПМД медленно прогрессирует и очень редко влияет на сердце и дыхательные пути, больным грозит пожизненная инвалидность.

Тосифуми Йокота, профессор медицинской генетики в Университете Альберты, который занимается поиском лечения всех форм мышечной дистрофии, заявляет, что лекарства от ЛЛПМД пока не существует. Современная терапия направлена только на то, чтобы продлить активный период жизни пациента, поскольку в лежачем положении у него быстро развивается сколиоз и начинаются нарушения в работе суставов и дыхательного аппарата.

Существуют десятки типов мышечной дистрофии, и FSHD — одна из самых распространенных в мире. Организм больного этой формой начинает вырабатывать токсичный белок DUX4, который повреждает мышцы. «Наша цель — приостановить работу DUX4, чтобы мышечные клетки могли выжить», — сказал Йокота. Он возглавил команду специалистов из Канады и США, которая разработала гапмеры закрытых нуклеиновых кислот. Это аналог ДНК, который нацелен на гены, производящие DUX4. Результаты исследования опубликованы в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.

Гапмеры и раньше использовались в лечении некоторых заболеваний, например болезни Гентингтона, высокого уровня холестерина и некоторых видов рака, но для мышечных заболеваний его раньше не применяли. Исследователи уже протестировали терапию на мышах и выяснили, что клетки животных были гораздо активнее после введения препарата.

Гапмеры ЛНК избирательно и эффективно снижали выработку белка DUX4. «Мы использовали очень низкую концентрацию обработки, и она сбила более 99 процентов производства DUX4, поэтому это чрезвычайно эффективно», — отметил Йокота.

Прежде чем начать использовать новый метод лечения, его необходимо изучить. Тесты включают поиск самого эффективного метода доставки гапмеров ЛНК к генам, изучение побочных эффектов и его безопасности для человека. Кроме того, предстоит определить, как долго будет действовать препарат.

Исследователи уже подали заявку на патент и ищут партнера—фармацевтическую компанию для проведения испытания на людях. «Мы не готовы начать клинические испытания, но это важный первый шаг на пути к будущему развитию лекарственных средств», — подытожил Йокота.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
12 декабря, 13:48
Игорь Байдов

У побережья Канады морские биологи стали свидетелями необычного случая. Косатки и дельфины объединили свои силы, чтобы вместе охотиться на тихоокеанского лосося. Они погружались в темные глубины, а после удачной охоты делились пищей. Это первое задокументированное охотничье сотрудничество между двумя видами морских млекопитающих.

13 декабря, 11:09
Адель Романова

До сих пор предполагалось, что Венера вращается вокруг своей оси ретроградно после сильного удара в результате столкновения с другой планетой. Недавние расчеты показали, что столь необычную особенность она могла приобрести и без подобной катастрофы: возможно, к этому постепенно привело влияние плотной венерианской атмосферы.

12 декабря, 10:00
Unitsky String Technologies Inc.

Развитие городского транспорта со временем упирается в пределы наземной инфраструктуры. Рост трафика, дефицит территории и высокая стоимость строительства традиционных магистралей стимулируют поиск альтернативных решений, таких как транспортно-инфраструктурный комплекс uST, не требующий значительного землеотвода под застройку. Белорусские инженеры подробно исследовали возможности применения технологии uST в городской среде.

8 декабря, 13:09
Александр Березин

С 2010-х в «Роскосмосе» говорили: будущая РОС сможет пролетать над полюсом, что даст ей возможности для новых научных экспериментов. Но вскоре после того, как в ноябре 2025 года Россия временно лишилась возможности запускать людей в космос, эта позиция изменилась. В результате запускать космонавтов с космодромов нашей страны станет довольно сложно.

12 декабря, 13:48
Игорь Байдов

У побережья Канады морские биологи стали свидетелями необычного случая. Косатки и дельфины объединили свои силы, чтобы вместе охотиться на тихоокеанского лосося. Они погружались в темные глубины, а после удачной охоты делились пищей. Это первое задокументированное охотничье сотрудничество между двумя видами морских млекопитающих.

9 декабря, 10:59
НИУ ВШЭ

Специфическая тревога из-за ненадежности цифровых образов реальности и иллюзии тотального контроля над действительностью получила название «аффект зомби». Заведующий кафедрой философии НИУ ВШЭ — Санкт-Петербург Иван Микиртумов исследовал феномен в рамках проекта РНФ «Экзистенциальный опыт в цифровой среде».

8 декабря, 13:09
Александр Березин

С 2010-х в «Роскосмосе» говорили: будущая РОС сможет пролетать над полюсом, что даст ей возможности для новых научных экспериментов. Но вскоре после того, как в ноябре 2025 года Россия временно лишилась возможности запускать людей в космос, эта позиция изменилась. В результате запускать космонавтов с космодромов нашей страны станет довольно сложно.

29 ноября, 12:42
Александр Березин

Позавчера, 27 ноября 2025 года, при запуске космонавтов к МКС на стартовую площадку № 31 упала кабина обслуживания стартового комплекса. Это означает, что новые пуски оттуда до починки невозможны. К сожалению, в 2010-х годах, в рамках «оптимизации» расходов, резервную площадку (с которой летал Юрий Гагарин) упразднили. Поэтому случилось беспрецедентное: в XXI веке страна с пилотируемой космической программой осталась без средств запуска людей на орбиту. Пока ремонт не закончится, проблема сохранится. Чем это может грозить?

27 ноября, 20:20
Максим Абдулаев

Японские биологи повторили античную технологию производства вина из изюма, чтобы выяснить механизм его брожения. Исследователи показали, что сушеный виноград, в отличие от свежего, накапливает на поверхности дикие дрожжи и способен превращать воду в алкоголь без внесения дополнительных заквасок.

[miniorange_social_login]

Комментарии

1 Комментарий
Нашла интересную статью о том, как лечат спинально мыщечную атрофию в Израиле https://www.medicaltourisrael.com/?p=11184
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно