FDA одобрило препарат от спинальной амиотрофии
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило использование нового препарата против спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщается на сайте агентства.
СМА — группа наследственных заболеваний, при которых поражаются мотонейроны передних рогов спинного мозга. В результате у человека (ребенка) нарушаются работа мускулатуры ног, шеи, головы, произвольные движения — при этом чувствительность и темпы психического развития сохраняются. Несмотря на то, что тяжелая форма СМА может приводить к смерти (из-за нарушения дыхания), до сих пор способов лечения болезни не существовало.
В 2003 году ученые из Лаборатории в Колд-Спринг-Харбор сконструировали РНК-подобные молекулы, которые помогли прояснить механизм, нарушение которого сопровождает СМА. Они нашли возможность стимулировать трансляцию белка SMN — его дефицит наблюдается при заболевании. Это легло в основу нового препарата нусинерсена. Попадая в организм, последний связывается с геном SMN-2, кодирующим SMN, и обеспечивает синтез белка.
После доклинических исследований в 2011 году авторы начали клинические испытания препарата. В отчете по итогам второй фазы тестов ученые сообщили, что нусинерсен увеличил продолжительность жизни и улучшил моторику детей с тяжелыми формами СМА по сравнению с детьми, не получившими лекарства. Участие в эксперименте принимали 20 младенцев в возрасте до шести месяцев. Препарат вводился в их спинномозговую жидкость.
Обследование показало, что к 2015 году выжили 13 детей из экспериментальной группы. Часть детей — в возрасте пяти, семи, одиннадцати месяцев и одного года — скончались от инфекции дыхательных путей, удушья или иных причин. Тем не менее, в их случае эффект препарата (увеличение синтеза SMN в клетках головного и спинного мозга) также наблюдался. Третья фаза исследований подтвердила значительный прогресс в реабилитации моторики.
Telegram 
Дзен 
VK Результаты нового исследования показали, что у некоторых пациентов с язвенным колитом или болезнью Крона в крови присутствуют антитела к белку, регулирующему воспаление. В то же время, эти люди являются носителями варианта гена, связанного с тяжелой формой заболевания. Это открытие дает надежду на появление эффективных методов лечения для этой группы пациентов.
Сам факт того, что после распада Западной Римской империи возникали новые государства, историкам известен давно. Нет сомнений в существовании королевств готов, франков, лангобардов и других постримских политических образований. Авторы нового исследования сосредоточились на более сложном вопросе. Они попытались выяснить, как именно происходило формирование таких обществ на уровне отдельных людей, семей и общин. Впервые благодаря сочетанию генетических и археологических данных исследователи смогли реконструировать развитие одного постримского политического общества, которое располагалось на территории Паннонии.
Физикам долго не удавалось применить фазовый контраст в электронной микроскопии. Оказалось, что нужно было прекратить искать подходящее вещество для фазовой пластины и обратить внимание на лазеры.
Сам факт того, что после распада Западной Римской империи возникали новые государства, историкам известен давно. Нет сомнений в существовании королевств готов, франков, лангобардов и других постримских политических образований. Авторы нового исследования сосредоточились на более сложном вопросе. Они попытались выяснить, как именно происходило формирование таких обществ на уровне отдельных людей, семей и общин. Впервые благодаря сочетанию генетических и археологических данных исследователи смогли реконструировать развитие одного постримского политического общества, которое располагалось на территории Паннонии.
Физикам долго не удавалось применить фазовый контраст в электронной микроскопии. Оказалось, что нужно было прекратить искать подходящее вещество для фазовой пластины и обратить внимание на лазеры.
Ученые с высокой точностью измерили ключевые параметры нейтринных осцилляций — угол смешивания θ₁₂ и разность квадратов масс нейтрино. Результаты верифицировали несколькими методами.
Хотя длительность помех не превышала десяти секунд, это первый известный случай такого рода. Обычно спутникам не хватает мощности для создания радиосигналов той силы, что нужна для подобных помех.
В высокогорных районах Гималаев появился новый хищник. Он не боится людей, возглавляет стаи собак и все чаще заходит в деревни. Местные жители называют его «кхипшанг». Речь идет о гибриде гималайского волка и бродячей собаки. Ученые опасаются, что этот зверь изменит хрупкий баланс местной дикой природы и в скором времени станет весьма опасным для человека.
В доколумбовых Андах принадлежность к правящему роду определяла доступ к земле, торговле и статусу, поэтому удержать все внутри семьи было вопросом выживания. Ученые выяснили, что элиты долины Чинча решали эту задачу самым прямым способом — заключая браки между родственниками на протяжении как минимум двух поколений.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии