• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
18.03.2019, 06:12
Редакция Naked Science
20,4 тыс

Генная терапия вернула зрение слепым мышам

Американские ученые превратили сигнальные клетки сетчатки в фоточувствительные и полностью восстановили зрение у слепых лабораторных мышей.

blindmice0
©Wikipedia / Автор: Михаил Григорьев

Вернуть зрение лабораторным мышам удалось довольно просто. Ученые из команды профессора Университета Беркли Эхуды Исакофф (Ehud Isacoff) внесли животным ген, кодирующий рецепторный белок опсин, чувствительный к зеленому цвету, и уже через месяц грызуны смогли ориентироваться в лабиринте, полагаясь на восстановленные глаза. По словам авторов, зрение мышей стало не идеальным, но достаточно острым, чтобы различить буквы на экране планшета. Авторы надеются, что уже через несколько лет метод начнут испытывать на людях: «Достаточно внутриглазной инъекции модифицированных вирусных частиц, — говорит профессор Исакофф, — и через пару месяцев больной сможет что-то видеть».

 

В самом деле, к дегенерации сетчатки ведут и заболевания, и неизбежные возрастные изменения. По оценкам ученых, от нее страдает каждый десятый человек старше 55 лет, причем это состояние до сих пор остается плохо излечимым. Еще около 1,7 миллиона человек по всему миру страдают от врожденной слепоты, вызванной дегенерацией сетчатки из-за мутации в любом из сотен важных для ее развития генов. В некоторых тяжелых случаях единственным вариантом для них остается установка зрительных имплантатов — пока еще весьма далеких от совершенства.

 

Большинство подобных нарушений приводят к массовой гибели светочувствительных клеток глаза, палочек и колбочек. С другой стороны, другие типы клеток сетчатки, включая ганглионарные, которые в норме получают сигнал от фоторецепторов, и биполярные, которые собирают сигналы от ганглионарных клеток и отправляют дальше в мозг, — обычно остаются незатронутыми деградацией. Придать им дополнительные функции светочувствительности позволяет генная терапия.

 

Генная терапия вернула зрение слепым мышам – иллюстрация к материалу на Naked Science

Генная терапия дегенерации сетчатки использует модифицированные частицы вируса в качестве «вектора» для доставки генов к целевым клеткам. Прежде их требовалось вносить с ювелирной точностью в слои ниже самой сетчатки (внизу), теперь же достаточно инъекции в стекловидное тело (наверху) / ©John Flannery, Berkley University

 

Американские генетики использовали частицы аденоассоциированного вируса (AAV), который не вызывает у людей серьезных заболеваний, но способен встраиваться в наш геном. Ученые модифицировали AAV так, что он получил способность избирательно связываться с ганглионарными клетками сетчатки. Закрепившись на поверхности, они вносят внутрь клетки ДНК, кодирующую ген опсина, который в норме содержится в фоторецепторах и делает их чувствительными к свету зеленой и желтой частей спектра. Операция на мышах прошла успешно, и после инъекции таких частиц их ганглионарные клетки начинали синтезировать чувствительный белок, регистрировать свет и снова передавать зрительные сигналы дальше по цепочке.

 

Генная терапия вернула зрение слепым мышам – иллюстрация к материалу на Naked Science

Треки первой минуты перемещения мышей в незнакомой клетке: наверху  — животного, слепого от рождения; посередине — животного с восстановленным зрением; внизу — контрольной здоровой мыши / ©John Flannery, Ehud Isacoff, Berkley University

  

«В тех пределах, в которых позволяют судить тесты, поведение мышей с восстановленным зрением ничем не отличалось от поведения полностью здоровых», — добавляют авторы работы. Впрочем, заявленная эффективность нуждается в подтверждении на людях. В конце концов, наша сетчатка содержит в сотни раз больше и фоторецепторов, и ганглионарных клеток. Человеку потребуется инъекция намного большего числа вирусных частиц, а насколько они восстановят его зрение, покажут лишь полноценные клинические исследования.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
4 июля, 09:30
Любовь С.

Анализ более 150 тысяч древних звезд Млечного Пути показал, что возраст космоса, судя по всему, близок к 13,8 миллиарда лет. Авторы нового исследования заключили, что сценарии, в которых Вселенную приходится делать заметно «моложе» ради решения хаббловского кризиса, плохо согласуются с наблюдениями. Это важно, поскольку возраст старейших светил — один из немногих независимых способов проверить космологические модели не по данным ранней Вселенной, а по объектам нашей собственной Галактики.

4 июля, 17:28
Evgenia Vavilova

Мы много знаем о том, как цивилизации до нас строили дома и дороги, но с объектами материальной культуры дела обстоят сложнее. Ремесленные техники часто хранились в строгом секрете и могли быть случайно утрачены при неудачном стечении обстоятельств. Так случилось с ювелирной техникой цзинь чжэ сы.

3 июля, 12:20
Татьяна Зайцева

Японские исследователи выловили у берегов Окинавы пластиковую бутылку с узким горлышком, внутри которой сидел большой живой краб. В итоге ученые смогли найти ответы на несколько возникших в связи с этой находкой вопросов: как краб попал в бутылку, сколько там находился и как ему удалось выжить?

28 июня, 15:51
Александр Березин

На протяжении десятилетий Тель-Авив воздерживался от этого шага, чтобы не испортить отношения с Турцией. Но после действий Израиля 2023-2026 годов официальная Анкара, как и множество государств мира, неоднократно осуждала Израиль, из-за чего изменилась и его позиция по геноциду.

29 июня, 13:56
ЮФУ

Ученые Южного федерального университета исследовали новую светочувствительную молекулу и обнаружили, что она ведет себя совсем не так, как ожидалось. Благодаря необычным свойствам она может стать основой для создания умных материалов, сенсоров и лекарств, которые будут активироваться светом именно там, где нужно, например, для борьбы с опасными бактериями.

1 июля, 09:42
Игорь Байдов

Авторы нового исследования провели сравнительный анализ видов паукообразных и выяснили, какие эволюционные и биомеханические факторы делают одних пауков быстрыми, а других — медленными. Параллельно ученые выделили из этой группы рекордсмена по скорости перемещения.

10 июня, 11:51
Александр Березин

Хотя длительность помех не превышала десяти секунд, это первый известный случай такого рода. Обычно спутникам не хватает мощности для создания радиосигналов той силы, что нужна для подобных помех.

25 июня, 16:20
Любовь С.

Вселенная может оказаться «замкнутой» глобальной структурой, где свет от далеких галактик способен возвращаться к наблюдателю с разных направлений. Именно такой сценарий не удалось исключить авторам нового масштабного обзора. Проверить его предсказания астрономы смогут уже в ближайшие годы.

25 июня, 15:09
Марк Чернов

Ученые впервые на молекулярном уровне доказали, что обычная вода одновременно состоит из двух разных жидких состояний — более плотного и менее плотного, которые непрерывно сменяют друг друга. Раз молекулярная «двойственность» действительно существует, это подтверждает спорную 30-летнюю гипотезу. Новое открытие поможет, наконец, объяснить десятки «странных» физических аномалий воды, включая ее расширение при замерзании и парадоксальное изменение вязкости под давлением.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий