• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
03.08.2017, 11:00
Редакция Naked Science
4
656

Впервые в ДНК человеческого эмбриона заменили ген, отвечающий за болезнь

Исследователи из США и Южной Кореи впервые в мире удалили из ДНК человеческого эмбриона ген с мутацией, отвечающей за развитие заболевания, и заменили его на исходный.

588x358-crispr-cas9
©Wikipedia / Автор: Андрей Чернов

Используя инструмент редактирования генома CRISPR/Cas9, исследователи смогли вырезать ген с мутацией, вызывающей гипертрофическую кардиомиопатию (ГКМП). Это болезнь сердца, при которой утолщается стенка левого, а в ряде случаев и правого желудочка. Она может стать причиной внезапной смерти. Именно от ГКМП умер знаменитый венгерский футболист Миклош Фехер: он скончался прямо на футбольном поле в 2004 году. 

 

Причиной появления болезни в 40% случаев являются «опечатки» в гене MYBPC3, который кодирует сигнальный сердечный миозинсвязывающий белок, участвующий в регуляции сокращения и расслабления мышц. В случае повреждения даже одной копии гена возможно развитие опасного заболевания.  

 

Во время нового эксперимента исследователи использовали сперматозоиды, в генах MYBPC3 которых отсутствовали четыре пары нуклеотидов, что вызывает гипертрофическую кардиомиопатию. В оплодотворенные этими сперматозоидами здоровые яйцеклетки специалисты ввели комплекс CRISPR/Cas9, вырезающий из мужской ДНК ген, подвергшийся мутации. «Неправильную» версию MYBPC3 удалили из ДНК зародышей, а правильную вставили на его место. Замена прошла удачно в 72% случаев.

 

Результат превзошел самые смелые ожидания. Ни в одном из этих случаев исследователи не зафиксировали побочных эффектов CRISPR/Cas9 в других регионах ДНК, которые не связаны с MYBPC3. Не зафиксировали ученые и такого явления, как химеризация, при котором часть клеток, полученных делением материнской клетки, содержат отредактированные гены, а другая — их старую «поломанную» версию.

 

На протяжении всего эксперимента, в течение нескольких дней, исследователи наблюдали нормальное развитие зародышей. Затем эксперимент прекратили исходя из этических соображений.

 

Полученные результаты, как полагают эксперты, приведут к улучшению репутации CRISPR/Cas9 как инструмента редактирования генома, а также ряда других похожих методик, которые сейчас разрабатываются. Сейчас, впрочем, не ясно, можно ли столь же эффективно применять описанную методику для устранения других опасных мутаций.

 

Технологию редактирования генома CRISPR/Cas9 предложили в 2012 году. Она основывается на способности комплекса выявлять вирус, попадающий в бактериальную клетку, и, если в бактериальной ДНК есть его фрагменты, разрывать вирусный геном, защищая таким образом клетку от заражения.

 

Ранее, напомним, исследователи из США пришли к выводу, что использование метода CRISPR/Cas9 приводит к появлению значительно бóльшего числа нецелевых мутаций, чем предполагалось ранее.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
25 января, 16:53
Evgenia Vavilova

В зоопарках звери доживают до старости и выбывают из программ глобального сохранения видов, потому что не могут размножаться. Это ставит под угрозу усилия по поддержанию популяций редких видов.

25 января, 10:04
Александр Березин

Вопреки множеству оценок из СМИ, самый крупный остров мира небогат полезными ископаемыми, но и никак не «бесполезный кусок льда». Открытия датских ученых последних лет показывают, что ценность этого куска суши намного выше, чем можно было подумать еще в 2010-х. Так зачем на самом деле он нужен Трампу и может ли его отъем разрушить НАТО, как на это надеются некоторые в России?

26 января, 14:26
Александр Березин

Образцы грунта, взятые астронавтами полвека назад, вложили еще один важный кирпич в здание научной картины мира: гипотеза о том, что Земля исходно была сухой, не стыкуется с фактами. Похоже, идею о невозможности сохранения большого количества воды на «теплых» планетах придется пересмотреть.

25 января, 16:53
Evgenia Vavilova

В зоопарках звери доживают до старости и выбывают из программ глобального сохранения видов, потому что не могут размножаться. Это ставит под угрозу усилия по поддержанию популяций редких видов.

25 января, 10:04
Александр Березин

Вопреки множеству оценок из СМИ, самый крупный остров мира небогат полезными ископаемыми, но и никак не «бесполезный кусок льда». Открытия датских ученых последних лет показывают, что ценность этого куска суши намного выше, чем можно было подумать еще в 2010-х. Так зачем на самом деле он нужен Трампу и может ли его отъем разрушить НАТО, как на это надеются некоторые в России?

23 января, 08:27
Полина Меньшова

В основе современной грамматики лежит теория, согласно которой в сознании человека язык «хранится» в виде иерархических структур — групп из двух слов, где одна составляющая зависит от другой, но вместе они образуют единое целое с точки зрения смысла. Однако лингвисты из Дании продемонстрировали, что устройство языка может быть проще: многие значимые группы слов представляют собой линейные последовательности, а не иерархии.

12 января, 15:39
Александр Березин

От рыб произошли все наземные позвоночные, включая нас, но как именно рыбы стали главным населением морей — до последнего времени оставалось неясным. Авторы новой научной работы попытались доказать, что причиной этого было вымирание, возможно, вызванное белыми ночами.

20 января, 13:40
Александр Березин

Хотя зоологи уже не раз наблюдали использование орудий у относительно близких к людям видов, — от приматов до свиней — коровы до сих пор не были за этим замечены. Теперь ситуация изменилась: оказалось, что они могут использовать многоцелевые орудия по-разному, в зависимости от обстоятельств.

2 января, 12:27
Адель Романова

Ученые задались вопросом: почему два расположенных по соседству спутника Юпитера такие разные, ведь на Ио повсеместно извергаются вулканы, а Европа полностью покрыта многокилометровой коркой льда. Есть версия, что Ио когда-то тоже была богата водой, но по итогам недавнего исследования это сочли неправдоподобным.

[miniorange_social_login]

Комментарии

4 Комментария
Вы каждый день кучи микроорганизмов убиваете, соплежуи недоморалфажные. А зародыш по сравнению даже с младенцем - тот же микроорганизм.
    DELETED
    04.08.2017
    -
    0
    +
    Мамкин нигилист? Суть в том, что зачем убивать зародыш которого ПОЧИНИЛИ? Непродуктивно, получили бы больше пользы взращивая и дальше, как с научной точки зрения, так и с этической стороны, а появись здоровый ребенок, был бы совсем успех.
    +
      ещё комментарии
DELETED
03.08.2017
-
0
+
УБИТЬ зародыши из этических соображений, мда...
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно