• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
22.04.2015
Редакция Naked Science
741

Добрый ВИЧ: модифицированный вирус помог излечить редкое и смертельное заболевание

Генетически модифицированный ВИЧ помог вылечить крайне тяжелое и опасное наследственное заболевание: синдром Вискотта – Олдрича.

Gene-therapy
©Wikipedia

Эта болезнь встречается нечасто, поражая не более 10 детей из миллиона, причем почти всегда – мальчиков, и связана с мутацией одного из расположенных на Х-хромосоме генов, ответственного за синтез белка WAS. Протекает она крайне тяжело и, как правило, заканчивается развитием онкологических и аутоиммунных синдромов, а затем и смертью в раннем возрасте. Пациентам с такими проблемами жить нелегко: из-за поражения иммунной системы они почти непрерывно страдают от той или иной болезни, кровотечений и экземы. По оценкам, ежегодно каждый из них находится на госпитализации в стационаре около месяца.
 
Чтобы избавить бедолаг от синдрома Вискотта – Олдрича, медики прибегают к такой сложной и дорогостоящей процедуре как трансплантация гематопоэтических («кроветворных») стволовых клеток, способных до некоторой степени восстановить нормальную работу иммунитета. Однако этот метод требует крайне осторожного выбора доноров, действует не слишком долго и связан с множеством побочных эффектов.
 
Лишь недавно экспериментальная генная терапия с использованием модифицированного вируса иммунодефицита человека позволила избавить больных от напасти. По данным авторов работы, за два года время, проведенное пациентами с синдромом Вискотта – Олдрича в больницах, сократилось с 25 дней до нуля. И помог в этом, действительно, наш старый добрый враг – ВИЧ.
 
Забрав образцы стволовых клеток у больных, медики инфицировали их вирусным вектором – модифицированными частицами ВИЧ, неопасными, зато несущими гены, которые позволяют восстановить нормальный синтез белка WAS. Вирус использовал все свои обычные приемы для того, чтобы проникнуть в клетки и встроить в их геном свою наследственную информацию – только на этот раз она была заменена на нужную врачам и их пациентам.
 
Клинические испытания метода, стартовавшие в Великобритании и Франции еще в 2010 года, охватили семь пациентов с синдромом Вискотта – Олдрича, в возрасте от 8 месяцев до 16 лет. К сожалению, один из подопытных скончался от сопровождающих болезнь инфекций, однако остальные демонстрируют замечательный прогресс. Уже через год такой терапии пациенты избавились от вечных инфекций, постоянно терзавших их прежде. Прошла экзема и другие симптомы аутоиммунных расстройств, прекратились кровотечения. Генная терапия – работает.
 

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Вчера, 12:37
Анна Новиковская

Думают ли умные люди быстрее? Согласно результатам исследования группы ученых из Германии и Испании, не всегда, и в случае решения сложных задач отдельные преимущества оказываются за людьми с менее развитым интеллектом.

Позавчера, 14:09
Ольга Иванова

Исследователи из США впервые проанализировали ранее секретные документы двух крупнейших американских промышленных корпораций. Выяснилось, что они знали об очень серьезном вреде веществ, которые содержатся в их продукции, но скрывали это. Соединения, о которых идет речь, распространены в самых разных областях — от одежды до пищепрома.

Вчера, 12:16
Ольга Иванова

Американские ученые пришли к выводу, что возможность запоминать новую информацию, воображение, умение логически рассуждать — то, что формирует интеллект — связаны с особенностями личности. В зависимости от того, насколько человек тревожен или депрессивен, экстраверт или интроверт, у него может быть разный уровень когнитивных способностей. Выборка исследования составила более двух миллионов человек более чем из 50 стран.

Вчера, 12:37
Анна Новиковская

Думают ли умные люди быстрее? Согласно результатам исследования группы ученых из Германии и Испании, не всегда, и в случае решения сложных задач отдельные преимущества оказываются за людьми с менее развитым интеллектом.

Позавчера, 14:09
Ольга Иванова

Исследователи из США впервые проанализировали ранее секретные документы двух крупнейших американских промышленных корпораций. Выяснилось, что они знали об очень серьезном вреде веществ, которые содержатся в их продукции, но скрывали это. Соединения, о которых идет речь, распространены в самых разных областях — от одежды до пищепрома.

Позавчера, 08:55
Мария Азарова

Авторы нового исследования изучили влияние алкоголя на тревожное, депрессивное и социальное поведение сразу после запоя и спустя еще один день.

Вчера, 12:37
Анна Новиковская

Думают ли умные люди быстрее? Согласно результатам исследования группы ученых из Германии и Испании, не всегда, и в случае решения сложных задач отдельные преимущества оказываются за людьми с менее развитым интеллектом.

12 мая
Александр Березин

В американской прессе обсуждают острый вопрос: почему, несмотря на санкции и потолок цен, в России не просто не было спада, но и, судя по ряду параметров, в 2023-м начался экономический подъем? Чтобы разрешить эту загадку, The Wall Street Journal обратился к спутниковым данным по мониторингу окислов азота. С их помощью журналисты обнаружили, что российские власти, кажется, дают миру неправильную статистику, а на самом деле в России, видимо, происходит глубокий спад. Насколько верна такая оценка? И что на самом деле случится с российской экономикой в этом году?

11 мая
Анна Новиковская

Большая часть алмазов, образующихся в недрах Земли, выносятся ближе к поверхности небольшими, но мощными извержениями породы. Однако австралийские исследователи обнаружили, что на деле эти извержения подпитываются громадными «тепловыми столбами», начинающимися у самого ядра нашей планеты.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: