Двигатель прогресса: как клинические исследования меняют жизнь врачей и пациентов

Discovery Channel ведет съемки в крупнейшем научно-исследовательском госпитале мира, чтобы показать, как пишется история медицины.

Риск — благородное дело

В 1887 году в США открылась Лаборатория гигиены, а 43 года спустя она была преобразована в National Institutes of Health — Национальные институты здоровья Департамента здравоохранения США. В наши дни NIH превратился в глобальное учреждение из 27 институтов и исследовательских центров, главная цель которого — решение проблем здравоохранения, доскональное изучение и развитие биомедицины, нейробиологии и биоинженерии. Лучшие врачи страны и мира изучают и создают способы терапии рака, диабета, артрита, инсульта, бесплодия, инфекционных, иммунологических, аллергических и других болезней, исследуют внутренние органы, гены, клетки и белки, изучают влияние на организм наркотиков, никотина, алкоголя и экологии.

Национальный институт здоровья готовит кадры для клинических исследований и испытаний лекарств и вакцин, создает программное обеспечение для нужд медицины, работает над проблемой доступности медицинской помощи и над изучением альтернативных практик лечения пациентов. Управляет исследованиями директор Национальных институтов здоровья Фрэнсис Коллинз — доктор медицинских наук, доктор философии и руководитель проекта по расшифровке генома человека. Геном — это еще одно достижение NIH: наследственный материал, заключенный в клетках, теперь повсеместно используется биомедиками в лечении, а когда-то вся программа по его изучению была лишь смелой теорией, кодом, записанным сотнями тысяч неясных символов.

Именно такие задачи и решают в Национальных институтах здоровья, но при этом следуют этическому принципу, заложенному еще Гиппократом, — «не навреди». На одной из конференций доктор Коллинз заявил, что расшифровка генома, совершенного кода, отвечающего за все функции организма, натолкнула его на мысль о существовании бога, но чудеса должны происходить лишь в исключительных случаях, иначе мир превратился бы в хаос. Доскональное изучение генома может позволить изменять ДНК человека еще в утробе, но коллеги Коллинза однозначно заявляют: такие исследования не будут проводиться даже ради науки ни сейчас, ни потом. Однако в NIH действительно проводят эксперименты на людях в тех случаях, когда на кону не одна жизнь, а миллионы: в здании в Мэриленде, известном как «корпус №10», на пациентах-добровольцах испытывают лекарства от всех болезней на Земле.

Институт надежды

Десятый корпус Национальных институтов здоровья — место, куда уже более шестидесяти лет приходят люди, почти потерявшие надежду. Пациенты в этом здании ждут чуда, потому что все остальные методы лечения для них исчерпаны, а выбора нет: или риск, или смерть. В корпусе №10 придумывают экспериментальные методы лечения, которые могут как помочь пациенту, так и убить его, но в случае успеха эти исследования становятся достоянием всех практикующих врачей мира, а вылечившиеся люди навсегда вписывают свои имена в историю медицины. Так, в десятом корпусе, который известен во всем мире как Национальный институт надежды, были разработаны современные методы химиотерапии, способы терапии ВИЧ и генная терапия.

Общемировая практика испытания лекарств использует разные способы — например, изучение на добровольцах побочных эффектов дженериков (препаратов, конкурирующих с известными торговыми марками и содержащих то же самое активное вещество, что и раскрученные бренды). Волонтеров, готовых выпить таблетку и проверить на себе ее действие, полностью обследуют, берут кровь на анализ. Участвовать в испытаниях разрешается только полностью здоровым людям и только под наблюдением врачей. Все время, пока длится исследование, добровольцы находятся в больнице, а врачи изучают эффект, который препарат оказывает на их организм.

Этот процесс называется фармакокинетикой, а тестирования на людях необходимы, потому что реакция человеческого организма существенно отличается даже от реакции шимпанзе, нашего ближайшего родственника. Необходимо проверить, как синтезированное вещество ведет себя в разной концентрации, в какую часть тела попадает в первую очередь, где аккумулируется и как выводится. Все эти этапы сначала изучают на лабораторных мышах, крысах, кроликах и других животных, но без испытания на людях лекарство нельзя выпускать на рынок. Мотивация у тех, кто соглашается участвовать в исследованиях, разная: кто-то хочет немного заработать, кто-то — проверить свое здоровье, а кто-то надеется, что медики изобретут лекарство от его болезни или придумают способ облегчить жизнь.

Прогресс не стоит на месте, исследовательский метод действительно работает, и яркий пример тому — изобретение помп, которые непрерывно вводят в организм больного диабетом нужные дозы инсулина и избавляют от необходимости делать по несколько уколов в день. Инсулиновую помпу придумали и испытали только в восьмидесятых, а до этого у диабетиков вообще не было возможности выбирать способ лечения. Для облегчения жизни и лечения предназначены и клинические испытания на добровольцах — именно эту цель ставит перед собой корпус №10, проводя исследования, которые были бы невозможны без пациентов-добровольцев.

Один из них — пожарный Бо Купер, бывший участник боев без правил по прозвищу Несгибаемый Бо. Ему 26 лет, и он уже два раза побеждал острый лимфобластный лейкоз с помощью традиционной терапии и пересадки костного мозга, но болезнь вернулась, и теперь вся надежда только на CAR T-Cell — экспериментальную технологию, которая может помочь организму распознать и уничтожить раковые клетки. Бо поддерживают родители, жена Айриш и жители его родной провинции Альберта в Канаде — во время масштабного лесного пожара в районе Форта Мак-Мюррей в мае 2016 года Бо самоотверженно защищал свой город. Получится ли помочь Куперу, неизвестно — как и другие пациенты, он согласился участвовать в эксперименте на свой страх и риск, и предсказать результат не могут даже врачи.

Будущее уже наступило

Со стороны может показаться, что все происходящее в стенах десятого корпуса похоже на аттракцион невиданной смелости, но это не так: в Национальных институтах здоровья придают огромное значение безопасности пациентов. В 2016 году был сделан еще один шаг вперед: директор NIH Фрэнсис Коллинз заявил, что правила проведения клинических исследований изменились, и теперь фармацевтические компании публикуют итоги всех проведенных испытаний. Это обязывает их быть объективнее в оценке нового препарата или способа лечения, потому что фармкомпании не имеют права выбирать методы обработки данных и должны оценивать все исследования одинаково вне зависимости от их результата.

В конце июля Коллинз заявил, что в корпусе №10 внедрена новая система отслеживания безопасности STARS, где может публиковать отчеты весь клинический персонал, прошедший переподготовку. Система полностью открыта: каждый, кого беспокоит безопасность пациентов, участвующих в исследованиях, может сообщить об этом по телефону «горячей» линии. Кроме того, NIH инвестировали почти 50 млн долларов в улучшение инфраструктуры клинического центра и производственных объектов. К 2018 году планируется начать работу в обновленной лаборатории обработки клеток для иммунотерапии.

Технические усовершенствования — не единственная цель институтов здоровья: поддержку от NIH за всю историю учреждения получили 148 лауреатов Нобелевской премии, работавших на благо медицины. Последним ученым-нобелиантом, получившим поддержку Национальных институтов здоровья, стал химик Джеймс Стоддарт, которому в 2016 году вручили премию за проектирование и синтез молекулярных машин — устройств, способных двигать объекты в 10 тыс. раз тяжелее себя и предназначенных в первую очередь для медицинских целей.

Увидеть достижения Национальных институтов здоровья своими глазами можно будет совсем скоро: в первом выпуске программы «Клинический случай» ведущий, самый популярный физик американского телевидения Джим Парсонс, расскажет о четырех пациентах, приехавших в NIH ради своего последнего шанса выжить. Сейчас ученые институтов работают над улучшением качества жизни инвалидов и пациентов с рассеянным склерозом, борются со старением, разрабатывают вакцину от СПИДа и иммунную защиту от рака. Discovery Channel первым покажет работу десятого корпуса — места, где сбываются невероятные мечты и проводятся самые смелые эксперименты, навсегда меняющие историю медицины и человечества.

Смотрите программу «Клинический случай» на канале Discovery Channel с 13 августа по воскресеньям в 17:00.