Исследователи из 22 медицинских центров США сообщили о результатах второго этапа клинических исследований эффективности препарата Yescarta (axicabtagene ciloleucel, акси-цел). По словам ученых, терапия новым препаратом оказалась эффективной для 82% пациентов с тем или иным типом агрессивной B-клеточной лимфомы. Спустя год наблюдений 42% участников исследования оставались в полной ремиссии.
Препарат Yescarta — одно из первых средств генной терапии, разрешенных к использованию в США. Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) объявило об этом в октябре 2017 года. Препарат создан на основе технологии химерных антигенных рецепторов с использованием собственных Т-лимфоцитов пациента (chimeric antigen receptor, CAR-T). Химерный антигенный рецептор (CAR) — это рецептор, собранный из нескольких фрагментов-доменов. Он содержит внешний фрагмент, распознающий определенные белки, в данном случае находящиеся на поверхности пораженных B-лимфоцитов. С помощью обезвреженного вируса-вектора в Т-лимфоциты, полученные из образца крови пациента, встраивают фрагмент ДНК, содержащий нужные элементы для синтеза CAR. Затем модифицированные лимфоциты возвращают в кровь пациента, и они атакуют злокачественные клетки, опознавая их по особым белкам на поверхности.
В исследовании приняли участие пациенты с несколькими формами неходжкинских лимфом, в том числе с диффузной крупноклеточной B-клеточной лимфомой. Эти заболевания относятся к «агрессивным лимфомам» — они развиваются очень быстро. Всего препарат принимал 101 человек в возрасте от 23 до 76 лет, все пациенты прошли несколько курсов терапии, но привычные методы лечения оказались неэффективными. У 85% пациентов заболевание достигло III или IV стадии. В ходе испытаний все пациенты получили одно вливание собственных модифицированных клеток. Наблюдение за пациентами после лечения новым препаратом длилось 15 месяцев.
Yescarta оказался эффективным для 82% больных, 42% пациентов оставались в ремиссии спустя год после лечения. Это значительный результат, учитывая, что другие методы терапии не помогали этим пациентам. При этом исследователи отмечают, что терапию новым препаратом сопровождают сильные побочные эффекты. 85% пациентов столкнулись с лихорадкой, 84% — с нейтропенией, резким снижением уровня циркулирующих в крови клеток-нейтрофилов. У некоторых пациентов наблюдался «цитокиновый шторм» — резкий всплеск активности иммунной системы, вызывающий разрушение тканей организма.
Исследование опубликовано в журнале New England Journal of Medicine.
Ранее ученые из Университета Дьюка в США представили методику терапии опухолей мозга с помощью генетически модифицированной сальмонеллы.
