Long read
Тяжелый комбинированный иммунодефицит (алимфоцитоз) – это наследственное заболевание, которое уже с момента рождения серьезно повреждает иммунитет ребенка. Если вовремя не диагностировать эту болезнь, то ребенок в течение первого года жизни умрет от незначительных инфекций.
Ученые из Мемориального онкологического центра им. Слоана-Кеттеринга в США обнаружили высокую эффективность в лечении тяжелого комбинированного иммунодефицита при помощи трансплантации кровообразующих стволовых клеток. Хотя этот способ врачи того же Центра им. Слоана-Кеттеринга впервые применили еще в 1973 году, данное исследование является самым крупным и успешным, с общим количеством пациентов в 240 детей.
Эффективность, впрочем, строго зависела от нескольких факторов. Первый – это то, насколько рано пациенты получили лечение. 94% детей, которым сделали инъекцию стволовых клеток в течение первых 3,5 месяцев жизни, дожили до пятилетнего возраста. Наилучшие результаты были получены в тех случаях, когда донорами стволовых клеток для пациентов оказывались их родные братья или сестры.
Однако и у тех детей, для кого донорами стали родители или люди, не состоящие с ними в родстве, результаты тоже оказались вполне оптимистичными. От 77% до 93% детей, получивших лечение в первые 3,5 месяца после рождения, дожили до ключевого пятилетнего возраста, означающего выздоровление.
Наше исследование подтверждает, что любой новорожденный ребенок с этим заболеванием может получить лечение с высокой вероятностью выздоровления не только если донором является сестра или брат, но и в тех случаях, когда стволовые клетки он получает от одного из родителей или от неродственного совместимого донора.
– Ричард О’Райли, Мемориальный онкологический центр им. Слоана-Кеттеринга
Второй фактор, который затрудняет лечение – это отсутствие инфекций в момент трансплантации. Если в момент инъекции ребенок уже был чем-то болен, то эффективность лечения заметно падала.
Прочие науки
Илон Маск
