• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
01.11.2019
София Жаботинская
14 493

Ученые смогли победить мутантный белок, вызывающий хорею Хантингтона

Новый подход может стать надеждой для сотен тысяч человек, страдающих неизлечимым на сегодня нейродегенеративным заболеванием.

Ученые нашли соединения (отмечены оранжевым), которые связываются с внутриклеточным компонентом (светло-голубой). Так они очищают нейроны от смертельного мутантного белка (красный), не затрагивая здоровый белок (синий).
© Nature, 2019

Исследователи из Фуданьского университета в Китае протестировали на животных метод, позволяющий уничтожать мутировавший белок гентингтин, не затрагивая при этом его нормальную форму. Статья о работе вышла в журнале Nature.

Авторы протестировали несколько различных соединений, которые могли бы избирательно очищать нейроны от смертельного белка. Они нашли четыре молекулы, которые в будущем могли бы помочь отыскать действующее вещество для лекарства от болезни Хантингтона у человека.

Хорея Хантингтона (или Гентингтона) — неизлечимое аутосомно-доминантное нейродегенеративное заболевание. Внешние проявления начинаются с непроизвольных неконтролируемых движений и постепенно усугубляются когнитивными нарушениями. Со временем к ним присоединяются симптомы психических расстройств, а также разные физиологические осложнения. Как правило, после постановки диагноза больные живут не более 10-20 лет, причем нередкой причиной смерти становится суицид.

Заболевание вызывает мутация белка гентингтина, который кодируется геном HTT. Ведущая функция нормальной формы гентингтина до конца не известна, однако, согласно исследованиям, он необходим для нормального функционирования нейронов. Белок участвует во многих процессах, протекающих в нервной ткани, и играет важную роль при эмбриогенезе: если его исключить, плод погибает.

В норме гентингтин из-за полиморфизма кодирующего его гена HTT имеет изменчивую структуру, содержащую от шести до 35 глутаминовых остатков. При мутации гена их количество увеличивается, доходя порой до 250. Предполагается, что из-за этого мутантный белок (mHtt) увеличивает свою токсичность и, накапливаясь в нейронах, со временем приводит к хорее.

Основная проблема лечения сегодня связана с тем, что не существует способа уничтожить мутировавший белок, не затрагивая жизненно важный нормальный гентингтин. Работа китайских ученых дает надежду, что такая возможность все же есть.

Наилучшие результаты при тестировании на генномодифицированных мухах и мышах показали молекулы 10O5, 8F20, AN1 и AN2. Доктор Боксун Лу и другие авторы работы отмечают, что это только начало пути, однако дальнейшие исследования выглядят перспективными. Правда, кроме поиска пути наибольшей эффективности будущих препаратов, предстоит провести и тестирования на предмет рисков. Например, как отмечает доктор Худа Зогби из Медицинского колледжа Бейлора в Хьюстоне, не принимавшая участия в исследовании, нужно убедиться, что соединения непреднамеренно не вычищают другие жизненно важные белки и не могут ли они тоже стать токсичными с годами, по мере накопления.

До клинических испытаний еще далеко, однако, возможно, именно этот метод станет надеждой для больных. «К сожалению, до сих пор ничто из того, что не работало в мышиной модели, не замедляло заболевание у пациентов. Поэтому важно тщательно изучить эти новые препараты, чтобы получить наилучшее представление о том, является ли этот подход безопасным и достаточно эффективным, чтобы его можно было перенести на испытания на людях», — говорит доктор Эдвард Уайлд из Центра болезни Хантингтона Университетского колледжа Лондона.

Ранее ученые выяснили, что белок, тормозящий активность мозга, продлевает жизнь, а также нашли эффективное средство против гриппа.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Вчера, 16:02
Ольга Иванова

Финские ученые узнали, что характер кошек и собак и в первую очередь их привязанность к хозяину формируются под влиянием невротичных проявлений человека.

Вчера, 20:27
Василий Парфенов

Существующая разведывательная спутниковая группировка США позволяет фиксировать запуски баллистических ракет по всему миру. Но ее разрешающей способности достаточно только для отслеживания активных участков траектории — пока работают двигатели ускорителей. Если ракета имеет маневрирующую или гиперзвуковую головную часть, определить, куда именно летят боеголовки, пока затруднительно. Новые спутники, которые недавно заказал Пентагон, исправят этот недочет.

Вчера, 19:00
Дарья Губина

Астрономы описали редкую звездную систему, все планеты которой находятся в резонансе. Это означает, что со времен формирования система почти не изменилась.

24 ноября
Ольга Иванова

Исследователь из Британии пришел к выводу, что люди, которые излишне оптимистично относятся к своему финансовому положению в будущем, обладают более низкими когнитивными способностями по сравнению с теми, кто старается смотреть на вещи реально или даже пессимистично.

27 ноября
Кирилл Отавин

Мы предлагаем за несколько минут узнать, на какого специалиста в атомной сфере вы больше всего похожи. И кто знает — быть может, именно этот путь вам и предстоит?

Позавчера, 18:39
Мария Азарова

Исследовательница пришла к выводу, что слова и словосочетания из популярнейшей и крупнейшей медиафраншизы «достигли высочайшего уровня интеграции» в язык — главным образом благодаря тому, что со временем стали независимыми от вселенной «Звездных войн».

15 ноября
Александр Березин

Парниковый эффект от американского природного газа, поставляемого в Старый Свет, неожиданно оказался выше, чем от сжигания местного угля. И намного выше, чем от российского газа.

10 ноября
Михаил Орлов

Известно всего несколько примеров злокачественных опухолей, которые ведут себя подобно инфекции — передаются другим организмам. Среди них — трансмиссивный рак двустворчатых моллюсков BTN. Авторы новой статьи описали географические и экологические аспекты распространения BTN среди мидий в Баренцевом море, оценили число больных моллюсков и узнали, как расселение «заразного рака» связано с Северным морским путем.

5 ноября
Александр Березин

Первый полет Ил-96-400М с новой — и полностью российской — авионикой преподносят как большой успех. «Это демонстрация высочайшего уровня компетенций отечественных КБ и авиазаводов», — не скупится на похвалы министр Денис Мантуров. Но есть и иная точка зрения: первый полет Ил-96 был еще в 1988 году. И для сегодняшнего дня он подходит не сильно больше, чем типичный автомобиль той же эпохи. Российские пилоты не скрывают: экономически такой самолет будет тяжелым ядром на ноге той авиакомпании, что его купит. Но значит ли это, что он не нужен? И что вообще будет с широкофюзеляжными авиалайнерами в нашей стране?

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: