Американцы сделали таблетку от гемофилии

Гемофилия представляет собой наследственное заболевание, при котором нарушается свертываемость крови. В основе аномалии лежит мутация в X-хромосоме (она заключается в дефиците одного из белков — фактора VIII или фактора IX), поэтому, как правило, гемофилией страдают мужчины. Наиболее распространенным вариантом терапии заболевания является заместительная — при этом пациенту делают инъекции сыворотки с недостающим белком.

Поскольку частота инъекций высока (несколько раз в неделю), а процедура является болезненной, ученые ищут упрощенные способы доставки препарата. Таким может быть пероральный способ, однако существующие желатиновые капсулы неустойчивы к желудочному соку (в частности, пепсину) — в результате белок высвобождается раньше, чем нужно. Целью препарата является тонкий кишечник, основная функция которого — всасывание веществ в кровь.

В новой работе ученые из Техасского университета в Остине и других учреждений разработали капсулу, которая устойчива к пепсину, но деградирует под воздействием нейтрального pH кишечника и трипсина — фермента, расщепляющего белки и пептиды. Материалом для капсулы послужил гидрогель на основе полиметакриловой кислоты (ПМАК) с полиэтиленгликолем (ПЭГ), в нее помещалась сыворотка с фактором IX — его дефицит наблюдается при гемофилии B-типа.

Новая капсула тестировалась на клеточных линиях человека Caco2 и HT29-MTX (используются для проверки всасываемости препаратов). Результаты показали, что капсула позволяет увеличить объем всасываемости фактора IX стенками кишечника и его количество, поступающее в кровь. По мнению авторов, две такие капсулы могут заменить одну инъекцию сыворотки. Сейчас они готовятся к испытаниям капсулы на животных, человеке и одобрению метода властями.