Отредактированный геном помог мышам с врожденной слепотой
Модифицированный метод «подсадки» здорового гена позволил добиться результата от генной терапии в тех случаях, в которых ранее это было невозможно. В ближайшие годы он будет протестирован на людях.
Ученые из Высшей школы медицины Университета Тохоку предложили новый метод генетической терапии, позволивший слепым от рождения мышам частично вернуть зрение. Статью о проделанной работе авторы опубликовали в Nature Communications.
Новый метод, опробованный исследователями, может стать альтернативой существующей стратегии генного усиления. Обычно при таком способе генной терапии больному с дефектным геном как бы «подсаживают» копии здорового гена.
В рассматриваемом случае это ген, поломки которого могут, в частности, приводить к дистрофии сетчатки. Для транспортировки в ткани пациента здорового гена используется аденоассоциированный вирус (AAV). Но у этого способа есть недостаток: вирус может содержать только маленький здоровый ген, и подавляющее большинство пациентов с дефектами в более крупном гене не могут лечиться таким методом.
«Чтобы преодолеть эту проблему, мы разработали <…> терапевтическую платформу на основе AAV, позволяющую провести локальную замену мутантной последовательности ее здоровым аналогом, который может лечить практически любую мутацию», — говорит соавтор статьи Кодзи Нисигучи.
Эта методика сочетает в себе технологию CRISPR-Cas9 с микрогомологическим соединением концов (разрыв нитей ДНК). Грубо говоря, это своего рода генетические ножницы и генетический клей соответственно. Исследователи вычленяют дефект, удаляют его, ставя на его место здоровый участок, и возвращают целостность всему «сооружению».
В исследовании японских ученых новая методика помогла слепым мышам восстановить примерно 10% фоторецепторов. Это привело к улучшению светочувствительности и повышению зрительной активности. Улучшение зрения было примерно таким же, какое могла бы дать классическая методика усиления генов, которая многим пациентам не подходит.
«Платформа прокладывает путь для лечения пациентов с мутациями в более крупных генах, которые составляют подавляющее большинство пациентов с наследственной дегенерацией сетчатки. Кроме того, подобный подход может применяться для лечения практически любых глазных и неглазных наследственных состояний», — говорит Нисигучи.
Теперь исследователи планируют приспособить новую методику для создания терапии, которая поможет пациентам с пигментным ретинитом — заболеванием, вызывающим потерю периферического зрения и проблемы со зрением ночью. Они будут нацелены на общие мутации среди людей, которые остаются неизлечимыми путем обычной генной терапии. Команда Нисигучи планирует провести клинические испытания уже к 2025 году.
Telegram 
Дзен 
VK То, в каком порядке дети в одной семье появились на свет, оказалось связано с вероятностью развития самых разных заболеваний — от аллергии и гастрита до аутизма и СДВГ. Ученые составили наиболее полную на сегодня карту подобных связей, проанализировав данные более 10 миллионов человек.
Специалисты по поведению животных проверили, что важнее для кошки — голос ее котенка или место, откуда он доносится. Для этого 13 кошек-матерей слушали записи криков собственных и чужих котят, которые включали то возле их гнезда, то в другом месте. Голос своего детеныша заставлял самок реагировать, но оказался для них не главным ориентиром.
Когда заканчиваются догадки, начинается генетика. Ученые Сургутского государственного университета совместно с коллегами из Санкт-Петербурга доказали, что анализ ДНК методом полноэкзомного секвенирования способен найти генетические причины редких заболеваний там, где традиционная медицина остается бессильной. Такой способ помог установить причины заболеваний почти у каждого четвертого пациента с подозрением на наследственную патологию, а в перспективе может изменить подход к диагностике редких болезней не только в Югре, но и по всей России.
Американская компания Firebird официально запустила в городе Раздан крупный центр обработки данных и фабрику искусственного интеллекта. На сегодняшний день это самый масштабный технологический хаб подобного уровня в СНГ, а после завершения всех этапов строительства он войдет в пятерку самых мощных вычислительных кластеров в мире.
Американское Министерство войны продолжает публиковать документы и видеозаписи о наблюдении неопознанных летающих объектов. Как и ранее, происхождение объектов из наблюдений неясно, но достаточно очевидно, что как минимум часть из них не относятся к известным сегодняшней науке природным феноменам.
Британские экологи выяснили, что большинство людей не догадываются о вреде солнцезащитных кремов для Мирового океана. Обзор научной литературы и локальный уличный опрос наглядно продемонстрировали разрыв между реальными экологическими угрозами и повседневными привычками покупателей.
Долгое время считалось, что до прихода европейцев тропические леса Амазонии были заселены сравнительно плохо. Однако выяснилось, что плотная растительность скрывает большинство следов древних обществ. С помощью воздушного лазерного сканирования ученые обнаружили сотни неизвестных земляных сооружений и предположили, что около двух тысяч лет назад население юго-западной части Амазонии могло достигать трех миллионов человек.
Американская компания Firebird официально запустила в городе Раздан крупный центр обработки данных и фабрику искусственного интеллекта. На сегодняшний день это самый масштабный технологический хаб подобного уровня в СНГ, а после завершения всех этапов строительства он войдет в пятерку самых мощных вычислительных кластеров в мире.
Очереди на заправках стали привычным явлением в России, а на фоне информационного вакуума от властей о конкретных показателях производства бензина в июне население вынуждено ориентироваться на слухи. Все это выглядит довольно странно, но есть нюанс: скорее всего, кризис уже начинает выдыхаться. Как именно мы это выяснили?
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Что-то в вашем комментарии показалось подозрительным, поэтому перед публикацией он пройдет модерацию.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии