FDA одобрило препарат от спинальной амиотрофии — Naked Science
3 минуты
Редакция

FDA одобрило препарат от спинальной амиотрофии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило использование нового препарата против спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщается на сайте агентства.

f5
©Wikipedia

СМА — группа наследственных заболеваний, при которых поражаются мотонейроны передних рогов спинного мозга. В результате у человека (ребенка) нарушаются работа мускулатуры ног, шеи, головы, произвольные движения — при этом чувствительность и темпы психического развития сохраняются. Несмотря на то, что тяжелая форма СМА может приводить к смерти (из-за нарушения дыхания), до сих пор способов лечения болезни не существовало.

 

В 2003 году ученые из Лаборатории в Колд-Спринг-Харбор сконструировали РНК-подобные молекулы, которые помогли прояснить механизм, нарушение которого сопровождает СМА. Они нашли возможность стимулировать трансляцию белка SMN — его дефицит наблюдается при заболевании. Это легло в основу нового препарата нусинерсена. Попадая в организм, последний связывается с геном SMN-2, кодирующим SMN, и обеспечивает синтез белка.

 

После доклинических исследований в 2011 году авторы начали клинические испытания препарата. В отчете по итогам второй фазы тестов ученые сообщили, что нусинерсен увеличил продолжительность жизни и улучшил моторику детей с тяжелыми формами СМА по сравнению с детьми, не получившими лекарства. Участие в эксперименте принимали 20 младенцев в возрасте до шести месяцев. Препарат вводился в их спинномозговую жидкость.

 

Обследование показало, что к 2015 году выжили 13 детей из экспериментальной группы. Часть детей — в возрасте пяти, семи, одиннадцати месяцев и одного года — скончались от инфекции дыхательных путей, удушья или иных причин. Тем не менее, в их случае эффект препарата (увеличение синтеза SMN в клетках головного и спинного мозга) также наблюдался. Третья фаза исследований подтвердила значительный прогресс в реабилитации моторики.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Вчера, 12:51
39 минут
Александр Березин

В июне 2020 года канадские астрономы рассчитали, что в Млечном Пути может быть пять миллиардов планет, похожих на Землю и вращающихся вокруг звезд, похожих на Солнце. Однако это лишь видимая часть айсберга обитаемых планет. Дело не только в том, что вокруг звезд других типов их больше: и сами условия на экзопланетах в других системах могут быть куда благоприятнее для жизни, чем у нас с вами. Попробуем понять почему.

Вчера, 10:05
2 минуты
Sergei Sobol

Обращаете внимание, какой творческий подход проявляют дизайнеры при создании электрических мотоциклов? Каждый из них уникален своими особенностями, и наш сегодняшний фаворит – концептуальный электрический байк BMW Motorrad – не исключение. Он создан дизайнером из Валенсии Яго Валино (Iago Valino), вдохновившимся кастомными мотоциклами мастерской El Solitario. А эстетика байка навеяна культовыми мотоциклами Ural, в которые советские инженеры добавили собственный взгляд на традиции BMW.

10 часов назад
4 минуты
Ольга Иванова

К такому выводу пришли ученые из Японии и США. Они выяснили, что грызуны и свиньи способны использовать кишечник для дыхания, подобно некоторым морским организмам. Такие наработки в условиях стационара, возможно, даже могли бы помочь людям, частично утратившим способность дышать легкими.

Вчера, 12:51
39 минут
Александр Березин

В июне 2020 года канадские астрономы рассчитали, что в Млечном Пути может быть пять миллиардов планет, похожих на Землю и вращающихся вокруг звезд, похожих на Солнце. Однако это лишь видимая часть айсберга обитаемых планет. Дело не только в том, что вокруг звезд других типов их больше: и сами условия на экзопланетах в других системах могут быть куда благоприятнее для жизни, чем у нас с вами. Попробуем понять почему.

Вчера, 10:05
2 минуты
Sergei Sobol

Обращаете внимание, какой творческий подход проявляют дизайнеры при создании электрических мотоциклов? Каждый из них уникален своими особенностями, и наш сегодняшний фаворит – концептуальный электрический байк BMW Motorrad – не исключение. Он создан дизайнером из Валенсии Яго Валино (Iago Valino), вдохновившимся кастомными мотоциклами мастерской El Solitario. А эстетика байка навеяна культовыми мотоциклами Ural, в которые советские инженеры добавили собственный взгляд на традиции BMW.

14 мая
2 минуты
Илья Ведмеденко

Как следует из обнародованных материалов, дальность действия перспективной американской системы гиперзвукового оружия Long Range Hypersonic Weapon превышает 2775 километров.

25 апреля
17 минут
Александр Березин

На этой неделе СМИ выдали новость, от которой можно впасть в шок: «Ранее из России уезжало около 14 тысяч исследователей [в год], теперь — 70 тысяч». Мы внимательно разобрались в ситуации и вынуждены отметить, что ничего подобного не было и нет. В реальности речь вовсе не об ученых и даже не о высококвалифицированных специалистах. Проблемы с учеными в России есть. Но в этом случае речь идет не о них, а о том, что отдельные бывшие комсомольские вожаки, удачно устроившиеся в РАН, перепутали утечку мозгов из России с отъездом из нее гастарбайтеров. Разбираемся, как это у них получилось.

23 апреля
11 минут
Василий Парфенов

Действующий глава NASA в рамках общения с прессой ответил на ряд вопросов, касающихся недавних заявлений российских политиков и главы «Роскосмоса» о скором отказе от собственного сегмента МКС. Администратор заверил всех, что агентство находится в хороших отношениях с Россией, а также поделился информацией о согласовании обмена местами для астронавтов и космонавтов в пилотируемых миссиях двух стран.

24 апреля
9 минут
Мария Азарова

Американские ученые показали обратную связь всех конечных точек смертности с содержанием омега-3-полиненасыщенных жирных кислот. Согласно их выводам, более высокие уровни некоторых основных ПНЖК в тканях и крови могут снижать вероятность смерти от всех причин в среднем на 13% и в итоге замедлять процесс старения.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий

Подтвердить?
Лучшие материалы
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: