Уведомления
Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь, чтобы оценивать материалы, создавать записи и писать комментарии.
Авторизуясь, вы соглашаетесь с правилами пользования сайтом и даете согласие на обработку персональных данных.
Антисмысловая терапия «болезни Хокинга» прошла доклинические тесты
Группа ученых из США объявила об успешном проведении доклинических исследований новой генной терапии бокового амиотрофического склероза (БАС) и спиноцеребеллярной атаксии.
Боковой амиотрофический склероз и спиноцеребеллярная атаксия — нейродегенеративные заболевания, которые объединяет схожая клиническая картина. В обоих случаях разрушение нейронов приводит к нарушению двигательных функций, при этом БАС также повышает риск паралича. В настоящее время универсальных способов лечения этих патологий не существует. Известно, что спиноцеребеллярная атаксия 2 типа связана с мутациями в гене ATXN2 (атаксин-2). Дефектный ген накапливает повторы триплета, который кодирует глутамин, что нарушает функции одноименного белка. На клеточном уровне это проявляется в снижении активности клеток Пуркинье, участвующих в регуляции моторики.
Новая генная терапия основана на искусственной супрессии ATXN2 в мозжечке — согласно гипотезе, это должно ослабить симптомы болезни. Чтобы проверить предположение, авторы вывели линию мышей с мутантным геном. Затем в их мозжечок вводили антисмысловые олигонуклеотиды — короткие цепочки ДНК, комплементарные атаксину. В ходе отбора различных олигонуклеотидов ученые определили наиболее оптимальный по показателю подавления. Подавление экспрессии осуществлялось за счет связывания молекул с матричной РНК (мРНК) ATXN2 и предотвращения синтеза белка. Согласно наблюдениям, ДНК, введенная в мозжечок, достигала клеток Пуркинье и уменьшала выработку дефектного атаксина. При этом нейроны животных восстановили способность к активации, а их моторика улучшилась.
В 2012 году группа американских ученых также показала наличие связи между ATXN2 и БАС. В нейронах пациентов с боковым амиотрофическом склерозом часто наблюдается агрегация TDP-43 — ядерного белка, регулирующего транскрипцию многих генов. Исследователи обнаружили, что снижение этих белков взаимосвязано, однако механизм такой корреляции остается неясным. Предполагается, что причиной может служить способность атаксина-2 инициировать формирование стрессовых гранул, которые включают в себя РНК и связанные с ней белки, в том числе TDP-43. В новой работе авторы смоделировали у мышей БАС путем синтеза в их организме большого количества человеческого TDP-43, после чего ввели олигонуклеотид, испытанный на атаксии.
Согласно результатам, процедура повысила продолжительность жизни пострадавших особей на треть, а их двигательные функции частично восстановились. На сегодняшний день антисмысловые олигонуклеотиды одобрены властями США для лечения ряда нейродегенеративных заболеваний, например спинальной мышечной атрофии (СМА). Предположительно, после успешного завершения доклинических исследований новая терапия БАС и атаксии может вступить в первую фазу испытаний на человеке.
Подробности работ опубликованы (1, 2) в журнале Nature.
Боковой амиотрофический склероз стал широко известен благодаря истории британского физика-теоретика Стивена Хокинга. Об удивительной судьбе этого ученого читайте в нашем материале.
Telegram 
Дзен 
VK Ю-Цон Тан (YuCong Tang) — концептуальный художник из Китая. Научно-фантастические мотивы — одно из основных направлений его творчества. Он исследует, как научные открытия и технологии будущего трансформируют среду обитания.
Расчеты показывают, что на лунную базу каждодневно будут падать десятки микрометеороидов, а даже самые мелкие из них способны повредить модуль и создать угрозу для астронавтов. Впрочем, для этой проблемы есть проверенное решение — так называемый щит Уиппла.
Четвертый вид вируса герпеса человека (HHV-4) — вирус Эпштейна — Барр — оказался связан с развитием системной красной волчанки. Результаты нового исследования показали, что вирус не просто присутствует в иммунных клетках пациентов, а целенаправленно «перепрограммирует» их, превращая в «драйверы» аутоиммунного воспаления.
Ю-Цон Тан (YuCong Tang) — концептуальный художник из Китая. Научно-фантастические мотивы — одно из основных направлений его творчества. Он исследует, как научные открытия и технологии будущего трансформируют среду обитания.
Наблюдая за сверхновой 2024 ggi спустя всего 26 часов после вспышки, астрономы напрямую определили форму ударной волны в момент ее прорыва из звезды. Открытие позволит уточнить механизмы гибели массивных светил и может привести к пересмотру существующих моделей возникновения сверхновых.
На уникальных древнеримских стеклянных сосудах обнаружили тайные знаки, которые оказались клеймами ремесленных мастерских. Эти символы, ранее считавшиеся простым украшением, раскрыли, как работали античные мастера, и помогли доказать существование аналогов современных брендов почти две тысячи лет назад.
Проанализировав данные наблюдений, полученных с помощью наземных обсерваторий за последние два десятилетия, астрономы обнаружили потенциально обитаемый мир — суперземлю Gliese 251 c (GJ 251 с). Планета обращается вокруг красного карлика на расстоянии около 18 световых лет от Земли и считается одним из самых перспективных кандидатов для поисков жизни.
По расчетам, большинство «гостей» из других звездных систем летят к Земле примерно со стороны созвездия Геркулес. Скорее всего, они время от времени падают на нашу планету, просто мы еще не научились это замечать. Как удалось вычислить, чаще всего они должны падать зимой и где-то в окрестностях экватора.
В современном доме, насыщенном разнообразной техникой, удлинители стали незаменимым атрибутом, позволяющим обеспечить электропитанием все необходимые устройства. Однако мало кто задумывается, что привычное использование этого аксессуара может нести серьезную угрозу безопасности. По статистике, значительная часть бытовых пожаров происходит из-за неправильной эксплуатации электропроводки и вспомогательных устройств. Какие приборы категорически нельзя подключать через удлинители и почему это может привести к трагическим последствиям, рассказывает профессор кафедры наноэлектроники РТУ МИРЭА, доктор физико-математических наук Алексей Юрасов.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии