Генная терапия вернула зрение слепым мышам — Naked Science
6 минут
Редакция

Генная терапия вернула зрение слепым мышам

Американские ученые превратили сигнальные клетки сетчатки в фоточувствительные и полностью восстановили зрение у слепых лабораторных мышей.

blindmice0
©Wikipedia

Вернуть зрение лабораторным мышам удалось довольно просто. Ученые из команды профессора Университета Беркли Эхуды Исакофф (Ehud Isacoff) внесли животным ген, кодирующий рецепторный белок опсин, чувствительный к зеленому цвету, и уже через месяц грызуны смогли ориентироваться в лабиринте, полагаясь на восстановленные глаза. По словам авторов, зрение мышей стало не идеальным, но достаточно острым, чтобы различить буквы на экране планшета. Авторы надеются, что уже через несколько лет метод начнут испытывать на людях: «Достаточно внутриглазной инъекции модифицированных вирусных частиц, — говорит профессор Исакофф, — и через пару месяцев больной сможет что-то видеть».

 

В самом деле, к дегенерации сетчатки ведут и заболевания, и неизбежные возрастные изменения. По оценкам ученых, от нее страдает каждый десятый человек старше 55 лет, причем это состояние до сих пор остается плохо излечимым. Еще около 1,7 миллиона человек по всему миру страдают от врожденной слепоты, вызванной дегенерацией сетчатки из-за мутации в любом из сотен важных для ее развития генов. В некоторых тяжелых случаях единственным вариантом для них остается установка зрительных имплантатов — пока еще весьма далеких от совершенства.

 

Большинство подобных нарушений приводят к массовой гибели светочувствительных клеток глаза, палочек и колбочек. С другой стороны, другие типы клеток сетчатки, включая ганглионарные, которые в норме получают сигнал от фоторецепторов, и биполярные, которые собирают сигналы от ганглионарных клеток и отправляют дальше в мозг, — обычно остаются незатронутыми деградацией. Придать им дополнительные функции светочувствительности позволяет генная терапия.

 

Генная терапия дегенерации сетчатки использует модифицированные частицы вируса в качестве «вектора» для доставки генов к целевым клеткам. Прежде их требовалось вносить с ювелирной точностью в слои ниже самой сетчатки (внизу), теперь же достаточно инъекции в стекловидное тело (наверху) / ©John Flannery, Berkley University

 

Американские генетики использовали частицы аденоассоциированного вируса (AAV), который не вызывает у людей серьезных заболеваний, но способен встраиваться в наш геном. Ученые модифицировали AAV так, что он получил способность избирательно связываться с ганглионарными клетками сетчатки. Закрепившись на поверхности, они вносят внутрь клетки ДНК, кодирующую ген опсина, который в норме содержится в фоторецепторах и делает их чувствительными к свету зеленой и желтой частей спектра. Операция на мышах прошла успешно, и после инъекции таких частиц их ганглионарные клетки начинали синтезировать чувствительный белок, регистрировать свет и снова передавать зрительные сигналы дальше по цепочке.

 

Треки первой минуты перемещения мышей в незнакомой клетке: наверху  — животного, слепого от рождения; посередине — животного с восстановленным зрением; внизу — контрольной здоровой мыши / ©John Flannery, Ehud Isacoff, Berkley University

  

«В тех пределах, в которых позволяют судить тесты, поведение мышей с восстановленным зрением ничем не отличалось от поведения полностью здоровых», — добавляют авторы работы. Впрочем, заявленная эффективность нуждается в подтверждении на людях. В конце концов, наша сетчатка содержит в сотни раз больше и фоторецепторов, и ганглионарных клеток. Человеку потребуется инъекция намного большего числа вирусных частиц, а насколько они восстановят его зрение, покажут лишь полноценные клинические исследования.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
11 часов назад
6 минут
Василий Парфенов

Вопрос разработки способов запасания электричества в XXI веке встал невероятно остро — ученые со всего мира ломают голову над тем, как сделать батареи более емкими. Армейская исследовательская лаборатория США добилась успехов в создании тончайших антисегнетоэлектрических пленок из гафната свинца. Это сложное в получении соединение обладает большим потенциалом к применению в аккумуляторах и электрических вентилях.

Вчера, 18:35
4 минуты
Ольга Иванова

NASA смоделировало ситуацию, при которой нашей планете угрожает крупное небесное тело, и выяснило, как много времени понадобится землянам, чтобы предотвратить катастрофу. Спойлер: мы все умрем.

Вчера, 12:00
2 минуты
Илья Ведмеденко

Как следует из обнародованных материалов, дальность действия перспективной американской системы гиперзвукового оружия Long Range Hypersonic Weapon превышает 2775 километров.

11 мая
11 минут
Мария Азарова

Американские ученые показали, что РНК коронавируса SARS-CoV-2 проходит через обратную транскрипцию, встраивается в геном инфицированной клетки и экспрессируется в виде «химерных» транскриптов, сливающихся с вирусными с клеточными последовательностями.

12 мая
7 минут
Мария Азарова

Исследователи впервые показали присутствие коронавируса в ткани полового члена спустя как минимум полгода с момента заражения. Судя по всему, распространенная у пациентов с Covid-19 дисфункция эндотелиальных клеток может приводить и к развитию импотенции.

11 мая
8 минут
Мария Азарова

Блокирование рецептора, который помогает сохранять энергию в условиях голода, назвали ключом к более безопасным профилактике и лечению ожирения, вызванного неправильным образом жизни.

16 апреля
4 минуты
Илья Ведмеденко

Исследователи установили, что обнаруженный в Баренцевом море объект — погибшая советская субмарина типа «Крейсерская». Это одна из самых больших подлодок СССР периода Второй мировой.

23 апреля
11 минут
Василий Парфенов

Действующий глава NASA в рамках общения с прессой ответил на ряд вопросов, касающихся недавних заявлений российских политиков и главы «Роскосмоса» о скором отказе от собственного сегмента МКС. Администратор заверил всех, что агентство находится в хороших отношениях с Россией, а также поделился информацией о согласовании обмена местами для астронавтов и космонавтов в пилотируемых миссиях двух стран.

25 апреля
17 минут
Александр Березин

На этой неделе СМИ выдали новость, от которой можно впасть в шок: «Ранее из России уезжало около 14 тысяч исследователей [в год], теперь — 70 тысяч». Мы внимательно разобрались в ситуации и вынуждены отметить, что ничего подобного не было и нет. В реальности речь вовсе не об ученых и даже не о высококвалифицированных специалистах. Проблемы с учеными в России есть. Но в этом случае речь идет не о них, а о том, что отдельные бывшие комсомольские вожаки, удачно устроившиеся в РАН, перепутали утечку мозгов из России с отъездом из нее гастарбайтеров. Разбираемся, как это у них получилось.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: