• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
07.02.2020
София Жаботинская
19 971

Отредактированный геном помог мышам с врожденной слепотой

4.1

Модифицированный метод «подсадки» здорового гена позволил добиться результата от генной терапии в тех случаях, в которых ранее это было невозможно. В ближайшие годы он будет протестирован на людях.

Разница концепций генной терапии и мутационной заместительной терапии. В первом случае к больным клеткам добавляются новые копии всего здорового гена. Во втором мутировавший участок локально иссекается и заменяется здоровой последовательностью.
Разница концепций генной терапии и мутационной заместительной терапии. В первом случае к больным клеткам добавляются новые копии всего здорового гена. Во втором мутировавший участок локально иссекается и заменяется здоровой последовательностью /© Koji Nishiguchi, Tohoku University Graduate School of Medicine / Автор: Pinaria Caprarius

Ученые из Высшей школы медицины Университета Тохоку предложили новый метод генетической терапии, позволивший слепым от рождения мышам частично вернуть зрение. Статью о проделанной работе авторы опубликовали в Nature Communications.

Новый метод, опробованный исследователями, может стать альтернативой существующей стратегии генного усиления. Обычно при таком способе генной терапии больному с дефектным геном как бы «подсаживают» копии здорового гена.

В рассматриваемом случае это ген, поломки которого могут, в частности, приводить к дистрофии сетчатки. Для транспортировки в ткани пациента здорового гена используется аденоассоциированный вирус (AAV). Но у этого способа есть недостаток: вирус может содержать только маленький здоровый ген, и подавляющее большинство пациентов с дефектами в более крупном гене не могут лечиться таким методом.

«Чтобы преодолеть эту проблему, мы разработали <…> терапевтическую платформу на основе AAV, позволяющую провести локальную замену мутантной последовательности ее здоровым аналогом, который может лечить практически любую мутацию», — говорит соавтор статьи Кодзи Нисигучи.

Эта методика сочетает в себе технологию CRISPR-Cas9 с микрогомологическим соединением концов (разрыв нитей ДНК). Грубо говоря, это своего рода генетические ножницы и генетический клей соответственно. Исследователи вычленяют дефект, удаляют его, ставя на его место здоровый участок, и возвращают целостность всему «сооружению».

В исследовании японских ученых новая методика помогла слепым мышам восстановить примерно 10% фоторецепторов. Это привело к улучшению светочувствительности и повышению зрительной активности. Улучшение зрения было примерно таким же, какое могла бы дать классическая методика усиления генов, которая многим пациентам не подходит.

«Платформа прокладывает путь для лечения пациентов с мутациями в более крупных генах, которые составляют подавляющее большинство пациентов с наследственной дегенерацией сетчатки. Кроме того, подобный подход может применяться для лечения практически любых глазных и неглазных наследственных состояний», — говорит Нисигучи.

Теперь исследователи планируют приспособить новую методику для создания терапии, которая поможет пациентам с пигментным ретинитом — заболеванием, вызывающим потерю периферического зрения и проблемы со зрением ночью. Они будут нацелены на общие мутации среди людей, которые остаются неизлечимыми путем обычной генной терапии. Команда Нисигучи планирует провести клинические испытания уже к 2025 году.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
Вчера, 11:04
НИУ ВШЭ

Команда российских исследователей, включая ученых из НИУ ВШЭ, применили искусственный интеллект для анализа подписок 4,5 тысячи студентов на VK-сообщества. Оказалось, что алгоритмы могут с высокой точностью предсказывать, кто отличник, а у кого трудности с учебой.

7 часов назад
Александр Березин

В длительном выступлении 30 мая 2025 года Илон Маск не ограничился повторением уже известного, но и обозначил ряд новых моментов по программе Starship и конкретике первых нескольких волн полетов на Марс.

Вчера, 17:32
Александр Березин

Около 55 миллионов лет назад на планете внезапно стало очень тепло — в среднем на 11 градусов теплее, чем сегодня. Побережье Северного Ледовитого океана получило климат нынешнего южного Крыма. Этот период крайне интересует ученых, поскольку более сильного потепления в истории планеты нет, а причины и последствия случившегося все еще загадка. Авторы новой работы несколько прояснили ее.

26 мая
Unitsky String Technologies Inc.

Казахстанский Алматы — город контрастов, где горы соседствуют с урбанистическими пейзажами, а бизнес-центры — с историческими кварталами. Неизменным остается одно — пробки. Ежедневно сюда приезжает более 700 тысяч автомобилей из пригородов, при этом в самом мегаполисе зарегистрировано порядка 600 тысяч транспортных средств. В результате по улицам ежедневно движется более миллиона транспортных средств.

27 мая
НИУ ВШЭ

Исследователи ВШЭ выделили более 4000 примеров устной русской речи билингвов из семи регионов России и выяснили: большинство нестандартных форм в конструкциях с числительными связано не только с их родным языком, но и с тем, как часто выражение встречается в повседневной речи. Например, фразы «два часа» или «пять километров» почти всегда совпадают с литературным вариантом, а вот менее привычные выражения, особенно с числительными от двух до четырех, а также с собирательными формами вроде «двое» или «трое», часто звучат иначе.

27 мая
Любовь Соковикова

Хотя попытки объединить квантовую теорию и гравитацию десятилетиями терпели неудачу, ученые продолжают выдвигать новые, порой крайне спорные гипотезы. Авторы нового исследования, например, предложили посмотреть на гравитацию так же, как на другие фундаментальные силы природы — через симметрии и поля.

6 мая
Редакция Naked Science

Да, с волосами и люком все так. У космонавта Суниты Уильямс волосы на МКС плавали свободно, а у Кэти Пэрри и прочих в полете 14 апреля 2025 года — нет. Но это не значит, что суборбитального космического полета первого чисто женского экипажа не было или что он был инсценировкой. Причем, в общем-то, чтобы понять это, даже не нужно обладать специальными знаниями.

22 мая
ПНИПУ

Недавно вышел второй сезон сериала «Одни из нас» (TheLastofUs), созданного по сюжету популярнейшей видеоигры. Ученые Пермского Политеха решили разобраться, насколько реален сценарий грибной пандемии, превращающей людей зомби? Чем живет кордицепс и как он «ищет» своих жертв, действительно ли паразит способен эволюционировать настолько, чтобы поражать человеческий организм и подчинять себе его волю, был бы у людей шанс выжить, какие грибы уже поселились в наших телах и выручит ли нас иммунитет, сформированный тысячелетиями.

6 мая
Александр Березин

Мощнейшее отключение электроэнергии за последние 20 лет истории Европы случилось уже неделю назад, а испанские власти пока так и не объявили о его причинах. Это логично: как мы покажем ниже, ответ на вопрос, кто виноват, получится очень неполиткорректным. И, более того, противоречащим линии правящей в Испании партии. Но мы живем за тысячи километров от нее, поэтому можем себе позволить аполитичный анализ случившегося. Так что же произошло на самом деле и каковы наши шансы увидеть подобное у себя дома?

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно
Ваше сообщение получено

Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно