Ребенок, страдавший редким заболеванием, получил генномодифицированную здоровую кожу
Семилетний мальчик, потерявший большую часть кожи из-за редкого генетического заболевания, практически восстановил кожный покров благодаря экспериментальной генной терапии.
Об успешном завершении курса терапии сегодня сообщили врачи, курировавшие маленького пациента. Лечение заключалось в прививке генетически модифицированных стволовых клеток; на сегодняшний день это наиболее радикальная попытка лечения тяжелой формы буллезного эпидермолиза – заболевания, при котором из-за мутаций в десятке генов в клетках кожи вырабатываются неправильные белки. Выработка этих белков приводит к образованию болезненных пузырей; страдают также другие мягкие ткани, атрофируются ногти, зубы поражает тяжелый кариес. Буллезный эпидермолиз крайне тяжело переносится и часто летален, а средств, позволяющих полностью вылечить его, до сих пор не существует. Случай ремиссии, отчет о котором сегодня опубликовал журнал Nature, – один из первых в мировой клинической практике.
Новый терапевтический подход позволил купировать эффекты нескольких (не всех) мутаций, приводящих к развитию болезни. «Как правило, отчеты об одном клиническом случае не попадают на страницы ведущих журналов, но этот конкретный случай может означать большие перемены в области клеточной медицины», – комментирует Якуб Толар, трансплантолог из медицинского центра при Университете штата Миннесота.
Гены, мутирующие при буллезном эпидермолизе, кодируют белки, которые отвечают за связывание верхнего слоя кожи – эпидермиса – с подлежащими тканями. Отсутствие этих белков или изменения в их структуре приводят к тому, что эпидермис отслаивается; иногда это приводит к небольшим (хотя чувствительным) повреждениям, иногда – к воспалению. Во младенчестве эпидермолиз часто приводит к смерти, в более взрослом возрасте может выражаться в тяжелых продолжительных эпизодах обострений. Единственный метод лечения, существовавший до сих пор, заключался в ежедневных болезненных перевязках.
Новая методика напоминает давно известные методики лечения тяжелых ожогов: из клеток пациента выращивают пласты новой кожи и прививают их на поврежденные места. Но в случае с лечением эпидермолиза клетки искусственно выращенной кожи, хотя и идентичны клеткам пациента, не имеют тех мутаций, которые привели к развитию заболевания. Новую кожу выращивали из генетически модифицированных эпидермальных клеток мальчика. Для этого потребовался образец неповрежденной кожи ребенка размером с почтовую марку; здоровую копию гена LAMB3, кодирующего белок ламинин 332, в клетки доставил ретровирус. Из этого фрагмента в лаборатории вырастили листы здоровой кожи площадью от 50 до 150 кв. см, которые затем привили на ноги, руки, живот и спину мальчика.
Через месяц здоровая кожа прижилась и начала разрастаться; скоро она покрывала уже 80% тела. Спустя два года после пересадки на теле мальчика не появилось новых язв и воспалений.
Такая методика лечения предлагалась уже давно, но ряд исследователей высказывали опасения по поводу того, что генетическая модификация с помощью ретровируса может привести к развитию рака. Участвовавшие в клиническом исследовании сходной терапии дети, страдавшие тяжелым иммунодефицитом, заболели лейкемией. Но у мальчика с генетически модифицированной кожей до сих пор не проявилось никаких симптомов рака, зато общее состояние значительно улучшилось.
Telegram 
Дзен 
VK Изучив данные о скорости изменения температур ледяных спутников пятой и шестой планеты системы, астрономы обнаружили, что она слишком высока для по-настоящему ледяной поверхности. Оказалось, что эти тела покрыты материалом, по своим свойствам резко отличающимся от земного льда.
Вначале Reuters опубликовал статью о взаимоотношениях SpaceX и Пентагона, которую миллиардер --- традиционно для его отношений с этим изданием — назвал фейком. Опровергая ее тезисы, он обнародовал информацию, не представленную ранее публично.
Черные дыры, возможно, не такие «сломанные» объекты, как считалось полвека. Автор нового исследования показал, что даже в рамках Общей теории относительности черная дыра может избежать сингулярности — точки, где законы физики перестают работать. Если он прав, новая теория гравитации для «спасения» физики внутри космических «монстров» не понадобится.
В доколумбовых Андах принадлежность к правящему роду определяла доступ к земле, торговле и статусу, поэтому удержать все внутри семьи было вопросом выживания. Ученые выяснили, что элиты долины Чинча решали эту задачу самым прямым способом — заключая браки между родственниками на протяжении как минимум двух поколений.
Вначале Reuters опубликовал статью о взаимоотношениях SpaceX и Пентагона, которую миллиардер --- традиционно для его отношений с этим изданием — назвал фейком. Опровергая ее тезисы, он обнародовал информацию, не представленную ранее публично.
Провинция Цзянсу была процветающим центром медицинской практики в Китае во времена династии Мин (1368-1644 годы нашей эры). Микроскопический анализ крошечных частиц на поверхности хирургических ножниц и пинцета из гробницы китайского врача помог выявить следы вещества, получаемого из ядовитого растения, которое, по мнению исследователей, применялось как местная анестезия во время операций.
В высокогорных районах Гималаев появился новый хищник. Он не боится людей, возглавляет стаи собак и все чаще заходит в деревни. Местные жители называют его «кхипшанг». Речь идет о гибриде гималайского волка и бродячей собаки. Ученые опасаются, что этот зверь изменит хрупкий баланс местной дикой природы и в скором времени станет весьма опасным для человека.
В доколумбовых Андах принадлежность к правящему роду определяла доступ к земле, торговле и статусу, поэтому удержать все внутри семьи было вопросом выживания. Ученые выяснили, что элиты долины Чинча решали эту задачу самым прямым способом — заключая браки между родственниками на протяжении как минимум двух поколений.
При совпадении нескольких условий наши глаза способны улавливать излучение в ближнем инфракрасном спектре. Тогда сетчатка начинает работать как нелинейный фотодетектор.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии