• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
27.12.2016, 09:14
Редакция Naked Science
273

FDA одобрило препарат от спинальной амиотрофии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило использование нового препарата против спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщается на сайте агентства.

f5
©Wikipedia / Автор: Visellia Orfius

СМА — группа наследственных заболеваний, при которых поражаются мотонейроны передних рогов спинного мозга. В результате у человека (ребенка) нарушаются работа мускулатуры ног, шеи, головы, произвольные движения — при этом чувствительность и темпы психического развития сохраняются. Несмотря на то, что тяжелая форма СМА может приводить к смерти (из-за нарушения дыхания), до сих пор способов лечения болезни не существовало.

 

В 2003 году ученые из Лаборатории в Колд-Спринг-Харбор сконструировали РНК-подобные молекулы, которые помогли прояснить механизм, нарушение которого сопровождает СМА. Они нашли возможность стимулировать трансляцию белка SMN — его дефицит наблюдается при заболевании. Это легло в основу нового препарата нусинерсена. Попадая в организм, последний связывается с геном SMN-2, кодирующим SMN, и обеспечивает синтез белка.

 

После доклинических исследований в 2011 году авторы начали клинические испытания препарата. В отчете по итогам второй фазы тестов ученые сообщили, что нусинерсен увеличил продолжительность жизни и улучшил моторику детей с тяжелыми формами СМА по сравнению с детьми, не получившими лекарства. Участие в эксперименте принимали 20 младенцев в возрасте до шести месяцев. Препарат вводился в их спинномозговую жидкость.

 

Обследование показало, что к 2015 году выжили 13 детей из экспериментальной группы. Часть детей — в возрасте пяти, семи, одиннадцати месяцев и одного года — скончались от инфекции дыхательных путей, удушья или иных причин. Тем не менее, в их случае эффект препарата (увеличение синтеза SMN в клетках головного и спинного мозга) также наблюдался. Третья фаза исследований подтвердила значительный прогресс в реабилитации моторики.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
30 июля, 15:10
Татьяна Пичугина

В древней истории скифы занимали значительное место. Их внешность и обычаи подробно описал Геродот. Скифские курганы распространены по всей Евразийской степи — от Внутренней Монголии до севера Причерноморья. Одна из характерных черт материальной культуры — знаменитый звериный стиль. Археология не дала убедительных ответов на вопросы о происхождении скифов, а также о том, кто их прямые потомки. Ученые возлагают надежды на палеогенетику.

30 июля, 18:00
Александр Березин

Квантовую механику активно применяют не только в науке, но и при некоторых расчетах, связанных с работой электроники. Несмотря на заметные практические результаты, эта отрасль науки не имеет единых взглядов на то, как на самом деле устроена та самая физическая реальность, которую квантовая механика призвана описывать.

29 июля, 10:11
Людмила Соколова

Анализ данных спутниковых наблюдений, проведенных с 2002 по 2024 год, помог выявить существенное снижение уровня грунтовых вод и истощение запасов пресной воды на всех континентах, за исключением ледяных щитов Гренландии и Антарктиды.

25 июля, 07:47
Адель Романова

Прибывшая из межзвездного пространства предполагаемая комета 3I/ATLAS движется по траектории, максимально удобной для гравитационных маневров управляемого корабля, при этом возможность ее отслеживания с Земли практически минимальна. По мнению некоторых ученых, такое «поведение» объекта наводит на определенные мысли.

30 июля, 15:10
Татьяна Пичугина

В древней истории скифы занимали значительное место. Их внешность и обычаи подробно описал Геродот. Скифские курганы распространены по всей Евразийской степи — от Внутренней Монголии до севера Причерноморья. Одна из характерных черт материальной культуры — знаменитый звериный стиль. Археология не дала убедительных ответов на вопросы о происхождении скифов, а также о том, кто их прямые потомки. Ученые возлагают надежды на палеогенетику.

25 июля, 12:02
Юлия Тарасова

В эксперименте ученые проследили за физиологическими реакциями при просмотре видео с музыкальным сопровождением, созданным нейросетями либо людьми. Результаты показали, что по эмоциональному воздействию ИИ-композиции могут сравниться с человеческими.

25 июля, 07:47
Адель Романова

Прибывшая из межзвездного пространства предполагаемая комета 3I/ATLAS движется по траектории, максимально удобной для гравитационных маневров управляемого корабля, при этом возможность ее отслеживания с Земли практически минимальна. По мнению некоторых ученых, такое «поведение» объекта наводит на определенные мысли.

2 июля, 11:17
Юлия Тарасова

Результаты эксперимента в США в будущем могут позволить добиться разрешения на использование отработанной конопли в качестве кормовой добавки в животноводстве.

22 июля, 14:44
ФизТех

Команда исследователей из Сколтеха, МФТИ, Института искусственного интеллекта AIRI и других научных центров разработала метод, позволяющий не просто отличать тексты, написанные человеком, от сгенерированных нейросетью, но и понимать, по каким именно признакам классификатор принимает решение о том, является ли текст генерацией или нет.  Анализируя внутренние состояния глубоких слоев языковой модели, ученые смогли выделить и интерпретировать численные признаки, отвечающие за стилистику, сложность и «степень уверенности» текста.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно