20.08.2018, 16:41
Редакция Naked Science
1,1 тыс

Жизнь больных фенилкетонурией облегчат ГМ-бактериями

В США продолжаются успешные клинические испытания метода лечения фенилкетонурии с помощью препарата генетически модифицированной кишечной палочки.

fenil0
©Wikipedia / Автор: Lampronia Auxilius

Фенилаланин — одна из двадцати ключевых аминокислот, из которых сложены все белки нашего организма. Однако наследуемое нарушение метаболизма может приводить к ее избыточному накоплению, что оказывает токсический эффект, особенно на растущий организм. Страдающие фенилкетонурией дети вынуждены соблюдать крайне строгую диету с пониженным содержанием белков и веществ — предшественников аминокислоты, а производители потенциально опасных продуктов — указывать соответствующие предупреждения на упаковке.

 

Впрочем, работа, опубликованная в журнале Nature Biotechnology, обещает существенно снизить проявления болезни. В статье исследователи американской биотехнологической компании Synlogic сообщают об успешных доклинических исследованиях применения ГМ-бактерий, которые снижали содержание фенилаланина в крови у подопытных мышей и обезьян. Новая технология SYNB1618 еще в апреле получила зеленый свет от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), к настоящему моменту ее продолжают испытывать на добровольцах с фенилкетонурией.

 

Технология SYNB1618 использует широко известный штамм кишечной палочки Escherichia coli Nissle, модифицированный таким образом, чтобы удалять избыток фенилаланина из поступающих в кишечник веществ. Эксперименты показали, что пероральное введение ГМ-микробов ведет к снижению содержания аминокислоты в крови животных на 38 процентов по сравнению с контрольной группой.

 

По словам разработчиков из Synlogic, применение перспективного препарата обеспечит лечение в два этапа. На первом уровень фенилаланина в крови ставится под контроль. На втором ослабляются требования к соблюдению диеты, позволяя страдающим этим наследственным расстройством питаться разнообразнее — и быть счастливее.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
11 сентября, 15:59
Любовь С.

За всю свою историю радиус Меркурия мог уменьшиться намного больше, чем считалось. Поскольку часть следов этого процесса до сих пор оставалась незамеченной, прежние оценки могли быть серьезно занижены.

9 сентября, 22:44
Александр Березин

Нейросеть OpenAI добилась серьезного прорыва в математике, решив одну из семи «задач тысячелетия». Получат ли США, чьи нейросети опираются на гораздо более мощное «железо», чем у Китая, монополию на конвейер научных открытий? Даст ли это возможности сравнимые с их атомной монополией 80 лет назад?

11 сентября, 17:29
Елизавета З.

«Яндекс» выложил в открытый доступ Alice AI Search Pretrain — свою компактную языковую модель, обученную с нуля. Она обладает обширными знаниями и способна быстро давать содержательные ответы даже при большом количестве запросов.

9 сентября, 22:44
Александр Березин

Нейросеть OpenAI добилась серьезного прорыва в математике, решив одну из семи «задач тысячелетия». Получат ли США, чьи нейросети опираются на гораздо более мощное «железо», чем у Китая, монополию на конвейер научных открытий? Даст ли это возможности сравнимые с их атомной монополией 80 лет назад?

8 сентября, 12:27
Росатом

Особо чистый германий — полупроводниковый материал с минимальным содержанием примесей, который активно используют в ядерной физике, медицине и оборонной промышленности. Российские ученые предложили новую технологию, позволяющую получить монокристаллы германия особой чистоты.

11 сентября, 10:25
Александр Березин

Современная космология до недавнего времени опиралась на так называемый космологический принцип, по которому у Вселенной нет какого-то выделенного направления. И наблюдатель в любой ее точке должен видеть однородную в этом смысле картину. Астроном из Северокавказской астрофизической обсерватории показал, что это не так даже для очень древней Вселенной.

9 сентября, 22:44
Александр Березин

Нейросеть OpenAI добилась серьезного прорыва в математике, решив одну из семи «задач тысячелетия». Получат ли США, чьи нейросети опираются на гораздо более мощное «железо», чем у Китая, монополию на конвейер научных открытий? Даст ли это возможности сравнимые с их атомной монополией 80 лет назад?

28 августа, 15:43
Татьяна Зайцева

Сопротивление жителей Европы самой идее употребления насекомых в пищу может иметь эволюционные корни, уходящие вглубь тысячелетий, пришли к выводу авторы нового исследования. Оказалось, предки современных европейцев ели насекомых лишь эпизодически. Кроме того, из-за генетических мутаций они плохо переваривали их экзоскелеты.

19 августа, 18:31
Александр Березин

После сокращения длины очередей и роста доступности бензина в первую неделю августа ситуация снова ухудшилась. Если с 20 июня по начало августа кризис носил в основном психологический характер, то сейчас ситуация принципиально иная: августовские атаки на НПЗ показали, что меры по усилению их противовоздушной обороны не были достаточно полными. Значит, прогноз автора Naked Science от 19 июля о том, что острая фаза кризиса закончится до конца лета, был частично неверным.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий