• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
22.04.2015
Редакция Naked Science
668

Добрый ВИЧ: модифицированный вирус помог излечить редкое и смертельное заболевание

Генетически модифицированный ВИЧ помог вылечить крайне тяжелое и опасное наследственное заболевание: синдром Вискотта – Олдрича.

Gene-therapy
©Wikipedia

Эта болезнь встречается нечасто, поражая не более 10 детей из миллиона, причем почти всегда – мальчиков, и связана с мутацией одного из расположенных на Х-хромосоме генов, ответственного за синтез белка WAS. Протекает она крайне тяжело и, как правило, заканчивается развитием онкологических и аутоиммунных синдромов, а затем и смертью в раннем возрасте. Пациентам с такими проблемами жить нелегко: из-за поражения иммунной системы они почти непрерывно страдают от той или иной болезни, кровотечений и экземы. По оценкам, ежегодно каждый из них находится на госпитализации в стационаре около месяца.
 
Чтобы избавить бедолаг от синдрома Вискотта – Олдрича, медики прибегают к такой сложной и дорогостоящей процедуре как трансплантация гематопоэтических («кроветворных») стволовых клеток, способных до некоторой степени восстановить нормальную работу иммунитета. Однако этот метод требует крайне осторожного выбора доноров, действует не слишком долго и связан с множеством побочных эффектов.
 
Лишь недавно экспериментальная генная терапия с использованием модифицированного вируса иммунодефицита человека позволила избавить больных от напасти. По данным авторов работы, за два года время, проведенное пациентами с синдромом Вискотта – Олдрича в больницах, сократилось с 25 дней до нуля. И помог в этом, действительно, наш старый добрый враг – ВИЧ.
 
Забрав образцы стволовых клеток у больных, медики инфицировали их вирусным вектором – модифицированными частицами ВИЧ, неопасными, зато несущими гены, которые позволяют восстановить нормальный синтез белка WAS. Вирус использовал все свои обычные приемы для того, чтобы проникнуть в клетки и встроить в их геном свою наследственную информацию – только на этот раз она была заменена на нужную врачам и их пациентам.
 
Клинические испытания метода, стартовавшие в Великобритании и Франции еще в 2010 года, охватили семь пациентов с синдромом Вискотта – Олдрича, в возрасте от 8 месяцев до 16 лет. К сожалению, один из подопытных скончался от сопровождающих болезнь инфекций, однако остальные демонстрируют замечательный прогресс. Уже через год такой терапии пациенты избавились от вечных инфекций, постоянно терзавших их прежде. Прошла экзема и другие симптомы аутоиммунных расстройств, прекратились кровотечения. Генная терапия – работает.
 

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
8 часов назад
Александр Березин

Флот продемонстрировал возможность наносить неперехватываемые ракетные удары на расстоянии, делающим его опасным для авианосных групп противника.

Позавчера, 16:09
ТГМУ

Кукольный мультфильм «Чертенок №13» в этом году отмечает свое сорокалетие. За приключениями маленького чертенка когда-то с интересом наблюдали и дети, и взрослые, он выходил в сборниках лучших советских мультфильмов. Не забыли о нем и сегодня. В Тюменском государственном медицинском университете фильм получил вторую жизнь и теперь служит обучающим материалом для иностранных студентов.

Позавчера, 14:22
Ольга Иванова

Ученые из США пришли к выводу, что человек с большей вероятностью примет псевдонаучные или ложные взгляды, если считает, что их разделяет большинство, чем истинные и научные.

25 мая
Александр Березин

Скорее всего, это первое полноценное использование принципиально нового истребителя по его прямому назначению.

8 часов назад
Александр Березин

Флот продемонстрировал возможность наносить неперехватываемые ракетные удары на расстоянии, делающим его опасным для авианосных групп противника.

23 мая
РНФ

Группа ученых из России и Германии математически описала ситуацию, когда происходит самоостановка света — явление, при котором скорость световых импульсов падает в миллионы раз, вплоть до нуля. Оказалось, что в определенных условиях излучение в резонансно поглощающей среде создает для себя «потенциальную яму», из которой затем не может выйти. Это происходит за счет обволакивания материей безмассовых фотонов, и в результате они могут остановиться.

25 мая
Александр Березин

Скорее всего, это первое полноценное использование принципиально нового истребителя по его прямому назначению.

6 мая
Кирилл Отавин

Приходилось ли вам готовиться к тяжелым экзаменам в школе? А в институте? Или корпеть над срочным рабочим отчетом, который нужно сдать уже «‎вчера»? Конечно же, приходилось. В такие моменты хочется немного «завести» мозги, заставить их работать на всю катушку. И сосед или знакомый говорят вам: «‎А про ноотропы приходилось слышать? А вот фенотропил принимали? Это может помочь». Naked Science решил разобраться, что это такое, как оно помогает и помогает ли вообще.

8 часов назад
Александр Березин

Флот продемонстрировал возможность наносить неперехватываемые ракетные удары на расстоянии, делающим его опасным для авианосных групп противника.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: