Уведомления
Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь, чтобы оценивать материалы, создавать записи и писать комментарии.
Авторизуясь, вы соглашаетесь с правилами пользования сайтом и даете согласие на обработку персональных данных.
FDA одобрило препарат от спинальной амиотрофии
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило использование нового препарата против спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщается на сайте агентства.
СМА — группа наследственных заболеваний, при которых поражаются мотонейроны передних рогов спинного мозга. В результате у человека (ребенка) нарушаются работа мускулатуры ног, шеи, головы, произвольные движения — при этом чувствительность и темпы психического развития сохраняются. Несмотря на то, что тяжелая форма СМА может приводить к смерти (из-за нарушения дыхания), до сих пор способов лечения болезни не существовало.
В 2003 году ученые из Лаборатории в Колд-Спринг-Харбор сконструировали РНК-подобные молекулы, которые помогли прояснить механизм, нарушение которого сопровождает СМА. Они нашли возможность стимулировать трансляцию белка SMN — его дефицит наблюдается при заболевании. Это легло в основу нового препарата нусинерсена. Попадая в организм, последний связывается с геном SMN-2, кодирующим SMN, и обеспечивает синтез белка.
После доклинических исследований в 2011 году авторы начали клинические испытания препарата. В отчете по итогам второй фазы тестов ученые сообщили, что нусинерсен увеличил продолжительность жизни и улучшил моторику детей с тяжелыми формами СМА по сравнению с детьми, не получившими лекарства. Участие в эксперименте принимали 20 младенцев в возрасте до шести месяцев. Препарат вводился в их спинномозговую жидкость.
Обследование показало, что к 2015 году выжили 13 детей из экспериментальной группы. Часть детей — в возрасте пяти, семи, одиннадцати месяцев и одного года — скончались от инфекции дыхательных путей, удушья или иных причин. Тем не менее, в их случае эффект препарата (увеличение синтеза SMN в клетках головного и спинного мозга) также наблюдался. Третья фаза исследований подтвердила значительный прогресс в реабилитации моторики.
Telegram 
Дзен 
VK С помощью инфракрасного космического телескопа «Джеймс Уэбб» астрономы обнаружили у суперземли L98-59d признаки вторичной атмосферы со следами серы. Экзопланета обращается вокруг относительно близкого к Солнцу красного карлика и, по мнению исследователей, обладает сильной вулканической активностью.
Международная исследовательская группа обнаружила у животных на зверофермах в Китае 125 вирусов, включая 36 новых. После пандемии Covid-19 ученые предупреждали, что выращивание таких млекопитающих, как норки, для меховых изделий может облегчить проникновение патогенов из дикой природы и спровоцировать вспышки инфекционных заболеваний.
Галактики гораздо больше, чем кажутся. Их звездная масса погружена в чрезвычайно разреженное газовое облако из атомарного водорода, простирающееся на сотни килопарсек. В этом гало сосредоточено примерно 70 процентов их видимой массы. Ученые впервые представили спектр внутренней области окологалактической среды одной из близких к нам галактик.
В движении звезд, пролегающих сквозь Млечный Путь, существуют закономерности. К такому выводу астрономы пришли, обнаружив таинственную рябь, которая простирается на четверть диска Галактики. Данные, полученные с помощью спутника Европейского космического агентства Gaia, указали на то, что рябь образовалась в результате древнего межгалактического столкновения.
Группа ученых из НИУ ВШЭ научилась диагностировать тревогу и депрессию по пульсу. Оказалось, что при умственной нагрузке сердечный ритм у людей со склонностью к ментальным расстройствам отличается от ритма здоровых людей, особенно при выполнении задач повышенной сложности. Изменения можно отследить даже с помощью пульсоксиметра или умных часов.
Как образовалась Луна? Казалось бы, мы должны знать ответ, ведь у нас есть более тонны образцов ее породы и результаты многочисленных исследований, проведенных как с орбиты, так и на поверхности спутника Земли. Международная группа ученых проанализировала данные исследований и пришла к выводу, который вряд ли понравится сторонникам самой популярной гипотезы.
Месторождения самородного золота приурочены главным образом к кварцевым жилам. Считается, что оно осаждается из горячих магматических растворов, внедряющихся по трещинам в горных породах. Однако образование крупных скоплений золота представляет собой минералогическую загадку. Австралийские ученые предположили, что дело — в пьезоэлектрических свойствах кварца, которые под действием частых землетрясений способствуют образованию больших скоплений драгоценного металла.
На юге Шотландии расположена деревня, издавна связанная с легендой о Мерлине — великом волшебнике, наставнике короля Артура. Ранее эта история, как и многие другие части артуровского цикла, не имела никаких археологических подтверждений — только крайне запутанные упоминания в древних манускриптах. Теперь ситуация изменилась.
Предприятия Научного дивизиона госкорпорации «Росатом» и группа строительных компаний «Реформа» заключили договор о сотрудничестве и впервые применили для демонтажа высотных металлических конструкций — кранов-перегружателей — мобильный лазерный комплекс. МЛК, разработанный в стенах одного из институтов «Росатома», не имеет аналогов в стране.
Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.
Понятно
Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.
Понятно
Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.
Понятно
Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Мы скоро прочитаем его и свяжемся с Вами по указанной почте. Спасибо за интерес к проекту.
Понятно
Последние комментарии