• Добавить в закладки
  • Facebook
  • Twitter
  • Telegram
  • VK
  • Печать
  • Email
  • Скопировать ссылку
27.12.2016, 09:14
Редакция Naked Science
273

FDA одобрило препарат от спинальной амиотрофии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило использование нового препарата против спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщается на сайте агентства.

f5
©Wikipedia / Автор: Visellia Orfius

СМА — группа наследственных заболеваний, при которых поражаются мотонейроны передних рогов спинного мозга. В результате у человека (ребенка) нарушаются работа мускулатуры ног, шеи, головы, произвольные движения — при этом чувствительность и темпы психического развития сохраняются. Несмотря на то, что тяжелая форма СМА может приводить к смерти (из-за нарушения дыхания), до сих пор способов лечения болезни не существовало.

 

В 2003 году ученые из Лаборатории в Колд-Спринг-Харбор сконструировали РНК-подобные молекулы, которые помогли прояснить механизм, нарушение которого сопровождает СМА. Они нашли возможность стимулировать трансляцию белка SMN — его дефицит наблюдается при заболевании. Это легло в основу нового препарата нусинерсена. Попадая в организм, последний связывается с геном SMN-2, кодирующим SMN, и обеспечивает синтез белка.

 

После доклинических исследований в 2011 году авторы начали клинические испытания препарата. В отчете по итогам второй фазы тестов ученые сообщили, что нусинерсен увеличил продолжительность жизни и улучшил моторику детей с тяжелыми формами СМА по сравнению с детьми, не получившими лекарства. Участие в эксперименте принимали 20 младенцев в возрасте до шести месяцев. Препарат вводился в их спинномозговую жидкость.

 

Обследование показало, что к 2015 году выжили 13 детей из экспериментальной группы. Часть детей — в возрасте пяти, семи, одиннадцати месяцев и одного года — скончались от инфекции дыхательных путей, удушья или иных причин. Тем не менее, в их случае эффект препарата (увеличение синтеза SMN в клетках головного и спинного мозга) также наблюдался. Третья фаза исследований подтвердила значительный прогресс в реабилитации моторики.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl + Enter.
Подписывайтесь на нас в Telegram, Яндекс.Новостях и VK
Предстоящие мероприятия
23 ноября, 11:08
Максим Абдулаев

Бразильские зоологи выяснили, каких именно насекомых и пауков ловят домашние кошки в городах. Для этого использовали не полевые наблюдения, а анализ социальных сетей. Просмотрев более 17 000 видео и фото в TikTok и на фотостоке iStock, ученые нашли 550 записей кошачьей охоты. Самая частая добыча — кузнечики, сверчки, цикады и тараканы.

24 ноября, 08:30
Любовь С.

Чтобы охотиться при температурах ниже нуля, пауки рода Clubiona выработали особые белки-антифризы. Изучив членистоногих, собранных в грушевых садах неподалеку от города Брно (Чехия), ученые раскрыли молекулярный механизм, позволяющий этим паукам не впадать в зимнюю спячку.

23 ноября, 15:12
Любовь С.

Наблюдая за галактикой CANUCS-LRD-z8.6 с помощью космической обсерватории «Джеймс Уэбб», астрономы обнаружили в ее центре сверхмассивную черную дыру. Хотя она существовала всего через 500 миллионов лет после Большого взрыва, ее масса оказалась рекордной для столь ранней эпохи.

21 ноября, 10:02
ПНИПУ

Так называемые зумеры и альфа, несмотря на молодой возраст, уже формируют ключевые поведенческие и потребительские тренды. Ученые Пермского Политеха рассказали, почему обозначение поколений начали с конца алфавита, как альфа и зумеры отличаются в способности к терпеливости, совмещении цифрового и реального «Я», подходу к профессиональной деятельности и отношении к финансам, какое мышление пришло на смену клиповому и как использование искусственного интеллекта повлияет на авторитет родителей.

20 ноября, 13:12
Полина Меньшова

Человеческие языки разнообразны, но это разнообразие ограничивается повторяющимися закономерностями. Пытаясь описать правила, которым подчиняются различия в грамматике, лингвисты сформулировали ряд так называемых грамматических универсалий — утверждений, предположительно верных для всех или большинства языков мира. Международная команда ученых провела статистический анализ на материале 2430 языков и обнаружила, что соответствующими действительности можно считать около трети таких утверждений.

23 ноября, 11:08
Максим Абдулаев

Бразильские зоологи выяснили, каких именно насекомых и пауков ловят домашние кошки в городах. Для этого использовали не полевые наблюдения, а анализ социальных сетей. Просмотрев более 17 000 видео и фото в TikTok и на фотостоке iStock, ученые нашли 550 записей кошачьей охоты. Самая частая добыча — кузнечики, сверчки, цикады и тараканы.

25 октября, 10:40
Любовь С.

Проанализировав данные наблюдений, полученных с помощью наземных обсерваторий за последние два десятилетия, астрономы обнаружили потенциально обитаемый мир — суперземлю Gliese 251 c (GJ 251 с). Планета обращается вокруг красного карлика на расстоянии около 18 световых лет от Земли и считается одним из самых перспективных кандидатов для поисков жизни.

20 ноября, 13:12
Полина Меньшова

Человеческие языки разнообразны, но это разнообразие ограничивается повторяющимися закономерностями. Пытаясь описать правила, которым подчиняются различия в грамматике, лингвисты сформулировали ряд так называемых грамматических универсалий — утверждений, предположительно верных для всех или большинства языков мира. Международная команда ученых провела статистический анализ на материале 2430 языков и обнаружила, что соответствующими действительности можно считать около трети таких утверждений.

8 ноября, 18:29
Адель Романова

По расчетам, большинство «гостей» из других звездных систем летят к Земле примерно со стороны созвездия Геркулес. Скорее всего, они время от времени падают на нашу планету, просто мы еще не научились это замечать. Как удалось вычислить, чаще всего они должны падать зимой и где-то в окрестностях экватора.

[miniorange_social_login]

Комментарии

Написать комментарий
Подтвердить?
Подтвердить?
Причина отклонения
Подтвердить?
Не получилось опубликовать!

Вы попытались написать запрещенную фразу или вас забанили за частые нарушения.

Понятно
Жалоба отправлена

Мы обязательно проверим комментарий и
при необходимости примем меры.

Спасибо
Аккаунт заблокирован!

Из-за нарушений правил сайта на ваш аккаунт были наложены ограничения. Если это ошибка, напишите нам.

Понятно
Что-то пошло не так!

Наши фильтры обнаружили в ваших действиях признаки накрутки. Отдохните немного и вернитесь к нам позже.

Понятно
Лучшие материалы
Закрыть
Войти
Регистрируясь, вы соглашаетесь с правилами использования сайта и даете согласие на обработку персональных данных.
Ваша заявка получена

Мы скоро изучим заявку и свяжемся с Вами по указанной почте в случае положительного исхода. Спасибо за интерес к проекту.

Понятно