Уведомления
Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь, чтобы оценивать материалы, создавать записи и писать комментарии.
Авторизуясь, вы соглашаетесь с правилами пользования сайтом и даете согласие на обработку персональных данных.
Найден препарат от болезни Хантингтона
Первый препарат для лечения болезни Хантингтона, до сих пор неизлечимого генетического заболевания, прошел первую фазу клинических исследований.
Каждый год болезнь Хантингтона развивается у нескольких тысяч человек. Она начинается с перепадов настроения и депрессии, позднее теряется контроль над движениями, затем развивается деменция; на поздних стадиях наступает паралич. Лекарства от этой болезни нет, и о ее патогенезе до сих пор известно слишком мало: так, например, до сих пор не установлена функция белка, мутация в гене которого вызывает развитие болезни. Заболевание обычно проявляется в возрасте 30–45 лет. Пациенты с болезнью Хантингтона вынуждены годами жить, зная, каким будет конец; заболевание освещено в массовой культуре, к примеру, в сериале «Доктор Хаус».
В мутантном гене HTT многократно умножается кодон (триплет нуклеотидов) CAG в гене HTT; этот кодон многократно повторяется и в немутантной форме гена; болезнь развивается, когда число повторов превышает 36. В результате экспрессии мутантного гена вместо нормального белка хантингтина Htt синтезируется его токсичная форма mHtt.
Новый препарат Ionis-HTTRx, который тестировали Сара Табризи (Sarah Tabrizi) и ее коллеги из Центра изучения болезни Хантингтона Университетского колледжа Лондона, представляет собой сигнальную молекулу, которая препятствует синтезу мутантного белка на рибосоме. Доставка препарата осуществляется путем эпидуральной инъекции.
В первой фазе клинического исследования участвовало 46 мужчин и женщин из Великобритании, Германии и Канады с болезнью Хантингтона на ранних стадиях развития. Три четверти добровольцев получили четыре инъекции препарата с интервалом в месяц; остальные получили плацебо. Сразу после первой инъекции концентрация mHtt в спинномозговой жидкости резко падала. Чем больше была доза препарата, тем заметнее было падение концентрации токсичного белка. Последний факт дает основания полагать, что выработка mHtt падала из-за действия лекарства. Побочных эффектов не наблюдалось.
Число пациентов, участвовавших в исследовании, было слишком невелико для того, чтобы можно было сделать окончательные выводы и перейти ко второй фазе, поэтому швейцарская фармакологическая компания Roche, спонсирующая разработку, планирует запустить новое, более масштабное исследование. Табризи надеется, что оно пройдет так же успешно, как и первое. «Если препарат работает так, как мы думаем, болезнь Хантингтона можно будет лечить еще до появления первых симптомов; в лучшем случае пациентам потребуется трех-четырехмесячный курс лечения, и болезнь будет побеждена», – рассказывает она.
О результатах клинического исследования рассказывает газета The Guardian, статья готовится к публикации в рецензируемом журнале в 2018 году.
Археологи обнаружили в Западной Сибири своеобразную «матрешку» из костей животных возрастом 23 тысячи лет. Конструкция имеет некоторое сходство с обрядовыми предметами современных коренных народов Сибири, что позволяет предположить ритуальное происхождение артефакта.
Около пяти миллионов лет назад в Южной Америке жил необычный саблезубый хищник с широко расставленными глазами, как у травоядных животных — коровы или лошади. И теперь ученые выяснили, почему у него были такие глаза.
Многие владельцы кошек сталкиваются с проблемой, когда их любимцы ходят мимо лотка или пачкают другие места в доме. Финские исследователи выяснили, что можно исправить в обстановке, чтобы кошка перестала так делать.
Многие люди спят в обнимку со своими кошками или собаками, однако медики выяснили, что подобные привычки ведут к плохому сну и беспокойным ночам.
После банкротства 16-го и 22-го по размерам банков в США над миром снова замаячил призрак «Леман Бразерс», то есть такого банкротства американского банка, за которым может последовать рецессия по всей планете. В то же время в нашей стране с крупными банками такого за период СВО не происходило. Увы, в силу особенностей мышления субъектов российской экономики, это совсем не значит, что американский кризис через несколько месяцев не коснется и нас. При каких условиях это может случиться?
Многие владельцы кошек сталкиваются с проблемой, когда их любимцы ходят мимо лотка или пачкают другие места в доме. Финские исследователи выяснили, что можно исправить в обстановке, чтобы кошка перестала так делать.
Среди хищных динозавров, предков современных птиц, встречались как крохи не больше цыпленка, так и гиганты размером с автобус. Теперь ученым удалось узнать, как тираннозавры смогли вырасти столь огромными.
Многие мужчины и некоторые женщины время от времени смотрят порнографические ролики или фотографии. Но исследователи из Университета Бригама Янга утверждают: избегание порно жизненно важно для развития здоровых и долгосрочных романтических отношений.
Уже пять тысяч лет назад жители Южной Европы ездили верхом на лошадях, и археологи обнаружили доказательства этой привычки, изучив специфические патологии человеческих скелетов.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
ПонятноИз-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
ПонятноНаши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
ПонятноМы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
ПонятноМы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Комментарии