Найден препарат от болезни Хантингтона
5 минут
Редакция
1

Найден препарат от болезни Хантингтона

Первый препарат для лечения болезни Хантингтона, до сих пор неизлечимого генетического заболевания, прошел первую фазу клинических исследований.

1461420716_tak-provoditsya-anesteziya

Каждый год болезнь Хантингтона развивается у нескольких тысяч человек. Она начинается с перепадов настроения и депрессии, позднее теряется контроль над движениями, затем развивается деменция; на поздних стадиях наступает паралич. Лекарства от этой болезни нет, и о ее патогенезе до сих пор известно слишком мало: так, например, до сих пор не установлена функция белка, мутация в гене которого вызывает развитие болезни. Заболевание обычно проявляется в возрасте 30–45 лет. Пациенты с болезнью Хантингтона вынуждены годами жить, зная, каким будет конец; заболевание освещено в массовой культуре, к примеру, в сериале «Доктор Хаус».

 

В мутантном гене HTT многократно умножается кодон (триплет нуклеотидов) CAG в гене HTT; этот кодон многократно повторяется и в немутантной форме гена; болезнь развивается, когда число повторов превышает 36. В результате экспрессии мутантного гена вместо нормального белка хантингтина Htt синтезируется его токсичная форма mHtt.

 

Новый препарат Ionis-HTTRx, который тестировали Сара Табризи (Sarah Tabrizi) и ее коллеги из Центра изучения болезни Хантингтона Университетского колледжа Лондона, представляет собой сигнальную молекулу, которая препятствует синтезу мутантного белка на рибосоме. Доставка препарата осуществляется путем эпидуральной инъекции.

 

В первой фазе клинического исследования участвовало 46 мужчин и женщин из Великобритании, Германии и Канады с болезнью Хантингтона на ранних стадиях развития. Три четверти добровольцев получили четыре инъекции препарата с интервалом в месяц; остальные получили плацебо. Сразу после первой инъекции концентрация mHtt в спинномозговой жидкости резко падала. Чем больше была доза препарата, тем заметнее было падение концентрации токсичного белка. Последний факт дает основания полагать, что выработка mHtt падала из-за действия лекарства. Побочных эффектов не наблюдалось.

 

Число пациентов, участвовавших в исследовании, было слишком невелико для того, чтобы можно было сделать окончательные выводы и перейти ко второй фазе, поэтому швейцарская фармакологическая компания Roche, спонсирующая разработку, планирует запустить новое, более масштабное исследование. Табризи надеется, что оно пройдет так же успешно, как и первое. «Если препарат работает так, как мы думаем, болезнь Хантингтона можно будет лечить еще до появления первых симптомов; в лучшем случае пациентам потребуется трех-четырехмесячный курс лечения, и болезнь будет побеждена», – рассказывает она.

 

О результатах клинического исследования рассказывает газета The Guardian, статья готовится к публикации в рецензируемом журнале в 2018 году.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Позавчера, 19:38
5 минут
Полина Гершберг

Препарат, созданный на основе противомалярийного средства, может помочь безболезненно пройти пик пандемии Covid-19 в России.

8 часов назад
41 минута
Александр Березин

Две с половиной тысячи лет назад, весной 480 года до нашей эры, Ксеркс, царь Персии, начал переправу своей армии через черноморские проливы. Данные Геродота о ее миллионной численности веками считались выдумкой. Однако последние десятилетия указывают на обратное: скорее всего, древнегреческий историк был прав. Вопреки нашим привычным представлениям о древности, тогда удавалось реализовать то, что кажется возможным лишь в современную эпоху. Попробуем разобраться, как у Ксеркса вышло то, что историки до конца XX века считали невозможным.

Позавчера, 11:20
2 минуты
Илья Ведмеденко

По словам осведомленных источников, Страна восходящего солнца не заинтересована в сотрудничестве с такими компаниями, как Boeing или BAE Systems, в вопросе создания истребителя нового поколения.

Позавчера, 19:38
5 минут
Полина Гершберг

Препарат, созданный на основе противомалярийного средства, может помочь безболезненно пройти пик пандемии Covid-19 в России.

8 часов назад
41 минута
Александр Березин

Две с половиной тысячи лет назад, весной 480 года до нашей эры, Ксеркс, царь Персии, начал переправу своей армии через черноморские проливы. Данные Геродота о ее миллионной численности веками считались выдумкой. Однако последние десятилетия указывают на обратное: скорее всего, древнегреческий историк был прав. Вопреки нашим привычным представлениям о древности, тогда удавалось реализовать то, что кажется возможным лишь в современную эпоху. Попробуем разобраться, как у Ксеркса вышло то, что историки до конца XX века считали невозможным.

25 марта
3 минуты
Мария Азарова

Ученые предполагают, что небесное тело, прибывшее к нам из другой планетной системы, стало распадаться после приближения к Солнцу. Вероятно, скоро можно будет констатировать смерть 2I\Borisov.

10 марта
5 минут
Сергей Васильев

Новый анализ образцов лунного грунта показал, что под поверхностью спутника могут скрываться остатки древней планеты Тейя, столкновение которой с Землей и привело к появлению спутника.

10 марта
2 минуты
Илья Ведмеденко

Принадлежащие норвежским ВВС американские истребители пятого поколения использовали для перехвата российских боевых самолетов — Ту-142 и МиГ-31.

13 марта
38 минут
Александр Березин

С начала марта 2020 года по социальным сетям распространяется одна и та же мысль: в России полным-полно больных Covid-19, просто власти занижают медицинскую статистику «на много порядков». Больные гриппом и ОРВИ, считают сторонники этой точки зрения, на самом деле, страдают от коронавируса. Смерти от него тоже «оформят» под грипп и обычную пневмонию. Более того, сходными фальсификациями пытаются объяснить и почти полную победу над эпидемией в Китае. Версия, согласимся, красочная, будоражит воображение. Проверим, совместима ли она с реальностью.

[miniorange_social_login]

Комментарии

1 Комментарий

ulogin_vkontakte_3178806
13.12.2017
-
0
+
Тринадцатая будет рада!
Подтвердить?
Лучшие материалы
Предстоящие мероприятия
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: