Уведомления
Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь, чтобы оценивать материалы, создавать записи и писать комментарии.
Авторизуясь, вы соглашаетесь с правилами пользования сайтом и даете согласие на обработку персональных данных.
Показан новый метод лечения формы мышечной дистрофии
Исследователи представили потенциальный новый способ лечения распространенной формы атрофии мышц. Группа создала синтетические ДНК-подобные молекулы, которые мешают производству токсичного белка, разрушающего мышцы пациентов. Это может стать прорывом в лечении мышечной дистрофии, лекарства от которой пока нет.
Лице-лопаточно-плечевая миодистрофия Ландузи-Дежерина (ЛЛПМД, или FSHD) — генетическое нервно-мышечное заболевание, которое поражает лицо, плечи и конечности и может распространиться на все тело. Несмотря на то что ЛЛПМД медленно прогрессирует и очень редко влияет на сердце и дыхательные пути, больным грозит пожизненная инвалидность.
Тосифуми Йокота, профессор медицинской генетики в Университете Альберты, который занимается поиском лечения всех форм мышечной дистрофии, заявляет, что лекарства от ЛЛПМД пока не существует. Современная терапия направлена только на то, чтобы продлить активный период жизни пациента, поскольку в лежачем положении у него быстро развивается сколиоз и начинаются нарушения в работе суставов и дыхательного аппарата.
Существуют десятки типов мышечной дистрофии, и FSHD — одна из самых распространенных в мире. Организм больного этой формой начинает вырабатывать токсичный белок DUX4, который повреждает мышцы. «Наша цель — приостановить работу DUX4, чтобы мышечные клетки могли выжить», — сказал Йокота. Он возглавил команду специалистов из Канады и США, которая разработала гапмеры закрытых нуклеиновых кислот. Это аналог ДНК, который нацелен на гены, производящие DUX4. Результаты исследования опубликованы в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.
Гапмеры и раньше использовались в лечении некоторых заболеваний, например болезни Гентингтона, высокого уровня холестерина и некоторых видов рака, но для мышечных заболеваний его раньше не применяли. Исследователи уже протестировали терапию на мышах и выяснили, что клетки животных были гораздо активнее после введения препарата.
Гапмеры ЛНК избирательно и эффективно снижали выработку белка DUX4. «Мы использовали очень низкую концентрацию обработки, и она сбила более 99 процентов производства DUX4, поэтому это чрезвычайно эффективно», — отметил Йокота.
Прежде чем начать использовать новый метод лечения, его необходимо изучить. Тесты включают поиск самого эффективного метода доставки гапмеров ЛНК к генам, изучение побочных эффектов и его безопасности для человека. Кроме того, предстоит определить, как долго будет действовать препарат.
Исследователи уже подали заявку на патент и ищут партнера—фармацевтическую компанию для проведения испытания на людях. «Мы не готовы начать клинические испытания, но это важный первый шаг на пути к будущему развитию лекарственных средств», — подытожил Йокота.
Ученые из Австралии и Канады пришли к выводу, что подавляющее большинство одиноких людей не вступает в романтические отношения из-за страха. С одной стороны ими руководят опасения, что их отвергнут, с другой — что они потеряют свою независимость.
Ты Достигарий, Стронций или Свершениум? Пройди тест и узнай, какой ты элемент из таблицы НейроМенделеева. Если ответишь на все семь вопросов, сможешь получить подарок лично от учёного.
Американские ветеринары на протяжении года следили за домашними собаками, которых перевели на веганскую диету. О том, как сбалансированное растительное питание повлияло на здоровье животных, ученые рассказали в недавно вышедшем исследовании.
Ученые из Австралии и Канады пришли к выводу, что подавляющее большинство одиноких людей не вступает в романтические отношения из-за страха. С одной стороны ими руководят опасения, что их отвергнут, с другой — что они потеряют свою независимость.
Авторы нового исследования выявили три фактора, ответственные за так называемый алкогольный блэкаут — распространенное последствие употребления спиртных напитков, когда человек сталкивается с провалами в памяти.
Авторы нового исследования изучили геномы людей, живших на территории Аварского каганата времен его расцвета, и составили их родословные.
Ученые из Австралии и Канады пришли к выводу, что подавляющее большинство одиноких людей не вступает в романтические отношения из-за страха. С одной стороны ими руководят опасения, что их отвергнут, с другой — что они потеряют свою независимость.
Режим работы, количество трудовых часов в неделю и экономическую стабильность профессии прочно ассоциируют с благополучием человека. Количественно и качественно определить эти взаимосвязи получается редко — нужны большие выборки респондентов и длительное время наблюдений. Автор новой научной работы использовал долговременное исследование более чем семи тысяч американцев, чтобы выявить основные эффекты паттернов трудовой деятельности на психическое и физическое здоровье работающих людей.
Американская компания JetZero, которая обещает произвести фурор в гражданской авиации, получила сертификат летной годности на испытания уменьшенной копии разрабатываемого ею сверхэффективного реактивного авиалайнера со «смешанным крылом». Предстоящая программа летных испытаний будет направлена на оценку летно-технических характеристик самолета, его устойчивости и управляемости.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
ПонятноИз-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
ПонятноНаши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
ПонятноМы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
ПонятноМы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Комментарии