• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
07.02.2020, 20:31
София Жаботинская
19 971

Отредактированный геном помог мышам с врожденной слепотой

❋ 4.1

Модифицированный метод «подсадки» здорового гена позволил добиться результата от генной терапии в тех случаях, в которых ранее это было невозможно. В ближайшие годы он будет протестирован на людях.

Разница концепций генной терапии и мутационной заместительной терапии. В первом случае к больным клеткам добавляются новые копии всего здорового гена. Во втором мутировавший участок локально иссекается и заменяется здоровой последовательностью.
Разница концепций генной терапии и мутационной заместительной терапии. В первом случае к больным клеткам добавляются новые копии всего здорового гена. Во втором мутировавший участок локально иссекается и заменяется здоровой последовательностью /© Koji Nishiguchi, Tohoku University Graduate School of Medicine / Автор: Pinaria Caprarius

Ученые из Высшей школы медицины Университета Тохоку предложили новый метод генетической терапии, позволивший слепым от рождения мышам частично вернуть зрение. Статью о проделанной работе авторы опубликовали в Nature Communications.

Новый метод, опробованный исследователями, может стать альтернативой существующей стратегии генного усиления. Обычно при таком способе генной терапии больному с дефектным геном как бы «подсаживают» копии здорового гена.

В рассматриваемом случае это ген, поломки которого могут, в частности, приводить к дистрофии сетчатки. Для транспортировки в ткани пациента здорового гена используется аденоассоциированный вирус (AAV). Но у этого способа есть недостаток: вирус может содержать только маленький здоровый ген, и подавляющее большинство пациентов с дефектами в более крупном гене не могут лечиться таким методом.

«Чтобы преодолеть эту проблему, мы разработали <…> терапевтическую платформу на основе AAV, позволяющую провести локальную замену мутантной последовательности ее здоровым аналогом, который может лечить практически любую мутацию», — говорит соавтор статьи Кодзи Нисигучи.

Эта методика сочетает в себе технологию CRISPR-Cas9 с микрогомологическим соединением концов (разрыв нитей ДНК). Грубо говоря, это своего рода генетические ножницы и генетический клей соответственно. Исследователи вычленяют дефект, удаляют его, ставя на его место здоровый участок, и возвращают целостность всему «сооружению».

В исследовании японских ученых новая методика помогла слепым мышам восстановить примерно 10% фоторецепторов. Это привело к улучшению светочувствительности и повышению зрительной активности. Улучшение зрения было примерно таким же, какое могла бы дать классическая методика усиления генов, которая многим пациентам не подходит.

«Платформа прокладывает путь для лечения пациентов с мутациями в более крупных генах, которые составляют подавляющее большинство пациентов с наследственной дегенерацией сетчатки. Кроме того, подобный подход может применяться для лечения практически любых глазных и неглазных наследственных состояний», — говорит Нисигучи.

Теперь исследователи планируют приспособить новую методику для создания терапии, которая поможет пациентам с пигментным ретинитом — заболеванием, вызывающим потерю периферического зрения и проблемы со зрением ночью. Они будут нацелены на общие мутации среди людей, которые остаются неизлечимыми путем обычной генной терапии. Команда Нисигучи планирует провести клинические испытания уже к 2025 году.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
18 июля, 12:44
ПНИПУ

Борщевик занимает почти 300 тысяч гектаров в 39 регионах России. Известно о 12 нижегородцах, восьми петербуржцах и двух москвичах, пострадавших от вредителя этим летом. У некоторых ожоги составляют от 30 до 80% тела. На этой неделе Госдума приняла закон и обязала землевладельцев бороться с этим опасным растением. Но, помимо борщевика, есть и другие часто встречающиеся и почти настолько же токсичные представители флоры, о которых мы почти ничего не знаем. Ученые Пермского Политеха рассказали, можно ли прикасаться к борщевику ночью, как безобидный ландыш может привести к летальному исходу, а чистотел к отказу почек, и что будет если съесть мед, собранный с ядовитых растений.

17 июля, 18:11
Юлия Тарасова

Новое исследование показало, что реакция псов на объекты и звуки с ТВ-экранов варьируется в зависимости от характера и психологических особенностей питомцев. По мнению специалистов, знание этих деталей может пригодиться при разработке коррекционных программ для собак с проблемным поведением.

17 июля, 08:40
Игорь Байдов

Используя образцы, собранные миссией «Чанъэ-5», китайские ученые нашли способ извлекать воду из лунного грунта и перерабатывать выдыхаемый астронавтами углекислый газ. Это делается за счет небольшого устройства, работающего на солнечной энергии. Авторы нового исследования уверены: в будущем их прибор сможет обеспечить лунные поселения водой, кислородом и топливом.

12 июля, 22:10
Редакция Naked Science

Лето 2025 обещает насыщенную линейку научно-фантастических сериалов на ведущих стриминговых платформах. От адаптаций культовых романов до масштабных космических одиссей — мы отобрали проекты, на которые стоит обратить внимание.

18 июля, 12:44
ПНИПУ

Борщевик занимает почти 300 тысяч гектаров в 39 регионах России. Известно о 12 нижегородцах, восьми петербуржцах и двух москвичах, пострадавших от вредителя этим летом. У некоторых ожоги составляют от 30 до 80% тела. На этой неделе Госдума приняла закон и обязала землевладельцев бороться с этим опасным растением. Но, помимо борщевика, есть и другие часто встречающиеся и почти настолько же токсичные представители флоры, о которых мы почти ничего не знаем. Ученые Пермского Политеха рассказали, можно ли прикасаться к борщевику ночью, как безобидный ландыш может привести к летальному исходу, а чистотел к отказу почек, и что будет если съесть мед, собранный с ядовитых растений.

15 июля, 12:45
ПНИПУ

В условиях отсутствия связи (шахты, горы, тайга) критически важна надежная передача данных. Ученые Пермского Политеха разработали цифровую радиостанцию, устойчивую к помехам и физическим препятствиям, включая бетонные стены. Устройство передает данные в двух сетях MANET одновременно, обеспечивая скорость до 300 кбит/с (низкоскоростной канал) и 54 Мбит/с (высокоскоростной). Рация работает как ретранслятор и узел сети, что делает ее незаменимой для спасателей, промышленности и туристов. Ключевые преимущества разработки: помехоустойчивость, дальность связи до 30 километров и работа при -25°C до +55 градусов Цельсия.

25 июня, 15:19
ФизТех

Группа российских ученых из Института прикладной математики имени М. В. Келдыша РАН и МФТИ провела детальное численное исследование источников шума, генерируемых крылом прототипа сверхзвукового бизнес-джета в режиме посадки. Эта работа, сочетающая передовые методы вычислительной гидродинамики и аэроакустики, впервые позволила с высокой точностью локализовать и охарактеризовать основные зоны шумообразования вблизи полноразмерной геометрии крыла модели прототипа сверхзвукового пассажирского самолета в посадочной конфигурации.

2 июля, 11:17
Юлия Тарасова

Результаты эксперимента в США в будущем могут позволить добиться разрешения на использование отработанной конопли в качестве кормовой добавки в животноводстве.

12 июля, 22:10
Редакция Naked Science

Лето 2025 обещает насыщенную линейку научно-фантастических сериалов на ведущих стриминговых платформах. От адаптаций культовых романов до масштабных космических одиссей — мы отобрали проекты, на которые стоит обратить внимание.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно