Добрый ВИЧ: модифицированный вирус помог излечить редкое и смертельное заболевание — Naked Science
4 минуты
Редакция

Добрый ВИЧ: модифицированный вирус помог излечить редкое и смертельное заболевание

Генетически модифицированный ВИЧ помог вылечить крайне тяжелое и опасное наследственное заболевание: синдром Вискотта – Олдрича.

Gene-therapy
©Wikipedia

Эта болезнь встречается нечасто, поражая не более 10 детей из миллиона, причем почти всегда – мальчиков, и связана с мутацией одного из расположенных на Х-хромосоме генов, ответственного за синтез белка WAS. Протекает она крайне тяжело и, как правило, заканчивается развитием онкологических и аутоиммунных синдромов, а затем и смертью в раннем возрасте. Пациентам с такими проблемами жить нелегко: из-за поражения иммунной системы они почти непрерывно страдают от той или иной болезни, кровотечений и экземы. По оценкам, ежегодно каждый из них находится на госпитализации в стационаре около месяца.
 
Чтобы избавить бедолаг от синдрома Вискотта – Олдрича, медики прибегают к такой сложной и дорогостоящей процедуре как трансплантация гематопоэтических («кроветворных») стволовых клеток, способных до некоторой степени восстановить нормальную работу иммунитета. Однако этот метод требует крайне осторожного выбора доноров, действует не слишком долго и связан с множеством побочных эффектов.
 
Лишь недавно экспериментальная генная терапия с использованием модифицированного вируса иммунодефицита человека позволила избавить больных от напасти. По данным авторов работы, за два года время, проведенное пациентами с синдромом Вискотта – Олдрича в больницах, сократилось с 25 дней до нуля. И помог в этом, действительно, наш старый добрый враг – ВИЧ.
 
Забрав образцы стволовых клеток у больных, медики инфицировали их вирусным вектором – модифицированными частицами ВИЧ, неопасными, зато несущими гены, которые позволяют восстановить нормальный синтез белка WAS. Вирус использовал все свои обычные приемы для того, чтобы проникнуть в клетки и встроить в их геном свою наследственную информацию – только на этот раз она была заменена на нужную врачам и их пациентам.
 
Клинические испытания метода, стартовавшие в Великобритании и Франции еще в 2010 года, охватили семь пациентов с синдромом Вискотта – Олдрича, в возрасте от 8 месяцев до 16 лет. К сожалению, один из подопытных скончался от сопровождающих болезнь инфекций, однако остальные демонстрируют замечательный прогресс. Уже через год такой терапии пациенты избавились от вечных инфекций, постоянно терзавших их прежде. Прошла экзема и другие симптомы аутоиммунных расстройств, прекратились кровотечения. Генная терапия – работает.
 

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.

Комментарии

Написать комментарий
Вчера, 20:00
7 минут
Василий Парфенов

Последнее глобальное оледенение произошло на Земле около 20 тысяч лет назад, и его следы геологи находят по всему миру. Это позволяет ученым судить о том, как выглядит ландшафт после ледникового периода. Проанализировав поверхность Марса и используя эти наблюдения, американские ученые пришли к выводу, что он прошел через несколько оледенений за последние не более чем 100 миллионов лет.

Вчера, 19:15
4 минуты
Василий Парфенов

Знакомый почти каждому образ нашей спиральной Галактики, оказывается, не совсем корректен. Если посмотреть на Млечный Путь сбоку, его профиль представляет собой не линию, а волну.

Вчера, 14:02
9 минут
Василий Парфенов

В новой версии браузера Brave, предназначенного для ценителей приватности в Сети, появилась поддержка распределенной файловой системы IPFS. Благодаря этому протоколу пользователи могут не беспокоиться о блокировках контента и заодно загружать сайты быстрее. Естественно, необходимо, чтобы нужный ресурс также поддерживал эту технологию.

16 января
5 минут
Илья Ведмеденко

Россия подняла в небо группу из шести военно-транспортных самолетов Ан-124-100. Такие тренировки позволяют отработать переброску на большие расстояния личного состава воинских подразделений.

18 января
5 минут
Василий Парфенов

В московском аэропорту Жуковский произошло ЧП: за пределы взлетно-посадочной полосы выкатился новейший отечественный авиалайнер МС-21-300. Он проходил испытания, во время которых имитировали прерванный полет из-за отказа одного двигателя.

16 января
9 минут
Василий Парфенов

Специалисты по информационной безопасности нашли пренеприятнейшую особенность ОС Windows 10. Ее штатный драйвер файловой системы NTFS при определенных условиях реагирует крайне деструктивным образом — критически повреждает главную файловую таблицу MFT. Вызвать такое его поведение можно огромным количеством способов: от создания подготовленной веб-страницы до отправки картинок, файлов и документов жертве.

4 января
2 минуты
Илья Ведмеденко

В России приступили к летным испытаниям нового Ту-214. По имеющимся данным, речь идет о третьем и заключительном экземпляре Ту-214ПУ, изготовленном по контракту от 2017 года.

6 января
42 минуты
Александр Березин

Попытки нашей страны создать замену сверхмассовому биплану советской эпохи терпят неудачи вот уже тридцать лет. Причина проста: кризис легкомоторной авиации в целом. Когда-то самая передовая часть авиастроения сегодня застряла на решениях большой древности — и без резкого изменения всей концепции "летающего такси" так и не увидит заметных результатов.

4 января
7 минут
Василий Парфенов

Наступление Мирового океана на сушу, как правило, связывают с глобальным потеплением. Однако испанские геологи описали еще одну проблему, которая только усугубляет ситуацию. Они подсчитали, что из-за проседания почв территория, на которой проживает 19% населения Земли, окажется ниже уровня моря уже к 2040 году.

[miniorange_social_login]
Подтвердить?
Лучшие материалы
Предстоящие мероприятия
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: