• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
03.08.2017
Редакция Naked Science
4
643

Впервые в ДНК человеческого эмбриона заменили ген, отвечающий за болезнь

Исследователи из США и Южной Кореи впервые в мире удалили из ДНК человеческого эмбриона ген с мутацией, отвечающей за развитие заболевания, и заменили его на исходный.

588x358-crispr-cas9
©Wikipedia / Автор: Андрей Чернов

Используя инструмент редактирования генома CRISPR/Cas9, исследователи смогли вырезать ген с мутацией, вызывающей гипертрофическую кардиомиопатию (ГКМП). Это болезнь сердца, при которой утолщается стенка левого, а в ряде случаев и правого желудочка. Она может стать причиной внезапной смерти. Именно от ГКМП умер знаменитый венгерский футболист Миклош Фехер: он скончался прямо на футбольном поле в 2004 году. 

 

Причиной появления болезни в 40% случаев являются «опечатки» в гене MYBPC3, который кодирует сигнальный сердечный миозинсвязывающий белок, участвующий в регуляции сокращения и расслабления мышц. В случае повреждения даже одной копии гена возможно развитие опасного заболевания.  

 

Во время нового эксперимента исследователи использовали сперматозоиды, в генах MYBPC3 которых отсутствовали четыре пары нуклеотидов, что вызывает гипертрофическую кардиомиопатию. В оплодотворенные этими сперматозоидами здоровые яйцеклетки специалисты ввели комплекс CRISPR/Cas9, вырезающий из мужской ДНК ген, подвергшийся мутации. «Неправильную» версию MYBPC3 удалили из ДНК зародышей, а правильную вставили на его место. Замена прошла удачно в 72% случаев.

 

Результат превзошел самые смелые ожидания. Ни в одном из этих случаев исследователи не зафиксировали побочных эффектов CRISPR/Cas9 в других регионах ДНК, которые не связаны с MYBPC3. Не зафиксировали ученые и такого явления, как химеризация, при котором часть клеток, полученных делением материнской клетки, содержат отредактированные гены, а другая — их старую «поломанную» версию.

 

На протяжении всего эксперимента, в течение нескольких дней, исследователи наблюдали нормальное развитие зародышей. Затем эксперимент прекратили исходя из этических соображений.

 

Полученные результаты, как полагают эксперты, приведут к улучшению репутации CRISPR/Cas9 как инструмента редактирования генома, а также ряда других похожих методик, которые сейчас разрабатываются. Сейчас, впрочем, не ясно, можно ли столь же эффективно применять описанную методику для устранения других опасных мутаций.

 

Технологию редактирования генома CRISPR/Cas9 предложили в 2012 году. Она основывается на способности комплекса выявлять вирус, попадающий в бактериальную клетку, и, если в бактериальной ДНК есть его фрагменты, разрывать вирусный геном, защищая таким образом клетку от заражения.

 

Ранее, напомним, исследователи из США пришли к выводу, что использование метода CRISPR/Cas9 приводит к появлению значительно бóльшего числа нецелевых мутаций, чем предполагалось ранее.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
Позавчера, 07:32
Андрей Папиш

Жизнь в пещерах суровая, мягко выражаясь. Рыбы, населяющие подземные воды и никогда не видевшие солнечного света, приспособились к такой среде по-своему. Кто-то решил отказаться от глаз, кто-то от чешуи. Некоторые даже горб для чего-то вырастили. Китайские биологи рассказали о необычной пещерной рыбе, которая «носит» нечто вроде спасательного круга. Зачем? Похоже, чтобы не тратить много энергии.

Вчера, 13:23
Александр Березин

Илон Маск накинулся на Трампа за отказ от сокращения госрасходов, считая, что это ведет Америку к банкротству. А еще он заявил, что без него тот и к власти бы не пришел. В ответ Трамп предложил сократить госрасходы, лишив Маска всех контрактов. Между тем, именно контракты с ним — основа возвращения американцев на Луну в 2027-2028 годах. Что будет, если американский президент действительно решится на расторжение контрактов? И как это отразится на множественных полетах Starship к Марсу в 2020-х? Как ни странно, оба эти вопроса плотно затрагивают происходящее в нашей стране.

Позавчера, 10:47
ПНИПУ

Удаленные промышленные объекты и метеостанции в условиях Крайнего Севера или Дальнего Востока требуют автономного энергоснабжения. Вместо традиционных двигателей их оснащают установками, преобразующими химическую энергию топлива (водорода, метана, биогаза) в электричество и тепло через электрохимические реакции с помощью твердооксидных топливных элементов (ТОТЭ). Эти конструкции со специальными керамическими ячейками работают без сжигания топлива, что повышает их эффективность и экологичность. Ученые ПНИПУ разработали компактный высокотемпературный блок для ТОТЭ. Испытания показали, что он перерабатывает метан на 96%, подтверждая работоспособность системы.

5 июня
Игорь Байдов

Когда у круглых червей наступают голодные времена или им становится тесно, они объединяют свои усилия, чтобы поменять среду обитания. Забираются друг на друга, образуя живые башни, которые устремляются вверх, где нематоды могут прицепиться к проходящему мимо животному и с его помощью добраться до более изобильных мест. Долгое время ученые лишь догадывались о существовании таких живых башен. Теперь команда исследователей из Германии впервые зафиксировала их в дикой природе.

5 июня
Александр Березин

Вид антилоп, с ледникового периода привыкший к массовым миграциям, пытается вернуться в свой исторический ареал, когда-то достигавший Днепра. Однако их нетипичные для травоядных привычки вызывают сильнейшее отторжение у сельских жителей, предлагающих массово уничтожать их с воздуха. С экологической точки зрения возвращение этих животных весьма желательно, но как примирить их с фермерами — неясно.

Позавчера, 07:32
Андрей Папиш

Жизнь в пещерах суровая, мягко выражаясь. Рыбы, населяющие подземные воды и никогда не видевшие солнечного света, приспособились к такой среде по-своему. Кто-то решил отказаться от глаз, кто-то от чешуи. Некоторые даже горб для чего-то вырастили. Китайские биологи рассказали о необычной пещерной рыбе, которая «носит» нечто вроде спасательного круга. Зачем? Похоже, чтобы не тратить много энергии.

5 июня
Александр Березин

Вид антилоп, с ледникового периода привыкший к массовым миграциям, пытается вернуться в свой исторический ареал, когда-то достигавший Днепра. Однако их нетипичные для травоядных привычки вызывают сильнейшее отторжение у сельских жителей, предлагающих массово уничтожать их с воздуха. С экологической точки зрения возвращение этих животных весьма желательно, но как примирить их с фермерами — неясно.

22 мая
ПНИПУ

Недавно вышел второй сезон сериала «Одни из нас» (TheLastofUs), созданного по сюжету популярнейшей видеоигры. Ученые Пермского Политеха решили разобраться, насколько реален сценарий грибной пандемии, превращающей людей зомби? Чем живет кордицепс и как он «ищет» своих жертв, действительно ли паразит способен эволюционировать настолько, чтобы поражать человеческий организм и подчинять себе его волю, был бы у людей шанс выжить, какие грибы уже поселились в наших телах и выручит ли нас иммунитет, сформированный тысячелетиями.

26 мая
Unitsky String Technologies Inc.

Казахстанский Алматы — город контрастов, где горы соседствуют с урбанистическими пейзажами, а бизнес-центры — с историческими кварталами. Неизменным остается одно — пробки. Ежедневно сюда приезжает более 700 тысяч автомобилей из пригородов, при этом в самом мегаполисе зарегистрировано порядка 600 тысяч транспортных средств. В результате по улицам ежедневно движется более миллиона транспортных средств.

[miniorange_social_login]

Комментарии

4 Комментария
-
0
+
Вы каждый день кучи микроорганизмов убиваете, соплежуи недоморалфажные. А зародыш по сравнению даже с младенцем - тот же микроорганизм.
DELETED
03.08.2017
0
УБИТЬ зародыши из этических соображений, мда...
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно