Уведомления
Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь, чтобы оценивать материалы, создавать записи и писать комментарии.
Авторизуясь, вы соглашаетесь с правилами пользования сайтом и даете согласие на обработку персональных данных.
FDA одобрило препарат от спинальной амиотрофии
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило использование нового препарата против спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщается на сайте агентства.
СМА — группа наследственных заболеваний, при которых поражаются мотонейроны передних рогов спинного мозга. В результате у человека (ребенка) нарушаются работа мускулатуры ног, шеи, головы, произвольные движения — при этом чувствительность и темпы психического развития сохраняются. Несмотря на то, что тяжелая форма СМА может приводить к смерти (из-за нарушения дыхания), до сих пор способов лечения болезни не существовало.
В 2003 году ученые из Лаборатории в Колд-Спринг-Харбор сконструировали РНК-подобные молекулы, которые помогли прояснить механизм, нарушение которого сопровождает СМА. Они нашли возможность стимулировать трансляцию белка SMN — его дефицит наблюдается при заболевании. Это легло в основу нового препарата нусинерсена. Попадая в организм, последний связывается с геном SMN-2, кодирующим SMN, и обеспечивает синтез белка.
После доклинических исследований в 2011 году авторы начали клинические испытания препарата. В отчете по итогам второй фазы тестов ученые сообщили, что нусинерсен увеличил продолжительность жизни и улучшил моторику детей с тяжелыми формами СМА по сравнению с детьми, не получившими лекарства. Участие в эксперименте принимали 20 младенцев в возрасте до шести месяцев. Препарат вводился в их спинномозговую жидкость.
Обследование показало, что к 2015 году выжили 13 детей из экспериментальной группы. Часть детей — в возрасте пяти, семи, одиннадцати месяцев и одного года — скончались от инфекции дыхательных путей, удушья или иных причин. Тем не менее, в их случае эффект препарата (увеличение синтеза SMN в клетках головного и спинного мозга) также наблюдался. Третья фаза исследований подтвердила значительный прогресс в реабилитации моторики.
Telegram 
Дзен 
VK В разрыве протопланетного диска звезды WISPIT 2 ученые разглядели зарождающуюся планету. Это уже второй гигант в этом формирующемся «семействе», что делает его крайне похожим на молодую Солнечную систему.
Жизнь в суровых условиях вечной мерзлоты — вызов даже для бактерий. Для нее требуются уникальные адаптации к холоду и другим стрессовым факторам. В новом исследовании ученые МФТИ с коллегами описали белки Exiguobacterium sibiricum — бактерии, найденной в многолетнемерзлых породах на северо-востоке Сибири. Исследователи выяснили, как набор белков в мембране микроба зависит от температуры, при которой его культивируют.
Десятки странных архитектурных структур, обнаруженных в тропических лесах Юкатана, когда-то были не ритуальными сооружениями майя, а рынками с рядами прилавков, пришли к выводу археологи.
В разрыве протопланетного диска звезды WISPIT 2 ученые разглядели зарождающуюся планету. Это уже второй гигант в этом формирующемся «семействе», что делает его крайне похожим на молодую Солнечную систему.
В парках некоторых стран все чаще можно заметить странную картину: синицы и воробьи вместо пуха и веточек приносят в клювах сигаретные окурки. Орнитологи из Польши решили выяснить, зачем птицы выстилают гнезда мусором, пропитанным никотином. Оказалось, пернатые нашли способ использовать вредную человеческую привычку для защиты своего потомства. Но, как это часто бывает в природе, у медали есть обратная сторона.
Марсоход «Персеверанс» обнаружил в камнях на кромке кратера Езеро спектральные признаки минерала корунда, из которого на Земле образуются рубины и сапфиры. Такие спектры на Красной планете зарегистрировали впервые. Теперь ученые пытаются понять, при каких процессах он мог там сформироваться, ведь условия на Марсе заметно отличаются от тех, в которых корунд обычно образуется на Земле.
Марсоход «Персеверанс» обнаружил в камнях на кромке кратера Езеро спектральные признаки минерала корунда, из которого на Земле образуются рубины и сапфиры. Такие спектры на Красной планете зарегистрировали впервые. Теперь ученые пытаются понять, при каких процессах он мог там сформироваться, ведь условия на Марсе заметно отличаются от тех, в которых корунд обычно образуется на Земле.
В парках некоторых стран все чаще можно заметить странную картину: синицы и воробьи вместо пуха и веточек приносят в клювах сигаретные окурки. Орнитологи из Польши решили выяснить, зачем птицы выстилают гнезда мусором, пропитанным никотином. Оказалось, пернатые нашли способ использовать вредную человеческую привычку для защиты своего потомства. Но, как это часто бывает в природе, у медали есть обратная сторона.
За 10 лет лежания в почве сигаретные фильтры не растворились, а лишь замаскировались под грязь. Их пластиковые волокна распались на микрочастицы, намертво склеились с минералами и превратились во вторичный микропластик. Более того, на пятом году гниения мусор начал отравлять землю с новой силой.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии